- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT05200702
Valutazione della sicurezza e degli effetti acuti di un esoscheletro morbido alimentato da ginocchio-anca in pazienti con disturbi neuromuscolari (Exo-NMD1)
Gli obiettivi del presente studio sono i seguenti:
i) Valutare la sicurezza, l'usabilità e l'efficienza acuta di un dermoscheletro potenziato ginocchio-anca (MyoSuit, MyoSwiss, Zurigo, Svizzera) in pazienti con disturbi neuromuscolari, ii) Elaborare raccomandazioni riguardanti i criteri di usabilità per un uso sicuro ed efficiente del dispositivo in pazienti con disturbi neuromuscolari (es. tipo e gravità dei deficit funzionali del paziente), iii) generare i dati necessari per prevedere uno studio futuro che preveda un uso domestico del dispositivo e la valutazione dei benefici a lungo termine.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I pazienti con disturbi neuromuscolari presentano diversi tipi di sintomi a seconda del tipo di patologia. Malattie come la distrofia facioscapolo-omerale (FSHD), la distrofia muscolare dei cingoli (LGMD2b), la miosite da corpi inclusi sporadica (SIBM) o la malattia di Pompe (PD) sono caratterizzate da una grave debolezza muscolare che porta a capacità funzionali ridotte. Ciò porta a un drastico calo della qualità della vita (ad es. ridotta autonomia/partecipazione, isolamento sociale, depressione) associati ad un aumentato rischio di caduta e complicanze (ad es. traumi, problemi cardiovascolari, traumi, dolore cronico, perdita di massa ossea e aumento di peso).
Tuttavia, un residuo di livello di forza e di funzione residua può essere mantenuto per anni, anche negli stadi gravi della malattia, consentendo trasferimenti e deambulazione. Tuttavia, il mantenimento di questo tipo di attività è spesso associato a sostanziali movimenti compensatori, che comportano un carico elevato sulle articolazioni, complicanze ortopediche e un elevato rischio di caduta.
Contrariamente ai tradizionali ausili passivi come le ortesi, gli ausili elettrici, spesso chiamati dermo o esoscheletri, hanno un potenziale molto elevato per compensare la debolezza muscolare e recuperare mobilità e indipendenza. Dispositivi come ReWalk o Indego utilizzano strutture rigide, parallele alle gambe dell'utente, e motori elettrici per stabilizzare l'essere umano contro la gravità durante la posizione eretta e la deambulazione. Finora, questi sistemi sono stati utilizzati principalmente in ambienti clinici per la riabilitazione della deambulazione in condizioni neurologiche (ad es. lesione del midollo spinale, sindrome post-ictus). Il loro peso, che può variare dai 13 ai 48 kg, può renderli difficili da usare e trasportare, limitando così la loro applicabilità al di fuori degli ambienti clinici. Tuttavia, affinché i dispositivi di assistenza possano essere utilizzati nella vita di tutti i giorni, devono fornire assistenza in tutte le attività della vita quotidiana (ADL) in modo discreto.
I sistemi di assistenza al movimento indossabili, specialmente quelli dedicati agli arti inferiori, sono molto promettenti per i pazienti deambulanti con disturbi neuromuscolari (es. FSHD, LGMD, SIBM o PD). In queste condizioni, la prevalenza della debolezza muscolare degli arti inferiori, in particolare nei gruppi muscolari prossimali (es. fornendo forza/coppia a anche e ginocchia) è molto alto. Schmidt et al. ha recentemente introdotto un esoscheletro morbido ginocchio-anca alimentato (il Myosuit), un dispositivo morbido e indossabile progettato per fornire assistenza continua all'articolazione dell'anca e del ginocchio quando si lavora con e contro la gravità nelle ADL. Questo dispositivo robotico combina elementi attivi e passivi con un controller di forza a circuito chiuso progettato per comportarsi come un muscolo esterno (esomuscolo) e fornire all'utente una compensazione gravitazionale. Con 5,6 kg comprese le batterie, Myosuit è uno dei dispositivi untethered più leggeri in grado di fornire supporto gravitazionale alle articolazioni del ginocchio e dell'anca dell'utente. In soggetti sani, Myosuit ha dimostrato di assistere efficacemente i suoi utenti nelle ADL ad alta intensità di gravità, come i trasferimenti seduti. Tuttavia, l'effetto del dispositivo sui parametri di movimento e sulla percezione dell'utente deve essere chiarito. Riteniamo che i pazienti ambulanti con disturbi neuromuscolari possano trarre grandi vantaggi da un sistema che fornisce assistenza alla mobilità come Myosuit. L'uso di un tale dispositivo ha il potenziale per spostare la perdita delle capacità di deambulazione/trasferimento a un'età superiore e potrebbe mitigare la progressione della malattia e l'insorgenza di complicanze. Se Myosuit può essere sicuro, utilizzabile ed efficiente nei pazienti ambulanti con disturbi neuromuscolari, resta da indagare in modo specifico.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Paris, Francia, 75013
- Institute of Myology
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 18 anni e < 70 anni di età
- Altezza tra 1,50 m e 1,95 m
- Peso compreso tra 45 kg e 110 kg
- Perimetro addominale < 125 cm
- Consenso informato scritto
- Affiliato o beneficiario di un regime previdenziale
- In grado di soddisfare tutti i requisiti del protocollo
Diagnosi confermata di una patologia appartenente ad una delle seguenti famiglie*:
Disturbi primari dei muscoli
- Distrofia muscolare
- Miopatie congenite
- Miopatia infiammatoria idiopatica
- Miopatie mitocondriali
Disturbi metabolici
- Errori congeniti del metabolismo
- Malattia da accumulo di glicogeno
Capacità funzionali:
- In grado di alzarsi da una sedia con braccioli senza altri supporti almeno 3 volte e al massimo 15 volte in 30 secondi.
- Segnala la capacità di camminare senza l'assistenza di una persona almeno 2min
- Sarà accettato l'uso di ortesi e ausili per la deambulazione tradizionali, ad eccezione di ortesi per ginocchio e deambulatori (ad es. bastoni/stampelle, ortesi caviglia-piede).
Criteri di esclusione:
- Impossibile partecipare allo studio
- Incapacità di rispettare i requisiti del protocollo
- Tutela/amministrazione fiduciaria
- Donne incinte o che allattano
- Cardiomiopatia instabile
- Ipotensione ortostatica sintomatica
- Anamnesi di frattura osteoporotica
- Disturbo dell'equilibrio con cause extra neuromuscolari
- Trauma recente (caduta, incidente, ...)
- Cardiomiopatia instabile
- Grave insufficienza respiratoria
- Contrattura in flessione dell'articolazione del ginocchio e dell'anca superiore a 10°
- Malposizione in varo superiore a 10° o malposizione in valgo superiore a 10°
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Esoscheletro morbido alimentato al ginocchio
Pazienti e soggetti sani utilizzeranno un esoscheletro morbido alimentato da ginocchio-anca per eseguire diverse attività standardizzate
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I pazienti e i soggetti sani indosseranno il dispositivo di assistenza al movimento per eseguire diverse valutazioni fisiche standardizzate.
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Nessun intervento: Nessun dispositivo di assistenza
I pazienti e i soggetti sani eseguiranno diverse attività standardizzate senza esoscheletro morbido alimentato da ginocchio-anca
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Assenza di effetti avversi attribuibili all'uso del dispositivo durante l'attività eseguita all'interno di un esoscheletro morbido alimentato da ginocchio-anca
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio, in media 4 settimane
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Attraverso il completamento dello studio, in media 4 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione della distanza del test del cammino di 2 minuti (espressa in metri) quando viene eseguito utilizzando o non utilizzando il dispositivo
Lasso di tempo: Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Variazione delle prestazioni del test del cammino sui 10 metri (espresso in secondi) quando viene eseguito utilizzando o non utilizzando il dispositivo
Lasso di tempo: Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Differenza di prestazioni con e senza il dispositivo durante 30 Sit To Stand
Lasso di tempo: Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Differenza di prestazioni con e senza il dispositivo durante semplici Sit To Stand
Lasso di tempo: Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Differenza di prestazioni con e senza il dispositivo durante il test di squat
Lasso di tempo: Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Differenza di prestazioni con e senza il dispositivo durante il test Time Up & Go
Lasso di tempo: Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Differenza di prestazioni con e senza il dispositivo durante il test di salita delle scale
Lasso di tempo: Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Variazione dei parametri spaziotemporali dell'andatura durante il 2 Minutes Walking Test con e senza il dispositivo utilizzando il sistema di accelerometri 3D
Lasso di tempo: Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Parametri dell'andatura spaziotemporale: cadenza, velocità dell'andatura, durata del passo, lunghezza del passo, asimmetria della cadenza, asimmetria della velocità dell'andatura, asimmetria della posizione, asimmetria della lunghezza del passo
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Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Variazione dei parametri dell'andatura spaziotemporale durante il test del cammino di 10 metri con e senza il dispositivo utilizzando il sistema di accelerometri 3D
Lasso di tempo: Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Parametri dell'andatura spaziotemporale: cadenza, velocità dell'andatura, durata del passo, lunghezza del passo, asimmetria della cadenza, asimmetria della velocità dell'andatura, asimmetria della posizione, asimmetria della lunghezza del passo
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Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Variazione dei parametri cinematici durante 30 Sit To Stand con e senza il dispositivo utilizzando il sistema di accelerometri 3D
Lasso di tempo: Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Parametri cinematici: angoli dell'articolazione dell'andatura, visualizzazione del grafico a bastoncino - piano sagittale, grafici anca-ginocchio e ginocchio-caviglia
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Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Variazione dei parametri cinematici durante l'unico Sit To Stand con e senza il dispositivo utilizzando il sistema di accelerometri 3D
Lasso di tempo: Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Parametri cinematici: angoli dell'articolazione dell'andatura, visualizzazione del grafico a bastoncino - piano sagittale, grafici anca-ginocchio e ginocchio-caviglia
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Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Variazione dei parametri cinematici durante la valutazione Time Up & Go con e senza il dispositivo utilizzando il sistema di accelerometri 3D
Lasso di tempo: Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Parametri cinematici: angoli dell'articolazione dell'andatura, visualizzazione del grafico a bastoncino - piano sagittale, grafici anca-ginocchio e ginocchio-caviglia
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Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Variazione dei parametri cinematici durante il test di salita delle scale con e senza il dispositivo utilizzando il sistema di accelerometri 3D
Lasso di tempo: Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Parametri cinematici: angoli dell'articolazione dell'andatura, visualizzazione del grafico a bastoncino - piano sagittale, grafici anca-ginocchio e ginocchio-caviglia
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Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Modifica del reclutamento muscolare degli arti inferiori misurato mediante EMG di superficie con e senza dispositivo
Lasso di tempo: Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Variazione della stabilità posturale misurata dalla piattaforma di forza con e senza il dispositivo
Lasso di tempo: Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Velocità media, oscillazione RMS
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Visita 2 e 3, in media 2 settimane
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Modifica del punteggio del dispositivo misurato dal Modified Nordic Questionnaire
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio, in media 4 settimane
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Attraverso il completamento dello studio, in media 4 settimane
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Punteggio positivo dell'efficienza del dispositivo misurato dalla scala di usabilità del sistema
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio, in media 4 settimane
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Attraverso il completamento dello studio, in media 4 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie del sistema nervoso
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Disturbi muscolari, atrofico
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Malattie mitocondriali
- Disturbi miotonici
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Distrofie muscolari
- Malattie muscolari
- Miosite
- Malattia da accumulo di glicogeno
- Malattie neuromuscolari
- Miopatie mitocondriali
- Miotonia congenita
Altri numeri di identificazione dello studio
- Exo-NMD1
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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