Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

hATTR polyneuropati i Rusland (PRIMER)

21. maj 2025 opdateret af: AstraZeneca

Et multicenter observationelt retrospektivt register over patienter med transthyretin amyloid polyneuropathy (hATTR-PN) og kronisk idiopatisk aksonal polyneuropati (CIAP) i befolkningen i Den Russiske Føderation

Et multicenter observationelt retrospektivt register over patienter med transthyretin amyloid polyneuropathy (hATTR-PN) og kronisk idiopatisk axonal polyneuropati (CIAP) i befolkningen i Den Russiske Føderation (PRIMER) Der er ingen omfattende epidemiologiske data om patienter med arvelig ATTR-PN (hATTR-PN). PN) og CIAP i Den Russiske Føderation. Derfor er der behov for at gennemføre en storstilet observationsundersøgelse i den russiske befolkning for at opnå information om kliniske, elektrofysiologiske og demografiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP. Indhentning af undersøgelsesdata vil hjælpe med at identificere de patienter med axonal polyneuropati, som fortjener TTR-gensekventering, og derfor muliggøre tidlig behandling og potentielt modificere sygdomsprogression hos patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Da det stigende antal behandlinger, der er tilgængelige for at hjælpe med at bremse udviklingen af ​​neuropati, er det afgørende rettidigt at identificere og diagnosticere ATTR-PN. Tidlig identifikation og intervention er også afgørende for at forbedre patientresultaterne, fordi nye tilgængelige behandlinger har vist sig at have maksimal terapeutisk fordel, når de startes i de tidlige stadier af sygdommen.

Identifikation af ATTRv amyloidose med PN kan være udfordrende, især i ikke-endemiske regioner, og der kræves en høj grad af mistanke for at diagnosticere patienter så tidligt som muligt.

Tidligere foreslået mistankeindeks for ATTRv-amyloidose var baseret på sygdommens røde flag, det vil sige på tilstedeværelsen af ​​en progressiv polyneuropati ud over mindst ét ​​rødt flag-symptom, der tyder på multisystemisk involvering. Nogle gange kræver demonstrationen af ​​en progressiv neuropati dog opfølgende evalueringer, hvilket risikerer at spilde tid. Desuden har nogle røde flag (f.eks. kardiomyopati eller glasagtige uklarheder) behov for specialistvurderinger, som ofte kunne mangle under den første neurologiske evaluering.

Patienter kan vise sig med heterogene symptomer og varierende niveauer af sygdommens sværhedsgrad, hvilket ofte fører til en fejldiagnose. Tidlig og præcis diagnose kan også blive forvirret af mangel på familiehistorie og tilstedeværelsen af ​​forskellige fænotyper, der er fælles for flere sygdomstilstande, såsom GI-lidelser. Faktisk repræsenterer CIAP stadig en almindelig fejldiagnose for ATTRv-patienter.

Undersøgelsen er planlagt til at bestemme de vigtigste forskelle mellem hATTR-PN- og CIAP-patienterne og valorisere dem i en sammensat score, som kan hjælpe klinikeren gennem en specifik cut-off til at genkende patienter, der fortjener TTR genetisk analyse. Anvendelsen af ​​den sammensatte score hos patienter med sensorisk-motorisk neuropati kan have en stor rolle, idet den repræsenterer et screeningsværktøj til at undgå spild af tid og derfor forkorte tiden til at nå en korrekt diagnose.

Tidligere rapporteret sammensat score inkluderede tilstedeværelse af muskelsvaghed og CTS-historie som kliniske parametre og amplitude af sensorisk aktionspotentiale (SAP), sammensat muskulær aktionspotentiale (CMAP) af median- og ulnarerverne, CMAP af tibialnerven som elektrofysiologiske parametre. Elektrofysiologiske fund i denne undersøgelse viste, at ATTRv-patienter, selv om de havde samme sygdomsvarighed som CIAP-patienter, havde en større reduktion af amplitude af potentialer i alle nerver med et hyppigere fravær af potentiale ved underekstremiteterne og reduktion i de øvre lemmer.

Samtidig er landskabet af mutationer og fænotyper af ATTR-amyloidose meget forskelligt mellem landene, hvilket ikke tillader ekstrapolering af resultaterne fra italiensk undersøgelse, og der er ingen omfattende epidemiologiske data om patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation .

Derfor er der behov for at gennemføre en storstilet observationsundersøgelse i den russiske befolkning for at opnå information om kliniske, elektrofysiologiske og demografiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP. Indhentning af undersøgelsesdata vil hjælpe med at identificere de patienter med axonal polyneuropati, som fortjener TTR-gensekventering, og derfor muliggøre tidlig behandling og potentielt modificere sygdomsprogression hos patienter.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Kazan, Den Russiske Føderation
        • Research Site
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • Research Site
      • Saint-Petersburg, Den Russiske Føderation, 194354
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Dette ikke-interventionelle multicenter observationsstudie vil omfatte 50 voksne patienter med hATTR-PN og 50 voksne patienter med CIAP på 8 kliniske steder i Den Russiske Føderation. Diagnosen bør stilles i patientens medicinske kildedokumentation.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med hATTR-PN eller CIAP;
  • Diagnosen hATTR-PN eller CIAP blev etableret mellem 1. januar 2017 og 1. marts 2024;
  • Tilstedeværelse på mindst 1 måned mellem datoen for hATTR-PN- eller CIAP-diagnose og datoen for inklusion;
  • Alder ≥ 18 år på tidspunktet for hATTR-PN- eller CIAP-diagnose.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagelse i ethvert klinisk forsøg med forsøgsprodukt fra det øjeblik, hvor ATTR PN eller CIAP er diagnosticeret, indtil slutningen af ​​den retrospektive opfølgningsperiode.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Patienter med hATTR-PN
50 voksne patienter med hATTR-PN
Patienter med CIAP
50 voksne patienter med CIAP

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at beskrive de elektrofysiologiske, kliniske og demografiske baseline-karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation, vil der blive indsamlet oplysninger om gennemsnitsalder ved hATTR-PN- eller CIAP-diagnose
Tidsramme: op til 5 måneder
op til 5 måneder
For at beskrive de grundlæggende demografiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation vil der blive indsamlet oplysninger om andelen af ​​kvinder og mænd
Tidsramme: op til 5 måneder
op til 5 måneder
For at beskrive de grundlæggende demografiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation, vil der blive indsamlet oplysninger om andelen af ​​patienter med hver race og etnicitet
Tidsramme: op til 5 måneder
op til 5 måneder
for at beskrive de elektrofysiologiske, kliniske og demografiske baseline-karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIA, vil der blive indsamlet oplysninger om Andel af patienter fra hvert føderalt distrikt i Den Russiske Føderation
Tidsramme: op til 5 måneder
op til 5 måneder
For at beskrive de elektrofysiologiske, kliniske og demografiske baseline karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation, vil følgende antropometriske karakteristika blive indsamlet:
Tidsramme: op til 5 måneder
Gennemsnitlig højde (i m og cm), kropsvægt (i kg), BMI (kg/m2)
op til 5 måneder
For at beskrive de elektrofysiologiske, kliniske og demografiske baseline karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation, vil andelen af ​​patienter med undervægt blive indsamlet
Tidsramme: op til 5 måneder
BMI <18,5 kg/m2
op til 5 måneder
For at beskrive de elektrofysiologiske, kliniske og demografiske baseline-karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation, vil der blive indsamlet oplysninger om Andel af patienter med negative livsstilsfaktorer:
Tidsramme: op til 5 måneder
  1. Andel af patienter med en historie med rygning;
  2. Andel af patienter med en historie med alkoholmisbrug
op til 5 måneder
for at beskrive de grundlæggende demografiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation, vil der blive indsamlet oplysninger om andelen af ​​patienter med positiv familiehistorie i nære slægtninge
Tidsramme: op til 5 måneder
op til 5 måneder
for at beskrive de elektrofysiologiske, kliniske og demografiske baseline karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP, vil der blive indsamlet information om middel (eller median) tid fra de første symptomer på neuropati til diagnosen PN
Tidsramme: op til 5 måneder
op til 5 måneder
for at beskrive baseline elektrofysiologiske, kliniske og demografiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP, vil andelen af ​​patienter med forskellig første mistænkte ætiologi af PN blive beregnet
Tidsramme: op til 5 måneder
  1. Diabetiker;
  2. Alkoholiker;
  3. Giftig (andre toksiske stoffer end alkohol, f.eks. medicin eller kemoterapi);
  4. Andet arveligt;
  5. Mangel (på grund af vitamin B12, thiamin eller pyridoxin mangel);
  6. Immunologisk (på grund af reumatologisk, paraneoplastisk eller cøliaki);
  7. Hæmatologiske (paraproteinemiske syndromer);
  8. Infektiøs;
  9. Idiopatisk;
  10. Andet;
op til 5 måneder
For at beskrive baseline elektrofysiologiske, kliniske og demografiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP, vil der blive indsamlet information om middel (eller median) tid fra første PN manifestation/diagnose til hATTR-PN eller CIAP diagnosen.
Tidsramme: op til 5 måneder
op til 5 måneder
For at beskrive de elektrofysiologiske og kliniske baseline karakteristika for patienter, vil andelen af ​​patienter med kronisk sensorisk eller sensorimotorisk polyneuropati og progressiv kronisk polyneuropati blandt patienter med CIAP blive beregnet
Tidsramme: op til 5 måneder
op til 5 måneder
For at beskrive de kliniske baseline karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP, vil andelen af ​​patienter med hvert resultat af TTR-gentest blive beregnet
Tidsramme: op til 5 måneder
(positiv, negativ, ikke udført); andelen af ​​patienter med hver identificeret mutation i TTR-genet i tilfælde af positivt resultat
op til 5 måneder
For at beskrive baseline elektrofysiologiske, kliniske og demografiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation, beregnes andelen af ​​patienter med hver klinisk manifestation:
Tidsramme: op til 5 måneder
  1. Sensoriske symptomer;
  2. Motoriske symptomer;
  3. CTS (andel af patienter med enhver CTS i alt, samt andel af patienter med uni- og bilateral CTS);
  4. Biceps seneruptur;
  5. Autonome symptomer;
  6. Spinalkanalstenose af lænden;
  7. GI symptomer;
  8. Okulære manifestationer;
  9. Hjerte manifestationer;
  10. Nyre manifestationer;
  11. CNS involvering.
op til 5 måneder
For at beskrive baseline elektrofysiologiske, kliniske og demografiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation, vil andelen af ​​patienter med hver PND-score blive beregnet
Tidsramme: op til 5 måneder
op til 5 måneder
For at beskrive baseline elektrofysiologiske, kliniske og demografiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation, vil andelen af ​​patienter med hver score ved hver parameter for neurologisk undersøgelse blive beregnet
Tidsramme: op til 5 måneder
op til 5 måneder
For at beskrive de elektrofysiologiske, kliniske og demografiske baseline-karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation, vil oplysninger om middelpunkt ved MRS blive beregnet
Tidsramme: op til 5 måneder
op til 5 måneder
For at beskrive de elektrofysiologiske, kliniske og demografiske baseline-karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation, vil der blive indsamlet oplysninger om middelpunkt efter INCAT-skala (totalscore, armhandicap, benhandicap)
Tidsramme: op til 5 måneder
op til 5 måneder
For at beskrive de elektrofysiologiske, kliniske og demografiske baseline-karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation, vil der blive indsamlet oplysninger om middel venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF).
Tidsramme: op til 5 måneder
op til 5 måneder
For at beskrive baseline elektrofysiologiske, kliniske og demografiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation, vil der blive indsamlet oplysninger om middelvægtykkelsen af ​​venstre ventrikel (LV)
Tidsramme: op til 5 måneder
op til 5 måneder
For at beskrive de elektrofysiologiske baseline-karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP, vil informationsmiddelvariabler baseret på resultaterne af elektrofysiologisk undersøgelse, herunder følgende (på begge ekstremiteter), blive indsamlet
Tidsramme: op til 5 måneder
Sammensat muskulært handlingspotentiale (CMAP) (mV) af median, ulnar, tibial og peroneal nerver; (b) (Distal motorisk latens) DML (ms) af median-, ulnar-, tibial- og peronealnerverne; (c) (Motornerveledningshastighed) MNCV (m/s) af median-, ulnar-, tibial- og peronealnerverne; d) Sensorisk aktionspotentiale (SAP) (μV) af median, ulnar, peroneal overfladisk og sural nerve; (e) Sensorisk nerveledningshastighed (SNCV) (m/s) af median, ulnar, peroneal overfladisk og sural nerve
op til 5 måneder
For at beskrive baseline elektrofysiologiske, kliniske og demografiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation, vil andelen af ​​patienter med diagnosen HFpEF blive beregnet
Tidsramme: op til 5 måneder
op til 5 måneder
For at beskrive baseline elektrofysiologiske, kliniske og demografiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation, vil der blive indsamlet oplysninger om middel NT-proBNP niveau
Tidsramme: op til 5 måneder
op til 5 måneder
For at beskrive de elektrofysiologiske, kliniske og demografiske baseline karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation, vil der blive indsamlet oplysninger om gennemsnitlig estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: op til 5 måneder
baseret på CKD-EPI (Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) formel
op til 5 måneder
For at beskrive de elektrofysiologiske, kliniske og demografiske baseline-karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation, vil der blive indsamlet oplysninger om gennemsnitligt urinalbumin-til-kreatinin-forhold (UACR) i en pleturinprøve.
Tidsramme: op til 5 måneder
op til 5 måneder
For at beskrive baseline elektrofysiologiske, kliniske og demografiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation, vil andelen af ​​patienter med et positivt paraprotein blodprøveresultat blive beregnet
Tidsramme: op til 5 måneder
op til 5 måneder
For at beskrive de elektrofysiologiske, kliniske og demografiske baseline karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation, oplysninger om gennemsnitligt blodtryk (BP) (systolisk og diastolisk) og gennemsnitlig hjertefrekvens (HR)
Tidsramme: op til 5 måneder
op til 5 måneder
For at beskrive baseline elektrofysiologiske, kliniske og demografiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation, vil andelen af ​​patienter med hver samtidig sygdom blive beregnet
Tidsramme: op til 5 måneder
op til 5 måneder
For at beskrive de elektrofysiologiske, kliniske og demografiske baseline-karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation, beregnes andelen af ​​patienter, der blev opereret for CTS til diagnoseøjeblikket.
Tidsramme: op til 5 måneder
op til 5 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At arrangere en score for at vælge patienter med aksonal neuropati, som fortjener screening for TTR-mutation.
Tidsramme: Op til 5 måneder
For at opnå sekundære mål vil alle ovennævnte demografiske, elektrofysiologiske og kliniske karakteristika blive sammenlignet mellem grupperne (hATTR-PN og CIAP arm). Scoren vil blive arrangeret ud fra de parametre, hvormed en signifikant forskel vil blive bestemt baseret på resultaterne af sammenligningen.
Op til 5 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika hos patienter med hATTR-PN og CIAP i Den Russiske Føderation under retrospektiv opfølgningsperiode Gennemsnitlige ændringer i BMI ved besøg 2, 3 vil blive sammenlignet med baseline
Tidsramme: i retrospektiv opfølgningsperiode
i retrospektiv opfølgningsperiode
For at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika hos patienter med hATTR-PN og CIAP i retrospektiv opfølgningsperiode vil andelen af ​​patienter med nydiagnosticerede kliniske manifestationer blive beregnet
Tidsramme: i retrospektiv opfølgningsperiode
ved besøg 2 (i sammenligning med baseline) og ved besøg 3 (i sammenligning med besøg 2)
i retrospektiv opfølgningsperiode
For at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i den retrospektive opfølgningsperiode, vil andelen af ​​patienter med forskellige nydiagnosticerede kliniske manifestationer blive beregnet
Tidsramme: i retrospektiv opfølgningsperiode
ved besøg 2 (i sammenligning med baseline) og ved besøg 3 (i sammenligning med besøg 2)
i retrospektiv opfølgningsperiode
For at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP under retrospektiv opfølgningsperiode vil andelen af ​​patienter med hver PND-score ved besøg 2, 3 blive beregnet
Tidsramme: i retrospektiv opfølgningsperiode
i retrospektiv opfølgningsperiode
For at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP, vil andelen af ​​patienter med forværring af PND-score ved besøg 2, 3 sammenlignet med baseline blive beregnet
Tidsramme: i retrospektiv opfølgningsperiode
i retrospektiv opfølgningsperiode
For at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i den retrospektive opfølgningsperiode vil andelen af ​​patienter med hospitalsindlæggelser (en eller flere) blive beregnet
Tidsramme: fra diagnosedatoen til slutningen af ​​den retrospektive opfølgningsperiode
fra diagnosedatoen til slutningen af ​​den retrospektive opfølgningsperiode
For at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i retrospektiv opfølgningsperiode vil andelen af ​​forskellige årsager til indlæggelser blive beregnet
Tidsramme: fra diagnosedatoen til slutningen af ​​den retrospektive opfølgningsperiode
fra diagnosedatoen til slutningen af ​​den retrospektive opfølgningsperiode
For at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i den retrospektive opfølgningsperiode vil andelen af ​​patienter med dødsfald af alle årsager blive beregnet
Tidsramme: fra diagnosedatoen til slutningen af ​​den retrospektive opfølgningsperiode
fra diagnosedatoen til slutningen af ​​den retrospektive opfølgningsperiode
For at vurdere ændringerne i patienters kliniske og elektrofysiologiske karakteristika i opfølgningsperioden vil andelen af ​​patienter med forskellige dødsårsager blive beregnet
Tidsramme: fra diagnosedatoen til slutningen af ​​den retrospektive opfølgningsperiode
fra diagnosedatoen til slutningen af ​​den retrospektive opfølgningsperiode
For at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika hos patienter i den retrospektive opfølgningsperiode, vil andelen af ​​patienter med hver score ved hver parameter for neurologisk undersøgelse ved besøg 2, 3 blive beregnet
Tidsramme: i retrospektiv opfølgningsperiode
i retrospektiv opfølgningsperiode
For at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP under retrospektiv opfølgningsperiode vil gennemsnitlige ændringer i MRS ved besøg 2, 3 sammenlignet med baseline blive beregnet
Tidsramme: i retrospektiv opfølgningsperiode
i retrospektiv opfølgningsperiode
For at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika hos patienter med hATTR-PN og CIAP under retrospektiv opfølgningsperiode vil gennemsnitlige ændringer i INCAT-skalaen ved besøg 2, 3 sammenlignet med baseline blive beregnet
Tidsramme: i retrospektiv opfølgningsperiode
(samlet score, armhandicap, benhandicap)
i retrospektiv opfølgningsperiode
For at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i retrospektiv opfølgningsperiode vil andelen af ​​patienter med diagnosen HFpEF ved besøg 2, 3 blive beregnet
Tidsramme: i retrospektiv opfølgningsperiode
i retrospektiv opfølgningsperiode
For at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika hos patienter med hATTR-PN og CIAP i retrospektiv opfølgningsperiode vil gennemsnitlige ændringer i LVEF ved besøg 2, 3 sammenlignet med baseline blive beregnet
Tidsramme: i retrospektiv opfølgningsperiode
i retrospektiv opfølgningsperiode
For at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika hos patienter med hATTR-PN og CIAP under retrospektiv opfølgningsperiode vil gennemsnitlige ændringer i vægtykkelsen af ​​LV ved besøg 2, 3 sammenlignet med baseline blive beregnet
Tidsramme: i retrospektiv opfølgningsperiode
i retrospektiv opfølgningsperiode
For at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika hos patienter med hATTR-PN og CIAP under retrospektiv opfølgningsperiode Gennemsnitlige ændringer ved besøg 2, 3 sammenlignet med baseline vil blive beregnet
Tidsramme: i retrospektiv opfølgningsperiode
Gennemsnitlige ændringer i CMAP, DML, MNCV af median, ulnar, tibial og peroneal nerver, SAP og SNCV af median, ulnar, peroneal overfladisk og sural nerver
i retrospektiv opfølgningsperiode
at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika hos patienter med hATTR-PN og CIAP under retrospektiv opfølgningsperiode Gennemsnitlige ændringer i NT-proBNP ved besøg 2, 3 sammenlignet med baseline vil blive beregnet
Tidsramme: i retrospektiv opfølgningsperiode
i retrospektiv opfølgningsperiode
at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika hos patienter med hATTR-PN og CIAP under retrospektiv opfølgningsperiode Gennemsnitlige ændringer i eGFR ved besøg 2, 3 sammenlignet med baseline vil blive beregnet
Tidsramme: i retrospektiv opfølgningsperiode
i retrospektiv opfølgningsperiode
at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika hos patienter med hATTR-PN og CIAP under retrospektiv opfølgningsperiode Gennemsnitlige ændringer i UACR ved besøg 2, 3 sammenlignet med baseline vil blive beregnet
Tidsramme: i retrospektiv opfølgningsperiode
i retrospektiv opfølgningsperiode
at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP i retrospektiv opfølgningsperiode Andelen af ​​patienter med et positivt paraprotein blodprøveresultat ved besøg 2, 3 vil blive beregnet
Tidsramme: i retrospektiv opfølgningsperiode
i retrospektiv opfølgningsperiode
at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika hos patienter med hATTR-PN og CIAP under retrospektiv opfølgningsperiode Gennemsnitlige ændringer i BP ved besøg 2, 3 sammenlignet med baseline vil blive beregnet
Tidsramme: i retrospektiv opfølgningsperiode
i retrospektiv opfølgningsperiode
at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika hos patienter med hATTR-PN og CIAP under retrospektiv opfølgningsperiode Gennemsnitlige ændringer i HR ved besøg 2, 3 sammenlignet med baseline vil blive beregnet
Tidsramme: i retrospektiv opfølgningsperiode
i retrospektiv opfølgningsperiode
at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika for patienter med hATTR-PN og CIAP under retrospektiv opfølgningsperiode Andelen af ​​patienter med nye samtidige sygdomme vil blive beregnet
Tidsramme: fra diagnosedatoen til slutningen af ​​den retrospektive opfølgningsperiode
fra diagnosedatoen til slutningen af ​​den retrospektive opfølgningsperiode
at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika hos patienter med hATTR-PN og CIAP i retrospektiv opfølgningsperiode Andelen af ​​patienter med forskellige nye samtidige sygdomme vil blive beregnet
Tidsramme: fra diagnosedatoen til slutningen af ​​den retrospektive opfølgningsperiode
fra diagnosedatoen til slutningen af ​​den retrospektive opfølgningsperiode
at vurdere ændringerne i de kliniske og elektrofysiologiske karakteristika hos patienter med hATTR-PN og CIAP under retrospektiv opfølgningsperiode Andelen af ​​patienter med tilstedeværelse af CTS-kirurgi vil blive beregnet
Tidsramme: fra diagnosedatoen til slutningen af ​​den retrospektive opfølgningsperiode
fra diagnosedatoen til slutningen af ​​den retrospektive opfølgningsperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AstraZeneca

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. december 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. maj 2024

Studieafslutning (Faktiske)

30. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. marts 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. april 2024

Først opslået (Faktiske)

15. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D8450R00005

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig transthyretin amyloidose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner