Autolog iPSC-afledt dopaminneurontransplantation for Parkinsons sygdom

Inklusionskriterier:

• Hanner og kvinder i alderen 55 til firs.
• Diagnose af Parkinsons sygdom med motoriske symptomer af neurolog i henhold til MDS 2015 Clinical Diagnostic Criteria for Parkinsons sygdom.
• Diagnose af Parkinsons sygdom i mindst 5 år.
• Dopamin-lægemiddelrespons påvist ved en positiv "on/off"-test med mindst 30 % forbedring på UPDRS III (motorisk) skala.
• Ingen grove abnormiteter på MR, inklusive hydrocephalus eller omfattende hvidstofsygdom.
• Ingen signifikant kognitiv svækkelse (Montreal Cognitive Assessment).
• Ingen signifikant ubehandlet depression (Beck Depression Inventory 2).
• Ajourført kræftscreening pr. primær læge.
• Kunne forstå forsøgskrav og interventionsprocedurer og give skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Historie om intrakranielle operationer.
• Enhver tidligere thalamotomi, pallidotomi eller dyb hjernestimulering.
• Atypisk parkinsonisme (Parkinsonism-Plus syndrom, sekundær parkinsonisme, arvelig parkinsonisme)
• Anamnese med psykiatriske lidelser, herunder skizofreni eller psykose, som sandsynligvis vil kompromittere evnen til at overholde kravene til forsøgsprotokol.
• Tidligere historie med ICH, SDH eller epidural blødning.
• Malignitetshistorie inden for 5 år.
• Manglende evne til at få en MR.
• Forventet levetid < 6 måneder på grund af samtidige sygdomme.
• Indtagelse af forsøgslægemiddel eller modtager af undersøgelsesprocedure inden for 6 måneder før forsøg.

• Forsøgspersoner med aktiv kardiovaskulær og cerebrovaskulær sygdom inden for 6 måneder før underskrivelse af den informerede samtykkeerklæring:

  1. Anamnese med alvorligt hjertesvigt (kongestiv hjerteinsufficiens af New York Heart Association klasse II eller derover eller venstre ventrikulær ejektionsfraktion < 35 % ved enhver undersøgelsesmetode), ustabil angina pectoris og myokardieinfarkt
  2. Alvorlig arytmi
  3. Anamnese med kardiovaskulær kirurgi (hjerte-, vaskulær stentkirurgi, angioplastik);
  4. Anamnese med slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald
  5. Anamnese med subaraknoidal blødning
  6. Personer med større vaskulære sygdomme (aortaaneurisme, aortadisserende aneurisme, indvendig halsarteriestenose)
• Hypertensive forsøgspersoner med dårligt kontrolleret blodtryk (defineret som blodtryk over 160/100 mmHg trods behandling med antihypertensiva) og forsøgspersoner med svær postural hypotension.
• Unormale præoperative koagulationslaboratorier.
• Enhver nødvendig kronisk antikoagulerende medicin i brug (ikke inklusive antiblodpladebehandling og kronisk NSAID).
• Diabetikere med dårligt kontrolleret blodsukker (glykosyleret hæmoglobin > 9,0 % eller fastende plasmaglukose (FPG) ≥ 11,1 mmol/L).
• Aktiv infektionssygdom. Forsøgspersoner, der vides at have testet positive for HIV, HTLV, HBV, HCV, CMV (IgM > IgG) og/eller syfilis, vil blive vurderet af en ekspert med hensyn til emnets egnethed baseret på forsøgspersonens smitsomme status.
• Enhver sygdom, som efter efterforskerens vurdering vil forstyrre forsøgspersonens evne til at overholde protokollen, kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller forstyrre fortolkningen af ​​forsøgsresultaterne.
• Aktiv klinisk infektion behandles med antibiotika inden for en uge efter tilmelding.
• Kendt stof- eller alkoholafhængighed eller andre kliniske faktorer eller tilstande (f.eks. anfaldshistorie), som vil forstyrre forsøgets gennemførelse eller fortolkning af resultaterne, eller som efter investigators mening ikke er egnede til at deltage.
• Uvillig og/eller ikke i stand til at give skriftligt informeret samtykke.