Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Sulfamethoxazol zur Behandlung von primärem PREPL-Mangel (SPPD)

22. Dezember 2015 aktualisiert von: Universitair Ziekenhuis Brussel

Sulfamethoxazol zur Behandlung von primärem PREPL-Mangel (auf Niederländisch: Sulfamethoxazole Ter Behandeling Van Primaire PREPL deficiëntie)

Die Prüfärzte werden prüfen, ob Sulfamethoxazol, ein Sulfamid-Antibiotikum, die Symptome des primären PREPL-Mangels (Hypotonie-Cystinurie-Syndrom und isolierter PREPL-Mangel) verbessert.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Unbekannt

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
15

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit molekularer Bestätigung eines primären PREPL-Mangels
  • die in der Lage sind, dem Studienprotokoll zu folgen (für den primären Endpunkt)
  • die eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben haben

Ausschlusskriterien:

  • Alter<2m
  • Frauen im gebärfähigen Alter, es sei denn, sie wenden eine zuverlässige Verhütungsmethode an und sind bei Studieneintritt nicht schwanger
  • Zusatzdiagnostik mit Einfluss auf die Muskelkraft
  • nicht in der Lage, dem Studienprotokoll zu folgen (für den primären Endpunkt)
  • Geschichte der Sulfonamid-Überempfindlichkeit
  • verminderte Nierenfunktion basierend auf Serumkreatinin
  • Transaminasen höher als das 3-fache der oberen Normgrenze
  • für die Pupillometrie: Augenpathologie mit Ausnahme von Fehlsichtigkeiten, Medikamente mit Einfluss auf den Pupillenlichtreflex

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Behandlung
Behandlung mit Sulfamethoxazol. Die Probanden dienen als ihre eigene Kontrolle, indem sie die Daten von der Grundlinie und nach dem Behandlungsende verwenden.
Arzneimittel: Sulfamethoxazol
60 mg Sulfamethoxazol pro kg Körpergewicht (maximal 3 g), verteilt auf 2 Dosen pro Tag über 3 Wochen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Ptosis auf der zusammengesetzten Skala von Myasthenia gravis
Zeitfenster: Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Ptosis-Item auf der Myasthenia-gravis-Kompositskala: einfach verblindete Bewertung auf Videobildern
Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Veränderung des Ptosis-Index
Zeitfenster: Änderung des Index zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende gegenüber der dritten Behandlungswoche
Ptosis-Index, einfach verblindete Messung auf Foto
Änderung des Index zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende gegenüber der dritten Behandlungswoche
Veränderung des Lippenlängenindex
Zeitfenster: Änderung des Index zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende gegenüber der dritten Behandlungswoche
Lippenlängenindex, einfach verblindete Messung auf Fotografien
Änderung des Index zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende gegenüber der dritten Behandlungswoche
Veränderung des Lip Purse Index
Zeitfenster: Änderung des Index zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende gegenüber der dritten Behandlungswoche
Lip Purse Index, einfach verblindete Messung auf Fotografien
Änderung des Index zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende gegenüber der dritten Behandlungswoche

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Sättigungsgefühls
Zeitfenster: Änderung des zusammengesetzten Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Sättigungsskala (visuelles Analogon); 4 Fragen werden gestellt, eine zusammengesetzte Punktzahl wird gebildet, indem die verschiedenen Punktzahlen addiert werden (die Antworten auf Frage 2 und 3 werden als negative Werte gezählt)
Änderung des zusammengesetzten Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Änderung des zusammengesetzten Scores für Myasthenia gravis
Zeitfenster: Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Summe aller Teilnoten
Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Myasthenia gravis zusammengesetzte Subscores für Dysarthrie und Augenschließung
Zeitfenster: Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
auf Video erzielt
Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Veränderung der Muskelkraft
Zeitfenster: Änderung der Stärke zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
mit Handmanometrie bewertet
Änderung der Stärke zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
Veränderung des vollständigen Blutbildes
Zeitfenster: Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
komplettes Blutbild (Entwicklung einer Zytopenie)
Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
Änderung der Glykämie
Zeitfenster: Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
Glykämie
Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
Veränderung im Nierenultraschall
Zeitfenster: Entwicklung von Nierensteinen nach der dritten Behandlungswoche gegenüber dem Ausgangswert
renaler Ultraschall
Entwicklung von Nierensteinen nach der dritten Behandlungswoche gegenüber dem Ausgangswert
Veränderung der Myasthenia gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens
Zeitfenster: Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Skala mit Bewertung von Aktivitäten des täglichen Lebens
Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Änderung in der neuropsychologischen Checkliste für das Verhalten von Kindern
Zeitfenster: Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
zusammengesetzte Punktzahl der Checkliste zum Verhalten von Kindern
Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Wandel in der Neuropsychologie Brief
Zeitfenster: Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
zusammengesetzte Partitur von Brief
Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Veränderung in der Neuropsychologie Amsterdamse neuropsychologische Test
Zeitfenster: Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
zusammengesetztes Ergebnis des Amsterdamse Neuropsychologische Tests (ANT)
Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Veränderung des Insulins
Zeitfenster: Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
Insulin
Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
Veränderung von IGF1
Zeitfenster: Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
IGF-1
Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
Änderung in IGFPB3
Zeitfenster: Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
IGFBP3
Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
Änderung der Pupillometrie
Zeitfenster: Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
Dynamische Pupillometrie mit Infrarotkamera
Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Universitair Ziekenhuis Brussel

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
KU Leuven

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Luc Régal, MD, Universitair Ziekenhuis Brussel

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Oktober 2015

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Oktober 2016

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Oktober 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. Oktober 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. Dezember 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. Dezember 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. Dezember 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. Dezember 2015

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 2015/059

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten