Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sulfametoksatsoli primaarisen PREPL-puutoksen hoitoon (SPPD)

tiistai 22. joulukuuta 2015 päivittänyt: Universitair Ziekenhuis Brussel

Sulfametoksatsoli primaarisen PREPL-puutoksen hoitoon (hollanniksi: Sulfamethoxazole Ter Behandeling Van Primaire PREPL deficiëntie)

Tutkijat arvioivat, parantaako sulfametoksatsoli, sulfamidiantibiootti, primaarisen PREPL-puutoksen oireita (hypotonia-kystinuria-oireyhtymä ja eristetty PREPL-puutos).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Tuntematon

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
15

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

2 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • potilailla, joilla on molekyylivahvistus primaarisesta PREPL-puutosta
  • jotka pystyvät noudattamaan tutkimusprotokollaa (ensisijainen päätepiste)
  • jotka ovat antaneet kirjallisen tietoisen suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • ikä <2 m
  • hedelmällisessä iässä olevat naiset, elleivät he käytä luotettavaa ehkäisymenetelmää eivätkä ole raskaana tutkimukseen saapuessaan
  • lisädiagnoosi, joka vaikuttaa lihasvoimaan
  • ei pysty noudattamaan tutkimusprotokollaa (ensisijainen päätepiste)
  • sulfonamidiyliherkkyys historiassa
  • heikentynyt munuaisten toiminta perustuu seerumin kreatiniiniin
  • transaminaasit yli 3 kertaa normaalin ylärajan
  • pupillometriaa varten: silmäpatologia, lukuun ottamatta taittovirheitä, pupillien valorefleksiin vaikuttavat lääkkeet

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Hoito
Hoito sulfametoksatsolilla. Koehenkilöt toimivat omana kontrollinaan käyttämällä lähtötilanteen ja hoidon lopettamisen jälkeen saatuja tietoja.
Lääke: Sulfametoksatsoli
60 mg sulfametoksatsolia painokiloa kohden (enintään 3 g) jaettuna 2 annokseen päivässä 3 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos ptoosissa myasthenia gravis -yhdistelmäasteikolla
Aikaikkuna: Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
ptoosikohde myasthenia gravis -yhdistelmäasteikolla: yksittäinen sokkopisteytys videokuvissa
Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
Muutos ptoosiindeksissä
Aikaikkuna: Muutos indeksissä lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
ptoosiindeksi, kertasokkoutettu mittaus valokuvassa
Muutos indeksissä lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
Muutos huulten pituusindeksissä
Aikaikkuna: Muutos indeksissä lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
huulten pituusindeksi, kertasokkoutettu mittaus valokuvista
Muutos indeksissä lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
Huulipussin indeksin muutos
Aikaikkuna: Muutos indeksissä lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
Huulipussiindeksi, kertasokkoutettu mittaus valokuvissa
Muutos indeksissä lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kylläisyyden muutos
Aikaikkuna: Muutos yhdistelmäpisteissä lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
kylläisyyden asteikko (visuaalinen analogi); Kysytään 4 kysymystä, tehdään yhdistelmäpisteet laskemalla yhteen eri pisteet (vastaukset kysymyksiin 2 ja 3 lasketaan negatiivisiksi arvoiksi)
Muutos yhdistelmäpisteissä lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
Muutos myasthenia gravis -yhdistelmäpisteissä
Aikaikkuna: Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
Kaikkien alapisteiden summa
Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
myasthenia gravis yhdistetty dysartria ja silmän sulkeutumisen alapisteet
Aikaikkuna: Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
pisteytetty videolla
Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
Muutos lihasvoimassa
Aikaikkuna: Vahvuuden muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
pisteytetään kädessä pidettävällä manometrialla
Vahvuuden muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
Muutos täydellisessä verenkuvassa
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
täydellinen verenkuva (sytopenian kehittyminen)
Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
Muutos glykemiassa
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
Glykemia
Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
Muutos munuaisten ultraäänessä
Aikaikkuna: munuaiskivien kehittyminen kolmannen hoitoviikon jälkeen verrattuna lähtötilanteeseen
munuaisten ultraääni
munuaiskivien kehittyminen kolmannen hoitoviikon jälkeen verrattuna lähtötilanteeseen
Muutos myasthenia gravis -toiminnassa jokapäiväisessä elämässä
Aikaikkuna: Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
Asteikko jokapäiväisen elämän toimintojen arvosanalla
Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
Muutos neuropsykologiassa Lasten käyttäytymisen tarkistuslista
Aikaikkuna: Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
Lasten käyttäytymisen tarkistuslistan yhdistelmäpisteet
Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
Muutos neuropsykologiassa Lyhyt
Aikaikkuna: Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
Lyhyen yhdistelmäpistemäärä
Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
Muutos neuropsykologiassa Amsterdamse neuropsychologische testi
Aikaikkuna: Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
Amsterdamin neuropsykologisen testin (ANT) yhdistelmäpistemäärä
Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
Muutos insuliinissa
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
insuliinia
Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
Muutos IGF1:ssä
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
IGF-1
Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
Muutos IGFPB3:ssa
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
IGFBP3
Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
Muutos pupillometriassa
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
dynaaminen pupillometria infrapunakameralla
Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Universitair Ziekenhuis Brussel

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
KU Leuven

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Luc Régal, MD, Universitair Ziekenhuis Brussel

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 1. lokakuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Lauantai 1. lokakuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 1. lokakuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 7. lokakuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 22. joulukuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 29. joulukuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 29. joulukuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 22. joulukuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Torstai 1. lokakuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 2015/059

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia