Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Sulfametoxazol para o tratamento da deficiência primária de PREPL (SPPD)

22 de dezembro de 2015 atualizado por: Universitair Ziekenhuis Brussel

Sulfametoxazol para o tratamento da deficiência primária de PREPL (em holandês: Sulfametoxazol Ter Behandeling Van Primaire PREPL deficiëntie)

Os investigadores avaliarão se o sulfametoxazol, um antibiótico sulfamida, melhora os sintomas da deficiência primária de PREPL (síndrome de hipotonia-cistinúria e deficiência isolada de PREPL).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Desconhecido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Antecipado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
15

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

2 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • pacientes com confirmação molecular de deficiência primária de PREPL
  • que são capazes de seguir o protocolo do estudo (para o endpoint primário)
  • que deram consentimento informado por escrito

Critério de exclusão:

  • idade <2m
  • mulheres em idade fértil, a menos que estejam usando um método confiável de contracepção e não grávidas no início do estudo
  • diagnóstico adicional com influência na força muscular
  • incapaz de seguir o protocolo do estudo (para o endpoint primário)
  • história de hipersensibilidade à sulfonamida
  • função renal diminuída com base na creatinina sérica
  • transaminases superiores a 3 vezes o limite superior do normal
  • para a pupilometria: patologia ocular com exceção de erros de refração, drogas com influência no reflexo pupilar à luz

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Tratamento
Tratamento com sulfametoxazol. Os indivíduos servirão como seu próprio controle, usando os dados da linha de base e após o término do tratamento.
Medicamento: Sulfametoxazol
60 mg de sulfametoxazol por kg de peso corporal (máximo de 3g) dividido em 2 doses por dia durante 3 semanas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na ptose na escala composta de miastenia gravis
Prazo: Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
item ptose na escala composta de miastenia gravis: pontuação simples cega em imagens de vídeo
Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
Alteração no índice de ptose
Prazo: Alteração no índice entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
índice de ptose, medição simples cega na fotografia
Alteração no índice entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
Mudança no índice de comprimento dos lábios
Prazo: Alteração no índice entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
índice de comprimento labial, medição simples cega em fotografias
Alteração no índice entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
Alteração no índice de bolsa labial
Prazo: Alteração no índice entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
Índice de bolsa labial, medição simples cega em fotografias
Alteração no índice entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na saciedade
Prazo: Alteração na pontuação composta entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
escala de saciedade (analógica visual); 4 perguntas são feitas, uma pontuação composta é feita, somando as diferentes pontuações (as respostas nas perguntas 2 e 3 são contadas como valores negativos)
Alteração na pontuação composta entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
Mudança na pontuação composta de miastenia gravis
Prazo: Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
Soma de todas as subpontuações
Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
miastenia gravis disartria composta e subpontuações de fechamento ocular
Prazo: Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
pontuado em vídeo
Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
Alteração na força muscular
Prazo: Alteração na força entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
pontuado com manometria manual
Alteração na força entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
Alteração no hemograma completo
Prazo: Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
hemograma completo (desenvolvimento de citopenia)
Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
Mudança na Glicemia
Prazo: Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
Glicemia
Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
Alteração no ultrassom renal
Prazo: desenvolvimento de cálculos renais após a terceira semana de tratamento versus linha de base
ultrassom renal
desenvolvimento de cálculos renais após a terceira semana de tratamento versus linha de base
Mudança na miastenia gravis - atividades da vida diária
Prazo: Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
Escala com classificação das atividades da vida diária
Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
Mudança na lista de verificação do comportamento da criança da neuropsicologia
Prazo: Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
pontuação composta da lista de verificação de comportamento infantil
Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
Mudança em neuropsicologia Breve
Prazo: Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
pontuação composta de breve
Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
Mudança na neuropsicologia Amsterdamse neuropsychologische test
Prazo: Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
pontuação composta do teste Amsterdamse Neuropsychologische (ANT)
Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
Mudança na insulina
Prazo: Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
insulina
Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
Alteração no IGF1
Prazo: Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
IGF-1
Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
Alteração no IGFPB3
Prazo: Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
IGFBP3
Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
Alteração na pupilometria
Prazo: Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
pupilometria dinâmica com câmera infravermelha
Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Universitair Ziekenhuis Brussel

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
KU Leuven

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Luc Régal, MD, Universitair Ziekenhuis Brussel

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de outubro de 2015

Conclusão Primária (Antecipado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de outubro de 2016

Conclusão do estudo (Antecipado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de outubro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
7 de outubro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de dezembro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
29 de dezembro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
29 de dezembro de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de dezembro de 2015

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de outubro de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 2015/059

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações