Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Sulfametoksazol w leczeniu pierwotnego niedoboru PREPL (SPPD)

22 grudnia 2015 zaktualizowane przez: Universitair Ziekenhuis Brussel

Sulfametoksazol w leczeniu pierwotnego niedoboru PREPL (w języku niderlandzkim: Sulfamethoxazole Ter Behandeling Van Primaire PREPL deficiëntie)

Badacze ocenią, czy sulfametoksazol, antybiotyk sulfamidowy, łagodzi objawy pierwotnego niedoboru PREPL (zespół hipotonii-cystynurii i izolowany niedobór PREPL).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nieznany

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
15

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 miesiące i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • pacjentów z molekularnym potwierdzeniem pierwotnego niedoboru PREPL
  • którzy są w stanie postępować zgodnie z protokołem badania (dla pierwszorzędowego punktu końcowego)
  • którzy wyrazili pisemną świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

  • wiek<2m
  • kobiet w wieku rozrodczym, chyba że stosują skuteczną metodę antykoncepcji i nie są w ciąży w momencie rozpoczęcia badania
  • dodatkowa diagnostyka z wpływem na siłę mięśniową
  • niemożność przestrzegania protokołu badania (dla pierwszorzędowego punktu końcowego)
  • historia nadwrażliwości na sulfonamidy
  • upośledzona czynność nerek na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy
  • aminotransferaz wyższe niż 3 razy górna granica normy
  • dla pupilometrii: patologia oka z wyjątkiem wad refrakcji, leki wpływające na odruch źreniczny na światło

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Leczenie
Leczenie sulfametoksazolem. Pacjenci będą służyć jako ich własna kontrola, wykorzystując dane z punktu początkowego i po zakończeniu leczenia.
Lek: Sulfametoksazol
60 mg sulfametoksazolu na kg masy ciała (maksymalnie 3 g) podzielone na 2 dawki dziennie przez 3 tygodnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana opadania powiek w złożonej skali myasthenia gravis
Ramy czasowe: Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
pozycja opadania powiek w złożonej skali myasthenia gravis: pojedyncza ślepa ocena na obrazach wideo
Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana wskaźnika ptozy
Ramy czasowe: Zmiana wskaźnika między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
wskaźnik opadania powiek, pomiar z pojedynczą ślepą próbą na fotografii
Zmiana wskaźnika między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana wskaźnika długości ust
Ramy czasowe: Zmiana wskaźnika między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
wskaźnik długości ust, pomiar pojedynczo zaślepiony na fotografiach
Zmiana wskaźnika między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana wskaźnika torebki ust
Ramy czasowe: Zmiana wskaźnika między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Indeks torebki wargowej, pojedynczy ślepy pomiar na fotografiach
Zmiana wskaźnika między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana sytości
Ramy czasowe: Zmiana wyniku złożonego między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
skala sytości (analog wizualny); Zadaje się 4 pytania, tworzy się punktację złożoną, dodając różne wyniki (odpowiedzi na pytania 2 i 3 są liczone jako wartości ujemne)
Zmiana wyniku złożonego między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana złożonego wyniku miastenii
Ramy czasowe: Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Suma wszystkich wyników cząstkowych
Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
myasthenia gravis złożona dyzartria i wyniki podrzędne zamknięcia oczu
Ramy czasowe: Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
punktowane na wideo
Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana siły mięśni
Ramy czasowe: Zmiana siły między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
oceniane za pomocą ręcznej manometrii
Zmiana siły między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana pełnej morfologii krwi
Ramy czasowe: Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
pełna morfologia krwi (rozwój cytopenii)
Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana glikemii
Ramy czasowe: Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Glikemia
Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana w USG nerek
Ramy czasowe: rozwój kamieni nerkowych po trzecim tygodniu leczenia w porównaniu z wartością wyjściową
USG nerek
rozwój kamieni nerkowych po trzecim tygodniu leczenia w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiana w myasthenia gravis - czynności życia codziennego
Ramy czasowe: Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Skala z oceną czynności życia codziennego
Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana w neuropsychologii Lista kontrolna zachowania dziecka
Ramy czasowe: Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
złożony wynik listy kontrolnej zachowania dziecka
Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana w neuropsychologii Krótkie
Ramy czasowe: Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
złożona ocena Briefu
Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana w neuropsychologii Amsterdamse neuropsychologische test
Ramy czasowe: Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
złożona ocena testu Amsterdamse Neuropsychologische (ANT)
Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana insuliny
Ramy czasowe: Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
insulina
Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana w IGF1
Ramy czasowe: Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
IGF-1
Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana w IGFPB3
Ramy czasowe: Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
IGFBP3
Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana w pupilometrii
Ramy czasowe: Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
dynamiczna pupilometria z kamerą na podczerwień
Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Universitair Ziekenhuis Brussel

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
KU Leuven

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Luc Régal, MD, Universitair Ziekenhuis Brussel

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 października 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2016

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 października 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
7 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 grudnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
29 grudnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 grudnia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 grudnia 2015

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 2015/059

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami