Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Untersuchung individualisierter Antisense-Oligonukleotide (ASOs) bei Personen mit einzigartigen genetischen Varianten, die schwerwiegende, lebensbedrohliche (SDLT) Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) verursachen (EOM-MP1)

16. März 2026 aktualisiert von: EveryONE Medicines Inc.

Untersuchung individualisierter Antisense-Oligonukleotide (ASOs) bei Personen mit einzigartigen genetischen Varianten, die schwer behindernde, lebensbedrohliche (SDLT) Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) verursachen.

Diese Studie wird durchgeführt, um individualisierte Antisense-Oligonukleotide (ASOs) bei Teilnehmern mit schwer behindernden, lebensbedrohlichen (SDLT) Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) zu bewerten, die durch einzigartige genetische Varianten verursacht werden, die durch ein ASO korrigierbar sind.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Phase-1/2-Multicenter-, offene, intraindividuelle Dosis-Eskalations-Studie ist darauf ausgelegt, individualisierte Antisense-Oligonukleotide (ASOs) bei Teilnehmern ab 1 Jahr mit schwer behindernden, lebensbedrohlichen (SDLT) Erkrankungen des Zentralnervensystems (ZNS) zu bewerten, die durch einzigartige genetische Varianten verursacht werden, die durch ein ASO korrigierbar sind. Die Studie besteht aus zwei Teilen: Teil A: eine 30-tägige Screening-Periode und eine mindestens 4-wöchige Run-in-Periode, gefolgt von Teil B: eine 48-wöchige Behandlungsperiode und eine Sicherheits-Nachbeobachtung. Für jeden Teil wird der Prüfarzt basierend auf dem Krankheitsstadium, der Krankheitsprogressionsrate und der Wahrscheinlichkeit eines Nutzens von der ASO-Behandlung zum Zeitpunkt der Verfügbarkeit des ASOs bestimmen, ob der Teilnehmer für die Teilnahme geeignet ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

1

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der erste Teilnehmer, der das individualisierte ASO erhält, muss zum Zeitpunkt der ersten ASO-Dosis zwischen 1 und 17 Jahren alt sein (einschließlich).
  2. Die ZNS-Erkrankung ist schwerwiegend beeinträchtigend und/oder lebensbedrohlich.
  3. Die identifizierte genetische Variante ist einzigartig.
  4. Die identifizierte genetische Variante gilt als die zugrunde liegende Ursache der Erkrankung.
  5. Die identifizierte genetische Variante kann durch ein ASO korrigiert werden.
  6. Nach Ansicht des Prüfers befindet sich die Erkrankung in einem Stadium, in dem eine Behandlung mit dem individualisierten ASO, die die Krankheit zum Stillstand bringt oder verlangsamt, eine angemessene Chance hat, die Gesamtbelastung durch die Erkrankung bzw. deren Auswirkungen auf die Lebensqualität des Teilnehmers zu verbessern.
  7. Nach Ansicht des Prüfers, des Teilnehmers und/oder des gesetzlich bevollmächtigten Vertreters des Teilnehmers haben bestehende Therapien keinen wesentlichen Nutzen gebracht.

Ausschlusskriterien:

  1. Bekannte Vorgeschichte oder Vorliegen einer klinisch signifikanten hepatischen, renalen/genitourinären, gastrointestinalen, kardiovaskulären, zerebrovaskulären, pulmonalen, endokrinen, immunologischen, muskuloskelettalen, neurologischen, psychiatrischen, dermatologischen oder hämatologischen Erkrankung oder eines Zustands, der nicht die primäre Erkrankung ist, für die das individualisierte ASO entwickelt wird, und der nach Ansicht des Prüfers die Patientensicherheit beeinträchtigen oder die Studienergebnisse beeinflussen könnte.
  2. Jede Kontraindikation für Hirn-MRT-Untersuchungen.
  3. Jede Kontraindikation für Sedierung oder Anästhesie.
  4. Jede Kontraindikation für Lumbalpunktionen oder IT-Infusionen.
  5. Behandlung mit einem anderen ASO innerhalb von 24 Wochen vor dem Screening.
  6. Behandlung mit einer Gentherapie zu irgendeinem Zeitpunkt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Individualisierte ASO
Arzneimittel: Individualisierte ASO
Individualisierte ASO

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (Sicherheit und Verträglichkeit)
Zeitfenster: 48 Wochen
Behandlungsbedingte Inzidenz und Schweregrad unerwünschter Ereignisse (AEs), einschließlich ungünstiger und unbeabsichtigter Anzeichen wie abnormer Labor- oder Testergebnisse
48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximale Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Plasma wurde vor der Dosis sowie 0,5, 1, 2, 6, 24 und 48 Stunden nach der Infusion gesammelt
Schätzungen der maximalen ASO-Plasmakonzentration (Cmax)
Plasma wurde vor der Dosis sowie 0,5, 1, 2, 6, 24 und 48 Stunden nach der Infusion gesammelt
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: Plasma wurde vor der Dosis sowie 0,5, 1, 2, 6, 24 und 48 Stunden nach der Infusion gesammelt
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von Zeitpunkt null bis unendlich nach Verabreichung des Studienmedikaments. Es handelt sich um ein integriertes Maß für die Plasmakonzentration des Studienmedikaments.
Plasma wurde vor der Dosis sowie 0,5, 1, 2, 6, 24 und 48 Stunden nach der Infusion gesammelt
Plasmahalbwertszeit (T1/2)
Zeitfenster: Plasma wurde vor der Dosis sowie 0,5, 1, 2, 6, 24 und 48 Stunden nach der Infusion gesammelt
Die scheinbare terminale Plasmahalbwertszeit (T1/2) ist die Zeit, die benötigt wird, bis die Plasmakonzentration um 50% abnimmt.
Plasma wurde vor der Dosis sowie 0,5, 1, 2, 6, 24 und 48 Stunden nach der Infusion gesammelt

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

EveryONE Medicines Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. September 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Andere Studien-ID-Nummern

  • EOM-MP1
  • 1012261 (Andere Kennung: IRAS ID)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Individualisierte ASO

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Denmark

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren