Eine Studie mit OPTIVATE® bei Menschen mit Von-Willebrand-Krankheit

Einschlusskriterien:

1. Sie haben eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben.
2. Mindestens 12 Jahre alt sein.
3. Sie haben eine schwere VWD (VWF:RCo <20 %) bekannten Typs. Der Schweregrad wird durch ein aktuelles VWF:RCo-Ergebnis von <20 % bestätigt.
4. Es ist bekannt oder es ist davon auszugehen, dass ein Konzentrat zur Behandlung von VWD erforderlich ist.
5. Muss in den letzten 12 Monaten mindestens eine Blutung gehabt haben, die eine Behandlung mit einem FVIII- und VWF-Konzentrat erforderte.
6. Sie haben ein bekanntes Fehlen oder eine schlechte Reaktion auf DDAVP.
7. Die Prothrombinzeit (PT) darf nicht mehr als 3 Sekunden über der Obergrenze des Referenzbereichs liegen.
8. Beim Basisbesuch (Besuch 1) müssen seit der letzten Infusion von Ersatzfaktorkonzentrat oder DDAVP mindestens 5 Tage vergangen sein.
9. Bei Patientinnen im gebärfähigen Alter muss ein Schwangerschaftstest auf der Basis von humanem Choriongonadotropin negativ ausfallen. Wenn eine Patientin sexuell aktiv ist oder wird, muss sie für die Dauer der Studie eine Verhütungsmethode anwenden, die nachweislich zuverlässig ist. Patientinnen dürfen nicht stillen.

Ausschlusskriterien:

1. Sie haben eine Vorgeschichte mit der Entwicklung von Inhibitoren gegen VWF oder FVIII oder ein positives Ergebnis beim Screening.
2. Aktive Blutung (Hinweis: Der Patient kann an der Studie teilnehmen, sobald die Blutung unter Kontrolle ist).
3. Vorliegen schwerwiegender systemischer Erkrankungen: Nierenerkrankungen, Lebererkrankungen oder neurologische oder psychiatrische Erkrankungen, die nach Ansicht des Prüfarztes das Ergebnis der Studie beeinträchtigen würden.
4. Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen das Prüfpräparat (IMP) oder seine Hilfsstoffe.
5. Sie haben in letzter Zeit Alkohol- oder Drogenmissbrauch.
6. Verabreichung einer neuen chemischen Substanz innerhalb der 4 Monate vor der Einschreibung.
7. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie, in der in den 30 Tagen vor der Aufnahme in diese Studie Prüfpräparate oder vermarktete Arzneimittel eingesetzt wurden, mit Ausnahme des klinischen BPL-Studienprotokolls 8VWF03.
8. Nach Ansicht des Prüfarztes ist es unwahrscheinlich, dass der Patient das Studienprotokoll einhält.