Prospektive Auswertung interventioneller Studien zu Knochenmetastasen – die aktuelle Kohorte (PRESENT)

Die PRESENT-Kohorte ist nach dem Design einer „kohorten-multiple randomisierten kontrollierten Studie“ aufgebaut. Die Grundlage dieses Designs ist eine prospektive Kohorte von Patienten mit Knochenmetastasen, die wie gewohnt behandelt werden und ihre informierte Zustimmung zur Teilnahme an der Kohorte geben. Am UMC Utrecht werden die Patienten darüber hinaus um eine Einwilligung nach Aufklärung gebeten, um in zukünftigen RCTs, die innerhalb der Kohorte durchgeführt werden, randomisiert zu werden. Die Patienten werden darüber informiert, dass ihnen die experimentelle Intervention angeboten wird, wenn sie zufällig ausgewählt werden. Sie werden auch darüber informiert, dass sie andernfalls ohne Benachrichtigung als Kontrolle dienen könnten und dass ihre Daten in einem Versuchskontext verwendet werden können. Für jeden Patienten in der Kohorte werden klinische und patientenberichtete Ergebnisse zu Studienbeginn und in regelmäßigen Abständen während der Nachsorge erfasst. Innerhalb dieser Kohorte können mehrere RCTs durchgeführt werden. Zu diesem Zweck werden geeignete Patienten identifiziert, die die für sie erforderliche Einwilligung zur Teilnahme an einem RCT innerhalb der Kohorte erteilt haben. Aus dieser Subkohorte wird eine zufällige Auswahl von Patienten eingeladen, sich der experimentellen Intervention zu unterziehen. Berechtigte Teilnehmer, die nicht zufällig ausgewählt wurden, erhalten die Standardversorgung, werden nicht über die experimentelle Intervention informiert und dienen als Kontrollen. Die Ergebnisse in dieser Kontrollgruppe werden mit den Ergebnissen derjenigen verglichen, denen die experimentelle Intervention angeboten wurde, um die Wirkung der experimentellen Intervention gegenüber der üblichen Behandlung abzuschätzen. Innerhalb der Kohorte kann der gleiche Prozess für Versuche mit anderen Interventionen wiederholt werden.