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Eine Studie zur allogenen humanen UC-MSC und Befreiungstherapie (in Verbindung mit CCSVI) bei Patienten mit RRMS

3. November 2015 aktualisiert von: Genesis Limited

Eine offene, nicht randomisierte Phase-I/II-Studie zu allogenen mesenchymalen Stammzellen aus menschlichem Nabelschnurgewebe (UC-MSC) und Befreiungstherapie (im Zusammenhang mit chronischer zerebrovaskulärer Veneninsuffizienz) bei Patienten mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose ( RRMS)

LERNZIELE:

Hauptziel: Bewertung der Behandlungssicherheit basierend auf der Häufigkeit behandlungsbedingter/behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse vor der Entlassung und 1, 3, 6 und 12 Monate nach der Behandlung.

Sekundäres Ziel: Bewertung der Wirksamkeit zu Studienbeginn, vor der Entlassung, 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate und 12 Monate nach der Behandlung auf der Grundlage von Folgendem: EDSS und 29 Punkte umfassende Multiple Sclerosis Impact Scale (MSIS-29), MS Functional Composite ( MSFC) bestehend aus (1) zeitgesteuertem 25-Fuß-Gehen, (2) 9-Loch-Peg-Test und (3) Paced Auditory Serial Addition Test und Gadolinium-verstärkter Magnetresonanztomographie (MRT)

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

STUDIENBEHANDLUNG:

Prüfpräparat: Von Wharton Jelly abgeleitete allogene MSCs.

Art der Verabreichung und Dosierung: Superselektive intravenöse Verabreichung von 50 Millionen allogenen mesenchymalen Stammzellen aus menschlichem Nabelschnurgewebe (UC-MSC) und intrathekale Verabreichung von UC-MSCs in einer Dosis von 100 Millionen zusammen mit einer Befreiungstherapie (wenn mit CCSVI verbunden) .

BEWERTUNG DER SICHERHEIT UND WIRKSAMKEIT:

Die vorgeschlagene Studie wird die Sicherheit sowie primäre und sekundäre Wirksamkeitsendpunkte nach superselektiver intravenöser und intrathekaler Verabreichung allogener mesenchymaler Stammzellen aus der Nabelschnur (UC-MSC) bei 69 Patienten mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose bewerten.

Sicherheitsbewertung:

Bewertung der Behandlungssicherheit basierend auf der Häufigkeit behandlungsbedingter/behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse vor der Entlassung und 1, 3, 6 und 12 Monate nach der Behandlung.

Wirksamkeitsbewertung:

Klinische Bewertungen, einschließlich EDSS und der 29 Punkte umfassenden Multiple Sclerosis Impact Scale (MSIS-29), werden zu Studienbeginn vor der Mobilisierung der Stammzellen und vor der Entlassung 1, 3, 6 und 12 Monate nach der Stammzelltherapie durchgeführt.

Der MS Functional Composite (MSFC) besteht aus (a) einem zeitgesteuerten 25-Fuß-Geh, (b) einem 9-Loch-Peg-Test und (c) einem Paced Auditory Serial Addition Test, der zu Studienbeginn vor der Mobilisierung der Stammzellen und 12 Monate danach durchgeführt wird Stammzellen Therapie.

Gadolinium-verstärkte MRT-Scans des Gehirns werden zu Studienbeginn vor der Therapie und dann 12 Monate nach der Stammzelltherapie durchgeführt. Folgescans werden mit demselben Scannertyp durchgeführt, der zu Studienbeginn verwendet wurde. Die Scans werden zentral ausgewertet. Der „Basis-MRT-Scan“ dient als Referenz für Veränderungen des Gehirnvolumens.

DATENERHEBUNG UND STATISTISCHE ANALYSE:

Es werden deskriptive Analysen der unerwünschten Ereignisse durchgeführt. Der Anteil unerwünschter Ereignisse bei jedem Besuch wird anhand der Häufigkeitsverteilung berechnet. Häufigkeit, Schweregrad, Zeitpunkt und mögliche Beziehung zur Intervention werden bewertet, um die Sicherheit der Intervention zu charakterisieren.

Die Wahrscheinlichkeit eines ereignisfreien Gesamtüberlebens (sowie eines progressionsfreien, rezidivfreien oder ereignisfreien MRT-Überlebens) zu Studienbeginn bis zu einem Jahr wird berechnet. Der Endpunkt der Progression ist definiert als ein erhöhter EDSS-Wert (Expanded Disability Status Scale) von mehr als 0,5 gegenüber dem Ausgangswert. Die Analysen werden unter Verwendung von Kaplan-Meier-Schätzungen mit 90 %-KIs vom Wald-Typ basierend auf der Greenwood-Formel für SE durchgeführt.

Deskriptive Analysen aller primären und sekundären Wirksamkeitsendpunkte werden mithilfe deskriptiver Statistiken durchgeführt. Anteil der Patienten mit klinisch signifikanter Veränderung dieser Wirksamkeitsmessskalen (EDSS, MSIS, MSFC, MSFC-25-Fuß-Gehtest, MSFC-Nine Hole Peg Test, MSFC-Paced Auditory Serial Addition Test) und Veränderung der Gadolinium-anreichernden Läsionen, neues T2 Läsionen vom vorherigen Besuch werden als Anteil dargestellt.

Der Prozentsatz der Veränderung des Gehirnvolumens wird aus dem Screening berechnet und anhand des Endpunktstatus im 12. Monat mit einem genauen Wilcoxon-Rangsummentest unter Verwendung von Durchschnittswerten analysiert, wenn die Ergebnisse identisch sind. Die Nullhypothese testet, ob der mittlere Prozentsatz der Veränderung des Gehirnvolumens unter den Teilnehmern, die den Endpunkt bis zum 12. Monat erreicht haben, entspricht dem Median derjenigen, die den Endpunkt bis zum 12. Monat nicht erreicht haben.

Andere primäre und sekundäre Wirksamkeitsendpunkte (EDSS, MSIS, MSFC, MSFC-25-Fuß-Gehtest, MSFC-Nine Hole Peg Test, MSFC-Paced Auditory Serial Addition Test) werden mithilfe eines von Wilcoxon signierten Rangtests analysiert. Die Veränderung der Ausgangsergebnisse für alle Endpunkte wird für jeden Patienten, der sich einer Stammzelltransplantation unterzogen hat, als Wert nach der Transplantation minus dem Ausgangswert berechnet. Mit der Nullhypothese wird geprüft, ob der mittlere Unterschied zur Grundlinienmessung in den Werten bei den Besuchen in Monat 1, Monat 3, Monat 6 und Monat 12 signifikant von Null abweicht, wobei die Grundlinienmessung als Screening-Bewertung für den Prozentsatz der Veränderung des Gehirnvolumens definiert ist und der Basisbesuch für alle anderen Endpunkte.

Um den MSFC zu berechnen, werden die Ergebnisse jeder der drei Komponenten in einen Z-Score umgewandelt und gemittelt, um für jeden Patienten zu jedem Zeitpunkt einen zusammengesetzten Wert zu erhalten. Die Z-Scores, aus denen sich der MSFC-Score zusammensetzt, werden anhand der Referenzpopulation aus der Datenbank der National Multiple Sclerosis Society Task Force berechnet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

69

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Trinidad und Tobago
    • Trinidad
      • San Fernando, Trinidad, Trinidad und Tobago
        • Genesis Institute of Cellular Medicine, Genesis (Trinidad and Tobago) Private Limited

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien: Männer und Frauen im Alter zwischen 18 und 60 Jahren mit bestätigter Diagnose von schubförmig remittierender Multipler Sklerose durch einen Neurologen/MS-Experten mit im Gehirn-MRT nachgewiesenen Läsionen, die mit MS übereinstimmen, und mit einem EDSS (Kurtzke Expanded Disability Status Scale). ) Punkte zwischen 3,5 und 6

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen im Alter zwischen 18 und 60 Jahren
  • Diagnose einer schubförmig remittierenden Multiplen Sklerose durch einen Neurologen/MS-Experten mit im Gehirn-MRT nachgewiesenen Läsionen, die mit MS vereinbar sind
  • Krankheitsdauer: >5 Jahre
  • Einen EDSS-Wert (Kurtzke Expanded Disability Status Scale) zwischen 3,5 und 6 haben
  • Vorgeschichte von 2 oder mehr Rückfällen innerhalb der letzten 2 Jahre mit einem Anstieg der EDSS-Skala von > 0,5, der über > 4 Wochen anhält
  • Nichtansprechen oder Unverträglichkeit auf die derzeit verfügbaren immunmodulatorischen Behandlungen gegen Multiple Sklerose (MS): Das mangelnde Ansprechen auf diese Behandlungen wird durch die Vorgeschichte von 2 oder mehr Rückfällen innerhalb der letzten 2 Jahre mit einem anhaltenden Anstieg der EDSS-Skala von > 0,5 bestimmt/definiert für > 4 Wochen
  • Es muss ein Nachweis über eine Krankenversicherung im Wohnsitzland vorliegen

Ausschlusskriterien:

  • Primär progressive, sekundär progressive oder progressive schubförmige MS gemäß der Definition von Lublin und Reingold, 1996. Diese Erkrankungen erfordern das Vorliegen einer kontinuierlichen klinischen Verschlechterung der Erkrankung über einen Zeitraum von mindestens 3 Monaten. Patienten mit diesen Erkrankungen können auch überlagerte Rückfälle haben, unterscheiden sich jedoch von Patienten mit rezidivierender Remission durch das Fehlen klinisch stabiler Phasen klinischer Besserung.
  • Zeitgesteuertes 25-Fuß-Gehen, 9-Loch-Peg-Test (HPT) (mit beiden oberen Extremitäten) und Paced Auditory Serial Addition Test (PASAT 3) können nicht durchgeführt werden.
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen, oder Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht bereit sind, die Verhütungstherapie für die Dauer der Studie aufrechtzuerhalten
  • Lebenserwartung < 6 Monate aufgrund von Begleiterkrankungen
  • Kontakt mit einem Prüfpräparat oder Prüfverfahren innerhalb eines Monats vor Studienbeginn oder Einschreibung in eine gleichzeitige Studie, die die Ergebnisse dieser Studie verfälschen könnte.
  • Aktive Infektionskrankheit: Bei Patienten, die positiv getestet wurden, wird ein Experte bezüglich der Patientenberechtigung auf der Grundlage des Infektionsstatus des Patienten konsultiert
  • Jede Krankheit, die nach Einschätzung des Prüfers die Fähigkeit des Patienten zur Einhaltung des Protokolls beeinträchtigt, die Patientensicherheit gefährdet oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigt
  • Patienten unter chronischer immunsuppressiver Transplantationstherapie
  • Patienten mit instabilem Herzstatus (instabile Angina pectoris, Myokardinfarktanfall innerhalb der letzten 6 Monate, unkontrollierter Bluthochdruck, Hypotonie, Kardiomyopathie)
  • Zerebrovaskulärer Unfall innerhalb von 6 Monaten vor Studienbeginn
  • Patienten mit schlecht eingestelltem Diabetes mellitus
  • Patienten mit Niereninsuffizienz (Kreatinin > 2,5) oder Nierenversagen
  • Bekannte Drogen- oder Alkoholabhängigkeit oder andere Faktoren, die die Durchführung der Studie oder die Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigen oder die nach Ansicht des Prüfarztes nicht für die Teilnahme geeignet sind.
  • Vorgeschichte von Krebserkrankungen (außer nicht-melanozytärem Hautkrebs oder in-situ-Gebärmutterhalskrebs) in den letzten fünf Jahren
  • Nicht bereit und/oder nicht in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Allogene menschliche Nabelschnurgewebe-abgeleitete mesenchymale Stammzellen
Superselektive intravenöse Verabreichung von 50 Millionen allogenen mesenchymalen Stammzellen aus menschlichem Nabelschnurgewebe (UC-MSC) und intrathekale Verabreichung von UC-MSCs in einer Dosis von 100 Millionen zusammen mit einer Befreiungstherapie (bei Verbindung mit CCSVI)
Sonstiges: Befreiungstherapie
Biologisch: Allogene, aus menschlichem Nabelschnurgewebe gewonnene mesenchymale Stammzellen
Superselektive intravenöse Verabreichung von 50 Millionen allogenen mesenchymalen Stammzellen aus menschlichem Nabelschnurgewebe (UC-MSC) und intrathekale Verabreichung von UC-MSCs in einer Dosis von 100 Millionen zusammen mit einer Befreiungstherapie (in Verbindung mit CCSVI)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Patienten mit klinischer Verbesserung des EDSS-Scores im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Anteil der Patienten mit klinischer Verbesserung des EDSS-Scores im Vergleich zum Ausgangswert (Zeitrahmen: 12 Monate). Klinische Verbesserung ist definiert als ein Rückgang des EDSS-Werts (Expanded Disability Status Scale) um mehr als 0,5 gegenüber dem Ausgangswert.
Bis zu 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Patienten mit einer Veränderung entweder der Gadolinium-anreichernden oder neuen T2-gewichteten Läsionen im MRT des Gehirns
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Anteil der Patienten mit Verringerung des T2-Läsionsvolumens im MRT des Gehirns
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Anteil der Patienten mit Minderung des Hirnvolumens im MRT
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Anteil der Patienten mit klinischer Verbesserung des EDSS-Scores im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: 3 Monate und 6 Monate
3 Monate und 6 Monate
Anteil der Patienten mit klinischer Verbesserung des MSIS-Scores im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: 3 Monate, 6 Monate und 12 Monate
3 Monate, 6 Monate und 12 Monate
Anteil der Patienten mit einer Veränderung der Mobilität und Beinfunktion, gemessen durch den 25-Fuß-Gehtest
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Anteil der Patienten mit einer Veränderung der Funktion der oberen Extremitäten, gemessen mit dem Neun-Loch-Peg-Test
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Anteil der Patienten mit einer Veränderung der kognitiven Funktion, gemessen mit dem Paced Auditory Serial Addition Test (PASAT)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Anteil der Patienten mit reduzierter Anzahl an Schüben oder frei von Krankheitsprogression
Zeitfenster: 3 Monate, 6 Monate und 12 Monate
3 Monate, 6 Monate und 12 Monate
Anteil der Patienten mit klinischer Verbesserung des MSFC-Scores im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: 3 Monate, 6 Monate und 12 Monate
3 Monate, 6 Monate und 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genesis Limited

Ermittler

  • Hauptermittler: Dr. Bill Brashier, M.D, Genesis Institute of Cellular Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2015

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Februar 2017

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Februar 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. April 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. April 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. April 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

4. November 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. November 2015

Zuletzt verifiziert

1. November 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PRT/GENESIS/2015/001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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