- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03842878
Naturgeschichtliche Untersuchung von Patienten mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie 2I
Prospektive Längsschnittstudie zum natürlichen Verlauf und funktionellen Status von Patienten mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie 2I
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Studiendauer Dauer vom ersten Besuch des ersten Patienten (FPFV) bis zum letzten Besuch des letzten Patienten (LPLV): 3 Jahre
Studienziele Primäres Ziel:
Charakterisierung des Krankheitsverlaufs bei Patienten mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie 2I (LGMD2I) unter Verwendung standardisierter und krankheitsangemessener Auswertungen.
Sekundäre Ziele:
Identifizieren klinischer, bildgebender und/oder Laborparameter, die Indikatoren für den Krankheitsverlauf bei LGMD2I sind. Identifizieren des besten Ergebnismaßes für weitere therapeutische Ansätze
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
-
Copenhagen, Dänemark, DK-2100
- Pr John Vissing
-
-
-
-
-
Paris, Frankreich, 75013
- Dr Tanya Stojkovic
-
-
-
-
-
Newcastle, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
- Pr Volker Straub
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Weibliche und männliche Patienten
- Patienten ≥ 16 Jahre alt
- Klinische Diagnose von LGMD2I und Gentests, die zwei pathogene Mutationen im Fukutin-verwandten Proteingen, FKRP, zeigen)
- Ambulante Patienten
Ausschlusskriterien:
1. Patienten mit anderen Krankheiten, die die Interpretation des LGMD2I-Naturverlaufs erheblich beeinträchtigen können
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
6-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: Baseline bis 24 Monate
|
Primärer Endpunkt
|
Baseline bis 24 Monate
|
10-Meter-Gehtest (10 MWT)
Zeitfenster: Baseline bis 24 Monate
|
Primärer Endpunkt
|
Baseline bis 24 Monate
|
Timed Up and Go (TUG)-Test
Zeitfenster: Baseline bis 24 Monate
|
Primärer Endpunkt
|
Baseline bis 24 Monate
|
Vierstufiger Klettertest
Zeitfenster: Baseline bis 24 Monate
|
Primärer Endpunkt
|
Baseline bis 24 Monate
|
North Star Assessment für neuromuskuläre Erkrankungen (NSAD)
Zeitfenster: Baseline bis 24 Monate
|
Skala zur Beurteilung der Fähigkeiten des Patienten, die erforderlich sind, um funktionell ambulant zu bleiben
|
Baseline bis 24 Monate
|
Beurteilung der oberen Extremitäten über das Tool Performance of the Upper Limb (PUL) Version 2.0
Zeitfenster: Baseline bis 24 Monate
|
Primärer Endpunkt
|
Baseline bis 24 Monate
|
Erfassung von Gehhilfen
Zeitfenster: Baseline bis 24 Monate
|
Primärer Endpunkt
|
Baseline bis 24 Monate
|
Isokinetischer Muskeltest mit dem Biodex-System (optional)
Zeitfenster: Baseline bis 24 Monate
|
Primärer Endpunkt
|
Baseline bis 24 Monate
|
Lungenfunktionstest
Zeitfenster: Baseline bis 24 Monate
|
Primärer Endpunkt
|
Baseline bis 24 Monate
|
Elektrokardiogramm
Zeitfenster: Baseline bis 24 Monate
|
Das Vorhandensein von Herzanomalien oder ventrikulären Extrasystolen wird untersucht
|
Baseline bis 24 Monate
|
Echokardiographie
Zeitfenster: Baseline bis 24 Monate
|
Die Herzdimensionen werden gemessen, um das Vorhandensein einer dilatativen Kardiomyopathie zu untersuchen
|
Baseline bis 24 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: John Vissing, PR, Professor of Neurology
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- GNT-015-FKRP
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur LGMD2I
-
Kathryn WagnerPfizerAbgeschlossen
-
ML Bio Solutions, Inc.Aktiv, nicht rekrutierend
-
ML Bio Solutions, Inc.Virginia Commonwealth UniversityAbgeschlossenMuskeldystrophien | Gliedergürtel-MuskeldystrophieVereinigte Staaten, Dänemark
-
Asklepios Biopharmaceutical, Inc.RekrutierungMuskeldystrophie | Gliedergürtel-Muskeldystrophie | LGMD2I | LGMD | Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2 | LGMD2 | FKRP | FKRP-Mutation | Fukutin-verwandtes ProteinVereinigte Staaten
-
ML Bio Solutions, Inc.RekrutierungGliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2I (LGMD2I)Vereinigte Staaten, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Dänemark, Australien, Italien, Norwegen
-
Virginia Commonwealth UniversityMuscular Dystrophy AssociationAktiv, nicht rekrutierendLGMD2E | LGMD2I | LGMD2A | LGMD2B | LGMD2C | LGMD1B | LGMD1C | LGMD1D | LGMD1E | LGMD1F | LGMD1G | LGMD1H | LGMD2D | LGMD2F | LGMD2G | LGMD2J | LGMD2K | LGMD2L | LGMD2M | LGMD2N | LGMD2O | LGMD2P | LGMD2Q | LGMD2S | LGMD2T | LGMD2U | LGMD2W | LGMD2X | LGMD2YVereinigte Staaten
-
Newcastle UniversityLudwig-Maximilians - University of Munich; LGMD2i Research Fund; CureLGMD2iRekrutierungGliedergürtel-Muskeldystrophie | Angeborene Muskeldystrophie | LGMDR9 | LGMD2I | Walker-Warburg-Syndrom | Muskel-Augen-Gehirn-Krankheit | FKRP-GenmutationVereinigtes Königreich
-
Cure CMDRekrutierungEmery-Dreifuss-Muskeldystrophie | Angeborenes myasthenisches Syndrom | Gliedergürtel-Muskeldystrophie | Angeborene Muskeldystrophie mit ITGA7 (Integrin Alpha-7)-Mangel | Alpha-Dystroglykanopathie (angeborene Muskeldystrophie und abnormale Glykosylierung von Dystroglykan bei schwerer Epilepsie) und andere BedingungenVereinigte Staaten