Studie des Anti-FGF23-Antikörpers Burosumab bei Erwachsenen mit XLH

Einschlusskriterien:

1. Probanden, die nach Aufklärung über die Art der Studie und vor allen forschungsbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.
2. Probanden, die an Studie UX023-CL303 oder UX023-CL304 teilgenommen haben. Jegliche Probanden, die die Studie UX023-CL303 oder UX023-CL304 nicht abgeschlossen haben, können von Fall zu Fall eingeschlossen werden. Die Aufnahme der Probanden ist nicht abhängig vom Ansprechen auf die primären oder sekundären Endpunkte in den Studien UX023-CL303 oder UX023-CL304.
3. Bereit, Zugang zu früheren Krankenakten zu gewähren, um historisches Wachstum, biochemische und radiologische Daten und Krankheitsgeschichte zu sammeln.
4. Muss nach Ansicht des Prüfarztes bereit und in der Lage sein, alle Aspekte der Studie abzuschließen, den Studienbesuchsplan einzuhalten und die Bewertungen einzuhalten.
5. Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchzuführen. Zu den Frauen, die als nicht gebärfähig gelten, gehören diejenigen, die sich vor dem Screening mindestens zwei Jahre in der Menopause befanden oder mindestens ein Jahr vor dem Screening eine Tubenligatur hatten oder sich einer totalen Hysterektomie oder bilateralen Salpingo-Oophorektomie unterzogen haben . Wenn sexuell aktiv, müssen männliche und weibliche Probanden bereit sein, für die Dauer der Studie eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

1. Hypokalzämie oder Hyperkalzämie, definiert als Serumkalziumspiegel außerhalb der altersangepassten Normalgrenzen und nach Meinung des Prüfarztes als klinisch signifikant erachtet.
2. Vorhandensein einer gleichzeitigen Krankheit oder eines Zustands, der die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder die Sicherheit nach Meinung des Prüfarztes oder Sponsors beeinträchtigen würde.
3. Verwendung eines anderen Prüfpräparats als Burosumab oder eines medizinischen Prüfgeräts innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Anforderung eines Prüfpräparats vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen.
4. Probanden mit größeren Protokollabweichungen in Studie UX023-CL303 oder UX023-CL304, die nach Ansicht des Prüfarztes für die Probanden ein hohes Risiko einer schlechten Behandlungscompliance oder eines Nichtabschlusses der Studie darstellen.
5. Studienteilnehmer, die die Behandlung in Studie UX023-CL303 oder UX023-CL304 entweder aufgrund einer behandlungsbedingten Überempfindlichkeitsreaktion Grad ≥ 3 oder einer Burosumab-bedingten Überempfindlichkeitsreaktion, die als SUE gemeldet wurde, abbrachen.