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Multizentrische klinische Studie zur Transplantation von Nabelschnurblut-Stammzellen bei durch IL-10R-Genmangel verursachter CED

13. Februar 2020 aktualisiert von: Xiaowen Zhai, Children's Hospital of Fudan University

Multizentrische klinische Studie zur Transplantation von Nabelschnurblut-Stammzellen zur Behandlung von sehr früh einsetzenden entzündlichen Darmerkrankungen, die durch einen Interleukin-10-Rezeptor-Gen-Mangel verursacht werden

Die sehr früh einsetzende entzündliche Darmerkrankung (VEO-IBD) ist ein spezieller Subtyp der chronisch entzündlichen Darmerkrankung (IBD) bei Kindern. VEO-IBD wird meist durch Einzelgen-Defekte verursacht und kann durch allohämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT) geheilt werden. Eine Nabelschnurbluttransplantation (UCBT) wird bei diesen Patienten seltener berichtet.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die sehr früh einsetzende entzündliche Darmerkrankung (VEO-IBD) ist ein spezieller Subtyp der chronisch entzündlichen Darmerkrankung (IBD) bei Kindern. Zu den klinischen Merkmalen von VEO-IBD-Patienten gehören früher Beginn, schwerer Durchfall, schwere Mangelernährung, perianale Erkrankungen und wiederholte Infektionen. Studien haben ergeben, dass VEO-IBD meistens durch einzelne Gendefekte verursacht wird und durch allohämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) geheilt werden kann. VEO-IBD ist eine seltene Erkrankung. Derzeit gibt es keine große Stichprobe klinischer Daten zur Transplantation bei diesen Patienten. Nabelschnurbluttransplantation (UCBT) wird weniger berichtet. Daher müssen viele transplantationsbezogene Fragen weiter untersucht werden, einschließlich HSCT-Indikationen, Transplantationszeitpunkt, medikamentöse Therapie vor der Transplantation, Darmschutz während der Transplantation, Prävention und Behandlung von Komplikationen nach der Transplantation und so weiter. Das Ziel dieser Studie ist es, die Wirksamkeit von UCBT bei der Behandlung von VEO-IBD, verursacht durch einen Interleukin-10-Rezeptor (IL10R)-Genmangel, einschließlich Transplantationsrate, krankheitsfreier Überlebensrate und Gesamtüberlebensrate, zu untersuchen und Transplantations- damit verbundene Sterblichkeit und Komplikationen. Alle ausgewählten Fälle werden durch Enteroskopie, Histopathologie und Gennachweis als VEO-IBD mit IL10R-Genmangel diagnostiziert. Diese Patienten haben keine übereinstimmenden Geschwisterspender. Ihre Organfunktion sollte normal sein. Der Vormund des Patienten hat den Wunsch und die Anforderung für UCBT und unterzeichnet vor der Behandlung die Einverständniserklärung. Auswahl von Nabelschnurblut-Stammzellen: HLA-hochauflösende Erkennung von Patienten vor der Transplantation, Durchsuchen der Nabelschnurblut-Stammzellbank, Auswahl von Nabelschnurblut-Stammzellen, die die folgenden Kriterien erfüllen: HLA-A, B, C, DRB1 hochauflösend (Genotyp) > 6/8 Matching, Gesamtzahl der Kernzellen > 5 x 10^7/kg. Konditionierungsschema: Fludarabin + Busulfan + Cyclophosphamid. GVHD-Prävention: Tacrolimus (FK506) oder Cyclosporin A. Infektionsprävention: Micafungin/Caspofungin vor der Transplantation, Voriconazol nach der Transplantation zur Verhinderung von Pilzen. Ganciclovir wird vom Beginn der Konditionierung bis zur Infusion von Nabelschnurblut-Stammzellen verwendet, und Aciclovir wird verwendet, um eine Virusinfektion zu verhindern. SMZ wird zur Vorbeugung einer Pneumocystis-carinii-Infektion nach der Transplantation bis zu einem halben Jahr nach Absetzen von Immunsuppressiva angewendet.

Verfahren/Operation: Transplantation von Nabelschnurblut-Stammzellen Unabhängige Selektion von Nabelschnurblut-Stammzellen: Vor der Transplantation sollte ein hochauflösender HLA-Nachweis durchgeführt werden. Hochauflösender (Genotyp-)Abgleich von HLA-A, B, C und DRB1 sollte ausgewählt werden. Die Gesamtzahl der Kernzellen sollte mehr als 5*107/kg betragen.

Konditionierung: Fludarabin 30 mg/m2/d für 5 Tage, Busulfan 1 mg/kg 4-mal für 3 Tage, Cyclophosphamid 50 mg/kg für 2 Tage.

Prävention von GVHD: Tacrolimus (FK506) 0,1 mg/kg/Tag, beginnend am 4. Tag vor der Transplantation, zweimalige orale Einnahme auf nüchternen Magen, um die Blutkonzentration zu überwachen und bei 5-10 ng/ml zu halten.

Infektionsprävention: Micafungin/Caspofungin vor der Transplantation, Voriconazol nach der Transplantation zur Vorbeugung von Pilzen. Ganciclovir wird vom Beginn der Konditionierung bis zum Beginn der Reinfusion verwendet, und Aciclovir wird verwendet, um eine Virusinfektion zu verhindern, bis immunsuppressive Mittel nach der Reinfusion abgesetzt werden. SMZ wird verwendet, um eine Infektion mit Pneumocystis carinii nach der Transplantation zu verhindern.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Minhang
      • Shanghai, Minhang, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit sehr früh einsetzender entzündlicher Darmerkrankung mit Interleukin-10-Rezeptor-Gen-Mangel durch Einrichtungen der Gastroenterologie, Pathologie und Gendiagnostik zur Verbesserung der Enteroskopie, Histopathologie und des Gennachweises.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose: Alle ausgewählten Fälle werden als sehr früh einsetzende entzündliche Darmerkrankung mit Interleukin-10-Rezeptor-Gen-Mangel durch Institutionen der Gastroenterologie, Pathologie und Gendiagnostik diagnostiziert, um die Enteroskopie, Histopathologie und den Gennachweis zu verbessern.
  2. Die Patienten haben keinen HLA-passenden Geschwisterspender.

  3. Alle Organe funktionieren normal und erfüllen die folgenden Testkriterien:

    Leberfunktion ALT, AST < 10-fache Obergrenze des Normalwerts, TBIL < 5-fache Obergrenze des Normalwerts.

    Nierenfunktion BUN und Cr < 1,25-fache Obergrenze des Normalwerts. EKG und Echokardiographie zeigten keine Herzinsuffizienz.

  4. Der Erziehungsberechtigte des Patienten hat den Wunsch und Bedarf zur Behandlung einer allogenen Nabelschnurblut-Stammzelltransplantation und unterschreibt vor der Behandlung die Einverständniserklärung. Die Einverständniserklärung sollte alle relevanten Inhalte der klinischen Forschung enthalten, die Patienten sind bereit und halten sich an den Behandlungsplan, den Nachsorgeplan, die Laboruntersuchung usw.

Ausschlusskriterien:

  1. Es gibt Kontraindikationen für die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen.
  2. Es gibt andere schwerwiegende Erkrankungen, wie z. B. schwere Schäden an lebenswichtigen Organfunktionen: Atemstillstand, Herzinsuffizienz, dekompensierte Leberinsuffizienz, Niereninsuffizienz, unkontrollierbare Infektion und so weiter.
  3. Weitere klinische Arzneimittelforscher sind im Gange.
  4. Das gleichzeitige Leiden an anderen schweren akuten oder chronischen körperlichen oder psychischen Erkrankungen oder abnormalen Laboruntersuchungen kann die Lebenssicherheit und Compliance des Patienten beeinträchtigen und die Einwilligung nach Aufklärung, die Teilnahme an der Forschung, die Nachsorge oder die Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
UCBT-IBD-Fall
IBD-Patienten mit sehr frühem Ausbruch, die sich einer Transplantation von Nabelschnurblut-Stammzellen unterzogen haben.
Verfahren: Transplantation von Stammzellen aus Nabelschnurblut
Unabhängige Auswahl von Stammzellen aus Nabelschnurblut; Konditionierungsregime mit reduzierter Intensität; GVHD-Prävention; Infektionsprävention.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberlebensrate
Zeitfenster: 3 Jahre nach Transplantation
Das Gesamtüberleben ist definiert als der Überlebensstatus von Patienten am Ende von 3 Jahren nach der Transplantation, codiert als 1 für tot und 0 für überleben.
3 Jahre nach Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Krankheitsfreie Überlebensrate
Zeitfenster: 3 Jahre nach Transplantation
Das krankheitsfreie Überleben ist definiert als der Überlebensstatus von Patienten am Ende des dritten Jahres nach der Transplantation. Krankheitsfreies Überleben ist definiert als Überleben ohne Bedingungen, einschließlich Transplantationsversagen und Tod aus beliebigen Gründen. Die Variable wird als 0 für krankheitsfreies Überleben und als 1 für alle Zustände außer dem definierten Status "0" kodiert.
3 Jahre nach Transplantation
Erfolgreiche Anpflanzung
Zeitfenster: 3 Jahre nach Transplantation
Das Ereignis einer erfolgreichen Transplantation ist definiert als Neutrophilenzahl ≥ 0,5 × 10 ^ 9 / l für ununterbrochene 3 Tage und Thrombozytenzahl ≥ 20 × 10 ^ 9 / l für ununterbrochene 7 Tage ohne Transfusion. Es ist als 1 codiert.
3 Jahre nach Transplantation

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Das Auftreten unerwünschter Ereignisse (AE)
Zeitfenster: 3 Jahre nach Transplantation
Die unerwünschten Ereignisse (AE) sind eine zusammengesetzte Variable, die Leber- und Nierenfunktionsschäden, Übelkeit, Erbrechen, Arrhythmie und Dyspnoe umfasst. Die Variable würde als 1 kodiert, wenn eines dieser Ereignisse nach einer Transplantation über 3 Jahre auftritt, während 0 für keines kodiert würde. Diese unerwünschten Ereignisse würden mit der Bewertungsskalenmethode gemäß dem Klassifizierungsstandard NCI CTC AE v4.0 gemessen.
3 Jahre nach Transplantation
Das Auftreten von Graft-versus-Host-Disease (GVHD)
Zeitfenster: 3 Jahre nach Transplantation
Akute und chronische GVHD wird nach standardisierten Kriterien gemessen und eingestuft.
3 Jahre nach Transplantation
Transplantationsbedingte Mortalität
Zeitfenster: 3 Jahre nach Transplantation
Transplantationsbedingte Mortalität (TRM) ist definiert als der Anteil der Patienten, die nicht an einer Primärerkrankung starben, an der Gesamtzahl der Patienten, die im selben Zeitraum innerhalb von 100 Tagen nach der Transplantation nach einer Nabelschnurblut-Stammzelltransplantation starben.
3 Jahre nach Transplantation
Das Auftreten von transplantationsbedingten Komplikationen außer GVHD
Zeitfenster: 3 Jahre nach Transplantation
Transplantationsbedingte Komplikationen umfassen Infektionen, hepatische Venenverschlusskrankheit, hämorrhagische Zystitis, Kapillarlecksyndrom, thrombotische Mikroangiopathie, lymphoproliferative Erkrankung nach Transplantation, idiopathisches Pneumonie-Syndrom und obstruktive Bronchiolitis, die gemäß den relevanten Diagnosestandards der jeweiligen Erkrankung diagnostiziert werden.
3 Jahre nach Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Mitarbeiter

The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
Shanghai Children's Hospital
Beijing Children's Hospital
Children's Hospital of Soochow University
Guangzhou Women and Children's Medical Center
Shenzhen Children's Hospital
Children's Hospital of Nanjing Medical University
Wuhan Women and Children's Medical Center

Ermittler

  • Studienleiter: jiang hui, master, Shanghai Children's Hospital
  • Studienleiter: hu shaoyan, PhD, Children's Hospital of Soochow University
  • Studienleiter: Qin Maoquan, PHD, Beijing Children's Hospital
  • Studienleiter: jiang hua, PhD, Guangzhou Women And Children's Medical Center
  • Studienleiter: liu sixi, master, Shenzhen Children's Hospital
  • Studienleiter: xiong hao, PhD, Wuhan Women and Children's Medical Center
  • Studienleiter: fang yongjun, PhD, Children's Hospital of Nanjing Medical University
  • Studienleiter: wang dao, PhD, The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2019

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

31. Oktober 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

31. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. November 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Februar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Februar 2020

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CPBMT-IBD-2019

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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