Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A köldökzsinórvér őssejt-transzplantációjának többközpontú klinikai vizsgálata IL-10R génhiány okozta IBD esetén

2020. február 13. frissítette: Xiaowen Zhai, Children's Hospital of Fudan University

A köldökzsinórvér őssejt-transzplantációjának többközpontú klinikai vizsgálata az interleukin-10 receptor génhiány által okozott, nagyon korán kezdődő gyulladásos bélbetegségek kezelésében

A nagyon korán kezdődő gyulladásos bélbetegség (VEO-IBD) a gyermekek gyulladásos bélbetegségének (IBD) egy speciális altípusa. A VEO-IBD-t többnyire egyetlen génhibák okozzák, és allo-hematopoietikus őssejt-transzplantációval (HSCT) gyógyítható. A köldökzsinórvér-transzplantációt (UCBT) kevésbé jelentették ezeknél a betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A nagyon korán kezdődő gyulladásos bélbetegség (VEO-IBD) a gyermekek gyulladásos bélbetegségének (IBD) egy speciális altípusa. A VEO-IBD betegek klinikai jellemzői közé tartozik a korai kezdet, súlyos hasmenés, súlyos alultápláltság, perianális betegségek és ismételt fertőzés. Tanulmányok kimutatták, hogy a VEO-IBD-t többnyire egyetlen génhibák okozzák, és allo-hematopoietikus őssejt-transzplantációval (HSCT) gyógyítható. A VEO-IBD ritka betegség. Jelenleg nem áll rendelkezésre nagy minta az ilyen betegek transzplantációjára vonatkozó klinikai adatokból. A köldökzsinórvér-transzplantációról (UCBT) kevésbé számolnak be. Ezért sok transzplantációval kapcsolatos kérdést tovább kell tanulmányozni, beleértve a HSCT indikációit, a transzplantáció időzítését, a transzplantáció előtti gyógyszeres terápiát, a bélrendszer védelmét a transzplantáció során, a transzplantáció utáni szövődmények megelőzését és kezelését és így tovább. A tanulmány célja az UCBT hatékonyságának vizsgálata az interleukin-10 receptor (IL10R) génhiány okozta VEO-IBD kezelésében, beleértve a beültetési arányt, a betegségmentes túlélési arányt és a teljes túlélési arányt, valamint a transzplantációs kapcsolódó mortalitás és szövődmények. Az összes kiválasztott esetet IL10R génhiányos VEO-IBD-ként diagnosztizálják enteroszkópiával, hisztopatológiával és géndetektálással. Ezeknek a betegeknek nincs megfelelő testvérdonoruk. Szervük működésének normálisnak kell lennie. A beteg gyámja igényli és igényli az UCBT-t, és a kezelés előtt aláírja a tájékozott beleegyezését. Köldökzsinórvér őssejt szelekció: betegek HLA nagy felbontású kimutatása transzplantáció előtt, köldökzsinórvér őssejtbankban történő keresés, köldökzsinórvér őssejt kiválasztása, amely megfelel a következő kritériumoknak: HLA-A, B, C, DRB1 nagy felbontású (genotípus) > 6/8 egyezés, a magsejtek teljes száma > 5 x 10^7/kg. Kondicionálási rend: fludarabin + buszulfán + ciklofoszfamid. GVHD prevenció: takrolimusz (FK506) vagy ciklosporin A. Fertőzés megelőzés: Micafungin/caspofungin a beültetés előtt, vorikonazol a beültetés után a gombák megelőzésére. A ganciklovirt a kondicionálás kezdetétől a köldökzsinórvér őssejtek infúziójáig, az acyclovirt pedig a vírusfertőzés megelőzésére használják. Az SMZ-t a Pneumocystis carinii fertőzés megelőzésére alkalmazzák a beültetés után az immunszuppresszív szerek visszavonását követő fél évig.

Eljárás/műtét: Köldökzsinórvér-őssejt-transzplantáció Nem kapcsolódó köldökzsinórvér-őssejt szelekció: A HLA nagy felbontású kimutatását a transzplantáció előtt kell elvégezni. A HLA-A, B, C és DRB1 nagy felbontású (genotípus) illeszkedését kell kiválasztani. A magsejtek teljes számának több mint 5*107/kg-nak kell lennie.

Kondicionálás: fludarabin 30 mg/m2/nap 5 napig, buszulfán 1 mg/kg 4 alkalommal 3 napig, ciklofoszfamid 50 mg/kg 2 napig.

GVHD megelőzése: takrolimusz (FK506) 0,1 mg/ttkg/nap, a transzplantáció előtti 4. naptól kezdve, szájon át, kétszer éhgyomorra, a vérkoncentráció monitorozására és 5-10 ng/ml-en tartására.

Fertőzés megelőzés: Mikafungin/kaspofungin a beültetés előtt, vorikonazol a beültetés után a gombák megelőzésére. A ganciklovirt a kondicionálás kezdetétől az újrainfúzió kezdetéig, az acyclovirt pedig a vírusfertőzés megelőzésére használják mindaddig, amíg az immunszuppresszív szereket le nem állítják az újrainfúziót követően. Az SMZ-t a Pneumocystis carinii fertőzés megelőzésére használják a beültetés után.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

50

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Minhang
      • Shanghai, Minhang, Kína, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 hónap (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Interleukin-10 receptor génhiányos, nagyon korai gyulladásos bélbetegségben szenvedő betegek gasztroenterológiai, patológiai és géndiagnosztikai intézményeken keresztül az enteroszkópia, a kórszövettan és a géndetektálás javítása érdekében.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Diagnózis: Valamennyi kiválasztott esetet nagyon korán kezdődő, interleukin-10 receptor génhiányos gyulladásos bélbetegségként diagnosztizálnak a gasztroenterológiai, patológiai és géndiagnosztikai intézményeken keresztül az enteroszkópia, a kórszövettan és a géndetektálás javítása érdekében.
  2. A betegeknek nincs HLA-nak megfelelő testvérdonoruk.

  3. Minden szerv normálisan működik, és megfelel a következő vizsgálati kritériumoknak:

    Májfunkció ALT, AST < a normálérték felső határának 10-szerese, TBIL < a normálérték felső határának 5-szöröse.

    Vesefunkció BUN és Cr < 1,25-szerese a normál érték felső határának. Az EKG és az echokardiográfia nem mutatott szívelégtelenséget.

  4. Az allogén köldökzsinórvér-őssejt-transzplantáció kezeléséhez a beteg törvényes gyámja kíván és igényli, és a kezelés előtt aláírja a beleegyező nyilatkozatát. A tájékoztatáson alapuló beleegyezésnek tájékoztatnia kell a klinikai kutatás minden lényeges tartalmát, a betegek hajlandóak és betartják a kezelési tervet, a nyomon követési tervet, a laboratóriumi vizsgálatot stb.

Kizárási kritériumok:

  1. A vérképző őssejt-transzplantációnak vannak ellenjavallatai.
  2. Vannak más súlyos betegségek is, mint például a létfontosságú szervek súlyos károsodása: légzési elégtelenség, szívelégtelenség, dekompenzált májelégtelenség, veseelégtelenség, kontrollálhatatlan fertőzés stb.
  3. Más gyógyszer-klinikai kutatók is folyamatban vannak.
  4. Az egyidejűleg más súlyos akut vagy krónikus testi vagy mentális betegségben szenvedő, illetve kóros laboratóriumi vizsgálatok befolyásolhatják a beteg életbiztonságát és együttműködését, befolyásolhatják a tájékozott beleegyezést, a kutatásban való részvételt, a nyomon követést vagy az eredmények értelmezését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
UCBT-IBD-tok
Nagyon korán kezdődő IBD-betegek, akiken köldökzsinórvér-őssejt-transzplantáción estek át.
Eljárás: Köldökzsinórvér őssejt-átültetés
Nem kapcsolódó köldökzsinórvér őssejt szelekció; Csökkentett intenzitású kondicionáló rendszer; GVHD megelőzés; Fertőzés megelőzés.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Általános túlélési arány
Időkeret: 3 évvel az átültetés után
A teljes túlélés a betegek túlélési státusza az átültetést követő 3 év végére, 1-es kóddal a halottak és 0-val a túlélésre.
3 évvel az átültetés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Betegségmentes túlélési arány
Időkeret: 3 évvel az átültetés után
A betegségmentes túlélés a betegek túlélési állapota a transzplantációt követő harmadik év végére. A betegségtől mentes túlélést úgy definiálják, mint a túlélést olyan feltételek nélkül, mint a beültetés kudarca és bármilyen ok miatti halál. A változó 0-val van kódolva a betegségmentes túlélésre, és 1-re a definiált „0” állapoton kívüli állapotokra.
3 évvel az átültetés után
Sikeres beültetés
Időkeret: 3 évvel az átültetés után
A sikeres beültetés eseménye a neutrofilszám ≥ 0,5×10^9/l folyamatos 3 napon keresztül és a thrombocytaszám ≥ 20×10^9/l folyamatos 7 napon keresztül transzfúzió nélkül. 1-nek van kódolva.
3 évvel az átültetés után

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események előfordulása (AE)
Időkeret: 3 évvel az átültetés után
A nemkívánatos események (AE) egy összetett változó, amely magában foglalja a máj- és vesefunkció károsodását, hányingert, hányást, aritmiát és nehézlégzést. A változó kódja 1, ha ezen események bármelyike ​​3 éven át tartó transzplantáció után következik be, míg 0, ha egyik sem. Ezeket a nemkívánatos eseményeket az NCI CTC AE v4.0 osztályozási szabvány szerinti értékelési skála módszerrel mérnék.
3 évvel az átültetés után
A graft versus-host betegség (GVHD) előfordulása
Időkeret: 3 évvel az átültetés után
Az akut és krónikus GVHD mérése és osztályozása szabványos kritériumok szerint történik.
3 évvel az átültetés után
A transzplantációval kapcsolatos mortalitás
Időkeret: 3 évvel az átültetés után
A transzplantációval kapcsolatos mortalitás (TRM) a nem elsődleges betegségben elhunyt betegek aránya a köldökzsinórvér-őssejt-transzplantáción átesett betegek teljes számához viszonyítva ugyanabban az időszakban a transzplantációt követő 100 napon belül.
3 évvel az átültetés után
Transzplantációval kapcsolatos szövődmények előfordulása, kivéve a GVHD-t
Időkeret: 3 évvel az átültetés után
A transzplantációval kapcsolatos szövődmények közé tartoznak a fertőzések, a májvénás elzáródásos betegség, a vérzéses cystitis, a kapilláris szivárgási szindróma, a thromboticus mikroangiopátia, a transzplantáció utáni limfoproliferatív betegség, az idiopátiás tüdőgyulladás szindróma és az obstruktív bronchiolitis, amelyeket az egyes betegségek vonatkozó diagnosztikai szabványai szerint diagnosztizálnak.
3 évvel az átültetés után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital of Fudan University

Együttműködők

The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
Shanghai Children's Hospital
Beijing Children's Hospital
Children's Hospital of Soochow University
Guangzhou Women and Children's Medical Center
Shenzhen Children's Hospital
Children's Hospital of Nanjing Medical University
Wuhan Women and Children's Medical Center

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: jiang hui, master, Shanghai Children's Hospital
  • Tanulmányi igazgató: hu shaoyan, PhD, Children's Hospital of Soochow University
  • Tanulmányi igazgató: Qin Maoquan, PHD, Beijing Children's Hospital
  • Tanulmányi igazgató: jiang hua, PhD, Guangzhou Women And Children's Medical Center
  • Tanulmányi igazgató: liu sixi, master, Shenzhen Children's Hospital
  • Tanulmányi igazgató: xiong hao, PhD, Wuhan Women and Children's Medical Center
  • Tanulmányi igazgató: fang yongjun, PhD, Children's Hospital of Nanjing Medical University
  • Tanulmányi igazgató: wang dao, PhD, The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. december 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2022. október 31.

A tanulmány befejezése (Várható)

2023. október 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. november 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. november 18.

Első közzététel (Tényleges)

2019. november 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. február 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. február 13.

Utolsó ellenőrzés

2020. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CPBMT-IBD-2019

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gyulladásos bélbetegségek

Klinikai vizsgálatok a Köldökzsinórvér őssejt-átültetés

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Spain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel