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Infusion von mesenchymalen Stammzellen aus der Nabelschnur bei der Behandlung von Leberzirrhose bei Erwachsenen

Eine Open-Label-Studie der Phase I zur Sicherheit und Wirksamkeit der Verabreichung von mesenchymalen Stammzellen aus der menschlichen Nabelschnur bei der Behandlung von Leberzirrhose bei Erwachsenen

Dies ist eine offene, einarmige Phase-I-Studie mit UC-MSCs zur Behandlung von Patienten mit Leberzirrhose, die 20 Patienten umfasst. Der primäre Endpunkt ist die Veränderung des MELD-Scores 3, 6 und 12 Monate nach der UC-MSC-Transplantation gegenüber dem Ausgangswert. Die Sicherheit wird anhand der Häufigkeit und Schwere des unerwünschten Ereignisses oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignisses im Zusammenhang mit der Stammzellinjektion bewertet. Diese Studie könnte die Wirksamkeit der Stammzelltransplantation bei Leberzirrhose erneut bestätigen und würde eine neuartige Zelltherapie für die Behandlung von Leberzirrhose bei Erwachsenen eröffnen.

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Leberzirrhose ist definiert als die histologische Entwicklung von regenerativen Knötchen, die von fibrösen Bändern umgeben sind und durch viele Formen von Lebererkrankungen und -zuständen wie Hepatitis und chronischem Alkoholismus verursacht werden. Leberzirrhose ist zu einer der Hauptursachen für Morbidität und Mortalität geworden, wobei im Jahr 2010 weltweit über eine Million Menschen an Zirrhose starben. Derzeit ist die einzige heilende Behandlung für eine Lebererkrankung im Endstadium eine Lebertransplantation. Die Knappheit der Verfügbarkeit von Spenderorganen und die mit der langfristigen Immunsuppression nach der Transplantation verbundenen Nebenwirkungen erfordern jedoch die Entwicklung neuer alternativer Therapien für die Leberzirrhose. Jüngste klinische Studien zeigen, dass Stammzellen aus dem Knochenmark (BMDSCs) sowie mesenchymale Stammzellen aus der Nabelschnur (UC-MSCs) die Leberfunktion bei Patienten mit Leberzirrhose verbessern. In Vietnam gibt es jedoch bisher keine klinischen Studien, die das Potenzial von UC-MSCs für die Behandlung von Leberzirrhose untersuchen. Dies ist eine offene, einarmige Phase-I-Studie mit UC-MSCs zur Behandlung von Patienten mit Leberzirrhose, die 20 Patienten umfasst. Der primäre Endpunkt ist die Veränderung des MELD-Scores 3, 6 und 12 Monate nach der UC-MSC-Transplantation gegenüber dem Ausgangswert. Die Sicherheit wird anhand der Häufigkeit und Schwere des unerwünschten Ereignisses oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignisses im Zusammenhang mit der Stammzellinjektion bewertet. Diese Studie könnte die Wirksamkeit der Stammzelltransplantation bei Leberzirrhose erneut bestätigen und würde eine neuartige Zelltherapie für die Behandlung von Leberzirrhose bei Erwachsenen eröffnen

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • Hanoi
      • Hanoi, Hanoi, Vietnam, 100000
        • Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Im Alter von 18 bis 70 Jahren.
  • Patienten, bei denen eine Leberzirrhose diagnostiziert wurde: Splenomegalie, erhöhte Leberenzyme und/oder Ösophagusvarizen, die durch Endoskopie oder Leberbiopsie nachgewiesen wurden, zeigten eine Leberzirrhose
  • Seien Sie bereit, die Studie abzuschließen und die Einverständniserklärung zu unterschreiben.

Ausschlusskriterien:

  • Jünger als 18 oder älter als 70 Jahre
  • Kürzliche Infektion
  • Patienten mit chronischen Erkrankungen in der Vorgeschichte wie Krebs, chronische Hepatitis, chronische Nierenerkrankung.
  • Jede klinisch signifikante(n) Blutgerinnungsstörung(en)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Transplantation mesenchymaler Stammzellen aus der menschlichen Nabelschnur für Patienten mit Leberzirrhose

Nabelschnüre von gesunden Spendern werden innerhalb von 24 Stunden nach der vaginalen Entbindung verarbeitet.

Die Schnüre werden in einem sterilisierten Glas zur Verarbeitung ins Labor geliefert. Nach dem Waschen in PBS, um jegliches kontaminierende Blut zu entfernen, wird die Nabelschnur in kleine Stücke geschnitten. Die Stücke werden zerkleinert und enzymatisch verdaut. Die UC-MSCs werden unter Verwendung von im Handel erhältlichem serumfreiem und xenofreiem Medium bei 37 °C in einer befeuchteten Atmosphäre mit 5 % CO2 kultiviert und expandiert. Die UC-MSCs werden in 15 ml Kochsalzpuffer suspendiert

Infusion von mesenchymalen Stammzellen aus der menschlichen Nabelschnur bei der Behandlung von Leberzirrhose bei Erwachsenen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der unerwünschten Ereignisse und schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (UEs oder SAEs)
Zeitfenster: bis zum Zeitraum von 12 Monaten nach der ersten UC-MSC-Infusion
Zur Beurteilung der Sicherheit: die Anzahl der UE oder SUE während und nach der Infusion von allogenen Nabelschnur-mesenchymalen Stammzellen (UC-MSCs).
bis zum Zeitraum von 12 Monaten nach der ersten UC-MSC-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Leberfunktion durch den Score des Model for End Stage Liver Disease (MELD).
Zeitfenster: 3 Monate, 6 Monate, 12 Monate nach der UC-MSCs-Infusion

Der MELD-Score korreliert negativ mit der Leberfunktion, wobei höhere Scores auf eine schlechtere Leberfunktion hinweisen. Die Abnahme des MELD-Scores zeigt eine klinische Verbesserung. Der MELD-Score wird nach folgender Formel berechnet:

MELD-Score = 10 * (0,957 ln (Serumkreatinin, mg/dl) + 0,378 ln (Bilirubin, mg/dl) + 1,12 ln (INR) + 0,643).

3 Monate, 6 Monate, 12 Monate nach der UC-MSCs-Infusion
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität mittels Chronic Liver Disease Questionnaire – (CLDQ)
Zeitfenster: 3 Monate, 6 Monate, 12 Monate nach der UC-MSCs-Infusion
CLDQ wurde entwickelt, um die Auswirkungen chronischer Lebererkrankungen (CLD) auf die Lebensqualität zu bewerten. Der CLDQ umfasst 29 Items in den folgenden Bereichen: abdominale Symptome, Müdigkeit, systemische Symptome, Aktivität, emotionale Funktion und Sorge. Die Werte reichen von 1 bis 7, wobei höhere Werte eine bessere Lebensqualität anzeigen.
3 Monate, 6 Monate, 12 Monate nach der UC-MSCs-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Liem Nguyen, PHD, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. September 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. April 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. April 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. April 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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