Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der ESC-abgeleiteten Dopamin-Vorläuferzelltherapie bei Parkinson-Patienten
6. April 2026 aktualisiert von: S.Biomedics Co., Ltd.
Eine offene Einzeldosierungs- und Dosiseskalationsstudie der Phase 1/2a mit einem Zentrum zur Bewertung der Sicherheit und explorativen Wirksamkeit der Therapie mit A9-Dopamin-Vorläuferzellen (A9-DPC) aus embryonalen Stammzellen bei Patienten mit Parkinson-Krankheit
Studiendauer: Ungefähr 35 Monate ab dem Datum der Genehmigung durch das Institutional Review Board (IRB) (kann jedoch je nach Einschreibefrist für das Fach oder der Zeit bis zum Studienabschluss verlängert werden)
Indikation: Patienten, bei denen vor ≥ 5 Jahren die Parkinson-Krankheit diagnostiziert wurde
Zweck: Ermittlung der maximal tolerierbaren Dosis und Bewertung der Sicherheit und explorativen Wirksamkeit einer Therapie mit allogenen, aus embryonalen Stammzellen gewonnenen A9-Dopamin-Vorläuferzellen (A9-DPC) bei Patienten, bei denen vor ≥ 5 Jahren eine Parkinson-Krankheit diagnostiziert wurde, als Behandlung für Verzögerungen oder das Fortschreiten der Parkinson-Krankheit stoppen oder die Genesung geschädigten Gehirns herbeiführen.
Anzahl der Probanden: Ziel ist es, bis zu 12 Probanden für die Dosissteigerungsstudie mit zwei Phasen zu rekrutieren.
[Geringe Dosis] Dosis: 3,15X10^6 Zellen/Körper | Studiengruppe (A9-DPC): 6 Probanden [Hohe Dosis] Dosis: 6,30X10^6 Zellen/Körper | Studiengruppe (A9-DPC): 6 Fächer
Studiendesign: Einzelzentrum, offen, Einzeldosierung, Dosissteigerung, Phase 1/2a-Studie
Endpunkte:
[Primäre Sicherheitsendpunkte]
- Auftreten behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) nach Verabreichung des IP
- Versagen oder Abstoßung der Transplantation und Auftreten von Blutungen und Infektionen in Woche 12 (3 Monate), Woche 24 (6 Monate), Woche 48 (12 Monate) und Woche 96 (24 Monate) nach der Verabreichung des IP
Auftreten eines unerwünschten Ereignisses von besonderem Interesse (AESI)* nach Verabreichung des IP
- AESI: a) Tod, b) Entstehung eines Neoplasmas oder bösartigen Tumors in Geweben oder Organen, c) Beginn einer Immunreaktion einschließlich der Verschlechterung einer früheren Autoimmunerkrankung oder eines neuen Auftretens und d) andere verzögerte unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit diesem embryonalen Stamm Zellbehandlung.
[Endpunkte der explorativen Wirksamkeit]
Änderung der folgenden klinischen Endpunkte in Woche 4 (1 Monat), Woche 12 (3 Monate), Woche 24 (6 Monate), Woche 36 (9 Monate), Woche 48 (12 Monate), Woche 72 (18 Monate) und Woche 96 (24 Monate) nach Verabreichung des IP im Vergleich zum Screening
① MDS-UPDRS-Gesamtpunktzahl, Teil Ⅲ und Teil Ⅳ (definiert ein/aus)
- Definierte Bedingung: Bedingung, dass die positivste funktionelle Wirkung, wie vom Probanden und dem Tester vereinbart, nach der Behandlung mit Arzneimitteln zur Kontrolle der Symptome der Parkinson-Krankheit erzielt wird
- Definierter Off-Zustand: Zustand nach 12 Stunden ohne Medikamente zur Kontrolle der Symptome der Parkinson-Krankheit ② K-MMSE ③ Seoul Neuropsychologische Screening-Batterie (SNSB, Screening & Woche 96 (24 Monate))
Änderung der folgenden klinischen Endpunkte in Woche 4 (1 Monat), Woche 12 (3 Monate), Woche 24 (6 Monate), Woche 36 (9 Monate), Woche 48 (12 Monate), Woche 72 (18 Monate) und Woche 96 (24 Monate) nach Verabreichung des IP im Vergleich zum Ausgangswert
- K-MoCA
- Parkinson-Fragebogen (PDQ-39)
- ADL-Skala von Schwab und England (SEADL)
- Skala für nichtmotorische Symptome bei Parkinson-Krankheit (MNS)
- Veränderung der Transplantatgröße durch MRT in Woche 12 (3 Monate), Woche 24 (6 Monate), Woche 48 (12 Monate) und Woche 96 (24 Monate) nach Verabreichung des IP im Vergleich zum Ausgangswert
- Veränderung der zerebralen FDG-Aufnahme und der striatalen FDG-Aufnahme in Woche 48 (12 Monate) und Woche 96 (24 Monate) nach Verabreichung des IP im Vergleich zum Ausgangswert
- Änderung der Dichte von Dopamintransportern, gemessen durch FP-CIT-PET in Woche 48 (12 Monate) und Woche 96 (24 Monate) nach Verabreichung des IP im Vergleich zum Screening
- Prozentsatz der Probanden, die während des gesamten klinischen Studienzeitraums Begleitmedikamente im Zusammenhang mit Parkinson-Mobilität oder Parkinson-Nichtmobilität einnahmen, und Änderung der Dosis jedes Begleitmedikaments (pro Komponente) in 12-Wochen-Intervallen im Vergleich zur Dosis jedes Begleitmedikaments (pro Komponente) vom Datum der Verabreichung von IP bis Woche 12.
[Andere Sicherheitsendpunkte]
- Vitalfunktionen
- Labortests
- Körperliche Untersuchung
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Studiendauer: Ungefähr 35 Monate ab dem Datum der Genehmigung durch das Institutional Review Board (IRB) (kann jedoch je nach Einschreibefrist für das Fach oder der Zeit bis zum Studienabschluss verlängert werden)
Indikation: Patienten, bei denen vor ≥ 5 Jahren die Parkinson-Krankheit diagnostiziert wurde
Zweck: Ermittlung der maximal tolerierbaren Dosis und Bewertung der Sicherheit und explorativen Wirksamkeit einer Therapie mit allogenen embryonalen Stammzellen-abgeleiteten A9-Dopamin-Vorläuferzellen (A9-DPC) bei Patienten, bei denen vor ≥ 5 Jahren eine Parkinson-Krankheit diagnostiziert wurde, als Behandlung für Verzögerungen oder das Fortschreiten der Parkinson-Krankheit stoppen oder die Genesung geschädigten Gehirns herbeiführen.
Anzahl der Probanden: Bis zu 12 Probanden [Niedrige Dosis] Dosis: 3,15 x 10^6 Zellen/Körper Studiengruppe (A9-DPC): 6 Probanden [Hohe Dosis] Dosis: 6,30 x 10^6 Zellen/Körper Studiengruppe (A9-DPC). ): 6 Fächer
Studiendesign: Einzelzentrum, offen, Einzeldosierung, Dosissteigerung, Phase-1/2a-Studie
Endpunkte:
[Primäre Sicherheitsendpunkte]
- Auftreten behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) nach Verabreichung des IP
- Versagen oder Abstoßung der Transplantation und Auftreten von Blutungen und Infektionen in Woche 12 (3 Monate), Woche 24 (6 Monate), Woche 48 (12 Monate) und Woche 96 (24 Monate) nach der Verabreichung des IP
- Auftreten eines unerwünschten Ereignisses von besonderem Interesse (AESI)* nach Verabreichung des IP *AESI: a) Tod, b) Entstehung eines Neoplasmas oder bösartigen Tumors in Geweben oder Organen, c) Beginn einer Immunreaktion einschließlich Verschlechterung einer früheren Autoimmunerkrankung Krankheit oder neues Auftreten und d) andere verzögerte unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit dieser Behandlung mit embryonalen Stammzellen.
[Endpunkte der explorativen Wirksamkeit]
1. Änderung der folgenden klinischen Endpunkte in Woche 4 (1 Monat), Woche 12 (3 Monate), Woche 24 (6 Monate), Woche 36 (9 Monate), Woche 48 (12 Monate), Woche 72 (18 Monate) und Woche 96 (24 Monate) nach Verabreichung des IP im Vergleich zum Screening
- MDS-UPDRS-Gesamtpunktzahl, Teil Ⅲ und Teil Ⅳ (definiert ein/aus)
- K-MMSE
- Seoul Neuropsychologische Screening-Batterie (SNSB, Screening & Woche 96 (24 Monate))
- Hoehn & Yahr-Skala
2. Änderung der folgenden klinischen Endpunkte in Woche 4 (1 Monat), Woche 12 (3 Monate), Woche 24 (6 Monate), Woche 36 (9 Monate), Woche 48 (12 Monate), Woche 72 (18 Monate) und Woche 96 (24 Monate) nach Verabreichung des IP im Vergleich zum Ausgangswert
- K-MoCA
- Parkinson-Fragebogen (PDQ-39)
- Schwab und England ADL-Skala (SEADL) 4 Skala für nichtmotorische Symptome bei Parkinson-Krankheit (NMS)
3. Änderung der Transplantatgröße durch MRT in Woche 12 (3 Monate), Woche 24 (6 Monate), Woche 48 (12 Monate) und Woche 96 (24 Monate) nach Verabreichung des IP im Vergleich zum Ausgangswert 4. Änderung des zerebralen FDG Aufnahme und striatale FDG-Aufnahme in Woche 48 (12 Monate) und Woche 96 (24 Monate) nach Verabreichung des IP im Vergleich zum Ausgangswert 5. Änderung der Dichte von Dopamintransportern, gemessen durch FP-CIT-PET in Woche 48 (12 Monate) und Woche 96 (24 Monate) nach der Verabreichung des IP im Vergleich zum Screening 6. Prozentsatz der Probanden, die während des gesamten klinischen Studienzeitraums Begleitmedikamente im Zusammenhang mit Parkinson-Mobilität oder Parkinson-Nichtmobilität einnahmen, und Änderung der Dosis jedes Begleitmedikaments (per Komponente) in 12-wöchigen Abständen im Vergleich zur Dosis jedes Begleitmedikaments (pro Komponente) vom Datum der Verabreichung von IP bis Woche 12.
7. Änderungen der folgenden klinischen Bewertungsvariablen, bestätigt durch das Parkinson-Tagebuch 48 Wochen (12 Monate), 72 Wochen (18 Monate) und 96 Wochen (24 Monate) nach Verabreichung des Prüfpräparats im Vergleich zum Ausgangswert:
- Gesamte Wachzeit
- Total pünktlich
- Totale Freizeit
- Gesamtdauer der Dyskinesie
[Andere Sicherheitsendpunkte]
- Vitalfunktionen
- Labortests
- Körperliche Untersuchung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
12
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Seoul, Südkorea, 03722
- Yonsei University Health System, Severance Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patient mit Parkinson-Krankheit, basierend auf den Kriterien der UK PD Society Brain Bank zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs
- Patient mit Parkinson-Krankheit im Alter von 50 bis 75 Jahren zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs
- Patient, bei dem zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs vor ≥ 5 Jahren die Parkinson-Krankheit diagnostiziert wurde
- Patient, der vor dem Screening ≥ 3 Monate lang eine stabile Dosis eines Arzneimittels wie Levodopa einnimmt und ≥ 2 Stunden am Tag nachlässt oder als Reaktion auf eine Dopaminergänzung oder motorische Komplikationen wie Dyskinesie einen Gangstillstand aufweist
- Mindestens mäßige Beeinträchtigung der Aktivität des täglichen Lebens (MDS-UPDRS Teil II ≥13)
- Patient, der ≥ 3 Monate vor dem Screening eine stabile Dosis einer Standardbehandlung für die Parkinson-Krankheit (z. B. Levodopa, Dopaminagonisten, MAO-B-Hemmer, Amantadin, Anticholinergika usw.) erhält
- ≥ 40 % der L-Dopa-Reaktionsfähigkeit zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs
- Hoehn & Yahr-Stadium ≥ 3 im ausgeschalteten Zustand und Stadium ≤ 3 im eingeschalteten Zustand zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs
- Verminderte Dopamintransporter, gemessen durch FP-CIT-PET zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs
- Kann sich einer MRT unterziehen
- Unterzeichnete Einwilligung nach ausreichender Aufklärung über die Studie
Ausschlusskriterien:
- Parkinson-Demenz basierend auf den Kriterien der Movement Disorders Society Task Force
- Parkinsonismus-Plus-Syndrom bestätigt durch PET- und MRT-Bilder beim Screening-Besuch
- Patient, der die Kriterien für eine Parkinson-Demenz nicht erfüllt, aber unter starken visuellen Halluzinationen leidet
- Einfrieren des Ganges ohne oder mit unklarer Reaktion auf L-Dopa
- Medikamenteninduzierter Parkinsonismus
- Vorgeschichte unkontrollierter Anfallsleiden innerhalb von 24 Wochen vor dem Screening
- Angeborene Entwicklungsverzögerung
- Frühere oder aktuelle Erkrankungen im Zusammenhang mit Gerinnungsfaktoren zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs
- Anhaltende bösartige Erkrankungen zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs oder Diagnose bösartiger Erkrankungen innerhalb der letzten 5 Jahre
- Aktive Tuberkulose, Autoimmunerkrankung oder verminderte Immunität zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs (Behandlung mit Chemotherapie innerhalb der letzten 3 Jahre oder weiße Blutkörperchen [WBC] <3X10^3 Zellen/µL)
- Bei dem Patienten wurde Diabetes mellitus diagnostiziert
- Teilnahme an einer anderen klinischen Studie innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening
- Vorgeschichte der Behandlung mit Zelltherapie, außer Bluttransfusionen, vor der Studienteilnahme
- Nebenwirkungen von Anästhetika, Kontrastmitteln usw.
Frühere oder aktuelle klinisch bedeutsame Erkrankungen der Leber (einschließlich Lebertransplantation), der Niere, des Atmungssystems, des Herz-Kreislauf-Systems usw. oder klinisch bedeutsame Labortestergebnisse zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs
- Thrombozytenzahl < 5,0 x 10^4/Mikroliter
- Serumkreatinin > 1,5 mg/dl
- eGFR < 60 ml/min/1,73 m^2
- AST oder ALT ≥ 3 x ULN (Obergrenze des Normalwerts)
- Gesamtbilirubin ≥ 1,5 x ULN (Obergrenze des Normalwerts)
- Hepatitis B oder C
- Humanes Immundefizienzvirus (HIV) positiv
- Geschichte der Gehirnchirurgie
- Schwangere und stillende Frau
- Positiver Schwangerschaftstest zum Zeitpunkt des Screenings; oder Frau im gebärfähigen Alter und Mann, die während der Studie eine Schwangerschaft planen oder nicht damit einverstanden sind, die unten beschriebenen klinisch geeigneten Verhütungsmethoden* anzuwenden. Hormonelle Kontrazeptiva (subdermale empfängnisverhütende Implantate, Injektionen, orale Kontrazeptiva usw.), Intrauterinpessar (IUP) (oder intrauterines System [IUS]), chirurgische Sterilisation des Probanden oder Partners (Vasektomie, Tubenligatur usw.), Doppelbarrieremethode (kombinierte Verwendung von Barrieremethoden wie Gebärmutterhalskappe oder Diaphragma in Kombination mit einem Kondom für den Mann)
- Aus anderen Gründen, basierend auf dem Urteil des Ermittlers, nicht förderfähig
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Gruppe mit niedriger Dosis
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Biologisch/Impfstoff: Allogene, aus embryonalen Stammzellen gewonnene A9-Dopamin-Vorläuferzelle (A9-DPC)_Niedrige Dosis
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Experimental: Hochdosierte Gruppe
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Biologisch/Impfstoff: Allogene, aus embryonalen Stammzellen gewonnene A9-Dopamin-Vorläuferzelle (A9-DPC)_Hohe Dosis
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Auftreten behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) nach Verabreichung des IP
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen (24 Monate) nach der IP-Verwaltung
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Aktuelle Häufigkeit und Prozentsatz des Auftretens behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) nach Verabreichung des IP für jede Dosisgruppe
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Bis zu 96 Wochen (24 Monate) nach der IP-Verwaltung
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Scheitern oder Ablehnung der Transplantation
Zeitfenster: Woche 12 (3 Monate)
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Aktuelle Häufigkeit und Prozentsatz für jede Dosisgruppe bezüglich des Scheiterns oder der Abstoßung der Transplantation in Woche 12 (3 Monate) nach der Verabreichung des IP
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Woche 12 (3 Monate)
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Scheitern oder Ablehnung der Transplantation
Zeitfenster: Woche 24 (6 Monate)
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Aktuelle Häufigkeit und Prozentsatz für jede Dosisgruppe bezüglich des Scheiterns oder der Abstoßung der Transplantation in Woche 24 (6 Monate) nach der Verabreichung des IP
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Woche 24 (6 Monate)
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Scheitern oder Ablehnung der Transplantation
Zeitfenster: Woche 48 (12 Monate)
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Aktuelle Häufigkeit und Prozentsatz für jede Dosisgruppe bezüglich des Scheiterns oder der Abstoßung der Transplantation in Woche 48 (12 Monate) nach der Verabreichung des IP
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Woche 48 (12 Monate)
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Scheitern oder Ablehnung der Transplantation
Zeitfenster: Woche 96 (24 Monate)
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Aktuelle Häufigkeit und Prozentsatz für jede Dosisgruppe bezüglich des Scheiterns oder der Abstoßung der Transplantation in Woche 96 (24 Monate) nach der Verabreichung des IP
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Woche 96 (24 Monate)
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Auftreten von Blutungen
Zeitfenster: Woche 12 (3 Monate)
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Aktuelle Häufigkeit und Prozentsatz des Auftretens von Blutungen in jeder Dosisgruppe in Woche 12 (3 Monate) nach der Verabreichung des IP
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Woche 12 (3 Monate)
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Auftreten von Blutungen
Zeitfenster: Woche 24 (6 Monate)
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Aktuelle Häufigkeit und Prozentsatz des Auftretens von Blutungen in jeder Dosisgruppe in Woche 24 (6 Monate) nach Verabreichung des IP
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Woche 24 (6 Monate)
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Auftreten von Blutungen
Zeitfenster: Woche 48 (12 Monate)
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Aktuelle Häufigkeit und Prozentsatz des Auftretens von Blutungen in jeder Dosisgruppe in Woche 48 (12 Monate) nach Verabreichung des IP
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Woche 48 (12 Monate)
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Auftreten von Blutungen
Zeitfenster: Woche 96 (24 Monate)
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Aktuelle Häufigkeit und Prozentsatz je Dosisgruppe zum Auftreten von Blutungen in Woche 96 (24 Monate) nach Verabreichung des IP
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Woche 96 (24 Monate)
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Auftreten einer Infektion
Zeitfenster: Woche 12 (3 Monate)
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Aktuelle Häufigkeit und Prozentsatz des Auftretens einer Infektion in jeder Dosisgruppe in Woche 12 (3 Monate) nach Verabreichung des IP
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Woche 12 (3 Monate)
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Auftreten einer Infektion
Zeitfenster: Woche 24 (6 Monate)
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Aktuelle Häufigkeit und Prozentsatz des Auftretens einer Infektion in jeder Dosisgruppe in Woche 24 (6 Monate) nach Verabreichung des IP
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Woche 24 (6 Monate)
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Auftreten einer Infektion
Zeitfenster: Woche 48 (12 Monate)
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Aktuelle Häufigkeit und Prozentsatz des Auftretens einer Infektion in jeder Dosisgruppe in Woche 48 (12 Monate) nach Verabreichung des IP
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Woche 48 (12 Monate)
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Auftreten einer Infektion
Zeitfenster: Woche 96 (24 Monate)
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Aktuelle Häufigkeit und Prozentsatz des Auftretens einer Infektion in Woche 96 (24 Monate) nach Verabreichung des IP für jede Dosisgruppe
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Woche 96 (24 Monate)
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Auftreten eines unerwünschten Ereignisses von besonderem Interesse (AESI)* nach Verabreichung des IP
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen (24 Monate) nach der IP-Verwaltung
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Aktuelle Häufigkeit und Prozentsatz je Dosisgruppe bezüglich des Auftretens eines unerwünschten Ereignisses von besonderem Interesse (AESI)* nach Verabreichung des IP *AESI: a) Tod, b) Entstehung eines Neoplasmas oder bösartigen Tumors in Geweben oder Organen, c) Beginn einer Immunreaktion einschließlich der Verschlechterung einer früheren Autoimmunerkrankung oder eines neuen Auftretens und d) andere verzögerte unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit dieser embryonalen Erkrankung Stammzellenbehandlung. |
Bis zu 96 Wochen (24 Monate) nach der IP-Verwaltung
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung der MDS-UPDRS-Gesamtpunktzahl, Teil Ⅲ (definiert ein/aus) und Teil Ⅳ
Zeitfenster: -Tag 14 bis -Tag 4, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Präsentieren Sie deskriptive Statistiken (Anzahl der Probanden, Durchschnitt, Standardabweichung, Median, Minimum, Maximum) für jede Dosisgruppe über Änderungen in den MDS-UPDRS-Gesamtscores, Teil Ⅲ (definiert ein/aus) und Teil Ⅳ bis zu 96 Wochen (24 Monate) nach IP-Verabreichung im Vergleich zum Ausgangswert (-Tag 14 bis -Tag 4).
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-Tag 14 bis -Tag 4, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Änderung im K-MMSE
Zeitfenster: -Tag 14 bis -Tag 4, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Präsentieren Sie deskriptive Statistiken (Anzahl der Probanden, Durchschnitt, Standardabweichung, Median, Minimum, Maximum) für jede Dosisgruppe über Veränderungen im K-MMSE bis zu 96 Wochen (24 Monate) nach der IP-Verabreichung im Vergleich zum Ausgangswert (-Tag 14 bis -). Tag 4).
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-Tag 14 bis -Tag 4, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Änderung in der neuropsychologischen Screening-Batterie von Seoul (SNSB, Screening & Woche 96 (24 Monate))
Zeitfenster: -Tag 14 bis -Tag 4, Woche 96
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Präsentieren Sie deskriptive Statistiken (Anzahl der Probanden, Durchschnitt, Standardabweichung, Median, Minimum, Maximum) für jede Dosisgruppe über Veränderungen in der Seoul Neuropsychological Screening Battery (SNSB) zwischen dem Ausgangswert (-Tag 14 bis -Tag 4) und 96 Wochen (24). Monate) nach der IP-Administration.
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-Tag 14 bis -Tag 4, Woche 96
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Änderung im K-MoCA
Zeitfenster: -Tag 2, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Präsentieren Sie deskriptive Statistiken (Anzahl der Probanden, Durchschnitt, Standardabweichung, Median, Minimum, Maximum) für jede Dosisgruppe über Veränderungen im K-MoCA bis zu 96 Wochen (24 Monate) nach der IP-Verabreichung im Vergleich zum Ausgangswert (-Tag 2).
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-Tag 2, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Änderung im Parkinson-Fragebogen (PDQ-39)
Zeitfenster: -Tag 2, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Präsentieren Sie deskriptive Statistiken (Anzahl der Probanden, Durchschnitt, Standardabweichung, Median, Minimum, Maximum) für jede Dosisgruppe über Veränderungen im Parkinson-Fragebogen (PDQ-39) bis zu 96 Wochen (24 Monate) nach der IP-Verabreichung im Vergleich zum Ausgangswert (- Tag 2).
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-Tag 2, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Änderung der ADL-Skala von Schwab und England (SEADL)
Zeitfenster: -Tag 2, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Präsentieren Sie deskriptive Statistiken (Anzahl der Probanden, Durchschnitt, Standardabweichung, Median, Minimum, Maximum) für jede Dosisgruppe über Veränderungen in der ADL-Skala von Schwab und England (SEADL) bis zu 96 Wochen (24 Monate) nach der IP-Verabreichung im Vergleich zum Ausgangswert ( -Tag 2).
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-Tag 2, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Änderung der Skala für nichtmotorische Symptome bei Parkinson-Krankheit (MNS)
Zeitfenster: -Tag 2, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Präsentieren Sie deskriptive Statistiken (Anzahl der Probanden, Durchschnitt, Standardabweichung, Median, Minimum, Maximum) für jede Dosisgruppe über Veränderungen in der Skala für nichtmotorische Symptome bei Parkinson-Krankheit (MNS) bis zu 96 Wochen (24 Monate) nach der IP-Verabreichung im Vergleich bis zum Ausgangswert (-Tag 2).
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-Tag 2, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Veränderung der Transplantatgröße durch MRT
Zeitfenster: -Tag 2, Woche 12, Woche 24, Woche 48, Woche 96
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Präsentieren Sie deskriptive Statistiken (Anzahl der Probanden, Durchschnitt, Standardabweichung, Median, Minimum, Maximum) für jede Dosisgruppe über die Veränderung der Transplantatgröße durch MRT in Woche 12 (3 Monate), Woche 24 (6 Monate), Woche 48 (12 Monate). ) und Woche 96 (24 Monate) nach Verabreichung des IP im Vergleich zum Ausgangswert (-Tag 2)
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-Tag 2, Woche 12, Woche 24, Woche 48, Woche 96
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Veränderung der zerebralen FDG-Aufnahme und der striatalen FDG-Aufnahme
Zeitfenster: -Tag 2, Woche 48, Woche 96
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Präsentieren Sie deskriptive Statistiken (Anzahl der Probanden, Durchschnitt, Standardabweichung, Median, Minimum, Maximum) für jede Dosisgruppe über die Veränderung der zerebralen FDG-Aufnahme und der striatalen FDG-Aufnahme in Woche 48 (12 Monate) und Woche 96 (24 Monate) nach der Verabreichung von die IP im Vergleich zum Ausgangswert (-Tag 2)
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-Tag 2, Woche 48, Woche 96
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Änderung der Dichte von Dopamintransportern, gemessen mit FP-CIT-PET
Zeitfenster: -Tag 14 bis -Tag 4, Woche 48, Woche 96
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Präsentieren Sie deskriptive Statistiken (Anzahl der Probanden, Durchschnitt, Standardabweichung, Median, Minimum, Maximum) für jede Dosisgruppe über die Änderung der Dichte von Dopamintransportern, gemessen durch FP-CIT-PET in Woche 48 (12 Monate) und Woche 96 (24 Monate). ) nach Verabreichung des IP im Vergleich zum Screening (-Tag 14 bis -Tag 4)
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-Tag 14 bis -Tag 4, Woche 48, Woche 96
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Prozentsatz der Probanden, die während des gesamten klinischen Studienzeitraums Begleitmedikamente im Zusammenhang mit Parkinson-Mobilität oder Parkinson-Nichtmobilität einnahmen, und Änderung der Dosis jedes Begleitmedikaments (pro Komponente)
Zeitfenster: Tag 0 (postoperativer Tag Nr. 0), Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Präsentieren Sie die Häufigkeit und den Prozentsatz der gleichzeitigen Einnahme von Medikamenten im Zusammenhang mit Parkinson-Mobilität oder Parkinson-Nichtmobilität während des gesamten klinischen Studienzeitraums für jede Dosisgruppe. Präsentieren Sie außerdem deskriptive Statistiken (Anzahl der Probanden, Durchschnitt, Standardabweichung, Median, Minimum, Maximum) für jede Dosisgruppe über die Änderung der Dosis jedes Begleitmedikaments (pro Komponente) in 12-Wochen-Intervallen im Vergleich zur Dosis jedes Begleitmedikaments (pro). Komponente) vom Datum der Verabreichung von IP bis Woche 12. |
Tag 0 (postoperativer Tag Nr. 0), Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Hoehn & Yahr-Skala
Zeitfenster: Tag 14 bis -Tag 4, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Änderung der Hoehn & Yahr-Skala
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Tag 14 bis -Tag 4, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Tagebuch der Parkinson-Krankheit
Zeitfenster: Tag 0 (POD #0), Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Änderungen der folgenden klinischen Bewertungsvariablen, bestätigt durch das Parkinson-Tagebuch, 48 Wochen (12 Monate), 72 Wochen (18 Monate) und 96 Wochen (24 Monate) nach Verabreichung des Prüfpräparats im Vergleich zum Ausgangswert: 1) Gesamtwachzeit : Gesamt-Wachstunden [Stunden], 2) Gesamt-Einschaltzeit: Stunden mit Arzneimittelwirkung [Stunden], 3) Gesamt-Off-Zeit: Stunden ohne Arzneimittelwirkung [Stunden], 4) Gesamt-Dyskinesie-Zeit: Stunden mit Dyskinesie [Stunden]
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Tag 0 (POD #0), Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Vitalfunktionen
Zeitfenster: -Tag 14 bis -Tag 4, -Tag 2, Tag 0 (postoperativer Tag Nr. 0), Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Präsentieren Sie deskriptive Statistiken (Anzahl der Probanden, Durchschnitt, Standardabweichung, Median, Minimum, Maximum) für jede Dosisgruppe und jeden Zeitpunkt
|
-Tag 14 bis -Tag 4, -Tag 2, Tag 0 (postoperativer Tag Nr. 0), Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Labortests
Zeitfenster: -Tag 14 bis -Tag 4, Tag 0 (postoperativer Tag Nr. 0), Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Präsentieren Sie deskriptive Statistiken (Anzahl der Probanden, Durchschnitt, Standardabweichung, Median, Minimum, Maximum) für jede Dosisgruppe und jeden Zeitpunkt
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-Tag 14 bis -Tag 4, Tag 0 (postoperativer Tag Nr. 0), Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Körperliche Untersuchung
Zeitfenster: -Tag 14 bis -Tag 4, -Tag 2, Tag 0 (postoperativer Tag Nr. 0), Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Präsentieren Sie deskriptive Statistiken (Anzahl der Probanden, Durchschnitt, Standardabweichung, Median, Minimum, Maximum) für jede Dosisgruppe und jeden Zeitpunkt
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-Tag 14 bis -Tag 4, -Tag 2, Tag 0 (postoperativer Tag Nr. 0), Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 72, Woche 96
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Phil-hyu Lee, MD, Ph.D, Yonsei Universitiy Health System, Severance Hospital
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Barker RA; TRANSEURO consortium. Designing stem-cell-based dopamine cell replacement trials for Parkinson's disease. Nat Med. 2019 Jul;25(7):1045-1053. doi: 10.1038/s41591-019-0507-2. Epub 2019 Jul 1.
- Kefalopoulou Z, Politis M, Piccini P, Mencacci N, Bhatia K, Jahanshahi M, Widner H, Rehncrona S, Brundin P, Bjorklund A, Lindvall O, Limousin P, Quinn N, Foltynie T. Long-term clinical outcome of fetal cell transplantation for Parkinson disease: two case reports. JAMA Neurol. 2014 Jan;71(1):83-7. doi: 10.1001/jamaneurol.2013.4749.
- Li W, Englund E, Widner H, Mattsson B, van Westen D, Latt J, Rehncrona S, Brundin P, Bjorklund A, Lindvall O, Li JY. Extensive graft-derived dopaminergic innervation is maintained 24 years after transplantation in the degenerating parkinsonian brain. Proc Natl Acad Sci U S A. 2016 Jun 7;113(23):6544-9. doi: 10.1073/pnas.1605245113. Epub 2016 May 2.
- Goetz CG, Tilley BC, Shaftman SR, Stebbins GT, Fahn S, Martinez-Martin P, Poewe W, Sampaio C, Stern MB, Dodel R, Dubois B, Holloway R, Jankovic J, Kulisevsky J, Lang AE, Lees A, Leurgans S, LeWitt PA, Nyenhuis D, Olanow CW, Rascol O, Schrag A, Teresi JA, van Hilten JJ, LaPelle N; Movement Disorder Society UPDRS Revision Task Force. Movement Disorder Society-sponsored revision of the Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS): scale presentation and clinimetric testing results. Mov Disord. 2008 Nov 15;23(15):2129-70. doi: 10.1002/mds.22340.
- Goetz CG, Poewe W, Rascol O, Sampaio C, Stebbins GT, Counsell C, Giladi N, Holloway RG, Moore CG, Wenning GK, Yahr MD, Seidl L; Movement Disorder Society Task Force on Rating Scales for Parkinson's Disease. Movement Disorder Society Task Force report on the Hoehn and Yahr staging scale: status and recommendations. Mov Disord. 2004 Sep;19(9):1020-8. doi: 10.1002/mds.20213.
- Okun MS. Deep-brain stimulation for Parkinson's disease. N Engl J Med. 2012 Oct 18;367(16):1529-38. doi: 10.1056/NEJMct1208070. No abstract available.
- Dubois B, Burn D, Goetz C, Aarsland D, Brown RG, Broe GA, Dickson D, Duyckaerts C, Cummings J, Gauthier S, Korczyn A, Lees A, Levy R, Litvan I, Mizuno Y, McKeith IG, Olanow CW, Poewe W, Sampaio C, Tolosa E, Emre M. Diagnostic procedures for Parkinson's disease dementia: recommendations from the movement disorder society task force. Mov Disord. 2007 Dec;22(16):2314-24. doi: 10.1002/mds.21844.
- Hoehn MM, Yahr MD. Parkinsonism: onset, progression, and mortality. 1967. Neurology. 2001 Nov;57(10 Suppl 3):S11-26. No abstract available.
- Baek MJ, Kim K, Park YH, Kim S. The Validity and Reliability of the Mini-Mental State Examination-2 for Detecting Mild Cognitive Impairment and Alzheimer's Disease in a Korean Population. PLoS One. 2016 Sep 26;11(9):e0163792. doi: 10.1371/journal.pone.0163792. eCollection 2016.
- Rowland NC, Starr PA, Larson PS, Ostrem JL, Marks WJ Jr, Lim DA. Combining cell transplants or gene therapy with deep brain stimulation for Parkinson's disease. Mov Disord. 2015 Feb;30(2):190-5. doi: 10.1002/mds.26083. Epub 2014 Dec 17.
- Schweitzer JS, Song B, Herrington TM, Park TY, Lee N, Ko S, Jeon J, Cha Y, Kim K, Li Q, Henchcliffe C, Kaplitt M, Neff C, Rapalino O, Seo H, Lee IH, Kim J, Kim T, Petsko GA, Ritz J, Cohen BM, Kong SW, Leblanc P, Carter BS, Kim KS. Personalized iPSC-Derived Dopamine Progenitor Cells for Parkinson's Disease. N Engl J Med. 2020 May 14;382(20):1926-1932. doi: 10.1056/NEJMoa1915872.
- Barker RA, Drouin-Ouellet J, Parmar M. Cell-based therapies for Parkinson disease-past insights and future potential. Nat Rev Neurol. 2015 Sep;11(9):492-503. doi: 10.1038/nrneurol.2015.123. Epub 2015 Aug 4.
- Kikuchi T, Morizane A, Doi D, Magotani H, Onoe H, Hayashi T, Mizuma H, Takara S, Takahashi R, Inoue H, Morita S, Yamamoto M, Okita K, Nakagawa M, Parmar M, Takahashi J. Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson's disease model. Nature. 2017 Aug 30;548(7669):592-596. doi: 10.1038/nature23664.
- Mendez I, Sanchez-Pernaute R, Cooper O, Vinuela A, Ferrari D, Bjorklund L, Dagher A, Isacson O. Cell type analysis of functional fetal dopamine cell suspension transplants in the striatum and substantia nigra of patients with Parkinson's disease. Brain. 2005 Jul;128(Pt 7):1498-510. doi: 10.1093/brain/awh510. Epub 2005 May 4.
- Parmar M, Grealish S, Henchcliffe C. The future of stem cell therapies for Parkinson disease. Nat Rev Neurosci. 2020 Feb;21(2):103-115. doi: 10.1038/s41583-019-0257-7. Epub 2020 Jan 6.
- Koh SB, Kim JW, Ma HI, Ahn TB, Cho JW, Lee PH, Chung SJ, Kim JS, Kwon DY, Baik JS. Validation of the korean-version of the nonmotor symptoms scale for Parkinson's disease. J Clin Neurol. 2012 Dec;8(4):276-83. doi: 10.3988/jcn.2012.8.4.276. Epub 2012 Dec 21.
- Shulman LM, Armstrong M, Ellis T, Gruber-Baldini A, Horak F, Nieuwboer A, Parashos S, Post B, Rogers M, Siderowf A, Goetz CG, Schrag A, Stebbins GT, Martinez-Martin P. Disability Rating Scales in Parkinson's Disease: Critique and Recommendations. Mov Disord. 2016 Oct;31(10):1455-1465. doi: 10.1002/mds.26649.
- Park HJ, Sohng KY, Kim S. Validation of the Korean version of the 39-Item Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-39). Asian Nurs Res (Korean Soc Nurs Sci). 2014 Mar;8(1):67-74. doi: 10.1016/j.anr.2014.02.004. Epub 2014 Mar 6.
- Rasiah NP, Maheshwary R, Kwon CS, Bloomstein JD, Girgis F. Complications of Deep Brain Stimulation for Parkinson Disease and Relationship between Micro-electrode tracks and hemorrhage: Systematic Review and Meta-Analysis. World Neurosurg. 2023 Mar;171:e8-e23. doi: 10.1016/j.wneu.2022.10.034. Epub 2022 Oct 13.
- Yasuhara T, Kameda M, Sasaki T, Tajiri N, Date I. Cell Therapy for Parkinson's Disease. Cell Transplant. 2017 Sep;26(9):1551-1559. doi: 10.1177/0963689717735411.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
9. Mai 2023
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
10. Dezember 2025
Studienabschluss (Tatsächlich)
10. Dezember 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
9. April 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
24. Mai 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
2. Juni 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
13. April 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
6. April 2026
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Synucleinopathien
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurodegenerative Krankheiten
- Bewegungsstörungen
- Parkinsonsche Störungen
- Erkrankungen der Basalganglien
- Parkinson Krankheit
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Neurotransmitter-Agenten
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Autonome Agenten
- Agenten des peripheren Nervensystems
- Schutzmittel
- Kardiotonische Mittel
- Dopamin-Agenten
- Sympathomimetika
- Dopamin
Andere Studien-ID-Nummern
- SB-PD-001
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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