Estudo para avaliar a segurança e a eficácia da terapia celular progenitora de dopamina derivada de ESC em pacientes com DP
6 de abril de 2026 atualizado por: S.Biomedics Co., Ltd.
Um único centro, aberto, dose única, escalonamento de dose, estudo de fase 1/2a para avaliar a segurança e a eficácia exploratória da terapia com células progenitoras de dopamina A9 derivadas de células-tronco embrionárias (A9-DPC) em pacientes com doença de Parkinson
Prazo de estudo: Aproximadamente 35 meses a partir da data de aprovação pelo Conselho de Ética em Pesquisa (CIR) (No entanto, pode ser prorrogado dependendo do período de inscrição da disciplina ou do tempo de encerramento do estudo)
Indicação: Pacientes diagnosticados com doença de Parkinson há ≥ 5 anos
Objetivo: Encontrar a dose máxima tolerável e avaliar a segurança e a eficácia exploratória da terapia com células progenitoras de dopamina A9 derivadas de células-tronco embrionárias alogênicas (A9-DPC) em pacientes diagnosticados com doença de Parkinson ≥ 5 anos atrás, como um tratamento para retardar ou parar a progressão da doença de Parkinson ou induzir a recuperação do cérebro danificado.
Número de indivíduos: visa recrutar até 12 indivíduos para o estudo de escalonamento de dose com duas fases.
[Dose baixa] Dose: 3,15X10^6 células/corpo | Grupo de estudo (A9-DPC): 6 indivíduos [Alta dose] Dose: 6,30X10^6 células/corpo | Grupo de estudo (A9-DPC): 6 indivíduos
Desenho do estudo: Centro único, aberto, dosagem única, escalonamento de dose, estudo de fase 1/2a
Pontos finais:
[Pontos finais primários de segurança]
- Ocorrência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) após a administração do IP
- Falha ou rejeição do transplante e ocorrência de sangramento e infecção na Semana 12 (3 meses), Semana 24 (6 meses), Semana 48 (12 meses) e Semana 96 (24 meses) após a administração do IP
Ocorrência de evento adverso de interesse especial (AESI)* após administração do IP
- AESI: a) morte, b) geração de uma neoplasia ou tumor maligno em tecidos ou órgãos, c) início de uma reação imune incluindo piora de uma doença autoimune anterior ou nova ocorrência, e d) outros eventos adversos tardios relacionados a esta haste embrionária tratamento celular.
[Pontos finais de eficácia exploratória]
Alteração nos seguintes desfechos clínicos na Semana 4 (1 mês), Semana 12 (3 meses), Semana 24 (6 meses), Semana 36 (9 meses), Semana 48 (12 meses), Semana 72 (18 meses) e Semana 96 (24 meses) após a administração do IP em comparação com a triagem
① Pontuação total MDS-UPDRS, parte Ⅲ e parte Ⅳ (definido ligado/desligado)
- Condição definida: condição que apresenta o efeito funcional mais positivo, conforme acordado entre o sujeito e o testador, após o tratamento com medicamentos para controlar os sintomas da doença de Parkinson
- Condição definida como off: condição após 12 horas sem medicamentos para controlar os sintomas da doença de Parkinson ② K-MMSE ③ Bateria de triagem neuropsicológica de Seul (SNSB, triagem e semana 96 (24 meses))
Alteração nos seguintes desfechos clínicos na Semana 4 (1 mês), Semana 12 (3 meses), Semana 24 (6 meses), Semana 36 (9 meses), Semana 48 (12 meses), Semana 72 (18 meses) e Semana 96 (24 meses) após a administração do IP em comparação com a linha de base
- K-MoCA
- Questionário de Parkinson (PDQ-39)
- Escala ADL de Schwab e Inglaterra (SEADL)
- Escala de sintomas não motores para a doença de Parkinson (SNM)
- Alteração no tamanho do enxerto por ressonância magnética na semana 12 (3 meses), semana 24 (6 meses), semana 48 (12 meses) e semana 96 (24 meses) após a administração do IP em comparação com a linha de base
- Alteração na captação de FDG cerebral e captação de FDG estriatal na semana 48 (12 meses) e na semana 96 (24 meses) após a administração do IP em comparação com a linha de base
- Alteração na densidade dos transportadores de dopamina conforme medido por FP-CIT PET na semana 48 (12 meses) e na semana 96 (24 meses) após a administração do IP em comparação com a triagem
- Percentagem de indivíduos que usaram medicação concomitante relacionada com Parkinson-mobilidade ou Parkinson-Não-mobilidade durante todo o período do ensaio clínico e alteração na dose de cada medicação concomitante (por componente) em intervalos de 12 semanas em comparação com a dose de cada medicação concomitante (por componente) a partir da data de administração do IP até a Semana 12.
[Outros pontos finais de segurança]
- Sinais vitais
- Testes laboratoriais
- Exame físico
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
Período de estudo: Aproximadamente 35 meses a partir da data de aprovação pelo Institutional Review Board (IRB) (no entanto, pode ser prorrogado dependendo do período de inscrição da disciplina ou do tempo para encerramento do estudo)
Indicação: Pacientes que foram diagnosticados com doença de Parkinson há ≥ 5 anos
Objetivo: Encontrar a dose máxima tolerável e avaliar a segurança e eficácia exploratória da terapia com células progenitoras de dopamina A9 derivadas de células-tronco embrionárias alogênicas (A9-DPC) em pacientes que foram diagnosticados com doença de Parkinson ≥ 5 anos atrás, como tratamento para retardar ou parar a progressão da doença de Parkinson ou induzir a recuperação do cérebro danificado.
Número de indivíduos: até 12 indivíduos [dose baixa] Dose: 3,15X10^6 células/corpo Grupo de estudo (A9-DPC): 6 indivíduos [dose alta] Dose: 6,30X10^6 células/corpo Grupo de estudo (A9-DPC ): 6 disciplinas
Desenho do estudo: centro único, aberto, dosagem única, escalonamento de dose, estudo de fase 1/2a
Pontos finais:
[Pontos finais de segurança primários]
- Ocorrência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) após administração do IP
- Falha ou rejeição do transplante e ocorrência de sangramento e infecção na Semana 12 (3 meses), Semana 24 (6 meses), Semana 48 (12 meses) e Semana 96 (24 meses) após a administração do IP
- Ocorrência de evento adverso de interesse especial (EAIE)* após a administração do IP *EAIE: a) morte, b) geração de neoplasia ou tumor maligno em tecidos ou órgãos, c) início de uma reação imunológica incluindo piora de uma doença autoimune anterior doença ou nova ocorrência, e d) outros eventos adversos tardios relacionados a este tratamento com células-tronco embrionárias.
[Pontos finais de eficácia exploratórios]
1. Alteração nos seguintes desfechos clínicos na Semana 4 (1 mês), Semana 12 (3 meses), Semana 24 (6 meses), Semana 36 (9 meses), Semana 48 (12 meses), Semana 72 (18 meses) e Semana 96 (24 meses) após a administração do IP em comparação com a triagem
- Pontuação total MDS-UPDRS, parte Ⅲ e parte Ⅳ (definido ativado/desativado)
- K-MMSE
- Bateria de triagem neuropsicológica de Seul (SNSB, triagem e semana 96 (24 meses))
- Escala Hoehn e Yahr
2. Alteração nos seguintes desfechos clínicos na Semana 4 (1 mês), Semana 12 (3 meses), Semana 24 (6 meses), Semana 36 (9 meses), Semana 48 (12 meses), Semana 72 (18 meses) e Semana 96 (24 meses) após a administração do IP em comparação com a linha de base
- K-MoCA
- Questionário de Parkinson (PDQ-39)
- Escala ADL de Schwab e Inglaterra (SEADL) 4Escala de sintomas não motores para doença de Parkinson (SNM)
3. Alteração no tamanho do enxerto através de ressonância magnética na semana 12 (3 meses), semana 24 (6 meses), semana 48 (12 meses) e semana 96 (24 meses) após a administração do IP em comparação com a linha de base 4. Alteração no FDG cerebral captação e captação de FDG no estriado na semana 48 (12 meses) e na semana 96 (24 meses) após a administração do IP em comparação com a linha de base 5. Mudança na densidade dos transportadores de dopamina conforme medido por FP-CIT PET na semana 48 (12 meses) e Semana 96 (24 meses) após a administração do IP em comparação com a triagem 6. Porcentagem de indivíduos que usaram medicação concomitante relacionada à mobilidade de Parkinson ou à não mobilidade de Parkinson durante todo o período do ensaio clínico e alteração na dose de cada medicação concomitante (por componente) em intervalos de 12 semanas em comparação com a dose de cada medicação concomitante (por componente) desde a data de administração do IP até a semana 12.
7. Alterações nas seguintes variáveis de avaliação clínica confirmadas através do diário da doença de Parkinson às 48 semanas (12 meses), 72 semanas (18 meses) e 96 semanas (24 meses) após a administração do medicamento experimental em comparação com a linha de base:
- Tempo total de vigília
- Total de pontualidade
- Total de folga
- Tempo total de discinesia
[Outros parâmetros de segurança]
- Sinais vitais
- Testes laboratoriais
- Exame físico
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
12
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Seoul, Coréia do Sul, 03722
- Yonsei University Health System, Severance Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente com doença de Parkinson com base nos critérios do UK PD Society Brain Bank no momento da visita de triagem
- Paciente com doença de Parkinson com idade entre 50 e 75 anos no momento da consulta de triagem
- Paciente que foi diagnosticado com doença de Parkinson ≥ 5 anos atrás no momento da consulta de triagem
- Paciente em uma dose estável de medicamento, como levodopa, por ≥ 3 meses antes da triagem, com perda de ≥ 2 horas por dia ou congelamento da marcha, respondendo a suplemento de dopamina ou complicações motoras, como discinesia
- Pelo menos comprometimento moderado na atividade da vida diária (MDS-UPDRS parte II ≥13)
- Paciente em uma dose estável de tratamento padrão para a doença de Parkinson (por exemplo, levodopa, agonistas da dopamina, inibidores da MAO-B, amantadina, anticolinérgicos, etc.) por ≥ 3 meses antes da triagem
- ≥ 40% na capacidade de resposta à L-dopa no momento da visita de triagem
- Hoehn & Yahr estágio ≥ 3 durante o estado off e estágio ≤ 3 durante o estado on no momento da visita de triagem
- Diminuição dos transportadores de dopamina conforme medido por FP-CIT PET no momento da visita de triagem
- Capaz de passar por ressonância magnética
- Consentimento assinado após ter sido suficientemente informado sobre o estudo
Critério de exclusão:
- Demência da doença de Parkinson com base nos critérios da Força-Tarefa da Sociedade de Distúrbios do Movimento
- Síndrome de parkinsonismo mais confirmada por imagens de PET e ressonância magnética na consulta de triagem
- Paciente que não preenche os critérios para demência da doença de Parkinson, mas apresenta alucinação visual importante
- Congelamento da marcha sem resposta ou resposta ambígua à L-dopa
- Parkinsonismo induzido por drogas
- História de distúrbios convulsivos não controlados dentro de 24 semanas antes da triagem
- Atraso congênito do desenvolvimento
- Doenças anteriores ou atuais relacionadas ao fator de coagulação no momento da consulta de triagem
- Malignidades em curso no momento da visita de triagem ou diagnóstico de malignidades nos últimos 5 anos
- Tuberculose ativa, doença autoimune ou imunidade diminuída no momento da visita de triagem (tratamento com quimioterapia nos últimos 3 anos ou glóbulos brancos [WBC] <3X10^3 células/µL)
- Paciente diagnosticado com diabetes melito
- Participação em outro ensaio clínico dentro de 4 semanas antes da triagem
- História de tratamento com terapia celular, exceto transfusão de sangue, antes da participação no estudo
- Efeitos colaterais de anestésicos, agentes de contraste, etc.
Doenças clinicamente significativas anteriores ou atuais no fígado (incluindo transplante de fígado), rim, sistema respiratório, sistema cardiovascular, etc. ou resultados de testes laboratoriais clinicamente significativos no momento da consulta de triagem
- Contagem de plaquetas < 5,0X10^4/microL
- Creatinina sérica > 1,5 mg/dL
- eGFR < 60 mL/min/1,73 m^2
- AST ou ALT ≥ 3 x LSN (Limite Superior do Normal)
- Bilirrubina total ≥ 1,5 x LSN (limite superior do normal)
- Hepatite B ou C
- Vírus da imunodeficiência humana (HIV) positivo
- História da cirurgia cerebral
- Mulher grávida e lactante
- Teste de gravidez positivo no momento da triagem; ou mulher com potencial para engravidar e homem que planeje uma gravidez durante o estudo ou que não concorde em usar métodos contraceptivos clinicamente apropriados* descritos abaixo Contraceptivos hormonais (implantes contraceptivos subdérmicos, injeções, contraceptivos orais, etc.), dispositivo intrauterino (DIU) (ou sistema intrauterino [SIU]), esterilização cirúrgica do indivíduo ou do parceiro (vasectomia, laqueadura tubária, etc.), método de dupla barreira (uso combinado de métodos de barreira, como capuz cervical ou diafragma em combinação com preservativo masculino)
- Inelegível por outros motivos com base no julgamento do investigador
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Grupo de Baixa Dose
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Biológica/Vacina: Célula progenitora de dopamina A9 derivada de células-tronco embrionárias alogênicas (A9-DPC)_Dose baixa
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Experimental: Grupo de alta dose
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Biológica/Vacina: Célula progenitora de dopamina A9 derivada de células-tronco embrionárias alogênicas (A9-DPC)_Dose alta
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Ocorrência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) após a administração do IP
Prazo: Até 96 semanas (24 meses) após a administração IP
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Apresentar frequência e porcentagem por grupo de dose sobre a ocorrência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) após a administração do IP
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Até 96 semanas (24 meses) após a administração IP
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Falha ou rejeição do transplante
Prazo: Semana 12 (3 meses)
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Apresentar frequência e porcentagem por grupo de dose sobre falha ou rejeição do transplante na semana 12 (3 meses) após a administração do IP
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Semana 12 (3 meses)
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Falha ou rejeição do transplante
Prazo: Semana 24 (6 meses)
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Apresentar frequência e porcentagem por grupo de dose sobre falha ou rejeição do transplante na semana 24 (6 meses) após a administração do IP
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Semana 24 (6 meses)
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Falha ou rejeição do transplante
Prazo: Semana 48 (12 meses)
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Apresentar frequência e porcentagem por grupo de dose sobre falha ou rejeição do transplante na Semana 48 (12 meses) após a administração do IP
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Semana 48 (12 meses)
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Falha ou rejeição do transplante
Prazo: Semana 96 (24 meses)
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Apresentar frequência e porcentagem por grupo de dose sobre falha ou rejeição do transplante na Semana 96 (24 meses) após a administração do IP
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Semana 96 (24 meses)
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Ocorrência de sangramento
Prazo: Semana 12 (3 meses)
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Apresentar a frequência e a porcentagem por grupo de dose sobre a ocorrência de sangramento na semana 12 (3 meses) após a administração do IP
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Semana 12 (3 meses)
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Ocorrência de sangramento
Prazo: Semana 24 (6 meses)
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Apresentar a frequência e a porcentagem por grupo de dose sobre a ocorrência de sangramento na semana 24 (6 meses) após a administração do IP
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Semana 24 (6 meses)
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Ocorrência de sangramento
Prazo: Semana 48 (12 meses)
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Apresentar frequência e porcentagem por grupo de dose sobre a ocorrência de sangramento na Semana 48 (12 meses) após a administração do IP
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Semana 48 (12 meses)
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Ocorrência de sangramento
Prazo: Semana 96 (24 meses)
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Apresentar frequência e porcentagem por grupo de dose sobre a ocorrência de sangramento na Semana 96 (24 meses) após a administração do IP
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Semana 96 (24 meses)
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Ocorrência de infecção
Prazo: Semana 12 (3 meses)
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Apresentar frequência e porcentagem por grupo de dose sobre a ocorrência de infecção na Semana 12 (3 meses) após a administração do IP
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Semana 12 (3 meses)
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Ocorrência de infecção
Prazo: Semana 24 (6 meses)
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Apresentar frequência e porcentagem por grupo de dose sobre a ocorrência de infecção na semana 24 (6 meses) após a administração do IP
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Semana 24 (6 meses)
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Ocorrência de infecção
Prazo: Semana 48 (12 meses)
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Apresentar frequência e porcentagem por grupo de dose sobre a ocorrência de infecção na Semana 48 (12 meses) após a administração do IP
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Semana 48 (12 meses)
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Ocorrência de infecção
Prazo: Semana 96 (24 meses)
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Apresentar frequência e porcentagem por grupo de dose sobre a ocorrência de infecção na Semana 96 (24 meses) após a administração do IP
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Semana 96 (24 meses)
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Ocorrência de evento adverso de interesse especial (AESI)* após administração do IP
Prazo: Até 96 semanas (24 meses) após a administração IP
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Apresentar frequência e porcentagem por grupo de dose sobre a ocorrência de evento adverso de interesse especial (AESI)* após administração do IP *AESI: a) morte, b) geração de uma neoplasia ou tumor maligno em tecidos ou órgãos, c) início de uma reação imune, incluindo piora de uma doença autoimune anterior ou nova ocorrência, e d) outros eventos adversos tardios relacionados a esta doença embrionária tratamento com células-tronco. |
Até 96 semanas (24 meses) após a administração IP
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na Pontuação Total MDS-UPDRS, parte Ⅲ (definida como liga/desliga) e parte Ⅳ
Prazo: -Dia 14 a -Dia 4, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Apresentar estatísticas descritivas (número de indivíduos, média, desvio padrão, mediana, mínimo, máximo) para cada grupo de dose sobre alterações nas pontuações totais MDS-UPDRS, parte Ⅲ (definido ligado/desligado) e parte Ⅳ até 96 semanas (24 meses) após a administração IP em comparação com a linha de base (-Dia 14 a -Dia 4).
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-Dia 14 a -Dia 4, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Mudança no K-MMSE
Prazo: -Dia 14 a -Dia 4, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Apresentar estatísticas descritivas (número de indivíduos, média, desvio padrão, mediana, mínimo, máximo) por cada grupo de dose sobre alterações no K-MMSE até 96 semanas (24 meses) após a administração IP em comparação com a linha de base (-Dia 14 a - Dia 4).
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-Dia 14 a -Dia 4, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Alteração na bateria de triagem neuropsicológica de Seul (SNSB, triagem e semana 96 (24 meses))
Prazo: -Dia 14 a -Dia 4, Semana 96
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Apresentar estatísticas descritivas (número de indivíduos, média, desvio padrão, mediana, mínimo, máximo) por cada grupo de dose sobre alterações na bateria de Triagem Neuropsicológica de Seul (SNSB) entre a linha de base (-Dia 14 a -Dia 4) e 96 semanas (24 meses) após a administração IP.
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-Dia 14 a -Dia 4, Semana 96
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Mudança no K-MoCA
Prazo: -Dia 2, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Apresentar estatísticas descritivas (número de indivíduos, média, desvio padrão, mediana, mínimo, máximo) por cada grupo de dose sobre alterações no K-MoCA até 96 semanas (24 meses) após a administração IP em comparação com a linha de base (-Dia 2).
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-Dia 2, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Mudança no Questionário de Parkinson (PDQ-39)
Prazo: -Dia 2, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Apresentar estatísticas descritivas (número de indivíduos, média, desvio padrão, mediana, mínimo, máximo) para cada grupo de dose sobre alterações no Questionário de Parkinson (PDQ-39) até 96 semanas (24 meses) após a administração IP em comparação com a linha de base (- Dia 2).
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-Dia 2, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
|
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Mudança na escala Schwab and England ADL (SEADL)
Prazo: -Dia 2, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Apresentar estatísticas descritivas (número de indivíduos, média, desvio padrão, mediana, mínimo, máximo) para cada grupo de dose sobre alterações na escala Schwab e England ADL (SEADL) até 96 semanas (24 meses) após a administração IP em comparação com a linha de base ( -Dia 2).
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-Dia 2, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Mudança na escala de sintomas não motores para a doença de Parkinson (SNM)
Prazo: -Dia 2, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Apresentar estatísticas descritivas (número de indivíduos, média, desvio padrão, mediana, mínimo, máximo) para cada grupo de dose sobre alterações na Escala de Sintomas Não Motores para Doença de Parkinson (SNM) até 96 semanas (24 meses) após a administração IP comparada para a linha de base (-Dia 2).
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-Dia 2, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Alteração no tamanho do enxerto por ressonância magnética
Prazo: -Dia 2, Semana 12, Semana 24, Semana 48, Semana 96
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Apresentar estatísticas descritivas (número de indivíduos, média, desvio padrão, mediana, mínimo, máximo) por cada grupo de dose sobre a mudança no tamanho do enxerto por meio de ressonância magnética na Semana 12 (3 meses), Semana 24 (6 meses), Semana 48 (12 meses) ) e Semana 96 (24 meses) após a administração do IP em comparação com a linha de base (-Dia 2)
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-Dia 2, Semana 12, Semana 24, Semana 48, Semana 96
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Alteração na captação de FDG cerebral e captação de FDG estriatal
Prazo: -Dia 2, Semana 48, Semana 96
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Apresentar estatísticas descritivas (número de indivíduos, média, desvio padrão, mediana, mínimo, máximo) para cada grupo de dose sobre a alteração na captação de FDG cerebral e captação de FDG estriatal na Semana 48 (12 meses) e na Semana 96 (24 meses) após a administração de o IP em comparação com a linha de base (-dia 2)
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-Dia 2, Semana 48, Semana 96
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Alteração na densidade dos transportadores de dopamina conforme medido por FP-CIT PET
Prazo: -Dia 14 a -Dia 4, Semana 48, Semana 96
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Apresentar estatísticas descritivas (número de indivíduos, média, desvio padrão, mediana, mínimo, máximo) para cada grupo de dose sobre a mudança na densidade dos transportadores de dopamina conforme medido por FP-CIT PET na Semana 48 (12 meses) e Semana 96 (24 meses) ) após a administração do IP em comparação com a triagem (-Dia 14 a -Dia 4)
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-Dia 14 a -Dia 4, Semana 48, Semana 96
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Percentagem de indivíduos que usaram medicação concomitante relacionada com Parkinson-mobilidade ou Parkinson-Não-mobilidade durante todo o período do ensaio clínico e Alteração na dose de cada medicação concomitante (por componente)
Prazo: Dia 0 (dia pós-operatório nº 0), Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Apresentar a frequência e a porcentagem de uso de medicação concomitante relacionada à mobilidade de Parkinson ou à não mobilidade de Parkinson durante todo o período do ensaio clínico por cada grupo de dose. Apresentar também estatísticas descritivas (número de indivíduos, média, desvio padrão, mediana, mínimo, máximo) por cada grupo de dose sobre a mudança na dose de cada medicamento concomitante (por componente) em intervalos de 12 semanas em comparação com a dose de cada medicamento concomitante (por componente) a partir da data de administração do IP até a Semana 12. |
Dia 0 (dia pós-operatório nº 0), Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Escala Hoehn e Yahr
Prazo: Dia 14 a - Dia 4, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Mudança na escala Hoehn & Yahr
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Dia 14 a - Dia 4, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Diário da doença de Parkinson
Prazo: Dia 0 (POD #0), Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Alterações nas seguintes variáveis de avaliação clínica confirmadas através do diário da doença de Parkinson às 48 semanas (12 meses), 72 semanas (18 meses) e 96 semanas (24 meses) após a administração do medicamento experimental em comparação com a linha de base: 1) Tempo total de vigília : total de horas acordado [horas], 2) Tempo total ligado: horas com efeito da droga [horas], 3) Tempo total fora: horas sem efeito da droga [horas], 4) Tempo total de discinesia: horas com discinesia [horas]
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Dia 0 (POD #0), Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sinais vitais
Prazo: -Dia 14 a -Dia 4, -Dia 2, Dia 0 (dia pós-operatório nº 0), Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Apresentar estatísticas descritivas (número de indivíduos, média, desvio padrão, mediana, mínimo, máximo) por cada grupo de dose para cada ponto no tempo
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-Dia 14 a -Dia 4, -Dia 2, Dia 0 (dia pós-operatório nº 0), Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Testes laboratoriais
Prazo: -Dia 14 a -Dia 4, Dia 0 (dia pós-operatório nº 0), Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Apresentar estatísticas descritivas (número de indivíduos, média, desvio padrão, mediana, mínimo, máximo) por cada grupo de dose para cada ponto no tempo
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-Dia 14 a -Dia 4, Dia 0 (dia pós-operatório nº 0), Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Exame físico
Prazo: -Dia 14 ao -Dia 4, -Dia 2, Dia 0 (dia 0 pós-operatório), Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Apresentar estatísticas descritivas (número de indivíduos, média, desvio padrão, mediana, mínimo, máximo) por cada grupo de dose para cada ponto no tempo
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-Dia 14 ao -Dia 4, -Dia 2, Dia 0 (dia 0 pós-operatório), Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Phil-hyu Lee, MD, Ph.D, Yonsei Universitiy Health System, Severance Hospital
Publicações e links úteis
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Publicações Gerais
- Barker RA; TRANSEURO consortium. Designing stem-cell-based dopamine cell replacement trials for Parkinson's disease. Nat Med. 2019 Jul;25(7):1045-1053. doi: 10.1038/s41591-019-0507-2. Epub 2019 Jul 1.
- Kefalopoulou Z, Politis M, Piccini P, Mencacci N, Bhatia K, Jahanshahi M, Widner H, Rehncrona S, Brundin P, Bjorklund A, Lindvall O, Limousin P, Quinn N, Foltynie T. Long-term clinical outcome of fetal cell transplantation for Parkinson disease: two case reports. JAMA Neurol. 2014 Jan;71(1):83-7. doi: 10.1001/jamaneurol.2013.4749.
- Li W, Englund E, Widner H, Mattsson B, van Westen D, Latt J, Rehncrona S, Brundin P, Bjorklund A, Lindvall O, Li JY. Extensive graft-derived dopaminergic innervation is maintained 24 years after transplantation in the degenerating parkinsonian brain. Proc Natl Acad Sci U S A. 2016 Jun 7;113(23):6544-9. doi: 10.1073/pnas.1605245113. Epub 2016 May 2.
- Goetz CG, Tilley BC, Shaftman SR, Stebbins GT, Fahn S, Martinez-Martin P, Poewe W, Sampaio C, Stern MB, Dodel R, Dubois B, Holloway R, Jankovic J, Kulisevsky J, Lang AE, Lees A, Leurgans S, LeWitt PA, Nyenhuis D, Olanow CW, Rascol O, Schrag A, Teresi JA, van Hilten JJ, LaPelle N; Movement Disorder Society UPDRS Revision Task Force. Movement Disorder Society-sponsored revision of the Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS): scale presentation and clinimetric testing results. Mov Disord. 2008 Nov 15;23(15):2129-70. doi: 10.1002/mds.22340.
- Goetz CG, Poewe W, Rascol O, Sampaio C, Stebbins GT, Counsell C, Giladi N, Holloway RG, Moore CG, Wenning GK, Yahr MD, Seidl L; Movement Disorder Society Task Force on Rating Scales for Parkinson's Disease. Movement Disorder Society Task Force report on the Hoehn and Yahr staging scale: status and recommendations. Mov Disord. 2004 Sep;19(9):1020-8. doi: 10.1002/mds.20213.
- Okun MS. Deep-brain stimulation for Parkinson's disease. N Engl J Med. 2012 Oct 18;367(16):1529-38. doi: 10.1056/NEJMct1208070. No abstract available.
- Dubois B, Burn D, Goetz C, Aarsland D, Brown RG, Broe GA, Dickson D, Duyckaerts C, Cummings J, Gauthier S, Korczyn A, Lees A, Levy R, Litvan I, Mizuno Y, McKeith IG, Olanow CW, Poewe W, Sampaio C, Tolosa E, Emre M. Diagnostic procedures for Parkinson's disease dementia: recommendations from the movement disorder society task force. Mov Disord. 2007 Dec;22(16):2314-24. doi: 10.1002/mds.21844.
- Hoehn MM, Yahr MD. Parkinsonism: onset, progression, and mortality. 1967. Neurology. 2001 Nov;57(10 Suppl 3):S11-26. No abstract available.
- Baek MJ, Kim K, Park YH, Kim S. The Validity and Reliability of the Mini-Mental State Examination-2 for Detecting Mild Cognitive Impairment and Alzheimer's Disease in a Korean Population. PLoS One. 2016 Sep 26;11(9):e0163792. doi: 10.1371/journal.pone.0163792. eCollection 2016.
- Rowland NC, Starr PA, Larson PS, Ostrem JL, Marks WJ Jr, Lim DA. Combining cell transplants or gene therapy with deep brain stimulation for Parkinson's disease. Mov Disord. 2015 Feb;30(2):190-5. doi: 10.1002/mds.26083. Epub 2014 Dec 17.
- Schweitzer JS, Song B, Herrington TM, Park TY, Lee N, Ko S, Jeon J, Cha Y, Kim K, Li Q, Henchcliffe C, Kaplitt M, Neff C, Rapalino O, Seo H, Lee IH, Kim J, Kim T, Petsko GA, Ritz J, Cohen BM, Kong SW, Leblanc P, Carter BS, Kim KS. Personalized iPSC-Derived Dopamine Progenitor Cells for Parkinson's Disease. N Engl J Med. 2020 May 14;382(20):1926-1932. doi: 10.1056/NEJMoa1915872.
- Barker RA, Drouin-Ouellet J, Parmar M. Cell-based therapies for Parkinson disease-past insights and future potential. Nat Rev Neurol. 2015 Sep;11(9):492-503. doi: 10.1038/nrneurol.2015.123. Epub 2015 Aug 4.
- Kikuchi T, Morizane A, Doi D, Magotani H, Onoe H, Hayashi T, Mizuma H, Takara S, Takahashi R, Inoue H, Morita S, Yamamoto M, Okita K, Nakagawa M, Parmar M, Takahashi J. Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson's disease model. Nature. 2017 Aug 30;548(7669):592-596. doi: 10.1038/nature23664.
- Mendez I, Sanchez-Pernaute R, Cooper O, Vinuela A, Ferrari D, Bjorklund L, Dagher A, Isacson O. Cell type analysis of functional fetal dopamine cell suspension transplants in the striatum and substantia nigra of patients with Parkinson's disease. Brain. 2005 Jul;128(Pt 7):1498-510. doi: 10.1093/brain/awh510. Epub 2005 May 4.
- Parmar M, Grealish S, Henchcliffe C. The future of stem cell therapies for Parkinson disease. Nat Rev Neurosci. 2020 Feb;21(2):103-115. doi: 10.1038/s41583-019-0257-7. Epub 2020 Jan 6.
- Koh SB, Kim JW, Ma HI, Ahn TB, Cho JW, Lee PH, Chung SJ, Kim JS, Kwon DY, Baik JS. Validation of the korean-version of the nonmotor symptoms scale for Parkinson's disease. J Clin Neurol. 2012 Dec;8(4):276-83. doi: 10.3988/jcn.2012.8.4.276. Epub 2012 Dec 21.
- Shulman LM, Armstrong M, Ellis T, Gruber-Baldini A, Horak F, Nieuwboer A, Parashos S, Post B, Rogers M, Siderowf A, Goetz CG, Schrag A, Stebbins GT, Martinez-Martin P. Disability Rating Scales in Parkinson's Disease: Critique and Recommendations. Mov Disord. 2016 Oct;31(10):1455-1465. doi: 10.1002/mds.26649.
- Park HJ, Sohng KY, Kim S. Validation of the Korean version of the 39-Item Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-39). Asian Nurs Res (Korean Soc Nurs Sci). 2014 Mar;8(1):67-74. doi: 10.1016/j.anr.2014.02.004. Epub 2014 Mar 6.
- Rasiah NP, Maheshwary R, Kwon CS, Bloomstein JD, Girgis F. Complications of Deep Brain Stimulation for Parkinson Disease and Relationship between Micro-electrode tracks and hemorrhage: Systematic Review and Meta-Analysis. World Neurosurg. 2023 Mar;171:e8-e23. doi: 10.1016/j.wneu.2022.10.034. Epub 2022 Oct 13.
- Yasuhara T, Kameda M, Sasaki T, Tajiri N, Date I. Cell Therapy for Parkinson's Disease. Cell Transplant. 2017 Sep;26(9):1551-1559. doi: 10.1177/0963689717735411.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de maio de 2023
Conclusão Primária (Real)
10 de dezembro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
10 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de abril de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de maio de 2023
Primeira postagem (Real)
2 de junho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de abril de 2026
Última verificação
1 de maio de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Sinucleinopatias
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios do Movimento
- Distúrbios parkinsonianos
- Doenças dos Gânglios da Base
- Doença de Parkinson
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Autônomos
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Agentes de proteção
- Agentes cardiotônicos
- Agentes de Dopamina
- Simpaticomiméticos
- Dopamina
Outros números de identificação do estudo
- SB-PD-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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