Estudio para evaluar la seguridad y la eficacia de la terapia con células progenitoras de dopamina derivadas de ESC en pacientes con EP
6 de abril de 2026 actualizado por: S.Biomedics Co., Ltd.
Un estudio de fase 1/2a, abierto, de dosificación única, escalado de dosis, de un solo centro para evaluar la seguridad y la eficacia exploratoria de la terapia con células progenitoras de dopamina A9 derivadas de células madre embrionarias (A9-DPC) en pacientes con enfermedad de Parkinson
Período de estudio: Aproximadamente 35 meses a partir de la fecha de aprobación por parte de la Junta de Revisión Institucional (IRB) (Sin embargo, puede extenderse según el período de inscripción de la materia o el tiempo para cerrar el estudio)
Indicación: Pacientes que fueron diagnosticados con la enfermedad de Parkinson hace ≥ 5 años
Propósito: Encontrar la dosis máxima tolerable y evaluar la seguridad y la eficacia exploratoria de la terapia con células progenitoras de dopamina A9 derivadas de células madre embrionarias alogénicas (A9-DPC) en pacientes a los que se les diagnosticó la enfermedad de Parkinson hace ≥ 5 años, como tratamiento para retrasar o detener la progresión de la enfermedad de Parkinson o inducir la recuperación del cerebro dañado.
Número de Sujetos: Su objetivo es reclutar hasta 12 sujetos para el estudio de escalada de dosis con dos fases.
[Dosis baja] Dosis: 3,15X10^6 células/cuerpo | Grupo de estudio (A9-DPC): 6 sujetos [Dosis alta] Dosis: 6,30X10^6 células/cuerpo | Grupo de estudio (A9-DPC): 6 sujetos
Diseño del estudio: estudio de fase 1/2a, abierto, de dosificación única, de un solo centro
Puntos finales:
[Valores de valoración principales de seguridad]
- Ocurrencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) después de la administración de la IP
- Fracaso o rechazo del trasplante y aparición de sangrado e infección en la Semana 12 (3 meses), Semana 24 (6 meses), Semana 48 (12 meses) y Semana 96 (24 meses) después de la administración de la IP
Ocurrencia de evento adverso de especial interés (AESI)* posterior a la administración de la PI
- AESI: a) muerte, b) generación de una neoplasia o tumor maligno en tejidos u órganos, c) aparición de una reacción inmunitaria, incluido el empeoramiento de una enfermedad autoinmune previa o una nueva aparición, y d) otros eventos adversos tardíos relacionados con este tallo embrionario tratamiento celular.
[Valores de valoración de la eficacia exploratoria]
Cambio en los siguientes criterios de valoración clínicos en la Semana 4 (1 mes), Semana 12 (3 meses), Semana 24 (6 meses), Semana 36 (9 meses), Semana 48 (12 meses), Semana 72 (18 meses) y Semana 96 (24 meses) después de la administración de la IP en comparación con el tamizaje
① Puntaje total de MDS-UPDRS, parte Ⅲ y parte Ⅳ (definido activado/desactivado)
- Condición definida: condición que tiene el efecto funcional más positivo, según lo acordado por el sujeto y el evaluador, después del tratamiento con medicamentos para controlar los síntomas de la enfermedad de Parkinson.
- Condición inactiva definida: condición después de 12 horas sin medicamentos para controlar los síntomas de la enfermedad de Parkinson ② K-MMSE ③ Batería de detección neuropsicológica de Seúl (SNSB, detección y semana 96 (24 meses))
Cambio en los siguientes criterios de valoración clínicos en la Semana 4 (1 mes), Semana 12 (3 meses), Semana 24 (6 meses), Semana 36 (9 meses), Semana 48 (12 meses), Semana 72 (18 meses) y Semana 96 (24 meses) después de la administración de la IP en comparación con la línea de base
- K-MoCA
- Cuestionario de Parkinson (PDQ-39)
- Escala ADL de Schwab e Inglaterra (SEADL)
- Escala de Síntomas No Motores de la Enfermedad de Parkinson (NMS)
- Cambio en el tamaño del injerto mediante resonancia magnética en la semana 12 (3 meses), la semana 24 (6 meses), la semana 48 (12 meses) y la semana 96 (24 meses) después de la administración de la PI en comparación con el valor inicial
- Cambio en la captación de FDG cerebral y la captación de FDG estriatal en la semana 48 (12 meses) y la semana 96 (24 meses) después de la administración de la IP en comparación con el valor inicial
- Cambio en la densidad de los transportadores de dopamina medidos por FP-CIT PET en la semana 48 (12 meses) y la semana 96 (24 meses) después de la administración de la IP en comparación con la detección
- Porcentaje de sujetos que usaron medicación concomitante relacionada con Parkinson-movilidad o Parkinson-No-movilidad durante todo el período del ensayo clínico y cambio en la dosis de cada medicación concomitante (por componente) a intervalos de 12 semanas en comparación con la dosis de cada medicación concomitante (por componente) desde la fecha de administración de IP hasta la semana 12.
[Otros criterios de valoración de seguridad]
- Signos vitales
- Pruebas de laboratorio
- Examen físico
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Período de estudio: Aproximadamente 35 meses a partir de la fecha de aprobación por parte de la Junta de Revisión Institucional (IRB) (Sin embargo, se puede extender dependiendo del período de inscripción de la asignatura o del tiempo hasta el cierre del estudio)
Indicación: Pacientes diagnosticados con enfermedad de Parkinson hace ≥ 5 años
Propósito: Encontrar la dosis máxima tolerable y evaluar la seguridad y eficacia exploratoria de la terapia con células progenitoras de dopamina A9 (A9-DPC) derivadas de células madre embrionarias alogénicas en pacientes diagnosticados con enfermedad de Parkinson hace ≥ 5 años, como tratamiento para retrasar o detener la progresión de la enfermedad de Parkinson o inducir la recuperación del cerebro dañado.
Número de sujetos: Hasta 12 sujetos [Dosis baja] Dosis: 3,15X10^6 células/cuerpo Grupo de estudio (A9-DPC): 6 sujetos [Dosis alta] Dosis: 6,30X10^6 células/cuerpo Grupo de estudio (A9-DPC ): 6 sujetos
Diseño del estudio: estudio de fase 1/2a, de centro único, abierto, de dosis única, de escalada de dosis
Puntos finales:
[Puntos finales primarios de seguridad]
- Aparición de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) después de la administración del IP
- Fracaso o rechazo del trasplante y aparición de sangrado e infección en la Semana 12 (3 meses), Semana 24 (6 meses), Semana 48 (12 meses) y Semana 96 (24 meses) después de la administración del IP.
- Aparición de un evento adverso de especial interés (AESI)* después de la administración del IP *AESI: a) muerte, b) generación de una neoplasia o tumor maligno en tejidos u órganos, c) aparición de una reacción inmune que incluye empeoramiento de una enfermedad autoinmune previa. enfermedad o nueva aparición, y d) otros eventos adversos tardíos relacionados con este tratamiento con células madre embrionarias.
[Puntos finales de eficacia exploratoria]
1. Cambio en los siguientes criterios de valoración clínicos en la Semana 4 (1 mes), Semana 12 (3 meses), Semana 24 (6 meses), Semana 36 (9 meses), Semana 48 (12 meses), Semana 72 (18 meses) y Semana 96 (24 meses) después de la administración del IP en comparación con la detección
- Puntuación total de MDS-UPDRS, parte Ⅲ y parte Ⅳ (definida activada/desactivada)
- K-MMSE
- Batería de cribado neuropsicológico de Seúl (SNSB, Screening & Week 96 (24 meses))
- Escala de Hoehn y Yahr
2. Cambio en los siguientes criterios de valoración clínicos en la Semana 4 (1 mes), Semana 12 (3 meses), Semana 24 (6 meses), Semana 36 (9 meses), Semana 48 (12 meses), Semana 72 (18 meses) y Semana 96 (24 meses) después de la administración del IP en comparación con el valor inicial
- K-MoCA
- Cuestionario de Parkinson (PDQ-39)
- Escala ADL de Schwab e Inglaterra (SEADL) 4 Escala de síntomas no motores para la enfermedad de Parkinson (NMS)
3. Cambio en el tamaño del injerto mediante resonancia magnética en la semana 12 (3 meses), semana 24 (6 meses), semana 48 (12 meses) y semana 96 (24 meses) después de la administración del IP en comparación con el valor inicial 4. Cambio en la FDG cerebral captación y captación estriatal de FDG en la semana 48 (12 meses) y la semana 96 (24 meses) después de la administración del IP en comparación con el valor inicial 5. Cambio en la densidad de los transportadores de dopamina medido por FP-CIT PET en la semana 48 (12 meses) y Semana 96 (24 meses) después de la administración del IP en comparación con el cribado 6. Porcentaje de sujetos que utilizaron medicación concomitante relacionada con la movilidad o la no movilidad del Parkinson durante todo el período del ensayo clínico y cambio en la dosis de cada medicación concomitante (por componente) a intervalos de 12 semanas en comparación con la dosis de cada medicamento concomitante (por componente) desde la fecha de administración de IP hasta la semana 12.
7. Cambios en las siguientes variables de evaluación clínica confirmadas a través del diario de la enfermedad de Parkinson a las 48 semanas (12 meses), 72 semanas (18 meses) y 96 semanas (24 meses) después de la administración del fármaco en investigación en comparación con el valor inicial:
- tiempo total de vigilia
- Puntualidad total
- tiempo libre total
- Tiempo total de discinesia
[Otros criterios de seguridad]
- Signos vitales
- Pruebas de laboratorio
- Examen físico
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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-
-
Seoul, Corea del Sur, 03722
- Yonsei University Health System, Severance Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente con enfermedad de Parkinson basado en los criterios del Banco de Cerebros de la Sociedad de PD del Reino Unido en el momento de la visita de selección
- Paciente con enfermedad de Parkinson de 50 a 75 años de edad en el momento de la visita de selección
- Paciente que fue diagnosticado con la enfermedad de Parkinson hace ≥ 5 años en el momento de la visita de selección
- Paciente que recibe una dosis estable de un medicamento, como levodopa, durante ≥ 3 meses antes de la selección y cuyo efecto desaparece durante ≥ 2 horas al día o congelación de la marcha que responde al suplemento de dopamina o complicaciones motoras como la discinesia
- Deterioro al menos moderado en la actividad de la vida diaria (MDS-UPDRS parte II ≥13)
- Paciente con una dosis estable de tratamiento estándar para la enfermedad de Parkinson (p. ej., levodopa, agonistas de la dopamina, inhibidores de la MAO-B, amantadina, anticolinérgicos, etc.) durante ≥ 3 meses antes de la selección
- ≥ 40 % de respuesta a la L-dopa en el momento de la visita de selección
- Etapa de Hoehn & Yahr ≥ 3 durante el estado apagado y etapa ≤ 3 durante el estado encendido en el momento de la visita de selección
- Transportadores de dopamina disminuidos medidos por FP-CIT PET en el momento de la visita de selección
- Capaz de someterse a una resonancia magnética
- Consentimiento firmado tras ser suficientemente informado del estudio
Criterio de exclusión:
- Demencia por enfermedad de Parkinson según los criterios del Grupo de Trabajo de la Sociedad de Trastornos del Movimiento
- Síndrome de parkinsonismo plus confirmado por imágenes PET y MRI en la visita de selección
- Paciente que no cumple criterios de demencia por enfermedad de Parkinson pero presenta alucinaciones visuales importantes
- Congelación de la marcha sin respuesta o con respuesta ambigua a la L-dopa
- Parkinsonismo inducido por fármacos
- Antecedentes de trastornos convulsivos no controlados en las 24 semanas anteriores a la selección
- Retraso congénito del desarrollo
- Enfermedades pasadas o actuales relacionadas con el factor de coagulación en el momento de la visita de selección
- Neoplasias malignas en curso en el momento de la visita de selección o diagnóstico de neoplasias malignas en los últimos 5 años
- Tuberculosis activa, enfermedad autoinmune o disminución de la inmunidad en el momento de la visita de selección (tratamiento con quimioterapia en los últimos 3 años o glóbulos blancos [WBC] <3X10^3 células/µL)
- Paciente diagnosticado de diabetes mellitus
- Participación en otro ensayo clínico dentro de las 4 semanas anteriores a la selección
- Historial de tratamiento con terapia celular, excepto transfusión de sangre, antes de la participación en el estudio
- Efectos secundarios a los anestésicos, agentes de contraste, etc.
Enfermedades clínicamente significativas pasadas o actuales en el hígado (incluido el trasplante de hígado), riñón, sistema respiratorio, sistema cardiovascular, etc. o resultados de pruebas de laboratorio clínicamente significativas en el momento de la visita de selección
- Recuento de plaquetas < 5,0X10^4/microL
- Creatinina sérica > 1,5 mg/dL
- TFGe < 60 ml/min/1,73 m^2
- AST o ALT ≥ 3 x ULN (límite superior de la normalidad)
- Bilirrubina total ≥ 1,5 x LSN (límite superior de la normalidad)
- Hepatitis B o C
- Virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) positivo
- Historia de la cirugía cerebral
- mujer embarazada y lactante
- Prueba de embarazo positiva en el momento de la selección; o mujer en edad fértil y hombre que planeen un embarazo durante el estudio o que no acepten usar los métodos anticonceptivos* clínicamente apropiados que se describen a continuación Anticonceptivos hormonales (implantes anticonceptivos subdérmicos, inyecciones, anticonceptivos orales, etc.), dispositivo intrauterino (DIU) (o sistema intrauterino [SIU]), esterilización quirúrgica del sujeto o de la pareja (vasectomía, ligadura de trompas, etc.), método de doble barrera (uso combinado de métodos de barrera como capuchón cervical o diafragma en combinación con condón masculino)
- No elegible por otras razones basadas en el juicio del investigador
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Grupo de dosis baja
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Biológico/Vacuna: Célula progenitora de dopamina A9 derivada de células madre embrionarias alogénicas (A9-DPC)_Dosis baja
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Experimental: Grupo de dosis alta
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Biológico/Vacuna: Célula progenitora de dopamina A9 derivada de células madre embrionarias alogénicas (A9-DPC)_Dosis alta
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Ocurrencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) después de la administración de la IP
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas (24 meses) después de la administración de IP
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Presentar la frecuencia y el porcentaje por cada grupo de dosis sobre la ocurrencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) después de la administración de la IP
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Hasta 96 semanas (24 meses) después de la administración de IP
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Fracaso o rechazo del trasplante
Periodo de tiempo: Semana 12 (3 meses)
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Presentar frecuencia y porcentaje por cada grupo de dosis sobre fracaso o rechazo del trasplante a la semana 12 (3 meses) después de la administración de la IP
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Semana 12 (3 meses)
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Fracaso o rechazo del trasplante
Periodo de tiempo: Semana 24 (6 meses)
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Presentar frecuencia y porcentaje por cada grupo de dosis sobre fracaso o rechazo del trasplante a la semana 24 (6 meses) después de la administración de la IP
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Semana 24 (6 meses)
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Fracaso o rechazo del trasplante
Periodo de tiempo: Semana 48 (12 meses)
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Presentar frecuencia y porcentaje por cada grupo de dosis sobre fracaso o rechazo del trasplante a la semana 48 (12 meses) después de la administración de la IP
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Semana 48 (12 meses)
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Fracaso o rechazo del trasplante
Periodo de tiempo: Semana 96 (24 meses)
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Presentar frecuencia y porcentaje por cada grupo de dosis sobre fracaso o rechazo del trasplante a la semana 96 (24 meses) después de la administración de la IP
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Semana 96 (24 meses)
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Ocurrencia de sangrado
Periodo de tiempo: Semana 12 (3 meses)
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Presentar frecuencia y porcentaje por cada grupo de dosis sobre la ocurrencia de sangrado en la Semana 12 (3 meses) después de la administración de la IP
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Semana 12 (3 meses)
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Ocurrencia de sangrado
Periodo de tiempo: Semana 24 (6 meses)
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Presentar frecuencia y porcentaje por cada grupo de dosis sobre la ocurrencia de sangrado en la semana 24 (6 meses) después de la administración de la IP
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Semana 24 (6 meses)
|
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Ocurrencia de sangrado
Periodo de tiempo: Semana 48 (12 meses)
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Presentar frecuencia y porcentaje por cada grupo de dosis sobre la ocurrencia de sangrado en la Semana 48 (12 meses) después de la administración de la IP
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Semana 48 (12 meses)
|
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Ocurrencia de sangrado
Periodo de tiempo: Semana 96 (24 meses)
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Presentar frecuencia y porcentaje por cada grupo de dosis sobre la ocurrencia de sangrado en la semana 96 (24 meses) después de la administración de la IP
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Semana 96 (24 meses)
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Ocurrencia de infección
Periodo de tiempo: Semana 12 (3 meses)
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Frecuencia actual y porcentaje por cada grupo de dosis sobre la ocurrencia de infección en la semana 12 (3 meses) después de la administración de la IP
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Semana 12 (3 meses)
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Ocurrencia de infección
Periodo de tiempo: Semana 24 (6 meses)
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Presentar frecuencia y porcentaje por cada grupo de dosis sobre ocurrencia de infección a la Semana 24 (6 meses) después de la administración de la IP
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Semana 24 (6 meses)
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Ocurrencia de infección
Periodo de tiempo: Semana 48 (12 meses)
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Frecuencia actual y porcentaje por cada grupo de dosis sobre la ocurrencia de infección en la semana 48 (12 meses) después de la administración de la IP
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Semana 48 (12 meses)
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Ocurrencia de infección
Periodo de tiempo: Semana 96 (24 meses)
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Frecuencia actual y porcentaje por cada grupo de dosis sobre la ocurrencia de infección en la semana 96 (24 meses) después de la administración de la IP
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Semana 96 (24 meses)
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Ocurrencia de evento adverso de especial interés (AESI)* posterior a la administración de la PI
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas (24 meses) después de la administración de IP
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Presentar frecuencia y porcentaje por cada grupo de dosis sobre ocurrencia de evento adverso de especial interés (AESI)* luego de la administración de la IP *AESI: a) muerte, b) generación de una neoplasia o tumor maligno en tejidos u órganos, c) inicio de una reacción inmunitaria, incluido el empeoramiento de una enfermedad autoinmune previa o una nueva aparición, y d) otros eventos adversos tardíos relacionados con este embrión tratamiento con células madre. |
Hasta 96 semanas (24 meses) después de la administración de IP
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el puntaje total de MDS-UPDRS, parte Ⅲ (definido activado/desactivado) y parte Ⅳ
Periodo de tiempo: -Día 14 a -Día 4, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Presente estadísticas descriptivas (número de sujetos, promedio, desviación estándar, mediana, mínimo, máximo) por cada grupo de dosis sobre cambios en las puntuaciones totales de MDS-UPDRS, parte Ⅲ (definido activado/desactivado) y parte Ⅳ hasta 96 semanas (24 meses) después de la administración IP en comparación con la línea de base (-Día 14 a -Día 4).
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-Día 14 a -Día 4, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Cambio en el K-MMSE
Periodo de tiempo: -Día 14 a -Día 4, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Presentar estadísticas descriptivas (número de sujetos, promedio, desviación estándar, mediana, mínimo, máximo) por cada grupo de dosis sobre los cambios en el K-MMSE hasta 96 semanas (24 meses) después de la administración IP en comparación con la línea base (-Día 14 a - Día 4).
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-Día 14 a -Día 4, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Cambio en la batería de cribado neuropsicológico de Seúl (SNSB, cribado y semana 96 (24 meses))
Periodo de tiempo: -Día 14 a -Día 4, Semana 96
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Presentar estadísticas descriptivas (número de sujetos, promedio, desviación estándar, mediana, mínimo, máximo) por cada grupo de dosis sobre los cambios en la batería de detección neuropsicológica de Seúl (SNSB) entre el inicio (-Día 14 a -Día 4) y 96 Semanas (24 meses) después de la administración de la PI.
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-Día 14 a -Día 4, Semana 96
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Cambio en el K-MoCA
Periodo de tiempo: -Día 2, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Presente estadísticas descriptivas (número de sujetos, promedio, desviación estándar, mediana, mínimo, máximo) por cada grupo de dosis sobre los cambios en el K-MoCA hasta 96 semanas (24 meses) después de la administración IP en comparación con la línea de base (-Día 2).
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-Día 2, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Cambio en el Cuestionario de Parkinson (PDQ-39)
Periodo de tiempo: -Día 2, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Presentar estadísticas descriptivas (número de sujetos, promedio, desviación estándar, mediana, mínimo, máximo) por cada grupo de dosis sobre los cambios en el Cuestionario de Parkinson (PDQ-39) hasta 96 semanas (24 meses) después de la administración IP en comparación con la línea de base (- Dia 2).
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-Día 2, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Cambio en la escala ADL de Schwab e Inglaterra (SEADL)
Periodo de tiempo: -Día 2, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Presentar estadísticas descriptivas (número de sujetos, promedio, desviación estándar, mediana, mínimo, máximo) por cada grupo de dosis sobre los cambios en la escala ADL de Schwab e Inglaterra (SEADL) hasta 96 semanas (24 meses) después de la administración IP en comparación con la línea de base ( -Dia 2).
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-Día 2, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Cambio en la Escala de Síntomas No Motores de la Enfermedad de Parkinson (NMS)
Periodo de tiempo: -Día 2, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Presentar estadísticas descriptivas (número de sujetos, promedio, desviación estándar, mediana, mínimo, máximo) por cada grupo de dosis sobre los cambios en la Escala de síntomas no motores para la enfermedad de Parkinson (NMS) hasta 96 semanas (24 meses) después de la administración IP en comparación a la línea de base (-Día 2).
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-Día 2, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Cambio en el tamaño del injerto a través de MRI
Periodo de tiempo: -Día 2, Semana 12, Semana 24, Semana 48, Semana 96
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Presentar estadísticas descriptivas (número de sujetos, promedio, desviación estándar, mediana, mínimo, máximo) por cada grupo de dosis sobre el cambio en el tamaño del injerto mediante resonancia magnética en la semana 12 (3 meses), la semana 24 (6 meses), la semana 48 (12 meses) ) y la semana 96 (24 meses) después de la administración de la IP en comparación con el inicio (-Día 2)
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-Día 2, Semana 12, Semana 24, Semana 48, Semana 96
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Cambio en la captación de FDG cerebral y la captación de FDG estriatal
Periodo de tiempo: -Día 2, Semana 48, Semana 96
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Presentar estadísticas descriptivas (número de sujetos, promedio, desviación estándar, mediana, mínimo, máximo) por cada grupo de dosis sobre el cambio en la captación de FDG cerebral y la captación de FDG estriatal en la semana 48 (12 meses) y la semana 96 (24 meses) después de la administración de la PI en comparación con la línea de base (-Día 2)
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-Día 2, Semana 48, Semana 96
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Cambio en la densidad de los transportadores de dopamina medidos por FP-CIT PET
Periodo de tiempo: -Día 14 a -Día 4, Semana 48, Semana 96
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Presentar estadísticas descriptivas (número de sujetos, promedio, desviación estándar, mediana, mínimo, máximo) por cada grupo de dosis sobre el cambio en la densidad de los transportadores de dopamina medidos por FP-CIT PET en la semana 48 (12 meses) y la semana 96 (24 meses). ) después de la administración de la PI en comparación con el cribado (-Día 14 a -Día 4)
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-Día 14 a -Día 4, Semana 48, Semana 96
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Porcentaje de sujetos que usaron medicación concomitante relacionada con Parkinson-movilidad o Parkinson-No-movilidad durante todo el período del ensayo clínico y Cambio en la dosis de cada medicación concomitante (por componente)
Periodo de tiempo: Día 0 (Día postoperatorio #0), Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Presentar la frecuencia y el porcentaje de uso de medicación concomitante relacionada con Parkinson-movilidad o Parkinson-No-movilidad durante todo el período del ensayo clínico por cada grupo de dosis. También Presente estadísticas descriptivas (número de sujetos, promedio, desviación estándar, mediana, mínimo, máximo) por cada grupo de dosis sobre el cambio en la dosis de cada medicamento concomitante (por componente) en intervalos de 12 semanas en comparación con la dosis de cada medicamento concomitante (por componente) desde la fecha de administración de IP hasta la semana 12. |
Día 0 (Día postoperatorio #0), Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Escala de Hoehn y Yahr
Periodo de tiempo: Día 14 al día 4, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Cambio en la escala de Hoehn & Yahr
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Día 14 al día 4, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Diario de la enfermedad de Parkinson
Periodo de tiempo: Día 0 (POD #0), Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Cambios en las siguientes variables de evaluación clínica confirmadas a través del diario de la enfermedad de Parkinson a las 48 semanas (12 meses), 72 semanas (18 meses) y 96 semanas (24 meses) después de la administración del fármaco en investigación en comparación con el valor inicial: 1) Tiempo total de vigilia : horas totales de vigilia [horas], 2) Tiempo total de actividad: horas con efecto de la droga [horas], 3)Tiempo total de actividad libre: horas sin efecto de la droga [horas], 4)Tiempo total de discinesia: horas con discinesia [horas]
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Día 0 (POD #0), Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Signos vitales
Periodo de tiempo: -Día 14 a -Día 4, -Día 2, Día 0 (Día postoperatorio #0), Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
|
Presentar estadísticas descriptivas (número de sujetos, promedio, desviación estándar, mediana, mínimo, máximo) por cada grupo de dosis para cada punto en el tiempo
|
-Día 14 a -Día 4, -Día 2, Día 0 (Día postoperatorio #0), Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
|
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Pruebas de laboratorio
Periodo de tiempo: -Día 14 a -Día 4, Día 0 (Día postoperatorio #0), Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
|
Presentar estadísticas descriptivas (número de sujetos, promedio, desviación estándar, mediana, mínimo, máximo) por cada grupo de dosis para cada punto en el tiempo
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-Día 14 a -Día 4, Día 0 (Día postoperatorio #0), Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Examen físico
Periodo de tiempo: -Día 14 a -Día 4, -Día 2, Día 0 (Día posoperatorio #0), Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Presentar estadísticas descriptivas (número de sujetos, promedio, desviación estándar, mediana, mínimo, máximo) por cada grupo de dosis para cada punto en el tiempo
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-Día 14 a -Día 4, -Día 2, Día 0 (Día posoperatorio #0), Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 72, Semana 96
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Phil-hyu Lee, MD, Ph.D, Yonsei Universitiy Health System, Severance Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
- Barker RA; TRANSEURO consortium. Designing stem-cell-based dopamine cell replacement trials for Parkinson's disease. Nat Med. 2019 Jul;25(7):1045-1053. doi: 10.1038/s41591-019-0507-2. Epub 2019 Jul 1.
- Kefalopoulou Z, Politis M, Piccini P, Mencacci N, Bhatia K, Jahanshahi M, Widner H, Rehncrona S, Brundin P, Bjorklund A, Lindvall O, Limousin P, Quinn N, Foltynie T. Long-term clinical outcome of fetal cell transplantation for Parkinson disease: two case reports. JAMA Neurol. 2014 Jan;71(1):83-7. doi: 10.1001/jamaneurol.2013.4749.
- Li W, Englund E, Widner H, Mattsson B, van Westen D, Latt J, Rehncrona S, Brundin P, Bjorklund A, Lindvall O, Li JY. Extensive graft-derived dopaminergic innervation is maintained 24 years after transplantation in the degenerating parkinsonian brain. Proc Natl Acad Sci U S A. 2016 Jun 7;113(23):6544-9. doi: 10.1073/pnas.1605245113. Epub 2016 May 2.
- Goetz CG, Tilley BC, Shaftman SR, Stebbins GT, Fahn S, Martinez-Martin P, Poewe W, Sampaio C, Stern MB, Dodel R, Dubois B, Holloway R, Jankovic J, Kulisevsky J, Lang AE, Lees A, Leurgans S, LeWitt PA, Nyenhuis D, Olanow CW, Rascol O, Schrag A, Teresi JA, van Hilten JJ, LaPelle N; Movement Disorder Society UPDRS Revision Task Force. Movement Disorder Society-sponsored revision of the Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS): scale presentation and clinimetric testing results. Mov Disord. 2008 Nov 15;23(15):2129-70. doi: 10.1002/mds.22340.
- Goetz CG, Poewe W, Rascol O, Sampaio C, Stebbins GT, Counsell C, Giladi N, Holloway RG, Moore CG, Wenning GK, Yahr MD, Seidl L; Movement Disorder Society Task Force on Rating Scales for Parkinson's Disease. Movement Disorder Society Task Force report on the Hoehn and Yahr staging scale: status and recommendations. Mov Disord. 2004 Sep;19(9):1020-8. doi: 10.1002/mds.20213.
- Okun MS. Deep-brain stimulation for Parkinson's disease. N Engl J Med. 2012 Oct 18;367(16):1529-38. doi: 10.1056/NEJMct1208070. No abstract available.
- Dubois B, Burn D, Goetz C, Aarsland D, Brown RG, Broe GA, Dickson D, Duyckaerts C, Cummings J, Gauthier S, Korczyn A, Lees A, Levy R, Litvan I, Mizuno Y, McKeith IG, Olanow CW, Poewe W, Sampaio C, Tolosa E, Emre M. Diagnostic procedures for Parkinson's disease dementia: recommendations from the movement disorder society task force. Mov Disord. 2007 Dec;22(16):2314-24. doi: 10.1002/mds.21844.
- Hoehn MM, Yahr MD. Parkinsonism: onset, progression, and mortality. 1967. Neurology. 2001 Nov;57(10 Suppl 3):S11-26. No abstract available.
- Baek MJ, Kim K, Park YH, Kim S. The Validity and Reliability of the Mini-Mental State Examination-2 for Detecting Mild Cognitive Impairment and Alzheimer's Disease in a Korean Population. PLoS One. 2016 Sep 26;11(9):e0163792. doi: 10.1371/journal.pone.0163792. eCollection 2016.
- Rowland NC, Starr PA, Larson PS, Ostrem JL, Marks WJ Jr, Lim DA. Combining cell transplants or gene therapy with deep brain stimulation for Parkinson's disease. Mov Disord. 2015 Feb;30(2):190-5. doi: 10.1002/mds.26083. Epub 2014 Dec 17.
- Schweitzer JS, Song B, Herrington TM, Park TY, Lee N, Ko S, Jeon J, Cha Y, Kim K, Li Q, Henchcliffe C, Kaplitt M, Neff C, Rapalino O, Seo H, Lee IH, Kim J, Kim T, Petsko GA, Ritz J, Cohen BM, Kong SW, Leblanc P, Carter BS, Kim KS. Personalized iPSC-Derived Dopamine Progenitor Cells for Parkinson's Disease. N Engl J Med. 2020 May 14;382(20):1926-1932. doi: 10.1056/NEJMoa1915872.
- Barker RA, Drouin-Ouellet J, Parmar M. Cell-based therapies for Parkinson disease-past insights and future potential. Nat Rev Neurol. 2015 Sep;11(9):492-503. doi: 10.1038/nrneurol.2015.123. Epub 2015 Aug 4.
- Kikuchi T, Morizane A, Doi D, Magotani H, Onoe H, Hayashi T, Mizuma H, Takara S, Takahashi R, Inoue H, Morita S, Yamamoto M, Okita K, Nakagawa M, Parmar M, Takahashi J. Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson's disease model. Nature. 2017 Aug 30;548(7669):592-596. doi: 10.1038/nature23664.
- Mendez I, Sanchez-Pernaute R, Cooper O, Vinuela A, Ferrari D, Bjorklund L, Dagher A, Isacson O. Cell type analysis of functional fetal dopamine cell suspension transplants in the striatum and substantia nigra of patients with Parkinson's disease. Brain. 2005 Jul;128(Pt 7):1498-510. doi: 10.1093/brain/awh510. Epub 2005 May 4.
- Parmar M, Grealish S, Henchcliffe C. The future of stem cell therapies for Parkinson disease. Nat Rev Neurosci. 2020 Feb;21(2):103-115. doi: 10.1038/s41583-019-0257-7. Epub 2020 Jan 6.
- Koh SB, Kim JW, Ma HI, Ahn TB, Cho JW, Lee PH, Chung SJ, Kim JS, Kwon DY, Baik JS. Validation of the korean-version of the nonmotor symptoms scale for Parkinson's disease. J Clin Neurol. 2012 Dec;8(4):276-83. doi: 10.3988/jcn.2012.8.4.276. Epub 2012 Dec 21.
- Shulman LM, Armstrong M, Ellis T, Gruber-Baldini A, Horak F, Nieuwboer A, Parashos S, Post B, Rogers M, Siderowf A, Goetz CG, Schrag A, Stebbins GT, Martinez-Martin P. Disability Rating Scales in Parkinson's Disease: Critique and Recommendations. Mov Disord. 2016 Oct;31(10):1455-1465. doi: 10.1002/mds.26649.
- Park HJ, Sohng KY, Kim S. Validation of the Korean version of the 39-Item Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-39). Asian Nurs Res (Korean Soc Nurs Sci). 2014 Mar;8(1):67-74. doi: 10.1016/j.anr.2014.02.004. Epub 2014 Mar 6.
- Rasiah NP, Maheshwary R, Kwon CS, Bloomstein JD, Girgis F. Complications of Deep Brain Stimulation for Parkinson Disease and Relationship between Micro-electrode tracks and hemorrhage: Systematic Review and Meta-Analysis. World Neurosurg. 2023 Mar;171:e8-e23. doi: 10.1016/j.wneu.2022.10.034. Epub 2022 Oct 13.
- Yasuhara T, Kameda M, Sasaki T, Tajiri N, Date I. Cell Therapy for Parkinson's Disease. Cell Transplant. 2017 Sep;26(9):1551-1559. doi: 10.1177/0963689717735411.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de mayo de 2023
Finalización primaria (Actual)
10 de diciembre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
10 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de abril de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de mayo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
2 de junio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de abril de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Sinucleinopatías
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos del movimiento
- Trastornos Parkinsonianos
- Enfermedades de los ganglios basales
- Enfermedad de Parkinson
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes Autonómicos
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Agentes Protectores
- Agentes cardiotónicos
- Agentes de dopamina
- Simpaticomiméticos
- Dopamina
Otros números de identificación del estudio
- SB-PD-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .