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Klinische Studien zur Krabbe Leukodystrophy

Insgesamt 61 ergebnisse

  • Children's Hospital of Philadelphia
    Illumina, Inc.
    Aktiv, nicht rekrutierend
    LeukoSEQ: Gesamtgenomsequenzierung als First-Line-Diagnosetool für Leukodystrophien
    Mucopolysaccharidosen | Leukodystrophie | Adrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | X-chromosomale Adrenoleukodystrophie | Gangliosidosen | Metachromatische Leukodystrophie | Krabbe-Krankheit | Refsum-Krankheit | Kadasil | Sjögren-Larsson-Syndrom | Allan-Herndon-Dudley-Syndrom | Krankheit der weißen Substanz und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Rekrutierung
    MT2013-31: Allo HCT für Stoffwechselstörungen und schwere Osteopetrose
    Hurler-Syndrom | Sphingolipidosen | Peroxisomale Störungen | Metachromatische Leukodystrophie | Alpha-Mannosidose | Hunter-Syndrom | Mukopolysaccharidose-Erkrankungen | Maroteaux-Lamy-Syndrom | Sly-Syndrom | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Störungen des Glykoproteinstoffwechsels | Rezessive Leukodystrophien und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • University of Chicago
    National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere Mitarbeiter
    Abgeschlossen
    Lysosomale Speicherkrankheit: Überwachung von Gesundheit, Entwicklung und funktionellem Ergebnis bei Vorschulkindern
    Krabbe-Krankheit | Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II) | Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I) | Mukopolysaccharidose Typ III (MPS III) | Mukopolysaccharidose Typ VI (MPS VI)
    Vereinigte Staaten
  • Joanne Kurtzberg, MD
    The Marcus Foundation
    Rekrutierung
    UCB-Transplantation ererbter Stoffwechselerkrankungen mit intrathekaler Verabreichung von UCB-abgeleiteten Oligodendrozyten-ähnlichen Zellen (DUOC-01)
    Mukopolysaccharidose II | Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren | Adrenoleukodystrophie | Batten-Krankheit | Leukodystrophie, metachromatisch | Leukodystrophie, Globoidzelle | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Neimann-Pick-K... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • University of Pittsburgh
    Rekrutierung
    Längsschnittstudie neurodegenerativer Erkrankungen
    Lysosomale Speicherkrankheiten | Leukodystrophie | Niemann-Pick-Krankheiten | Batten-Krankheit | Gaucher-Krankheit | Krabbe-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Osteopetrose | Tay-Sachs-Krankheit | Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | GM1-Gangliosidosen | MPS I | MPS II | Krankheit der verschwindenden weißen... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Albert Einstein College of Medicine
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere Mitarbeiter
    Anmeldung auf Einladung
    ScreenPlus: Ein umfassendes, flexibles Neugeborenen-Screening-Programm für mehrere Erkrankungen (ScreenPlus)
    Mukopolysaccharidose II | Morbus Fabry | Niemann-Pick-Krankheit, Typ C | Mukopolysaccharidose VI | Mangel an lysosomaler saurer Lipase | Metachromatische Leukodystrophie | Gaucher-Krankheit | Zerebrotendinöse Xanthomatose | Mukopolysaccharidose IV A | GM1 Gangliosidose | Mukopolysaccharidose VII | Säure-Sp... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Beendet
    Hämatopoetische Stammzelltransplantation (HCT) bei angeborenen Stoffwechselstörungen
    Sphingolipidosen | Niemann-Pick-Krankheit, Typ C | Krabbe-Krankheit | Sly-Syndrom | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha-Mannosidose | Hurler-Syndrom | Maroteaux-Lamy-Syndrom | Wolman-Krankheit | Niemann-Pick-Krankheit Typ B
    Vereinigte Staaten
  • Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...
    Rekrutierung
    Übung zu Hause für Personen mit neurodegenerativer Erkrankung
    Neurodegenerative Krankheiten | Ataxia | Zerebelläre Ataxie | Leukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | LBSL | Leukoenzephalopathie mit Hirnstamm- und Rückenmarksbeteiligung und Laktaterhöhung | Leukoenzephalopathie mit Beteiligung von Hirnstamm und Rückenmark und hohem Laktatsyndrom (Störung)
    Vereinigte Staaten
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere Mitarbeiter
    Anmeldung auf Einladung
    Early Check: Erweitertes Screening bei Neugeborenen
    Primäre Hyperoxalurie Typ 3 | Diabetes Mellitus | Hämophilie A | Hämophilie B | Erbliche Fruktoseintoleranz | Mukoviszidose | Faktor-VII-Mangel | Phenylketonurien | Sichelzellenanämie | Dravet-Syndrom | Duchenne-Muskeldystrophie | Prader-Willi-Syndrom | Fragiles X-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Rett... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... und andere Mitarbeiter
    Rekrutierung
    Baby Detect: Genomisches Neugeborenen-Screening
    Angeborene Nebennierenhyperplasie | Hämophilie A | Hämophilie B | Mukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukoviszidose | Alpha 1-Antitrypsin-Mangel | Sichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Chronische granulomatöse Krankheit | Wilson-Krankheit | Schwere angeborene Neutropenie | Ornithin-Transcarbamy... und andere Bedingungen
    Belgien
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... und andere Mitarbeiter
    Rekrutierung
    Patientenregister für seltene Krankheiten und Studien zum natürlichen Verlauf – Koordination seltener Krankheiten in Sanford (CoRDS)
    Mitochondriale Erkrankungen | Retinitis pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinophile Gastroenteritis | Multiple Systematrophie | Leiomyosarkom | Leukodystrophie | Analfistel | Spinozerebelläre Ataxie Typ 3 | Friedreich Ataxie | Kennedy-Krankheit | Lyme-Borreliose | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Spinozerebelläre... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten, Australien

Sponsoren und Mitarbeiter

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Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

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