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Hämatopoetische Stammzelltransplantation (HCT) bei angeborenen Stoffwechselstörungen

3. Dezember 2017 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Behandlung angeborener lysosomaler und peroxisomaler Stoffwechselstörungen durch hämatopoetische Zelltransplantation

Das Hauptziel dieser klinischen Studie ist die Bewertung der Fähigkeit, bei Patienten mit lysosomalen und peroxisomalen angeborenen Stoffwechselstörungen, die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HCT) unterziehen, eine Spendertransplantation zu erreichen und aufrechtzuerhalten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies war ein ständiges Interessengebiet unserer Gruppe an der Univ. von Minnesota, aber dies ist ein neues Protokoll, das mehrere ältere Protokolle ersetzen soll. Während das Überleben bei früheren Protokollen in den letzten zehn Jahren sehr gut war, blieb eine unvollständige Transplantation etwas problematisch. Daher haben wir das präparative Regime etwas modifiziert, um die Transplantation zu erhöhen, indem wir Anti-Thymozyten-Globulin (ATG) durch Campath-1H ersetzten, ein Medikament, das stärker immunsupprimierend ist. Darüber hinaus haben wir das unterstützende Pflegeregime modifiziert. Auf dieser Grundlage werden wir die Werte einer Antioxidanstherapie (N-Acetylcystein) und Biomarker für Entzündungen und oxidativen Stress für die Familien überwachen, die diesen Forschungsstudien zustimmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

18

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 21 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erkrankungen der Mukopolysaccharidose (MPS):

    • MPS IH (Hurler-Syndrom)
    • MPS-VI (Maroteaux-Lamy-Syndrom)
    • MPS VII (Sly-Syndrom).

  • Störungen des Glykoproteinstoffwechsels:

    • Alpha-Mannosidose
    • Fucosidose
    • Aspartylglucosaminurie
  • Sphingolipidosen und rezessive Leukodystrophien: Präsymptomatische Patienten mit globoider Zellleukodystrophie (GLD, auch bekannt als Krabbe-Krankheit) und metachromatischer Leukodystrophie (MLD) kommen für eine Behandlung nach diesem Protokoll in Frage. Eine Erkrankung der weißen Substanz durch Magnetresonanztomographie (MRT) allein ist kein Ausschluss, wenn der Patient asymptomatisch ist.
  • Peroxisomale Störungen: Präsymptomatische Patienten mit vererbten peroxisomalen Störungen im Zusammenhang mit einer Erhöhung der sehr langkettigen Fettsäuren (VLCFA), identifiziert durch Familienanamnese oder Labortests (einschließlich Neugeborenen-Screening), sind für dieses Protokoll geeignet. Eine Erkrankung der weißen Substanz durch MRT allein ist kein Ausschluss, wenn der Patient asymptomatisch ist.

  • Andere erbliche Stoffwechselkrankheiten:

    • Wolman-Syndrom (Säure-Lipase-Mangel)
    • Niemann-Pick-B-Patienten (Sphingomyelin-Mangel)
    • Niemann-Pick C-Subtyp 2
  • Spenderverfügbarkeit: Patienten, die für eine Transplantation in Betracht gezogen werden, müssen gemäß den aktuellen Kriterien des Blut- und Knochenmarktransplantationsprogramms der Universität von Minnesota über ein ausreichendes Transplantat verfügen: Die Priorität wird wie folgt sein, obwohl unter Umständen, in denen der Zeitpunkt von entscheidender Bedeutung ist, Nabelschnurbluttransplantate sein können trotz der oben aufgeführten Priorität einem nicht verwandten Transplantat vorgezogen.
  • Multidisziplinäre Bewertung: Patienten kommen erst dann für eine Transplantation in Frage, wenn sie von Mitgliedern des Teams des Programms für vererbte Stoffwechsel- und Speicherkrankheiten (IMSD) gesehen und bewertet wurden und das Team dem Patienten/der Familie eine Transplantation angeboten hat.

Ausschlusskriterien:

  • Symptomatische Patienten mit peroxisomalen oder lysosomalen Erkrankungen sind ausgeschlossen, können aber für andere Behandlungsprotokolle in Betracht gezogen werden.

  • Schwerwiegende Organfunktionsstörung. Nachweis einer schwerwiegenden Organschädigung, einschließlich:

    • Herz: linksventrikuläre Ejektionsfraktion <40 %
    • Nieren: Serumkreatinin > 2,5 x altersüblich
    • Leber: Gesamtbilirubin > 3 x normal oder Alanintransaminase (ALT) > 3 x normal
    • Pulmonal: Bedarf an kontinuierlicher Sauerstoffergänzung
  • Schwangerschaft
  • Nachweis einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) oder bekannte HIV-positive Serologie
  • Patienten > 21 Jahre.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Absicht zu behandeln
Alle Patienten, die mit dem Studienschema behandelt wurden.
Verfahren: Stammzelltransplantation
Der Zweck der Transplantation hämatopoetischer Stammzellen besteht darin, blutproduzierende Zellen eines normalen Spenders einzuführen. Diese Zellen können entweder die anderen Zellen mit dem versorgen, was im Körper fehlt, oder sie können die Immunantwort des Körpers auf die im Körper angesammelten Substanzen verändern. Diese normalen hämatopoetischen Stammzellen können aus Knochenmark, peripherem Blut (d. h. dem Blut, das in den Blutgefäßen unseres Körpers zirkuliert) oder Nabelschnurblut (d. h. Blut, das der Nabelschnur entnommen wird, nachdem ein Baby geboren und die Nabelschnur durchtrennt wurde) stammen. Die neuen Spenderzellen bevölkern das Blut- und Knochenmarksystem neu und gelangen in die Organe des Körpers, einschließlich des Gehirns. Wohin diese Zellen auch gehen, sie produzieren das benötigte Enzym.
Andere Namen:
  • Knochenmarktransplantation, Nabelschnurbluttransplantation
Arzneimittel: Cyclophosphamid

Tage vor der Transplantation Medikamentenhäufigkeit

  • 4 Cyclophosphamid Einmal, gegeben über 2 Stunden
  • 3 Cyclophosphamid Einmal, gegeben über 2 Stunden
  • 2 Cyclophosphamid Einmal, gegeben über 2 Stunden
  • 1 Cyclophosphamid Einmal, gegeben über 2 Stunden
Andere Namen:
  • Cytoxan
Arzneimittel: Campath-1H

Tage vor der Transplantation Medikamentenhäufigkeit

12 Campath-1H Einmal, gegeben über 2 Stunden

11 Campath-1H Einmal, gegeben über 2 Stunden

10 Campath-1H Einmal, gegeben über 2 Stunden

Andere Namen:
  • Alemtusamab
Arzneimittel: Busulfan

Tage vor der Transplantation Medikamentenhäufigkeit

9 Busulfan Viermal täglich

8 Busulfan Viermal täglich

7 Busulfan Viermal täglich

6 Busulfan Viermal täglich

Andere Namen:
  • Busulfex

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten, die eine Transplantation erreichen
Zeitfenster: Tag 100
Rate der erfolgreichen Transplantation – Patienten, die eine Spendertransplantation erreicht und aufrechterhalten haben; Spender-Chimärismus bis Tag 100 von mindestens 90 % nach einer Transplantation hämatopoetischer Stammzellen.
Tag 100

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Tag 100, 1 Jahr, 3 Jahre
Anzahl der zu den Zeitpunkten lebenden Patienten.
Tag 100, 1 Jahr, 3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2008

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Februar 2010

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Februar 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. April 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. April 2008

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

29. April 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

28. Dezember 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Dezember 2017

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MT2008-02
  • 0801M25202 (ANDERE: IRB, University of Minnesota)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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