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SUNDYS: un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, con control simulado y de grupos paralelos (SUNDYS)

3 de abril de 2021 actualizado por: Bomin Sun, Ruijin Hospital

Estimulación cerebral profunda del núcleo subtalámico en la distonía segmentaria o generalizada aislada: un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con simulación y de grupos paralelos

La distonía es un grupo de trastornos del movimiento caracterizados por torsiones, movimientos repetitivos o posturas anormales causadas por contracciones musculares involuntarias y se caracteriza por una edad temprana de inicio y una alta tasa de discapacidad. La intervención temprana puede reducir la incidencia de discapacidad, mejorar la calidad de vida del paciente y reducir la carga sobre las familias y la sociedad. Múltiples guías internacionales sobre distonía han encontrado que la estimulación cerebral profunda (DBS) es un tratamiento seguro y efectivo para la distonía refractaria. El globus pallidal internus (GPi) es el objetivo más utilizado para la distonía. Sin embargo, existen limitaciones en el tratamiento con GPi DBS, que incluyen un inicio lento de los efectos beneficiosos, una mejora deficiente de los síntomas del eje y posibles efectos secundarios relacionados con la estimulación. Estudios previos han descrito el uso altamente exitoso de la estimulación cerebral profunda del núcleo subtalámico (STN DBS) en pacientes con distonía refractaria, lo que sugiere que STN DBS es una alternativa efectiva y persistente a la estimulación cerebral profunda pálida. Sin embargo, todos los casos tratados con STN DBS se analizaron en estudios abiertos de cohortes no controlados, lo que generó datos limitados con un alto nivel de evidencia sobre STN DBS en la distonía. Además, los investigadores plantearon la hipótesis de que STN tiene potencialmente más eficacia en comparación con GPi, y puede ahorrar más energía y actuar más rápido. En este estudio, los investigadores organizarán un estudio multicéntrico, prospectivo, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos que compare la estimulación activa con la simulada en la distonía aislada segmentaria o generalizada para evaluar la eficacia y la seguridad de STN DBS midiendo el impacto en el estado motor, el estado mental, la calidad de vida, la tasa de respuesta de los pacientes (el número de pacientes con una mejora de ≥30 % en la puntuación de movimiento en la escala de calificación de distonía de Burke-Fahn-Marsden) y la tasa de eventos adversos durante el ensayo.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
38

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Kejia Hu, MD, PhD
  • Número de teléfono: 18930113801
  • Correo electrónico: dockejiahu@gmail.com

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Porcelana, 200025
        • Reclutamiento
        • Shanghai Ruijin Hospital
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los pacientes deben cumplir con los criterios para el diagnóstico de distonía segmentaria o generalizada aislada, incluida la distonía idiopática y hereditaria, tal como se define en Fenomenología y clasificación de la distonía: una actualización de consenso de 2013;
  2. Los pacientes tendrán ≥ 14 años;
  3. El curso de la enfermedad será ≥ 3 años;

  4. Los pacientes tendrán:

    1. Síntomas significativos de distonía;
    2. Calidad de vida comprometida;
    3. Respuesta insatisfactoria al tratamiento oral con agentes anticolinérgicos, agentes antiepilépticos, agentes antidopaminérgicos, agentes dopaminérgicos o relajantes musculares;
    4. Respuesta insatisfactoria o contraindicación para el tratamiento previo con toxina botulínica; y
    5. Capacidad para proporcionar consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes con un diagnóstico o diagnóstico probable de distonía adquirida, compuesta y compleja, según la definición de Fenomenología y clasificación de la distonía: una actualización de consenso de 2013;
  2. Cirugía cerebral previa por distonía;
  3. Pacientes con deterioro cognitivo (puntuación MMSE <24) o trastorno depresivo moderado-grave (BDI>25);
  4. Pacientes con atrofia cerebral marcada identificada por resonancia magnética nuclear (RMN) o tomografía computarizada (TC);
  5. Pacientes con otras comorbilidades médicas o psiquiátricas que podrían aumentar el riesgo quirúrgico o interferir con la finalización del ensayo;
  6. Pacientes con mayor riesgo de sangrado u otros factores que contraindiquen la neurocirugía o la anestesia general;
  7. Pacientes incapaces de cooperar con las evaluaciones durante el seguimiento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador activo: Grupo de estimulación STN DBS
En el grupo de estimulación STN DBS, los pacientes recibirán una estimulación DBS continua durante 3 meses y los primeros parámetros predeterminados aplicados serán la configuración monopolar (0,5 V por debajo del umbral que causa efectos secundarios, 135 Hz, 90 µs, en uno de los dos contactos dorsales). ). Si se determina que los parámetros predeterminados no son adecuados para un paciente individual debido a razones inesperadas, se aplicará un método alternativo (p. ej., voltaje reducido) para tratar de mantener el cumplimiento total con el estudio programado.
Procedimiento: Estimulación cerebral profunda
La estimulación cerebral profunda (DBS, por sus siglas en inglés) se ha utilizado para tratar a pacientes con trastornos del movimiento desde 1989, con miles de publicaciones que muestran su eficacia. DBS para la distonía recibió la marca de la FDA de EE. UU. en 2003 y la marca de la FDA de China en 2016. En este estudio, los dispositivos del sistema DBS son fabricados y donados por SceneRay (Suzhou, China). El sistema de estimulación lo implanta un neurocirujano calificado y consta de tres componentes implantables: los cables, los cables de extensión y el neuroestimulador. La programación de DBS comenzará dentro de 1 semana después de que se complete la cirugía.
Comparador falso: Grupo de estimulación simulada
En el grupo de estimulación simulada, la programación también comenzará dentro de 1 semana después de la cirugía, pero en cada seguimiento, el sistema DBS se apagará después de que el parámetro se ajuste al umbral que causa efectos secundarios sin estimulación continua. Después del período doble ciego de 3 meses, los pacientes pueden optar por configurar el sistema DBS nuevamente y recibir un tratamiento de estimulación continua regular.
Procedimiento: Estimulación cerebral profunda
La estimulación cerebral profunda (DBS, por sus siglas en inglés) se ha utilizado para tratar a pacientes con trastornos del movimiento desde 1989, con miles de publicaciones que muestran su eficacia. DBS para la distonía recibió la marca de la FDA de EE. UU. en 2003 y la marca de la FDA de China en 2016. En este estudio, los dispositivos del sistema DBS son fabricados y donados por SceneRay (Suzhou, China). El sistema de estimulación lo implanta un neurocirujano calificado y consta de tres componentes implantables: los cables, los cables de extensión y el neuroestimulador. La programación de DBS comenzará dentro de 1 semana después de que se complete la cirugía.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El cambio desde el inicio hasta 3 meses después de la estimulación de la puntuación de la escala de calificación de distonía de Burke-Fahn-Marsden (BFMDRS)
Periodo de tiempo: Base; 3 meses después de la estimulación
La escala consta de una subescala de movimiento y discapacidad con puntajes que van de 0 a 120 y de 0 a 30, respectivamente, los puntajes más altos indican un mayor deterioro.
Base; 3 meses después de la estimulación

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de movimiento involuntario anormal (AIMS)
Periodo de tiempo: Base; 1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
El AIMS es una escala de 12 ítems calificada por médicos para evaluar la gravedad de las discinesias. Estos elementos se clasifican en una escala de gravedad de cinco puntos de 0 a 4. La escala se califica de 0 (ninguno), 1 (mínimo), 2 (leve), 3 (moderado), 4 (grave). Dos de los 12 ítems se refieren al cuidado dental.
Base; 1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
Encuesta de salud general de formato corto de 36 ítems (SF-36)
Periodo de tiempo: Base; 1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
SF-36 es una medida de la calidad de vida relacionada con la salud con un cuestionario informado por el paciente de 36 ítems que cubre ocho dominios de salud. Las puntuaciones más altas indican un estado de salud más favorable.
Base; 1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
Inventario de Depresión de Beck-II (BDI)
Periodo de tiempo: Base; 1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
BDI contiene 21 preguntas, cada respuesta se califica en una escala de 0 a 3. Las puntuaciones totales más altas indican síntomas depresivos más graves.
Base; 1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
Inventario de Ansiedad de Beck (BAI)
Periodo de tiempo: Base; 1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
BAI contiene 21 preguntas, cada respuesta se califica en una escala de 0 a 3. Las puntuaciones totales más altas indican síntomas de ansiedad más graves.
Base; 1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
Evaluación cognitiva de Montreal (MoCA)
Periodo de tiempo: Base; 3 meses después de la estimulación
Las puntuaciones del MoCA oscilan entre 0 y 30. Una puntuación de 26 o más se considera normal. Las puntuaciones más bajas indican más discapacidad.
Base; 3 meses después de la estimulación
Batería automatizada de pruebas neuropsicológicas de Cambridge (CANTAB)
Periodo de tiempo: Base; 3 meses después de la estimulación
Una batería cognitiva computarizada detallada seleccionada de CANTAB incluye: Medias de Cambridge (SOC) y memoria de trabajo espacial (SWM) para la función ejecutiva; Tarea de detección motora (MOT) y una tarea de selección de series de cinco opciones para la atención; Aprendizaje asociado emparejado (PAL) y memoria de reconocimiento de patrones (PRM) para la memoria.
Base; 3 meses después de la estimulación
La tasa de respuesta
Periodo de tiempo: 1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
El número de pacientes con ≥30 % de mejora en la puntuación de movimiento en el BFMDRS
1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
La tasa de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Dentro de 1 semana después de la cirugía; 1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
Dentro de 1 semana después de la cirugía; 1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
Escala de calificación de distonía de Burke-Fahn-Marsden (BFMDRS)
Periodo de tiempo: 1 semana y 1 mes después de la estimulación
La escala consta de una subescala de movimiento y discapacidad con puntajes que van de 0 a 120 y de 0 a 30, respectivamente, los puntajes más altos indican un mayor deterioro.
1 semana y 1 mes después de la estimulación

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Ruijin Hospital

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
West China Hospital
Renmin Hospital of Wuhan University
Second Affiliated Hospital of Soochow University
Shanghai Tongji Hospital, Tongji University School of Medicine

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Bomin Sun, Ruijin Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de enero de 2021

Finalización primaria (Anticipado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de diciembre de 2021

Finalización del estudio (Anticipado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de enero de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
19 de noviembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
25 de noviembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
3 de diciembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
8 de abril de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
3 de abril de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de abril de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • Ruijin_SUNDYS

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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