Estudio de 2-hidroxibencilamina (2-HOBA) en pacientes con Alzheimer temprano (2-HOBA)
Estudio de biomarcadores, búsqueda de dosis y prueba de concepto de fase 1b / 2a de 2-hidroxibencilamina (2-HOBA) en pacientes con Alzheimer temprano
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de fase 1b/2a, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de búsqueda de dosis y biomarcadores de grupos paralelos para evaluar la seguridad, tolerabilidad y actividad de biomarcadores de 2-HOBA en 48 participantes con DCL/EA. Los participantes serán asignados al azar 1:1:1:1 para recibir 250, 500, 750 mg de acetato de 2-HOBA tres veces al día o placebo durante 16 semanas. Se recolectará sangre y LCR para medir marcadores de modificación de proteínas por dicarbonilos (IsoLGs- & MDA), pTau-181, YKL-40 y NF-L. Los investigadores prevén examinar a 120 sujetos para aleatorizar hasta 60 sujetos con el objetivo de que 48 pacientes completen el estudio (lo que permite un abandono de hasta el 25%) durante el estudio de 16 semanas.
Los objetivos principales de este proyecto son 1) Proporcionar una prueba de concepto de que el 2-HOBA protege las proteínas de la modificación covalente al inhibir los dicarbonilos que reaccionan con la lisina en el cerebro humano. Los investigadores plantean la hipótesis de que 16 semanas de tratamiento con 2-HOBA reducirán significativamente los niveles en el LCR del aducto dilisil-MDA e IsoLG de las proteínas del LCR en una relación dosis-respuesta. 2) Evaluar si el 2-HOBA es seguro para un uso prolongado en pacientes con EA temprana. Los investigadores plantean la hipótesis de que el 2-HOBA será seguro y bien tolerado durante 16 semanas de uso. La tolerabilidad se evaluará mediante el seguimiento de los síntomas, eventos adversos, signos vitales, ECG y laboratorios de seguridad durante el estudio.
Los objetivos secundarios son evaluar el efecto del tratamiento con 2-HOBA sobre los biomarcadores de la EA, la inflamación cerebral, la gravedad de la enfermedad y el rendimiento cognitivo.
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Inscripción
Fase
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
Estudio Contacto
- Nombre: John A. Rathmacher, Ph.D.
- Número de teléfono: 515-296-9916
- Correo electrónico: rathmacher@mtibiotech.com
Ubicaciones de estudio
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Center for Cognitive Medicine, Vanderbilt University Medical Center
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Sub-Investigador:
- Alexander C Conley, Ph.D.
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Contacto:
- Meagan Adams, MSPM, PMP
- Número de teléfono: (615) 421-4352
- Correo electrónico: meagan.adams@vumc.org
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Investigador principal:
- Patricia Andrews, M.D.
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Sub-Investigador:
- Paul Newhouse, M.D.
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
DCL debido a EA:
- Hombre o mujer, con edad entre 55 y 85 años (ambos inclusive) al momento de la firma del consentimiento informado.
- El participante debe tener un problema de memoria subjetiva según lo informado por el participante, el compañero de estudio o el médico.
- Mini-Mental State Exam31 puntuación entre 24 y 30, inclusive
- Clasificación clínica de demencia (CDR)32 Global = 0,5. La puntuación de Memory Box debe ser de al menos 0,5.
EA leve:
- Hombre o mujer, con edad entre 55 y 85 años (ambos inclusive) al momento de la firma del consentimiento informado.
- Demencia leve tipo Alzheimer según criterios NIA-AA 2018.
- Puntuación global CDR de 0,5 y CDR de 0,5 o más en al menos una de las tres categorías de actividades instrumentales de la vida diaria (cuidado personal, hogar y pasatiempos, asuntos comunitarios) O puntuación global CDR de 1,0
- MMSE ≥20
Criterios de inclusión adicionales para ambos diagnósticos:
- Edad 55-85 (inclusive)
Función de memoria anormal documentada mediante puntajes dentro de los rangos ajustados por educación en la subescala de Memoria Lógica II (Recuerdo Retardado de Párrafos) de la Escala de Memoria de Wechsler - Revisada:
- Menor o igual a 11 por 16 o más años de educación
- Menor o igual a 9 para 8 - 15 años de educación
- Menor o igual a 6 para 0 - 7 años de educación
- La positividad de amiloide se estableció mediante la prueba de plasma C2N Precivity2 (Aβ42/40 más p-tau217/np-tau217. (Esta prueba utiliza un algoritmo estadístico para integrar la proporción Aβ42/40 y la proporción p-Tau217 de un paciente para calcular la puntuación de probabilidad de amiloide 2 (APS2) y determina si un paciente es positivo o negativo para el depósito de amiloide cerebral según un valor de corte binario) .
Medicamentos estables permitidos durante 4 semanas o más como se especifica en la Sección 4.6.3, incluido:
a. Se permiten inhibidores de memantina y colinesterasa si se mantienen estables durante 12 semanas antes de la evaluación.
- Escala de Depresión Geriátrica33 puntuación menor o igual a 14.
- Está disponible un compañero de estudio que tiene contacto frecuente con el participante (p. ej., un promedio de 10 horas por semana o más) y puede acompañar al participante a la mayoría de las visitas para responder preguntas sobre el participante.
- Adecuada agudeza visual y auditiva que permita realizar pruebas neuropsicológicas.
- Buen estado de salud general sin que se espere que enfermedades o trastornos adicionales interfieran con el estudio.
- La participante no está embarazada, amamantando ni en edad fértil (es decir, las mujeres deben tener dos años de posmenopausia o ser quirúrgicamente estériles).
- Completó seis grados de educación o tiene un buen historial laboral.
- Debe hablar inglés con fluidez.
- Proporcionar consentimiento informado por escrito. Los participantes deben tener capacidad para dar su consentimiento.
Criterio de exclusión:
- Cualquier otra enfermedad neurológica importante, incluida la enfermedad de Parkinson, demencia por infarto múltiple, enfermedad de Huntington, hidrocefalia de presión normal, tumor cerebral, parálisis supranuclear progresiva, trastorno convulsivo, hematoma subdural, esclerosis múltiple o antecedentes de traumatismo craneoencefálico importante seguido de déficits neurológicos persistentes o conocidos. anomalías estructurales del cerebro.
- Depresión mayor, trastorno bipolar según lo descrito en el DSM-V en el último año o síntomas psicóticos, agitación o problemas de conducta en los últimos 3 meses, que podrían provocar dificultades para cumplir con el protocolo.
- Historia de esquizofrenia (criterios DSM V).
- Historial de abuso o dependencia de alcohol o sustancias en los últimos 2 años (criterios DSM V).
- Una condición médica clínicamente significativa o inestable, que incluye hipertensión no controlada, diabetes no controlada o enfermedad cardíaca, pulmonar, renal, hepática (Clase C definida según los criterios de Child-Pugh), endocrina u otra enfermedad sistémica significativa, en opinión del investigador, puede poner el participante en riesgo debido a su participación en el estudio, o influir en los resultados, o la capacidad del participante para participar en el estudio.
- Ha tenido antecedentes dentro de los últimos 5 años de una enfermedad maligna primaria o recurrente con la excepción de cánceres de piel no melanoma, carcinoma cutáneo de células escamosas in situ resecado, carcinoma de células basales, carcinoma cervical in situ o cáncer de próstata in situ con normalidad. Antígeno prostático específico postratamiento.
- Anomalías clínicamente significativas en B12 o TFT que podrían interferir con el estudio. Un nivel bajo de B12 es excluyente, a menos que los análisis de seguimiento requeridos (homocisteína (HC) y ácido metilmalónico (MMA) indiquen que no es fisiológicamente significativo.
- Anomalías clínicamente significativas en los laboratorios de detección o en el ECG.
- Residencia en un centro de enfermería especializada.
Uso de cualquier medicamento excluido como se describe en la Sección 6.10, incluido:
- Utilice fármacos anticolinérgicos de acción central.
- Uso de cualquier fármaco en investigación dentro de las 4 semanas o 5 vidas medias, lo que sea más largo, antes de la selección.
- Un trastorno actual de la coagulación sanguínea o hemorrágico, o PT o PTT significativamente anormal en el momento de la selección.
- Contraindicaciones para los estudios de resonancia magnética, incluida la claustrofobia, la presencia de implantes metálicos (ferromagnéticos) o marcapasos cardíaco.
- Participantes que el IP del sitio considere que no son elegibles.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Número de brazos
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
Placebo treatment TID for 12 weeks.
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Placebo taken three times per day for 12 weeks.
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Comparador activo: 250 mg 2-HOBA acetate BID
250 mg of 2-hydroxybenzylamine (2-HOBA) acetate BID for 12 weeks.
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2-hydroxybenzylamine acetate (2-HOBA) is taken daily for 12 weeks
Otros nombres:
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Comparador activo: 250 mg 2-HOBA acetate TID
250 mg of 2-hydroxybenzylamine (2-HOBA) acetate TID for 12 weeks.
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2-hydroxybenzylamine acetate (2-HOBA) is taken daily for 12 weeks
Otros nombres:
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Comparador activo: 500 mg 2-HOBA acetate
500 mg of 2-hydroxybenzylamine (2-HOBA) acetate TID for 12 weeks.
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2-hydroxybenzylamine acetate (2-HOBA) is taken daily for 12 weeks
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Safety/Tolerability (adverse events)
Periodo de tiempo: Baseline to week 12
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Rates of adverse events will be compared between active and placebo arms and presented as summary statistics.
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Baseline to week 12
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Change in dicarbonyl protein adducts
Periodo de tiempo: Baseline to week 12
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Change in CSF levels of the dilysyl-malondialdehyde crosslink and the lysyl-levuglandin adduct of CSF proteins in a dose-responsive relationship
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Baseline to week 12
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Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Compliance
Periodo de tiempo: Baseline to week 12
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Treatment compliance will be assessed through pill counts at Week 8 and 16
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Baseline to week 12
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Measurement of biomarker, p-Tau181
Periodo de tiempo: Baseline to week 12
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Change in phosphorylated-Tau-181 levels in CSF and plasma:
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Baseline to week 12
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Measurement biomarker, human cartilage glycoprotein 39 (YKL-4)
Periodo de tiempo: Baseline to week 12
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Change in plasma concentration of human cartilage glycoprotein 39 (YKL-4)
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Baseline to week 12
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Measurment of biomarker, neurofilaments light chain protein (NF-L)
Periodo de tiempo: Baseline to week 12
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Change in the concentration of neurofilaments light chain protein (NF-L) in CSF and plasma
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Baseline to week 12
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Measurement of biomarker, F2-Isoprostanes
Periodo de tiempo: Baseline to week 12
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Change in concentration F2-Isoprostanes in plasma and urine:
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Baseline to week 12
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Measurement of biomarker, 8-hydroxy-2'-deoxyguanosine
Periodo de tiempo: Baseline to week 12
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Change in concentration of 8-hydroxy-2'-deoxyguanosine in plasma
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Baseline to week 12
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Otras medidas de resultado
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Repeatable Battery for the Assessment of Neuropsychological Status (RBANS)
Periodo de tiempo: Baseline to Week 12
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Change in the total score for the Repeatable Battery for the Assessment of Neuropsychological Status (RBANS).
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Baseline to Week 12
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Activities of Daily Living (ADL)
Periodo de tiempo: Baseline to Week 12
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For Activities of Daily Living (ADLs), the Alzheimer's disease Cooperative Study Activities of Daily Living (ADCS-ADL) scale to assess the competence of participants in basic and instrumental ADLs will be utilized.
A lower score indicates greater functional impairment.
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Baseline to Week 12
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Quantitative Electroencephalography (EEG)
Periodo de tiempo: Baseline to Week 12
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The change participants' electrical brain activity will be monitored using noninvasive scalp electrodes.
Event-related potentials (ERP), or time-locked EEG, will be used to evaluate cognitive processes.
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Baseline to Week 12
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Patrocinador
Colaboradores
Colaboradores
Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: John A. Rathmacher, Ph.D., MTI Biotech Inc
- Investigador principal: Patricia Andrews, M.D., Vanderbilt University Medical Center
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Inicio del estudio
Finalización primaria (Estimado)
Finalización primaria
Finalización del estudio (Estimado)
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Publicado por primera vez
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización publicada
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- MTI2024-CS01
- RC-201910-2019696 (Otro número de subvención/financiamiento: Alzheimer's Drug Discovery Foundation)
- IRB 231544 (Otro identificador: VUMC IRB)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .