Estudio que evalúa rFIX; BeneFIX en hemofilia B severa
Un estudio abierto, de un solo brazo, de seguridad y eficacia del factor IX humano recombinante (rFIX; BeneFIX®) en niños menores de 6 años con hemofilia B grave
Caracterizar la seguridad y eficacia de rFIX en niños menores de 6 años con hemofilia B grave en el contexto de episodios hemorrágicos agudos, profilaxis y/o cirugía.
Este estudio brindará una oportunidad para la observación sistemática del tratamiento con rFIX en niños menores de 6 años, independientemente del tratamiento previo con FIX. Los pacientes más jóvenes exhiben un perfil farmacocinético diferente y, por lo tanto, pueden responder de manera diferente a las infusiones de rFIX en comparación con los niños mayores y los adultos. Esta evaluación proporcionará datos a partir de los cuales se pueden hacer recomendaciones con respecto a la dosificación y el tratamiento de rFIX para estos pacientes. Se realizará la vigilancia de ciertas observaciones que se han realizado en pacientes tratados con rFIX en el entorno clínico y posterior a la comercialización, incluido el desarrollo de inhibidores, trombogenicidad, recuperación/falta de efecto de FIX, manifestaciones de tipo alérgico y aglutinación de glóbulos rojos. Las comparaciones se derivarán de informes y comunicaciones publicados que describan la experiencia con otros productos FIX y terapias proteicas en general.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80262
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-7220
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Ohio
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Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hemofilia B severa
- Menos de 5 años
- A juicio del investigador, el paciente y/o el cuidador cumplirán con los procedimientos del estudio.
Criterio de exclusión:
- Un inhibidor de FIX actualmente detectable. Un historial familiar de inhibidores no excluirá al paciente.
- Deterioro de la función hepática
- Insuficiencia renal
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
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Caracterizar la seguridad y eficacia de rFIX en niños menores de 6 años con hemofilia B grave en el contexto de episodios hemorrágicos agudos, profilaxis y/o cirugía.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
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Para medir la recuperación incremental de rFIX en niños después de una infusión en bolo de 75 UI/kg.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 3090A1-301
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