Estudo avaliando rFIX; BeneFIX na Hemofilia B Grave
Um Estudo Aberto, de Braço Único, de Segurança e Eficácia do Fator IX Humano Recombinante (rFIX; BeneFIX®) em Crianças Menores de 6 Anos de Idade com Hemofilia B Grave
Caracterizar a segurança e eficácia do rFIX em crianças com menos de 6 anos de idade com hemofilia B grave no cenário de episódios de sangramento agudo, profilaxia e/ou cirurgia.
Este estudo fornecerá uma oportunidade para a observação sistemática do tratamento com rFIX em crianças com menos de 6 anos de idade, independentemente do tratamento anterior com FIX. Pacientes mais jovens exibem um perfil farmacocinético diferente e, portanto, podem responder de maneira diferente às infusões de rFIX quando comparados com crianças mais velhas e adultos. Essa avaliação fornecerá dados a partir dos quais recomendações podem ser feitas com relação à dosagem de rFIX e ao tratamento desses pacientes. A vigilância de certas observações feitas em pacientes tratados com rFIX no cenário clínico e pós-comercialização será realizada, incluindo o desenvolvimento de inibidores, trombogenicidade, recuperação/falta de efeito do FIX, manifestações do tipo alérgico e aglutinação de hemácias. As comparações serão derivadas de relatórios publicados e comunicações descrevendo a experiência com outros produtos FIX e terapias proteicas em geral.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Inscrição
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80262
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-7220
-
-
Ohio
-
Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Hemofilia grave B
- Menos de 5 anos de idade
- No julgamento do investigador, o paciente e/ou cuidador estará em conformidade com os procedimentos do estudo
Critério de exclusão:
- Um inibidor de FIX atualmente detectável. Uma história familiar de inibidores não excluirá o paciente.
- Função hepática prejudicada
- Função renal prejudicada
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
|---|
|
Caracterizar a segurança e eficácia do rFIX em crianças com menos de 6 anos de idade com hemofilia B grave no cenário de episódios de sangramento agudo, profilaxia e/ou cirurgia.
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
|---|
|
Medir a recuperação incremental do rFIX em crianças após uma infusão em bolus de 75 UI/kg.
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 3090A1-301
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .