Estudio de quimioterapia sistémica y espinal seguida de radiación para bebés con tumores cerebrales (BB'98)

Todos los niños del estudio recibirán quimioterapia del Régimen 1. Los niños cuyo tumor está limitado a un área al comienzo del estudio recibirán radioterapia y luego quimioterapia del Régimen 2. Los niños cuyo tumor se encontró en más de una parte del cerebro o en el líquido cefalorraquídeo al comienzo del estudio suspenderán su tratamiento con este protocolo después de la quimioterapia del Régimen 1.

Quimioterapia del Régimen 1: aquellos niños con un estudio de flujo de LCR normal al comienzo del estudio recibirán quimioterapia del Régimen 1 junto con mafosfamida. Aquellos niños con un estudio de flujo de LCR anormal recibirán el Régimen 1 sin mafosfamida y se repetirá el estudio de flujo de LCR al finalizar las primeras 10 semanas de tratamiento. Si el estudio del LCR refleja un flujo de LCR normal, se administrará mafosfamida intratecal durante las segundas 10 semanas del Régimen 1. El Régimen 1 se divide en dos cursos. Cada curso dura aproximadamente 10 semanas, para un total de 20 semanas de tratamiento. Durante el Régimen 1, el paciente recibirá tres medicamentos (ciclofosfamida, vincristina y cisplatino) que se administran a través de la vía venosa central. El paciente también recibirá un medicamento que se administra por vía oral (etopósido). La ciclofosfamida, la vincristina, el cisplatino y el etopósido son fármacos anticancerosos que han resultado útiles en el tratamiento de tumores cerebrales.

El fármaco experimental, mafosfamida, se inyectará en el líquido cefalorraquídeo. Esto se administrará a través de una punción lumbar, el reservorio de Ommaya o ambos. La alternancia de mafosfamida entre la punción lumbar y el reservorio de Ommaya puede mejorar la eficacia del medicamento al asegurarse de que se extienda por todo el líquido cefalorraquídeo. Si el paciente tiene una derivación VP o VA (dispositivos especializados que alivian la presión dentro de la cabeza que proviene de un bloqueo en el flujo normal del líquido cefalorraquídeo), entonces el paciente no recibirá un reservorio Ommaya y todas las dosis de mafosfamida serán administrado a través de una punción lumbar únicamente.

La dosis inicial de mafosfamida será una dosis que se haya administrado de manera segura a niños mayores. Si esa dosis no causa efectos secundarios graves, el siguiente grupo de pacientes recibirá una dosis más alta de mafosfamida. Si se producen efectos secundarios graves, el siguiente grupo de pacientes recibirá una dosis más baja de mafosfamida.

Durante y al final del Régimen 1, se evaluará al paciente para determinar la respuesta del tumor cerebral al tratamiento. Puede ser necesaria una segunda operación para extirpar más tumor cerebral. Los niños cuyo tumor se había propagado en el momento en que comenzaron este estudio han completado el tratamiento en este momento. Los niños cuyo tumor no se había propagado al comienzo del estudio comenzarán la radioterapia, si su tumor parece no haber cambiado o se ha reducido después del Régimen 1.

Radioterapia: la dosis, la ubicación y el momento de la radiación dependerán de la edad del niño en el momento del diagnóstico, la ubicación de su tumor y la respuesta de su tumor a la quimioterapia del Régimen 1. Los tratamientos de radiación utilizados en este protocolo están diseñados para intentar reducir algunos de los efectos secundarios que generalmente ocurren después de la radioterapia estándar.

El niño recibirá radiación usando una nueva tecnología llamada "radiación conformada". La radiación conformal está diseñada para reducir la cantidad de tejido cerebral normal que se expone a altas dosis de radiación.

Régimen 2 Quimioterapia: después de la radioterapia, el paciente recibirá quimioterapia adicional, que durará unas 20 semanas. La quimioterapia del Régimen 2 es igual a la quimioterapia del Régimen 1, excepto que al paciente no se le administrarán los medicamentos cisplatino y mafosfamida.

Se realizarán estudios farmacocinéticos (PK) con un total de 2 dosis de mafosfamida intratecal. Los estudios PK nos dicen cómo el cuerpo del paciente maneja el fármaco del estudio, mafosfamida. Los tiempos de muestreo (tiempos en los que recolectamos líquido cefalorraquídeo para los estudios PK) serán antes de la administración del fármaco y 10 minutos, 2 horas y 4 horas después de la administración del fármaco. Estos estudios se realizarán después de que se administre una dosis del fármaco a través de la punción lumbar y después de que se administre una dosis del fármaco a través del reservorio Ommaya. El estudio farmacocinético es opcional y puede optar por no permitir que se extraigan estas muestras. Rechazar el estudio farmacocinético no afectará la participación/tratamiento del paciente en este estudio.