Studio della chemioterapia sistemica e spinale seguita da radiazioni per neonati con tumori cerebrali (BB'98)

Tutti i bambini nello studio riceveranno la chemioterapia del regime 1. I bambini il cui tumore è limitato a un'area all'inizio dello studio continueranno a sottoporsi a radioterapia e quindi a chemioterapia del regime 2. I bambini il cui tumore è stato trovato in più di una parte del cervello o nel liquido cerebrospinale all'inizio dello studio interromperanno il trattamento con questo protocollo dopo la chemioterapia del regime 1.

Regime 1 chemioterapia - Quei bambini con un normale studio del flusso CSF ​​all'inizio dello studio riceveranno la chemioterapia del regime 1 insieme a mafosfamide. Quei bambini con uno studio del flusso CSF ​​anormale riceveranno il Regime 1 senza mafosfamide e verrà eseguito uno studio del flusso CSF ​​ripetuto al completamento delle prime 10 settimane di trattamento. Se lo studio del CSF riflette il normale flusso del CSF, la mafosfamide intratecale verrà somministrata durante le seconde 10 settimane del regime 1. Il regime 1 è diviso in due cicli. Ogni ciclo dura circa 10 settimane, per un totale di 20 settimane di trattamento. Durante il regime 1 il paziente riceverà tre farmaci (ciclofosfamide, vincristina e cisplatino) che vengono somministrati attraverso la linea venosa centrale. Il paziente riceverà anche un farmaco somministrato per via orale (etoposide). Ciclofosfamide, vincristina, cisplatino ed etoposide sono tutti farmaci antitumorali che sono stati utili nel trattamento dei tumori cerebrali.

Il farmaco sperimentale, la mafosfamide, verrà iniettato nel liquido spinale. Questo verrà somministrato attraverso un prelievo spinale, il serbatoio di Ommaya o entrambi. L'alternanza della mafosfamide tra la puntura lombare e il serbatoio di Ommaya può migliorare l'efficacia del farmaco assicurandosi che si diffonda attraverso il fluido spinale. Se il paziente ha uno shunt VP o VA (dispositivi specializzati che alleviano la pressione all'interno della testa che deriva da un blocco nel normale flusso del liquido spinale), allora il paziente non riceverà un serbatoio di Ommaya e tutte le dosi di mafosfamide saranno dato solo attraverso un prelievo spinale.

La dose iniziale di mafosfamide sarà una dose che è stata somministrata in modo sicuro ai bambini più grandi. Se tale dose non causa gravi effetti collaterali, il gruppo di pazienti successivo riceverà una dose più elevata di mafosfamide. Se si verificano gravi effetti collaterali, il gruppo successivo di pazienti riceverà una dose inferiore di mafosfamide

Durante e alla fine del regime 1, il paziente verrà valutato per la risposta del tumore al cervello al trattamento. Potrebbe essere necessaria una seconda operazione per rimuovere una parte maggiore del tumore al cervello. I bambini il cui tumore si era diffuso al momento in cui hanno iniziato questo studio hanno completato il trattamento a questo punto. I bambini il cui tumore non si era diffuso all'inizio dello studio inizieranno la radioterapia, se il loro tumore sembra essere invariato o ridursi dopo il regime 1.

Radioterapia - La dose, la posizione e la tempistica delle radiazioni dipenderanno dall'età del bambino alla diagnosi, dalla posizione del suo tumore e dalla risposta del suo tumore alla chemioterapia del regime 1. I trattamenti con radiazioni utilizzati in questo protocollo sono progettati nel tentativo di ridurre alcuni degli effetti collaterali che di solito si verificano dopo la radioterapia standard.

Il bambino riceverà radiazioni utilizzando una nuova tecnologia chiamata "radiazione conforme". La radiazione conforme è progettata per ridurre la quantità di normale tessuto cerebrale esposto a dosi elevate di radiazioni.

Regime 2 Chemioterapia - Dopo la radioterapia, il paziente riceverà un'ulteriore chemioterapia, che durerà circa 20 settimane. La chemioterapia del regime 2 è la stessa della chemioterapia del regime 1, tranne per il fatto che al paziente non verranno somministrati i farmaci cisplatino e mafosfamide.

Verranno eseguiti studi di farmacocinetica (PK) con un totale di 2 dosi di mafosfamide intratecale. Gli studi farmacocinetici ci dicono come il corpo del paziente gestisce il farmaco in studio, la mafosfamide. I tempi di campionamento (momenti in cui raccogliamo il liquido cerebrospinale per gli studi PK) saranno prima della somministrazione del farmaco e a 10 minuti, 2 ore e 4 ore dopo la somministrazione del farmaco. Questi studi verranno eseguiti dopo una dose di farmaco somministrata attraverso il prelievo spinale e dopo che una dose di farmaco è stata somministrata attraverso il serbatoio di Ommaya. Lo studio di farmacocinetica è facoltativo e puoi scegliere di non consentire il prelievo di questi campioni. Il rifiuto dello studio di farmacocinetica non influirà sulla partecipazione/trattamento del paziente a questo studio.