Células madre mesenquimales en esclerosis múltiple (MSCIMS) (MSCIMS)

Enfermedad en investigación: Esclerosis Múltiple

Fase: I/IIA

Número de pacientes: 10

Diseño: cruzado a los 18 meses, tratamiento único a los 6 meses

Intervención: administración de células madre mesenquimales autólogas derivadas de médula ósea

Vía de administración: Intravenosa

Dosis: Hasta 2.000.000 de Células Madre Mesenquimales por kilogramo

Origen de los pacientes: referencias aceptadas de neurólogos en East Anglia y North London, Reino Unido

Criterios de referencia: (se requieren los 3)

1. Esclerosis múltiple clínicamente definida
2. Puntuación ampliada del estado de discapacidad de Kurtzke 2.0 - 6.5 (inclusive)

3. Evidencia de daño del nervio óptico por

   • antecedentes de neuritis óptica, o
   • defecto pupilar aferente relativo, o
   • atrofia óptica en la fundoscopia, o
   • potencial evocado visual anormal de uno o ambos ojos que sugiere desmielinización

Objetivo principal: establecer la seguridad de las células madre mesenquimales autólogas derivadas de la médula ósea administradas por vía intravenosa a una dosis de hasta 2 000 000 de células/kg durante 12 meses mediante el control de las reacciones adversas.

Objetivos secundarios: Explorar la eficacia de las células madre mesenquimales autólogas derivadas de la médula ósea administradas por vía intravenosa a una dosis de hasta 2 000 000 de células/kg durante 12 meses sobre la función visual mediante evaluaciones clínicas, neurofisiológicas y de imágenes.

Medidas de resultado:

1. Primario

   • Eventos adversos

2. Secundario

   • Función visual (agudeza y color)
   • Latencia de potencial evocado visual
   • Relación de transferencia de magnetización del nervio óptico
   • Grosor de la capa de fibras nerviosas de la retina (por tomografía de coherencia óptica)
   • Relación de transferencia de magnetización de lesiones cerebrales
   • Carga de hipointensidad T1 del cerebro de resonancia magnética
   • Supresión de la respuesta de las células T

3. Terciario

   • Puntaje compuesto funcional de esclerosis múltiple
   • Puntuación ampliada del estado de discapacidad de Kurtzke