Protocolo de tratamiento de la linfohistiocitosis hemofagocítica 2004
2 de julio de 2018 actualizado por: Jan-Inge Henter, Karolinska University Hospital
Protocolo de tratamiento HLH-2004
Sin terapia, la HLH es a menudo fatal y, a menudo, rápidamente fatal.
El protocolo de tratamiento HLH-94 ha mejorado notablemente la supervivencia en comparación con la supervivencia anterior.
Ahora nuestro objetivo es mejorar aún más la supervivencia.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
El período más peligroso después del diagnóstico de HLH son los primeros 2 meses.
En HLH-2004 proporcionamos terapia adicional durante este período en comparación con HLH-94.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
368
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Stockholm, Suecia, S-171 76
- Childhood Cancer Research Unit, Karolinska Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 14 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que cumplan los criterios diagnósticos de LHH.
Criterio de exclusión:
- Tratamiento previo con citotóxicos o ciclosporina para HLH.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Etopósido, dexametasona, ciclosporina A más IT MTX y esteroides
En comparación con el tratamiento HLH-94, los principales cambios son que
Los fármacos, la posología, la frecuencia y la duración se describen en el apartado "Intervenciones" a continuación. |
10 mg/m2 diarios semana 1-2 5 mg/m2 diarios semana 3-4 2,5 mg/m2 diarios semana 5-6 1,25 mg/m2 diarios semana 7 Esteroides en disminución semanal 8 Si continuación: Legumbres cada 2 semanas, 10 mg/m2 durante 3 días 150 mg/m2 iv dos veces por semana (semana 1-2) 150 mg/m2 iv una vez por semana (semana 3-8) Si continuación: 150 mg/m2 iv, cada 2 semanas WK 1-8: - Apunte a alrededor de 200 microgramos/L (valor mínimo). Inicio: 6 mg/kg diarios (divididos en 2 tomas diarias) semana 1, si la función renal es normal. Si continuación: - Apunta a alrededor de 200 microgramos/L. Vigile la TFG. Si a las 2 semanas hay síntomas neurológicos progresivos o si un LCR anormal (recuento de células y proteínas) no ha mejorado, administre una inyección intratecal durante 4 semanas. Tenga en cuenta que algunas palmaditas pueden haber aumentado la presión intracraneal. Metotrexato: 3 años 12 mg. Prednisolona: 3 años 10 mg.
El procedimiento SCT depende del médico tratante.
Sin embargo, se proporciona un régimen sugerido.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Supervivencia
Periodo de tiempo: 1 año después del diagnóstico
|
1 año después del diagnóstico
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Efectos tardíos
Periodo de tiempo: 5 años después del diagnóstico
|
5 años después del diagnóstico
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jan-Inge Henter, MD, PhD, Karolinska Institutet
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Henter JI, Horne A, Arico M, Egeler RM, Filipovich AH, Imashuku S, Ladisch S, McClain K, Webb D, Winiarski J, Janka G. HLH-2004: Diagnostic and therapeutic guidelines for hemophagocytic lymphohistiocytosis. Pediatr Blood Cancer. 2007 Feb;48(2):124-31. doi: 10.1002/pbc.21039.
- Bergsten E, Horne A, Arico M, Astigarraga I, Egeler RM, Filipovich AH, Ishii E, Janka G, Ladisch S, Lehmberg K, McClain KL, Minkov M, Montgomery S, Nanduri V, Rosso D, Henter JI. Confirmed efficacy of etoposide and dexamethasone in HLH treatment: long-term results of the cooperative HLH-2004 study. Blood. 2017 Dec 21;130(25):2728-2738. doi: 10.1182/blood-2017-06-788349. Epub 2017 Sep 21.
- Bergsten E, Horne A, Hed Myrberg I, Arico M, Astigarraga I, Ishii E, Janka G, Ladisch S, Lehmberg K, McClain KL, Minkov M, Nanduri V, Rosso DA, Sieni E, Winiarski J, Henter JI. Stem cell transplantation for children with hemophagocytic lymphohistiocytosis: results from the HLH-2004 study. Blood Adv. 2020 Aug 11;4(15):3754-3766. doi: 10.1182/bloodadvances.2020002101.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2004
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2011
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de enero de 2007
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de enero de 2007
Publicado por primera vez (Estimar)
24 de enero de 2007
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de julio de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de julio de 2018
Última verificación
1 de julio de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades linfáticas
- Histiocitosis De Células No Langerhans
- Histiocitosis
- Linfohistiocitosis Hemofagocítica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes Autonómicos
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antiinflamatorios
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Antieméticos
- Agentes Gastrointestinales
- Glucocorticoides
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Agentes Antineoplásicos Hormonales
- Agentes antineoplásicos, fitogénicos
- Inhibidores de la topoisomerasa II
- Inhibidores de la topoisomerasa
- Agentes dermatológicos
- Agentes antifúngicos
- Inhibidores de calcineurina
- Dexametasona
- Etopósido
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Otros números de identificación del estudio
- HLH-2004
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Indeciso
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .