Protocollo di trattamento per linfoistiocitosi emofagocitica 2004
Protocollo di trattamento HLH-2004
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Stockholm, Svezia, S-171 76
- Childhood Cancer Research Unit, Karolinska Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti che soddisfano i criteri diagnostici di HLH.
Criteri di esclusione:
- Precedente trattamento citotossico o ciclosporina per HLH.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Etoposide, desametasone, ciclosporina A più IT MTX e steroidi
Rispetto al trattamento HLH-94, i principali cambiamenti sono quelli
Farmaci, posologia, frequenza e durata sono descritti nel successivo paragrafo “Interventi”. |
10 mg/m2 al giorno alla settimana 1-2 5 mg/m2 al giorno alla settimana 3-4 2,5 mg/m2 al giorno alla settimana 5-6 1,25 mg/m2 al giorno alla settimana 7 Steroidi ridotti gradualmente alla settimana 8 Se continuazione: Pulsazioni ogni 2 settimane, 10 mg/m2 per 3 giorni 150 mg/m2 iv 2 volte/settimana (settimana 1-2) 150 mg/m2 iv 1 volta/settimana (settimana 3-8) Se continuazione: 150 mg/m2 iv, ogni 2 sett Sett. 1-8: - Puntare a circa 200 microgrammi/L (valore minimo). Inizio: 6 mg/kg al giorno (suddivisi in 2 dosi giornaliere) settimana 1, se la funzionalità renale è normale. Se continuazione: - Obiettivo per circa 200 microgrammi/L. Monitorare il GFR. Se a 2 settimane ci sono sintomi neurologici progressivi o se un CSF anormale (conta cellulare e proteine) non è migliorato, allora somministrare 4 settimane di iniezione intratecale. Tieni presente che qualche pacca potrebbe aver aumentato la pressione intracranica. Metotrexato: 3 anni 12 mg. Prednisolone: 3 anni 10 mg.
La procedura SCT spetta al medico curante.
Tuttavia, viene fornito un regime suggerito.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Sopravvivenza
Lasso di tempo: 1 anno dopo la diagnosi
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1 anno dopo la diagnosi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Effetti tardivi
Lasso di tempo: 5 anni dopo la diagnosi
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5 anni dopo la diagnosi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Jan-Inge Henter, MD, PhD, Karolinska Institutet
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Henter JI, Horne A, Arico M, Egeler RM, Filipovich AH, Imashuku S, Ladisch S, McClain K, Webb D, Winiarski J, Janka G. HLH-2004: Diagnostic and therapeutic guidelines for hemophagocytic lymphohistiocytosis. Pediatr Blood Cancer. 2007 Feb;48(2):124-31. doi: 10.1002/pbc.21039.
- Bergsten E, Horne A, Arico M, Astigarraga I, Egeler RM, Filipovich AH, Ishii E, Janka G, Ladisch S, Lehmberg K, McClain KL, Minkov M, Montgomery S, Nanduri V, Rosso D, Henter JI. Confirmed efficacy of etoposide and dexamethasone in HLH treatment: long-term results of the cooperative HLH-2004 study. Blood. 2017 Dec 21;130(25):2728-2738. doi: 10.1182/blood-2017-06-788349. Epub 2017 Sep 21.
- Bergsten E, Horne A, Hed Myrberg I, Arico M, Astigarraga I, Ishii E, Janka G, Ladisch S, Lehmberg K, McClain KL, Minkov M, Nanduri V, Rosso DA, Sieni E, Winiarski J, Henter JI. Stem cell transplantation for children with hemophagocytic lymphohistiocytosis: results from the HLH-2004 study. Blood Adv. 2020 Aug 11;4(15):3754-3766. doi: 10.1182/bloodadvances.2020002101.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie linfatiche
- Istiocitosi, cellule non di Langerhans
- Istiocitosi
- Linfoistiocitosi, emofagocitica
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Agenti autonomi
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Inibitori enzimatici
- Agenti antinfiammatori
- Agenti antireumatici
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Antiemetici
- Agenti gastrointestinali
- Glucocorticoidi
- Ormoni
- Ormoni, sostituti ormonali e antagonisti ormonali
- Agenti antineoplastici, ormonali
- Agenti antineoplastici, fitogenici
- Inibitori della topoisomerasi II
- Inibitori della topoisomerasi
- Agenti dermatologici
- Agenti antimicotici
- Inibitori della calcineurina
- Desametasone
- Etoposide
- Ciclosporina
- Ciclosporine
Altri numeri di identificazione dello studio
- HLH-2004
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Prove cliniche su Desametasone
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