Behandlingsprotokoll för hemofagocytisk lymfohistiocytos 2004
2 juli 2018 uppdaterad av: Jan-Inge Henter, Karolinska University Hospital
HLH-2004 Behandlingsprotokoll
Utan terapi är HLH ofta dödlig, och ofta snabbt dödlig.
Behandlingsprotokollet HLH-94 har förbättrat överlevnaden markant jämfört med överlevnaden tidigare.
Vi siktar nu på att förbättra överlevnaden ytterligare.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Den farligaste perioden efter diagnosen HLH är de första 2 månaderna.
I HLH-2004 tillhandahåller vi ytterligare terapi under denna period jämfört med i HLH-94.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
368
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Stockholm, Sverige, S-171 76
- Childhood Cancer Research Unit, Karolinska Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 16 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter som uppfyller de diagnostiska kriterierna för HLH.
Exklusions kriterier:
- Tidigare cytotoxisk eller ciklosporinbehandling för HLH.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Etoposid, Dexametason, Cyclosporin A plus IT MTX & steroider
Jämfört med HLH-94-behandlingen är de viktigaste förändringarna att
Läkemedel, dosering, frekvens och varaktighet beskrivs i avsnittet "Interventioner" nedan. |
10 mg/m2 dagliga v 1-2 5 mg/m2 dagliga v 3-4 2,5 mg/m2 dagliga v 5-6 1,25 mg/m2 dagliga v 7 Steroider avsmalnande vecka 8 Om fortsättning: Pulser varannan vecka, 10 mg/m2 i 3 dagar 150 mg/m2 iv två gånger/vecka (v 1-2) 150 mg/m2 iv en gång/v (v 3-8) Om fortsättning: 150 mg/m2 iv, var 2:a vecka WK 1-8: - Sikta på cirka 200 mikrogram/L (dalvärde). Start: 6 mg/kg dagligen (uppdelat i 2 dagliga doser) vecka 1, om njurfunktionen är normal. Om fortsättning: - Sikta på cirka 200 mikrogram/L. Övervaka GFR. Om det efter 2 veckor finns progressiva neurologiska symtom eller om en onormal CSF (cellantal och protein) inte har förbättrats, ge en intratekal injektion 4 gånger i veckan. Var medveten om att någon klapp kan ha ökat intrakraniellt tryck. Metotrexat: 3 år 12 mg. Prednisolon: 3 år 10 mg.
SCT-proceduren är upp till den behandlande läkaren.
En rekommenderad regim tillhandahålls dock.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Överlevnad
Tidsram: 1 år efter diagnos
|
1 år efter diagnos
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Seneffekter
Tidsram: 5 år efter diagnos
|
5 år efter diagnos
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Jan-Inge Henter, MD, PhD, Karolinska Institutet
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Henter JI, Horne A, Arico M, Egeler RM, Filipovich AH, Imashuku S, Ladisch S, McClain K, Webb D, Winiarski J, Janka G. HLH-2004: Diagnostic and therapeutic guidelines for hemophagocytic lymphohistiocytosis. Pediatr Blood Cancer. 2007 Feb;48(2):124-31. doi: 10.1002/pbc.21039.
- Bergsten E, Horne A, Arico M, Astigarraga I, Egeler RM, Filipovich AH, Ishii E, Janka G, Ladisch S, Lehmberg K, McClain KL, Minkov M, Montgomery S, Nanduri V, Rosso D, Henter JI. Confirmed efficacy of etoposide and dexamethasone in HLH treatment: long-term results of the cooperative HLH-2004 study. Blood. 2017 Dec 21;130(25):2728-2738. doi: 10.1182/blood-2017-06-788349. Epub 2017 Sep 21.
- Bergsten E, Horne A, Hed Myrberg I, Arico M, Astigarraga I, Ishii E, Janka G, Ladisch S, Lehmberg K, McClain KL, Minkov M, Nanduri V, Rosso DA, Sieni E, Winiarski J, Henter JI. Stem cell transplantation for children with hemophagocytic lymphohistiocytosis: results from the HLH-2004 study. Blood Adv. 2020 Aug 11;4(15):3754-3766. doi: 10.1182/bloodadvances.2020002101.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 januari 2004
Primärt slutförande (Faktisk)
1 december 2011
Avslutad studie (Faktisk)
1 december 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 januari 2007
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 januari 2007
Första postat (Uppskatta)
24 januari 2007
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
5 juli 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 juli 2018
Senast verifierad
1 juli 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Lymfatiska sjukdomar
- Histiocytos, icke-langerhans-cell
- Histiocytos
- Lymfohistiocytos, hemofagocytisk
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Anti-infektionsmedel
- Autonoma agenter
- Agenter från det perifera nervsystemet
- Enzyminhibitorer
- Antiinflammatoriska medel
- Antireumatiska medel
- Antineoplastiska medel
- Immunsuppressiva medel
- Immunologiska faktorer
- Antiemetika
- Gastrointestinala medel
- Glukokortikoider
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitut och hormonantagonister
- Antineoplastiska medel, hormonella
- Antineoplastiska medel, fytogena
- Topoisomeras II-hämmare
- Topoisomerasinhibitorer
- Dermatologiska medel
- Antifungala medel
- Calcineurin-hämmare
- Dexametason
- Etoposid
- Cyklosporin
- Cyklosporiner
Andra studie-ID-nummer
- HLH-2004
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Obeslutsam
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Dexametason
-
Loyola UniversityMerck Sharp & Dohme LLCAvslutad
-
Ocular Therapeutix, Inc.AvslutadÖgoninflammation och smärtaFörenta staterna
-
Mercator MedSystems, Inc.AvslutadPerifera artärsjukdomarFörenta staterna
-
Oncopeptides ABPRA Health SciencesAvslutadAL AmyloidosSpanien, Storbritannien, Tyskland, Norge, Israel, Frankrike, Förenta staterna, Tjeckien, Grekland
-
University of Sao PauloDuke University; Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado de São PauloAvslutadPostoperativ kognitiv dysfunktionBrasilien
-
Stony Brook UniversityRekryteringAlkoholmissbrukFörenta staterna
-
General Hospital Sveti DuhAvslutadLårbensfraktur | Kognitionsstörningar | Kortisol; HypersekretionKroatien