Eficacia de la arginina como tratamiento para la anemia de células falciformes (Arginine)
28 de febrero de 2017 actualizado por: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Suplementación con arginina en la anemia de células falciformes: efectos fisiológicos y profilácticos
La enfermedad de células falciformes (ECF), también conocida como anemia de células falciformes, es una enfermedad genética hereditaria que puede causar episodios de dolor intenso.
Este estudio evaluará la efectividad del suplemento nutricional arginina para mejorar la función de las células sanguíneas y los síntomas de la enfermedad en personas con SCD.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La SCD es un trastorno sanguíneo hereditario. Los síntomas incluyen anemia, infecciones, daño a los órganos y episodios intensos de dolor que se denominan "crisis de células falciformes". La SCD es causada por un tipo anormal de hemoglobina, que es una proteína dentro de los glóbulos rojos que transporta oxígeno. En las personas con SCD, la hemoglobina anormal distorsiona la forma de los glóbulos rojos. Esto hace que los glóbulos rojos se agrupen, disminuyendo el flujo de sangre y el suministro de oxígeno a los tejidos del cuerpo. Los niveles reducidos de oxígeno pueden provocar crisis de células falciformes y daño tisular. La hemólisis, la destrucción de los glóbulos rojos, también es un sello distintivo de la SCD. Durante la hemólisis, la hemoglobina se libera en el torrente sanguíneo, donde elimina el óxido nítrico (NO), una sustancia química natural del cuerpo que dilata los vasos sanguíneos. La arginasa, otra proteína liberada durante la hemólisis, elimina la arginina del torrente sanguíneo, lo que también puede provocar una disminución de los niveles de NO. La falta de NO contrae los vasos sanguíneos, lo que contribuye aún más a las dolorosas crisis de células falciformes. La suplementación con arginina puede aumentar la producción saludable de hemoglobina y NO y, a su vez, prevenir o reducir las crisis de células falciformes. El propósito de este estudio es evaluar la eficacia de la arginina para aumentar los niveles de NO, mejorar la función de los glóbulos rojos y reducir las hospitalizaciones y el uso de analgésicos en personas con SCD.
Este estudio inscribirá a niños y adultos con SCD. Los participantes serán asignados al azar para recibir dosis dos veces al día de una dosis baja de arginina, una dosis alta de arginina o un placebo durante 12 semanas. Las visitas del estudio se realizarán al inicio del estudio, tres veces durante el mes 1 y las semanas 8, 12, 14 y 16. Cada visita del estudio incluirá un ecocardiograma para medir la actividad cardíaca, la recolección de sangre y una revisión del historial médico para identificar eventos adversos, uso de analgésicos, dolores de cabeza, visitas al departamento de emergencias y hospitalizaciones.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
128
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital of Oakland and Research Institute
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California - San Francisco
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-
Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80262
- University of Colorado at Denver and Health Sciences Center--Sickle Cell Treatment and Research Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Kosair Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston Medical Center
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39215
- University of Mississippi Medical Center (Adult)
-
Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39215
- University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
-
-
New York
-
Bronx, New York, Estados Unidos, 10463
- Montefiore Medical Center
-
Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Children's Hospital of Montefiore
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina At Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Children's Hospital of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
- St. Christopher's Children's Research Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19444
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Children's Medical Center of Dallas
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico establecido de H SS o S-beta talasemia
- Antecedentes de al menos un evento de dolor vasooclusivo en los 12 meses anteriores al ingreso al estudio
- Cumplimiento regular de la atención médica integral.
- En un estado estable de la enfermedad y no en medio de ninguna complicación aguda debido a la SCD al ingresar al estudio
Criterio de exclusión:
- Incapacidad para tomar o tolerar medicamentos orales
- Disfunción hepática (es decir, nivel de SGPT mayor o igual a dos veces el límite normal y nivel de albúmina menor o igual a 3,2 g/dL)
- Disfunción renal (es decir, nivel de creatinina mayor o igual a 1,2 mg/dl para niños y mayor o igual a 1,4 mg/dl para adultos)
- Alergia a la arginina
- Embarazada
- Recibió una transfusión de sangre dentro de los 90 días anteriores al ingreso al estudio
- Más de 10 ingresos hospitalarios por dolor en los 12 meses anteriores al ingreso al estudio
- Uso diario de opioides y dolor inestable que interfiere con el trabajo o la rutina diaria
- Requirió más de 3 ingresos hospitalarios y más de 10 visitas al departamento de emergencias/hospital de día en los 12 meses anteriores al ingreso al estudio
- Recibió tratamiento con hidroxiurea dentro de los 90 días anteriores al ingreso al estudio
- Recibió tratamiento con cualquier fármaco en investigación en los 90 días anteriores al ingreso al estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador activo: Dosis baja
0,05 g/kg/día Arginina
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Dependiendo del peso del niño o adulto, los pacientes tomaron entre 4 y 10 cápsulas 2 veces al día.
Los pacientes que pesaban menos de 45 kilogramos tomaban la dosis baja activa (o placebo) por lo que las cápsulas eran más pequeñas.
Los pacientes con un peso mayor o igual a 45 kg tomaban la dosis alta activa o placebo, por lo que estas cápsulas eran más grandes.
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Comparador activo: Alta dosis
0,10 g/kg/día Arginina
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Dependiendo del peso del niño o adulto, los pacientes tomaron entre 4 y 10 cápsulas 2 veces al día.
Los pacientes que pesaban menos de 45 kilogramos tomaban la dosis baja activa (o placebo) por lo que las cápsulas eran más pequeñas.
Los pacientes con un peso mayor o igual a 45 kg tomaban la dosis alta activa o placebo, por lo que estas cápsulas eran más grandes.
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Comparador de placebos: Placebo
Sin arginina
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Dependiendo del peso del niño o adulto, los pacientes tomaron entre 4 y 10 cápsulas 2 veces al día.
Los pacientes que pesaban menos de 45 kilogramos tomaban la dosis baja activa (o placebo) por lo que las cápsulas eran más pequeñas.
Los pacientes con un peso mayor o igual a 45 kg tomaban la dosis alta activa o placebo, por lo que estas cápsulas eran más grandes.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Actividad del canal de Gardos
Periodo de tiempo: 12 semanas después de la aleatorización
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Actividad del canal de Gardos: un canal de K+ activado por calcio (Ca2+)
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12 semanas después de la aleatorización
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Óxido nítrico
Periodo de tiempo: 12 semanas después de la aleatorización
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Óxido nítrico de aminoácidos plasmáticos
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12 semanas después de la aleatorización
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Concentración de hemoglobina corpuscular media
Periodo de tiempo: 12 semanas después de la aleatorización
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Concentración media de hemoglobina corpuscular medida por una máquina Advia
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12 semanas después de la aleatorización
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Molécula de adhesión de células vasculares soluble
Periodo de tiempo: 12 semanas después de la aleatorización
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Molécula de adhesión celular vascular soluble (sVCAM) una molécula de adhesión vascular
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12 semanas después de la aleatorización
|
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8-iso-PGF2a
Periodo de tiempo: 12 semanas después de la aleatorización
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8-iso-PGF2a es una medida de la peroxidación lipídica y el daño oxidativo in vivo medido por el kit de inmunoensayo enzimático de Cayman Chemical
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12 semanas después de la aleatorización
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Endotelina-1
Periodo de tiempo: 12 semanas después de la aleatorización
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La endotelina-1 es un potente agente vasoconstrictor y proinflamatorio que está elevado en pacientes con ECF
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12 semanas después de la aleatorización
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Hemoglobina Fetal
Periodo de tiempo: 12 semanas después de la aleatorización
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Hemoglobina fetal (HbF) medida por la máquina Advia
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12 semanas después de la aleatorización
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Lillian McMahon, MD, Boston Medical Center
- Investigador principal: Rathi Iyer, MD, University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
- Investigador principal: Carolyn Bigelow, MD, University of Mississippi Medical Center (Adult)
- Investigador principal: Lennette Benjamin, MD, Montefiore Medical Center
- Investigador principal: Mary Fabry, MD, Albert Einstein College of Medicine
- Investigador principal: Thomas Moulton, MD, Children's Hospital of Montefiore
- Investigador principal: Laura DeCastro, MD, Duke University
- Investigador principal: Kenneth Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
- Investigador principal: Samir K. Ballas, MD, Thomas Jefferson University
- Investigador principal: Sal Bertalone, MD, Norton Healthcare
- Investigador principal: Carlton Dampier, MD, St. Christopher's Childrens Hospital
- Investigador principal: William Mentzer, MD, University of California, San Francisco
- Investigador principal: Winfred Wang, MD, St. Jude's Childrens Research Hospital
- Investigador principal: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital
- Investigador principal: Cynthia Rutherford, MD, Children's Medical Center Dallas
- Investigador principal: Kathryn Hassell, MD, University of Colorado, Denver
- Investigador principal: Joan Parkhurst Cain, MD, Children's Hospital of Oklahoma
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2004
Finalización primaria (Actual)
1 de septiembre de 2007
Finalización del estudio (Actual)
1 de enero de 2008
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de agosto de 2007
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de agosto de 2007
Publicado por primera vez (Estimar)
8 de agosto de 2007
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de marzo de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de febrero de 2017
Última verificación
1 de junio de 2009
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 485
- U54HL070587-04 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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