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Efficacia dell'arginina come trattamento per l'anemia falciforme (Arginine)

28 febbraio 2017 aggiornato da: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Integrazione di arginina nell'anemia falciforme: effetti fisiologici e profilattici

L'anemia falciforme (SCD), nota anche come anemia falciforme, è una malattia genetica ereditaria che può causare intensi episodi di dolore. Questo studio valuterà l'efficacia del supplemento nutrizionale arginina nel migliorare la funzione delle cellule del sangue e i sintomi della malattia nelle persone con SCD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

SCD è una malattia del sangue ereditaria. I sintomi includono anemia, infezioni, danni agli organi e intensi episodi di dolore chiamati "crisi falciformi". La SCD è causata da un tipo anormale di emoglobina, che è una proteina all'interno dei globuli rossi che trasporta l'ossigeno. Nelle persone con SCD, l'emoglobina anormale distorce la forma dei globuli rossi. Ciò fa sì che i globuli rossi si raggruppino insieme, diminuendo il flusso sanguigno e l'apporto di ossigeno ai tessuti del corpo. I livelli ridotti di ossigeno possono portare a crisi falciformi e danni ai tessuti. Anche l'emolisi, la distruzione dei globuli rossi, è un segno distintivo della SCD. Durante l'emolisi, l'emoglobina viene rilasciata nel flusso sanguigno, dove rimuove l'ossido nitrico (NO), una sostanza chimica naturale nel corpo che espande i vasi sanguigni. L'arginasi, un'altra proteina rilasciata durante l'emolisi, rimuove l'arginina dal flusso sanguigno, che può anche portare a una diminuzione dei livelli di NO. La mancanza di NO restringe i vasi sanguigni, contribuendo ulteriormente a dolorose crisi di anemia falciforme. L'integrazione di arginina può aumentare l'emoglobina sana e la produzione di NO e, a sua volta, prevenire o ridurre le crisi falciformi. Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia dell'arginina all'aumento dei livelli di NO, migliorare la funzione dei globuli rossi e ridurre i ricoveri e l'uso di antidolorifici nelle persone con SCD.

Questo studio arruolerà bambini e adulti con SCD. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere due dosi giornaliere di una dose bassa di arginina, una dose alta di arginina o placebo per 12 settimane. Le visite dello studio avverranno al basale, tre volte durante il mese 1 e le settimane 8, 12, 14 e 16. Ogni visita di studio includerà un ecocardiogramma per misurare l'attività cardiaca, la raccolta del sangue e una revisione della storia medica per identificare eventi avversi, uso di antidolorifici, mal di testa, visite al pronto soccorso e ricoveri.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

128

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital of Oakland and Research Institute
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California - San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80262
        • University of Colorado at Denver and Health Sciences Center--Sickle Cell Treatment and Research Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Kosair Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39215
        • University of Mississippi Medical Center (Adult)
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39215
        • University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10463
        • Montefiore Medical Center
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Children's Hospital of Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina At Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Children's Hospital of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • St. Christopher's Children's Research Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19444
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Children's Medical Center of Dallas

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi accertata di H SS o S-beta talassemia
  • Storia di almeno un evento di dolore vaso-occlusivo nei 12 mesi precedenti l'ingresso nello studio
  • Conformità regolare con cure mediche complete
  • - In uno stato di malattia stabile e non nel mezzo di alcuna complicazione acuta dovuta a SCD all'ingresso nello studio

Criteri di esclusione:

  • Incapacità di assumere o tollerare farmaci per via orale
  • Disfunzione epatica (cioè, livello SGPT maggiore o uguale a due volte il limite normale e livello di albumina inferiore o uguale a 3,2 g/dL)
  • Disfunzione renale (ossia, livello di creatinina maggiore o uguale a 1,2 mg/dL per i bambini e maggiore o uguale a 1,4 mg/dL per gli adulti)
  • Allergia all'arginina
  • Incinta
  • - Ha ricevuto una trasfusione di sangue nei 90 giorni precedenti l'ingresso nello studio
  • Più di 10 ricoveri ospedalieri per dolore nei 12 mesi precedenti l'ingresso nello studio
  • Uso quotidiano di oppioidi e dolore instabile che interferisce con il lavoro o la routine quotidiana
  • Richiesto più di 3 ricoveri ospedalieri e più di 10 visite al pronto soccorso/day hospital nei 12 mesi precedenti l'ingresso nello studio
  • - Ricevuto trattamento con idrossiurea nei 90 giorni precedenti l'ingresso nello studio
  • - Ricevuto trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale nei 90 giorni precedenti l'ingresso nello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Basso dosaggio
0,05 g/kg/giorno Arginina
Droga: Arginina
A seconda del peso del bambino o dell'adulto, i pazienti assumevano da 4 a 10 capsule 2 volte al giorno. I pazienti che pesavano meno di 45 chilogrammi assumevano il principio attivo a basso dosaggio (o placebo), quindi le capsule erano più piccole. I pazienti di peso superiore o uguale a 45 kg assumevano la dose elevata di attivo o placebo, quindi queste capsule erano più grandi.
Comparatore attivo: Alta dose
Arginina 0,10 g/kg/giorno
Droga: Arginina
A seconda del peso del bambino o dell'adulto, i pazienti assumevano da 4 a 10 capsule 2 volte al giorno. I pazienti che pesavano meno di 45 chilogrammi assumevano il principio attivo a basso dosaggio (o placebo), quindi le capsule erano più piccole. I pazienti di peso superiore o uguale a 45 kg assumevano la dose elevata di attivo o placebo, quindi queste capsule erano più grandi.
Comparatore placebo: Placebo
Niente arginina
Droga: Placebo
A seconda del peso del bambino o dell'adulto, i pazienti assumevano da 4 a 10 capsule 2 volte al giorno. I pazienti che pesavano meno di 45 chilogrammi assumevano il principio attivo a basso dosaggio (o placebo), quindi le capsule erano più piccole. I pazienti di peso superiore o uguale a 45 kg assumevano la dose elevata di attivo o placebo, quindi queste capsule erano più grandi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attività del canale Gardos
Lasso di tempo: 12 settimane dopo la randomizzazione
Attività del canale di Gardos: un canale del K+ attivato dal calcio (Ca2+).
12 settimane dopo la randomizzazione
Monossido di azoto
Lasso di tempo: 12 settimane dopo la randomizzazione
Ossido nitrico da amminoacidi plasmatici
12 settimane dopo la randomizzazione
Concentrazione media di emoglobina corpuscolare
Lasso di tempo: 12 settimane dopo la randomizzazione
Concentrazione media di emoglobina corpuscolare misurata da una macchina Advia
12 settimane dopo la randomizzazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Molecola Solubile Di Adesione Delle Cellule Vascolari
Lasso di tempo: 12 settimane dopo la randomizzazione
Molecola di adesione cellulare vascolare solubile (sVCAM) una molecola di adesione vascolare
12 settimane dopo la randomizzazione
8-iso-PGF2a
Lasso di tempo: 12 settimane dopo la randomizzazione
8-iso-PGF2a è una misura della perossidazione lipidica e del danno ossidativo in vivo misurata dal kit immunoenzimatico di Cayman Chemical
12 settimane dopo la randomizzazione
Endotelina-1
Lasso di tempo: 12 settimane dopo la randomizzazione
L'endotelina-1 è un potente vasocostrittore e agente pro-infiammatorio che è elevato nei pazienti con SCD
12 settimane dopo la randomizzazione
Emoglobina fetale
Lasso di tempo: 12 settimane dopo la randomizzazione
Emoglobina fetale (HbF) misurata dalla macchina Advia
12 settimane dopo la randomizzazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Lillian McMahon, MD, Boston Medical Center
  • Investigatore principale: Rathi Iyer, MD, University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
  • Investigatore principale: Carolyn Bigelow, MD, University of Mississippi Medical Center (Adult)
  • Investigatore principale: Lennette Benjamin, MD, Montefiore Medical Center
  • Investigatore principale: Mary Fabry, MD, Albert Einstein College of Medicine
  • Investigatore principale: Thomas Moulton, MD, Children's Hospital of Montefiore
  • Investigatore principale: Laura DeCastro, MD, Duke University
  • Investigatore principale: Kenneth Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
  • Investigatore principale: Samir K. Ballas, MD, Thomas Jefferson University
  • Investigatore principale: Sal Bertalone, MD, Norton Healthcare
  • Investigatore principale: Carlton Dampier, MD, St. Christopher's Childrens Hospital
  • Investigatore principale: William Mentzer, MD, University of California, San Francisco
  • Investigatore principale: Winfred Wang, MD, St. Jude's Childrens Research Hospital
  • Investigatore principale: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital
  • Investigatore principale: Cynthia Rutherford, MD, Children's Medical Center Dallas
  • Investigatore principale: Kathryn Hassell, MD, University of Colorado, Denver
  • Investigatore principale: Joan Parkhurst Cain, MD, Children's Hospital of Oklahoma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2004

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2007

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 agosto 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 agosto 2007

Primo Inserito (Stima)

8 agosto 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 marzo 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 febbraio 2017

Ultimo verificato

1 giugno 2009

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 485
  • U54HL070587-04 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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