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Wirksamkeit von Arginin als Behandlung für Sichelzellenanämie (Arginine)

28. Februar 2017 aktualisiert von: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Arginin-Supplementierung bei Sichelzellenanämie: Physiologische und prophylaktische Wirkungen

Die Sichelzellenanämie (SCD), auch als Sichelzellenanämie bekannt, ist eine erbliche genetische Erkrankung, die starke Schmerzepisoden verursachen kann. Diese Studie wird die Wirksamkeit des Nahrungsergänzungsmittels Arginin bei der Verbesserung der Blutzellfunktion und der Krankheitssymptome bei Menschen mit SCD bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

SCD ist eine erbliche Bluterkrankung. Zu den Symptomen gehören Anämie, Infektionen, Organschäden und intensive Schmerzattacken, die als „Sichelzellenkrisen“ bezeichnet werden. SCD wird durch eine abnormale Art von Hämoglobin verursacht, einem Protein in roten Blutkörperchen, das Sauerstoff transportiert. Bei Menschen mit SCD verzerrt das abnormale Hämoglobin die Form der roten Blutkörperchen. Dies führt dazu, dass die roten Blutkörperchen zusammenklumpen, wodurch der Blutfluss und die Sauerstoffzufuhr zum Körpergewebe verringert werden. Der reduzierte Sauerstoffgehalt kann zu Sichelzellkrisen und Gewebeschäden führen. Hämolyse, die Zerstörung roter Blutkörperchen, ist ebenfalls ein Kennzeichen von SCD. Während der Hämolyse wird Hämoglobin in den Blutkreislauf freigesetzt, wo es Stickoxid (NO) entfernt, eine natürliche Chemikalie im Körper, die die Blutgefäße erweitert. Arginase, ein weiteres Protein, das während der Hämolyse freigesetzt wird, entfernt Arginin aus dem Blutkreislauf, was ebenfalls zu einem verringerten NO-Spiegel führen kann. Der Mangel an NO verengt die Blutgefäße und trägt weiter zu schmerzhaften Sichelzellenanfällen bei. Eine Arginin-Supplementierung kann die gesunde Hämoglobin- und NO-Produktion erhöhen und im Gegenzug Sichelzellenkrisen verhindern oder reduzieren. Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirksamkeit von Arginin bei der Erhöhung des NO-Spiegels, der Verbesserung der Funktion der roten Blutkörperchen und der Reduzierung von Krankenhausaufenthalten und der Verwendung von Schmerzmitteln bei Menschen mit SCD zu bewerten.

In diese Studie werden Kinder und Erwachsene mit SCD aufgenommen. Die Teilnehmer erhalten nach dem Zufallsprinzip 12 Wochen lang zweimal täglich entweder eine niedrige Arginindosis, eine hohe Arginindosis oder ein Placebo. Studienbesuche finden zu Studienbeginn, dreimal in Monat 1 und in den Wochen 8, 12, 14 und 16 statt. Jeder Studienbesuch umfasst ein Echokardiogramm zur Messung der Herzaktivität, eine Blutentnahme und eine Überprüfung der Krankengeschichte, um unerwünschte Ereignisse, die Verwendung von Schmerzmitteln, Kopfschmerzen, Besuche in der Notaufnahme und Krankenhausaufenthalte zu identifizieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

128

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital of Oakland and Research Institute
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California - San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80262
        • University of Colorado at Denver and Health Sciences Center--Sickle Cell Treatment and Research Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Kosair Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39215
        • University of Mississippi Medical Center (Adult)
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39215
        • University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10463
        • Montefiore Medical Center
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Children's Hospital of Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina At Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • Children's Hospital of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134
        • St. Christopher's Children's Research Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19444
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Children's Medical Center of Dallas

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Gesicherte Diagnose von H SS oder S-Beta-Thalassämie
  • Vorgeschichte von mindestens einem vasookklusiven Schmerzereignis in den 12 Monaten vor Studieneintritt
  • Regelmäßige Einhaltung umfassender medizinischer Betreuung
  • In einem stabilen Krankheitszustand und nicht inmitten einer akuten Komplikation aufgrund von SCD bei Studieneintritt

Ausschlusskriterien:

  • Unfähigkeit, orale Medikamente einzunehmen oder zu vertragen
  • Leberfunktionsstörung (d. h. SGPT-Spiegel größer oder gleich dem Doppelten des normalen Grenzwerts und Albuminspiegel kleiner oder gleich 3,2 g/dl)
  • Nierenfunktionsstörung (d. h. Kreatininspiegel größer oder gleich 1,2 mg/dl für Kinder und größer oder gleich 1,4 mg/dl für Erwachsene)
  • Allergie gegen Arginin
  • Schwanger
  • Innerhalb der 90 Tage vor Studieneintritt eine Bluttransfusion erhalten
  • Mehr als 10 Krankenhauseinweisungen wegen Schmerzen in den 12 Monaten vor Studienbeginn
  • Tägliche Einnahme von Opioiden und instabile Schmerzen, die die Arbeit oder den Alltag beeinträchtigen
  • Erforderliche mehr als 3 Krankenhauseinweisungen und mehr als 10 Besuche in der Notaufnahme/Tagesklinik in den 12 Monaten vor Studieneintritt
  • Behandlung mit Hydroxyharnstoff innerhalb von 90 Tagen vor Studieneintritt erhalten
  • In den 90 Tagen vor Studieneintritt eine Behandlung mit einem Prüfpräparat erhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Geringe Dosierung
0,05 g/kg/Tag Arginin
Arzneimittel: Arginin
Abhängig vom Gewicht des Kindes oder Erwachsenen nahmen die Patienten zwischen 4-10 Kapseln 2 mal täglich ein. Patienten, die weniger als 45 Kilogramm wogen, erhielten den niedrig dosierten Wirkstoff (oder Placebo), sodass die Kapseln kleiner waren. Patienten mit einem Körpergewicht von 45 kg oder mehr erhielten den hochdosierten Wirkstoff oder Placebo, sodass diese Kapseln größer waren.
Aktiver Komparator: Hohe Dosis
0,10 g/kg/Tag Arginin
Arzneimittel: Arginin
Abhängig vom Gewicht des Kindes oder Erwachsenen nahmen die Patienten zwischen 4-10 Kapseln 2 mal täglich ein. Patienten, die weniger als 45 Kilogramm wogen, erhielten den niedrig dosierten Wirkstoff (oder Placebo), sodass die Kapseln kleiner waren. Patienten mit einem Körpergewicht von 45 kg oder mehr erhielten den hochdosierten Wirkstoff oder Placebo, sodass diese Kapseln größer waren.
Placebo-Komparator: Placebo
Kein Arginin
Arzneimittel: Placebo
Abhängig vom Gewicht des Kindes oder Erwachsenen nahmen die Patienten zwischen 4-10 Kapseln 2 mal täglich ein. Patienten, die weniger als 45 Kilogramm wogen, erhielten den niedrig dosierten Wirkstoff (oder Placebo), sodass die Kapseln kleiner waren. Patienten mit einem Körpergewicht von 45 kg oder mehr erhielten den hochdosierten Wirkstoff oder Placebo, sodass diese Kapseln größer waren.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Aktivitäten im Gardos-Kanal
Zeitfenster: 12 Wochen nach Randomisierung
Aktivität des Gardos-Kanals: ein durch Kalzium (Ca2+) aktivierter K+-Kanal
12 Wochen nach Randomisierung
Stickoxid
Zeitfenster: 12 Wochen nach Randomisierung
Stickoxid aus Plasmaaminosäuren
12 Wochen nach Randomisierung
Mittlere korpuskuläre Hämoglobinkonzentration
Zeitfenster: 12 Wochen nach Randomisierung
Mittlere korpuskuläre Hämoglobinkonzentration, gemessen mit einem Advia-Gerät
12 Wochen nach Randomisierung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Lösliches Adhäsionsmolekül für Gefäßzellen
Zeitfenster: 12 Wochen nach Randomisierung
Lösliches vaskuläres Zelladhäsionsmolekül (sVCAM) ein vaskuläres Adhäsionsmolekül
12 Wochen nach Randomisierung
8-iso-PGF2a
Zeitfenster: 12 Wochen nach Randomisierung
8-iso-PGF2a ist ein Maß für Lipidperoxidation und oxidativen Schaden in vivo, gemessen mit einem Enzymimmunoassay-Kit von Cayman Chemical
12 Wochen nach Randomisierung
Endothelin-1
Zeitfenster: 12 Wochen nach Randomisierung
Endothelin-1 ist ein starker Vasokonstriktor und proinflammatorischer Wirkstoff, der bei SCD-Patienten erhöht ist
12 Wochen nach Randomisierung
Fötales Hämoglobin
Zeitfenster: 12 Wochen nach Randomisierung
Fötales Hämoglobin (HbF), gemessen mit dem Advia-Gerät
12 Wochen nach Randomisierung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Mitarbeiter

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Ermittler

  • Hauptermittler: Lillian McMahon, MD, Boston Medical Center
  • Hauptermittler: Rathi Iyer, MD, University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
  • Hauptermittler: Carolyn Bigelow, MD, University of Mississippi Medical Center (Adult)
  • Hauptermittler: Lennette Benjamin, MD, Montefiore Medical Center
  • Hauptermittler: Mary Fabry, MD, Albert Einstein College of Medicine
  • Hauptermittler: Thomas Moulton, MD, Children's Hospital of Montefiore
  • Hauptermittler: Laura DeCastro, MD, Duke University
  • Hauptermittler: Kenneth Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
  • Hauptermittler: Samir K. Ballas, MD, Thomas Jefferson University
  • Hauptermittler: Sal Bertalone, MD, Norton Healthcare
  • Hauptermittler: Carlton Dampier, MD, St. Christopher's Childrens Hospital
  • Hauptermittler: William Mentzer, MD, University of California, San Francisco
  • Hauptermittler: Winfred Wang, MD, St. Jude's Childrens Research Hospital
  • Hauptermittler: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital
  • Hauptermittler: Cynthia Rutherford, MD, Children's Medical Center Dallas
  • Hauptermittler: Kathryn Hassell, MD, University of Colorado, Denver
  • Hauptermittler: Joan Parkhurst Cain, MD, Children's Hospital of Oklahoma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2004

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2007

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. August 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. August 2007

Zuerst gepostet (Schätzen)

8. August 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. März 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Februar 2017

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2009

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 485
  • U54HL070587-04 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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