Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektiviteten af ​​arginin som en behandling for seglcelleanæmi (Arginine)

28. februar 2017 opdateret af: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Arginintilskud ved seglcelleanæmi: Fysiologiske og profylaktiske virkninger

Seglcellesygdom (SCD), også kendt som seglcelleanæmi, er en arvelig genetisk sygdom, der kan forårsage intense smerteepisoder. Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten af ​​ernæringstilskuddet arginin til at forbedre blodcellefunktionen og sygdomssymptomer hos mennesker med SCD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

SCD er en arvelig blodsygdom. Symptomerne omfatter anæmi, infektioner, organskader og intense episoder af smerte, der kaldes "seglcellekriser". SCD er forårsaget af en unormal type hæmoglobin, som er et protein inde i røde blodlegemer, der transporterer ilt. Hos mennesker med SCD forvrider det unormale hæmoglobin formen af ​​de røde blodlegemer. Dette får de røde blodlegemer til at klumpe sammen, hvilket reducerer blodgennemstrømningen og ilttilførslen til kroppens væv. De reducerede niveauer af ilt kan føre til seglcellekriser og vævsskader. Hæmolyse, ødelæggelsen af ​​røde blodlegemer, er også et kendetegn for SCD. Under hæmolyse frigives hæmoglobin til blodbanen, hvor det fjerner nitrogenoxid (NO), et naturligt kemikalie i kroppen, der udvider blodkarrene. Arginase, et andet protein frigivet under hæmolyse, fjerner arginin fra blodbanen, hvilket også kan føre til nedsatte NO-niveauer. Manglen på NO trækker blodkarrene sammen, hvilket yderligere bidrager til smertefulde seglcellekriser. Arginintilskud kan øge sund hæmoglobin- og NO-produktion og til gengæld forhindre eller reducere seglcellekriser. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​arginin til at øge NO-niveauer, forbedre røde blodlegemers funktion og reducere hospitalsindlæggelser og brug af smertestillende medicin hos mennesker med SCD.

Denne undersøgelse vil inkludere børn og voksne med SCD. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at modtage to gange daglige doser af enten en lav dosis arginin, en høj dosis arginin eller placebo i 12 uger. Studiebesøg vil finde sted ved baseline, tre gange i løbet af måned 1 og uge 8, 12, 14 og 16. Hvert studiebesøg vil omfatte et ekkokardiogram til måling af hjerteaktivitet, blodopsamling og en sygehistoriegennemgang for at identificere uønskede hændelser, brug af smertestillende medicin, hovedpine, skadestuebesøg og hospitalsindlæggelser.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

128

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital of Oakland and Research Institute
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California - San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80262
        • University of Colorado at Denver and Health Sciences Center--Sickle Cell Treatment and Research Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Kosair Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39215
        • University of Mississippi Medical Center (Adult)
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39215
        • University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10463
        • Montefiore Medical Center
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Children's Hospital of Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina At Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Children's Hospital of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
        • St. Christopher's Children's Research Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19444
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Children's Medical Center of Dallas

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Etableret diagnose af H SS eller S-beta thalassæmi
  • Anamnese med mindst én vaso-okklusiv smertehændelse i de 12 måneder før studiestart
  • Regelmæssig overholdelse af omfattende lægebehandling
  • I en stabil sygdomstilstand og ikke midt i nogen akut komplikation på grund af SCD ved studiestart

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at tage eller tolerere oral medicin
  • Leverdysfunktion (dvs. SGPT-niveau større end eller lig med to gange den normale grænse og albuminniveau mindre end eller lig med 3,2 g/dL)
  • Nyredysfunktion (dvs. kreatininniveau større end eller lig med 1,2 mg/dL for børn og større end eller lig med 1,4 mg/dL for voksne)
  • Allergi over for arginin
  • Gravid
  • Modtog en blodtransfusion inden for de 90 dage før studiestart
  • Mere end 10 hospitalsindlæggelser for smerter i de 12 måneder forud for studiestart
  • Daglig brug af opioider og oplever ustabile smerter, der forstyrrer arbejdet eller daglige rutiner
  • Kræv mere end 3 hospitalsindlæggelser og mere end 10 akutmodtagelse/dag hospitalsbesøg i de 12 måneder forud for studiestart
  • Modtog behandling med hydroxyurinstof inden for de 90 dage før studiestart
  • Modtog behandling med et hvilket som helst forsøgslægemiddel i de 90 dage før studiestart

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Lav dosis
0,05 g/kg/dag arginin
Medicin: Arginin
Afhængigt af vægten af ​​barnet eller den voksne tog patienterne mellem 4-10 kapsler 2 gange dagligt. Patienter, der vejede mindre end 45 kg, fik den lave dosis aktive (eller placebo), så kapslerne var mindre. Patienter større end eller lig med 45 kg fik den høje dosis aktive eller placebo, så disse kapsler var større.
Aktiv komparator: Høj dosis
0,10 g/kg/dag arginin
Medicin: Arginin
Afhængigt af vægten af ​​barnet eller den voksne tog patienterne mellem 4-10 kapsler 2 gange dagligt. Patienter, der vejede mindre end 45 kg, fik den lave dosis aktive (eller placebo), så kapslerne var mindre. Patienter større end eller lig med 45 kg fik den høje dosis aktive eller placebo, så disse kapsler var større.
Placebo komparator: Placebo
Ingen arginin
Medicin: Placebo
Afhængigt af vægten af ​​barnet eller den voksne tog patienterne mellem 4-10 kapsler 2 gange dagligt. Patienter, der vejede mindre end 45 kg, fik den lave dosis aktive (eller placebo), så kapslerne var mindre. Patienter større end eller lig med 45 kg fik den høje dosis aktive eller placebo, så disse kapsler var større.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gardos Channel-aktivitet
Tidsramme: 12 uger efter randomisering
Gardos-kanalaktivitet: en calcium (Ca2+)-aktiveret K+-kanal
12 uger efter randomisering
Nitrogenoxid
Tidsramme: 12 uger efter randomisering
Nitrogenoxid fra plasmaaminosyrer
12 uger efter randomisering
Gennemsnitlig corpuskulær hæmoglobinkoncentration
Tidsramme: 12 uger efter randomisering
Gennemsnitlig corpuskulær hæmoglobinkoncentration målt med en Advia-maskine
12 uger efter randomisering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Opløseligt vaskulært celleadhæsionsmolekyle
Tidsramme: 12 uger efter randomisering
Opløseligt vaskulært celleadhæsionsmolekyle (sVCAM) et vaskulært adhæsionsmolekyle
12 uger efter randomisering
8-iso-PGF2a
Tidsramme: 12 uger efter randomisering
8-iso-PGF2a er et mål for lipidperoxidation og oxidativ skade in vivo målt med enzymimmunoassay kit fra Cayman kemikalie
12 uger efter randomisering
Endothelin-1
Tidsramme: 12 uger efter randomisering
Endothelin-1 er en potent vasokonstriktor og pro-inflammatorisk middel, som er forhøjet hos SCD-patienter
12 uger efter randomisering
Foster hæmoglobin
Tidsramme: 12 uger efter randomisering
Fosterhæmoglobin (HbF) målt med Advia-maskinen
12 uger efter randomisering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Lillian McMahon, MD, Boston Medical Center
  • Ledende efterforsker: Rathi Iyer, MD, University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
  • Ledende efterforsker: Carolyn Bigelow, MD, University of Mississippi Medical Center (Adult)
  • Ledende efterforsker: Lennette Benjamin, MD, Montefiore Medical Center
  • Ledende efterforsker: Mary Fabry, MD, Albert Einstein College of Medicine
  • Ledende efterforsker: Thomas Moulton, MD, Children's Hospital of Montefiore
  • Ledende efterforsker: Laura DeCastro, MD, Duke University
  • Ledende efterforsker: Kenneth Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
  • Ledende efterforsker: Samir K. Ballas, MD, Thomas Jefferson University
  • Ledende efterforsker: Sal Bertalone, MD, Norton Healthcare
  • Ledende efterforsker: Carlton Dampier, MD, St. Christopher's Childrens Hospital
  • Ledende efterforsker: William Mentzer, MD, University of California, San Francisco
  • Ledende efterforsker: Winfred Wang, MD, St. Jude's Childrens Research Hospital
  • Ledende efterforsker: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital
  • Ledende efterforsker: Cynthia Rutherford, MD, Children's Medical Center Dallas
  • Ledende efterforsker: Kathryn Hassell, MD, University of Colorado, Denver
  • Ledende efterforsker: Joan Parkhurst Cain, MD, Children's Hospital of Oklahoma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2007

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. august 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. august 2007

Først opslået (Skøn)

8. august 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. marts 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. februar 2017

Sidst verificeret

1. juni 2009

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 485
  • U54HL070587-04 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Anæmi, seglcelle

Kliniske forsøg med Arginin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner