Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność argininy w leczeniu anemii sierpowatej (Arginine)

28 lutego 2017 zaktualizowane przez: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Suplementacja argininą w anemii sierpowatej: efekty fizjologiczne i profilaktyczne

Anemia sierpowatokrwinkowa (SCD), znana również jako niedokrwistość sierpowatokrwinkowa, jest dziedziczną chorobą genetyczną, która może powodować epizody intensywnego bólu. To badanie oceni skuteczność suplementu diety argininy w poprawie funkcji komórek krwi i objawów choroby u osób z SCD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

SCD jest dziedziczną chorobą krwi. Objawy obejmują anemię, infekcje, uszkodzenia narządów i intensywne epizody bólu, które nazywane są „kryzysami sierpowatokrwinkowymi”. SCD jest spowodowane nieprawidłowym typem hemoglobiny, która jest białkiem wewnątrz czerwonych krwinek, które przenosi tlen. U osób z SCD nieprawidłowa hemoglobina zniekształca kształt czerwonych krwinek. Powoduje to zlepianie się czerwonych krwinek, zmniejszając przepływ krwi i dostarczanie tlenu do tkanek organizmu. Obniżony poziom tlenu może prowadzić do anemii sierpowatej i uszkodzenia tkanek. Hemoliza, zniszczenie czerwonych krwinek, jest również cechą charakterystyczną SCD. Podczas hemolizy hemoglobina jest uwalniana do krwioobiegu, gdzie usuwa tlenek azotu (NO), naturalną substancję chemiczną w organizmie, która rozszerza naczynia krwionośne. Arginaza, inne białko uwalniane podczas hemolizy, usuwa argininę z krwioobiegu, co może również prowadzić do obniżenia poziomu NO. Brak NO zwęża naczynia krwionośne, dodatkowo przyczyniając się do bolesnych kryzysów anemii sierpowatej. Suplementacja argininą może zwiększyć produkcję zdrowej hemoglobiny i tlenku azotu, a z kolei zapobiegać lub zmniejszać kryzys anemii sierpowatej. Celem tego badania jest ocena skuteczności argininy w zwiększaniu poziomu NO, poprawie funkcji czerwonych krwinek oraz ograniczeniu hospitalizacji i stosowania leków przeciwbólowych u osób z SCD.

Do tego badania zostaną włączone dzieci i dorośli z SCD. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania dwóch dawek dziennie małej dawki argininy, dużej dawki argininy lub placebo przez 12 tygodni. Wizyty studyjne odbędą się na początku badania, trzy razy w miesiącu 1 oraz w tygodniach 8, 12, 14 i 16. Każda wizyta studyjna będzie obejmowała echokardiogram w celu pomiaru czynności serca, pobranie krwi i przegląd historii medycznej w celu zidentyfikowania zdarzeń niepożądanych, stosowania leków przeciwbólowych, bólów głowy, wizyt na oddziale ratunkowym i hospitalizacji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

128

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital of Oakland and Research Institute
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California - San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80262
        • University of Colorado at Denver and Health Sciences Center--Sickle Cell Treatment and Research Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Kosair Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39215
        • University of Mississippi Medical Center (Adult)
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39215
        • University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10463
        • Montefiore Medical Center
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Children's Hospital of Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina At Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • Children's Hospital of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
        • St. Christopher's Children's Research Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19444
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Children's Medical Center of Dallas

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ustalona diagnoza talasemii HSS lub S-beta
  • Historia co najmniej jednego epizodu bólu zamykającego naczynia krwionośne w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem do badania
  • Regularne przestrzeganie kompleksowej opieki medycznej
  • W stabilnym stanie chorobowym i bez żadnych ostrych powikłań spowodowanych SCD na początku badania

Kryteria wyłączenia:

  • Niemożność przyjmowania lub tolerowania leków doustnych
  • Dysfunkcja wątroby (tj. poziom SGPT większy lub równy dwukrotności normy i poziom albumin mniejszy lub równy 3,2 g/dl)
  • Dysfunkcja nerek (tj. poziom kreatyniny większy lub równy 1,2 mg/dl dla dzieci i większy lub równy 1,4 mg/dl dla dorosłych)
  • Alergia na argininę
  • W ciąży
  • Otrzymał transfuzję krwi w ciągu 90 dni przed włączeniem do badania
  • Ponad 10 przyjęć do szpitala z powodu bólu w ciągu 12 miesięcy poprzedzających włączenie do badania
  • Codzienne stosowanie opioidów i doświadczanie niestabilnego bólu, który przeszkadza w pracy lub codziennych czynnościach
  • Wymagane więcej niż 3 przyjęć do szpitala i ponad 10 wizyt w oddziale ratunkowym/oddziale dziennym w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem do badania
  • Otrzymał leczenie hydroksymocznikiem w ciągu 90 dni przed włączeniem do badania
  • Otrzymał leczenie jakimkolwiek badanym lekiem w ciągu 90 dni przed włączeniem do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Niska dawka
0,05 g/kg/dzień Arginina
Lek: Arginina
W zależności od wagi dziecka lub osoby dorosłej pacjenci przyjmowali od 4 do 10 kapsułek 2 razy dziennie. Pacjenci ważący mniej niż 45 kilogramów przyjmowali małą dawkę substancji czynnej (lub placebo), więc kapsułki były mniejsze. Pacjenci o masie ciała większej lub równej 45 kg otrzymywali dużą dawkę substancji czynnej lub placebo, więc te kapsułki były większe.
Aktywny komparator: Wysoka dawka
0,10 g/kg/dzień Arginina
Lek: Arginina
W zależności od wagi dziecka lub osoby dorosłej pacjenci przyjmowali od 4 do 10 kapsułek 2 razy dziennie. Pacjenci ważący mniej niż 45 kilogramów przyjmowali małą dawkę substancji czynnej (lub placebo), więc kapsułki były mniejsze. Pacjenci o masie ciała większej lub równej 45 kg otrzymywali dużą dawkę substancji czynnej lub placebo, więc te kapsułki były większe.
Komparator placebo: Placebo
Bez argininy
Lek: Placebo
W zależności od wagi dziecka lub osoby dorosłej pacjenci przyjmowali od 4 do 10 kapsułek 2 razy dziennie. Pacjenci ważący mniej niż 45 kilogramów przyjmowali małą dawkę substancji czynnej (lub placebo), więc kapsułki były mniejsze. Pacjenci o masie ciała większej lub równej 45 kg otrzymywali dużą dawkę substancji czynnej lub placebo, więc te kapsułki były większe.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aktywność kanału Gardos
Ramy czasowe: 12 tygodni po randomizacji
Aktywność kanału Gardos: kanał K+ aktywowany wapniem (Ca2+).
12 tygodni po randomizacji
Tlenek azotu
Ramy czasowe: 12 tygodni po randomizacji
Tlenek azotu z aminokwasów osocza
12 tygodni po randomizacji
Średnie stężenie hemoglobiny w krwince
Ramy czasowe: 12 tygodni po randomizacji
Średnie stężenie hemoglobiny w krwinkach mierzone aparatem Advia
12 tygodni po randomizacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Rozpuszczalna cząsteczka adhezyjna komórek naczyniowych
Ramy czasowe: 12 tygodni po randomizacji
Rozpuszczalna cząsteczka adhezyjna komórek naczyniowych (sVCAM) cząsteczka adhezyjna naczyń
12 tygodni po randomizacji
8-izo-PGF2a
Ramy czasowe: 12 tygodni po randomizacji
8-izo-PGF2a jest miarą peroksydacji lipidów i uszkodzeń oksydacyjnych in vivo mierzonych za pomocą zestawu do testów immunoenzymatycznych firmy Cayman Chemical
12 tygodni po randomizacji
Endotelina-1
Ramy czasowe: 12 tygodni po randomizacji
Endotelina-1 jest silnym środkiem zwężającym naczynia krwionośne i czynnikiem prozapalnym, którego stężenie jest podwyższone u pacjentów z SCD
12 tygodni po randomizacji
Hemoglobina płodowa
Ramy czasowe: 12 tygodni po randomizacji
Hemoglobina płodowa (HbF) mierzona aparatem Advia
12 tygodni po randomizacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Lillian McMahon, MD, Boston Medical Center
  • Główny śledczy: Rathi Iyer, MD, University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
  • Główny śledczy: Carolyn Bigelow, MD, University of Mississippi Medical Center (Adult)
  • Główny śledczy: Lennette Benjamin, MD, Montefiore Medical Center
  • Główny śledczy: Mary Fabry, MD, Albert Einstein College of Medicine
  • Główny śledczy: Thomas Moulton, MD, Children's Hospital of Montefiore
  • Główny śledczy: Laura DeCastro, MD, Duke University
  • Główny śledczy: Kenneth Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
  • Główny śledczy: Samir K. Ballas, MD, Thomas Jefferson University
  • Główny śledczy: Sal Bertalone, MD, Norton Healthcare
  • Główny śledczy: Carlton Dampier, MD, St. Christopher's Childrens Hospital
  • Główny śledczy: William Mentzer, MD, University of California, San Francisco
  • Główny śledczy: Winfred Wang, MD, St. Jude's Childrens Research Hospital
  • Główny śledczy: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital
  • Główny śledczy: Cynthia Rutherford, MD, Children's Medical Center Dallas
  • Główny śledczy: Kathryn Hassell, MD, University of Colorado, Denver
  • Główny śledczy: Joan Parkhurst Cain, MD, Children's Hospital of Oklahoma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2004

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2007

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 sierpnia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 sierpnia 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 sierpnia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 marca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 lutego 2017

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2009

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 485
  • U54HL070587-04 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia, sierpowata komórka

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tunisia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj