Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effektiviteten av arginin som en behandling for sigdcelleanemi (Arginine)

28. februar 2017 oppdatert av: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Arginintilskudd ved sigdcelleanemi: fysiologiske og profylaktiske effekter

Sigdcellesykdom (SCD), også kjent som sigdcelleanemi, er en arvelig genetisk sykdom som kan forårsake intense smerteepisoder. Denne studien vil evaluere effektiviteten av kosttilskuddet arginin for å forbedre blodcellefunksjonen og sykdomssymptomer hos personer med SCD.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

SCD er en arvelig blodsykdom. Symptomer inkluderer anemi, infeksjoner, organskader og intense episoder med smerte som kalles "sigdcellekriser". SCD er forårsaket av en unormal type hemoglobin, som er et protein inne i røde blodceller som bærer oksygen. Hos personer med SCD forvrenger unormalt hemoglobin formen på de røde blodcellene. Dette fører til at de røde blodcellene klumper seg sammen, noe som reduserer blodstrømmen og oksygentilførselen til kroppens vev. De reduserte nivåene av oksygen kan føre til sigdcellekriser og vevsskade. Hemolyse, ødeleggelsen av røde blodlegemer, er også et kjennetegn på SCD. Under hemolyse frigjøres hemoglobin i blodet, hvor det fjerner nitrogenoksid (NO), et naturlig kjemikalie i kroppen som utvider blodårene. Arginase, et annet protein som frigjøres under hemolyse, fjerner arginin fra blodet, noe som også kan føre til reduserte NO-nivåer. Mangelen på NO trekker blodårene sammen, og bidrar ytterligere til smertefulle sigdcellekriser. Arginintilskudd kan øke sunn hemoglobin- og NO-produksjon og i sin tur forhindre eller redusere sigdcellekriser. Formålet med denne studien er å evaluere effektiviteten av arginin ved økende NO-nivåer, forbedre funksjonen av røde blodlegemer og redusere sykehusinnleggelser og bruk av smertestillende medisiner hos personer med SCD.

Denne studien vil registrere barn og voksne med SCD. Deltakerne vil bli tilfeldig tildelt to ganger daglig doser av enten en lav dose arginin, en høy dose arginin eller placebo i 12 uker. Studiebesøk vil finne sted ved baseline, tre ganger i løpet av måned 1 og uke 8, 12, 14 og 16. Hvert studiebesøk vil inkludere et ekkokardiogram for å måle hjerteaktivitet, blodinnsamling og en medisinsk historiegjennomgang for å identifisere uønskede hendelser, bruk av smertestillende medisiner, hodepine, akuttmottaksbesøk og sykehusinnleggelser.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

128

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital of Oakland and Research Institute
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California - San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80262
        • University of Colorado at Denver and Health Sciences Center--Sickle Cell Treatment and Research Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Kosair Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Boston Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39215
        • University of Mississippi Medical Center (Adult)
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39215
        • University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10463
        • Montefiore Medical Center
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Children's Hospital of Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • University of North Carolina At Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • Children's Hospital of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19134
        • St. Christopher's Children's Research Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19444
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Children's Medical Center of Dallas

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Etablert diagnose av H SS eller S-beta talassemi
  • Anamnese med minst én vaso-okklusiv smertehendelse i løpet av de 12 månedene før studiestart
  • Regelmessig overholdelse av omfattende medisinsk behandling
  • I en jevn sykdomstilstand og ikke midt i noen akutt komplikasjon på grunn av SCD ved studiestart

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til å ta eller tolerere orale medisiner
  • Leverdysfunksjon (dvs. SGPT-nivå større enn eller lik to ganger normalgrensen og albuminnivå mindre enn eller lik 3,2 g/dL)
  • Nyredysfunksjon (dvs. kreatininnivå større enn eller lik 1,2 mg/dL for barn og større enn eller lik 1,4 mg/dL for voksne)
  • Allergi mot arginin
  • Gravid
  • Mottok en blodoverføring innen 90 dager før studiestart
  • Mer enn 10 sykehusinnleggelser for smerte i løpet av de 12 månedene før studiestart
  • Daglig bruk av opioider og opplever ustabile smerter som forstyrrer arbeid eller daglig rutine
  • Krevde mer enn 3 sykehusinnleggelser og mer enn 10 akuttmottak/dagsykehusbesøk i løpet av de 12 månedene før studiestart
  • Mottok behandling med hydroksyurea innen 90 dager før studiestart
  • Mottok behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel i de 90 dagene før studiestart

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Lav dose
0,05 g/kg/dag arginin
Legemiddel: Arginin
Avhengig av vekten til barnet eller den voksne, tok pasientene hvor som helst mellom 4-10 kapsler 2 ganger daglig. Pasienter som veide mindre enn 45 kilo tok den lave dosen aktive (eller placebo), så kapslene var mindre. Pasienter større enn eller lik 45 kg fikk høy dose aktiv eller placebo, så disse kapslene var større.
Aktiv komparator: Høy dose
0,10 g/kg/dag arginin
Legemiddel: Arginin
Avhengig av vekten til barnet eller den voksne, tok pasientene hvor som helst mellom 4-10 kapsler 2 ganger daglig. Pasienter som veide mindre enn 45 kilo tok den lave dosen aktive (eller placebo), så kapslene var mindre. Pasienter større enn eller lik 45 kg fikk høy dose aktiv eller placebo, så disse kapslene var større.
Placebo komparator: Placebo
Ingen arginin
Legemiddel: Placebo
Avhengig av vekten til barnet eller den voksne, tok pasientene hvor som helst mellom 4-10 kapsler 2 ganger daglig. Pasienter som veide mindre enn 45 kilo tok den lave dosen aktive (eller placebo), så kapslene var mindre. Pasienter større enn eller lik 45 kg fikk høy dose aktiv eller placebo, så disse kapslene var større.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gardos Channel-aktivitet
Tidsramme: 12 uker etter randomisering
Gardos-kanalaktivitet: en kalsium (Ca2+)-aktivert K+-kanal
12 uker etter randomisering
Nitrogenoksid
Tidsramme: 12 uker etter randomisering
Nitrogenoksid fra plasmaaminosyrer
12 uker etter randomisering
Gjennomsnittlig korpuskulær hemoglobinkonsentrasjon
Tidsramme: 12 uker etter randomisering
Gjennomsnittlig hemoglobinkonsentrasjon målt med en Advia-maskin
12 uker etter randomisering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Løselig vaskulær celleadhesjonsmolekyl
Tidsramme: 12 uker etter randomisering
Løselig vaskulært celleadhesjonsmolekyl (sVCAM) et vaskulært adhesjonsmolekyl
12 uker etter randomisering
8-iso-PGF2a
Tidsramme: 12 uker etter randomisering
8-iso-PGF2a er et mål på lipidperoksidasjon og oksidativ skade in vivo målt med enzymimmunoassay-sett fra Cayman Chemical
12 uker etter randomisering
Endotelin-1
Tidsramme: 12 uker etter randomisering
Endothelin-1 er en potent vasokonstriktor og pro-inflammatorisk middel som er forhøyet hos SCD-pasienter
12 uker etter randomisering
Fosterets hemoglobin
Tidsramme: 12 uker etter randomisering
Fosterhemoglobin (HbF) målt med Advia-maskinen
12 uker etter randomisering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Samarbeidspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Lillian McMahon, MD, Boston Medical Center
  • Hovedetterforsker: Rathi Iyer, MD, University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
  • Hovedetterforsker: Carolyn Bigelow, MD, University of Mississippi Medical Center (Adult)
  • Hovedetterforsker: Lennette Benjamin, MD, Montefiore Medical Center
  • Hovedetterforsker: Mary Fabry, MD, Albert Einstein College of Medicine
  • Hovedetterforsker: Thomas Moulton, MD, Children's Hospital of Montefiore
  • Hovedetterforsker: Laura DeCastro, MD, Duke University
  • Hovedetterforsker: Kenneth Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
  • Hovedetterforsker: Samir K. Ballas, MD, Thomas Jefferson University
  • Hovedetterforsker: Sal Bertalone, MD, Norton Healthcare
  • Hovedetterforsker: Carlton Dampier, MD, St. Christopher's Childrens Hospital
  • Hovedetterforsker: William Mentzer, MD, University of California, San Francisco
  • Hovedetterforsker: Winfred Wang, MD, St. Jude's Childrens Research Hospital
  • Hovedetterforsker: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital
  • Hovedetterforsker: Cynthia Rutherford, MD, Children's Medical Center Dallas
  • Hovedetterforsker: Kathryn Hassell, MD, University of Colorado, Denver
  • Hovedetterforsker: Joan Parkhurst Cain, MD, Children's Hospital of Oklahoma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2004

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2007

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. august 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. august 2007

Først lagt ut (Anslag)

8. august 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. mars 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. februar 2017

Sist bekreftet

1. juni 2009

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 485
  • U54HL070587-04 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Anemi, sigdcelle

Kliniske studier på Arginin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bahrain

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere