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낫적혈구빈혈 치료제로서의 아르기닌의 효과 (Arginine)

2017년 2월 28일 업데이트: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

겸상적혈구빈혈에서 아르기닌 보충: 생리학적 및 예방적 효과

겸상적혈구빈혈이라고도 알려진 겸상적혈구병(SCD)은 심한 통증을 유발할 수 있는 유전병입니다. 이 연구는 SCD 환자의 혈액 세포 기능 및 질병 증상 개선에 대한 영양 보충제 아르기닌의 효과를 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

SCD는 유전성 혈액 질환입니다. 증상으로는 빈혈, 감염, 장기 손상, "낫적혈구 위기"라고 하는 심한 통증이 있습니다. SCD는 산소를 운반하는 적혈구 내부의 단백질인 비정상적인 유형의 헤모글로빈에 의해 발생합니다. SCD 환자의 경우 비정상적인 헤모글로빈이 적혈구의 모양을 왜곡합니다. 이로 인해 적혈구가 서로 뭉쳐 신체 조직으로의 혈류와 산소 전달이 감소합니다. 감소된 수준의 산소는 겸상적혈구 위기 및 조직 손상으로 이어질 수 있습니다. 적혈구의 파괴인 용혈도 SCD의 특징입니다. 용혈 동안 헤모글로빈은 혈류로 방출되어 혈관을 확장시키는 신체의 천연 화학 물질인 산화질소(NO)를 제거합니다. 용혈 중에 방출되는 또 다른 단백질인 아르기나아제는 혈류에서 아르기닌을 제거하여 NO 수치를 감소시킬 수도 있습니다. 산화질소가 부족하면 혈관이 수축되어 고통스러운 겸상적혈구 위기에 더욱 기여합니다. 아르기닌 보충은 건강한 헤모글로빈과 산화질소 생성을 증가시켜 낫적혈구 위기를 예방하거나 줄일 수 있습니다. 이 연구의 목적은 SCD 환자의 NO 수준 증가, 적혈구 기능 개선, 입원 및 진통제 사용 감소에서 아르기닌의 효과를 평가하는 것입니다.

이 연구는 SCD를 가진 어린이와 성인을 등록합니다. 참가자는 12주 동안 저용량 아르기닌, 고용량 아르기닌 또는 위약을 매일 2회 투여하도록 무작위로 배정됩니다. 연구 방문은 기준선에서, 1개월 및 8주, 12주, 14주 및 16주 동안 3회 발생합니다. 각 연구 방문에는 심장 활동을 측정하기 위한 심초음파도, 혈액 수집, 부작용, 진통제 사용, 두통, 응급실 방문 및 입원을 식별하기 위한 병력 검토가 포함됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

128

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • Children's Hospital of Oakland and Research Institute
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California - San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, 미국, 80262
        • University of Colorado at Denver and Health Sciences Center--Sickle Cell Treatment and Research Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, 미국, 40202
        • Kosair Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02118
        • Boston Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, 미국, 39215
        • University of Mississippi Medical Center (Adult)
      • Jackson, Mississippi, 미국, 39215
        • University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10463
        • Montefiore Medical Center
      • Bronx, New York, 미국, 10467
        • Children's Hospital of Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • University of North Carolina At Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
        • Children's Hospital of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19134
        • St. Christopher's Children's Research Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19444
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • Children's Medical Center of Dallas

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • H SS 또는 S-beta thalassemia의 확립된 진단
  • 연구 시작 전 12개월 동안 적어도 하나의 혈관 폐쇄성 통증 사건의 병력
  • 종합의료의 정기적인 준수
  • 정상 질병 상태에 있고 연구 시작 시 SCD로 인한 급성 합병증이 없는 상태

제외 기준:

  • 경구 약물을 복용하거나 견딜 수 없음
  • 간 기능 장애(즉, SGPT 수치가 정상 한계의 2배 이상이고 알부민 수치가 3.2g/dL 이하)
  • 신장 기능 장애(즉, 어린이의 경우 크레아티닌 수치가 1.2mg/dL 이상, 성인의 경우 1.4mg/dL 이상)
  • 아르기닌에 대한 알레르기
  • 임신한
  • 연구 시작 전 90일 이내에 수혈을 받은 자
  • 연구 시작 전 12개월 동안 통증으로 인한 10회 이상의 병원 입원
  • 오피오이드를 매일 사용하고 업무 또는 일상 생활을 방해하는 불안정한 통증을 경험함
  • 연구 시작 전 12개월 동안 3회 이상의 병원 입원 및 10회 이상의 응급실/일 병원 방문 필요
  • 연구 시작 전 90일 이내에 수산화요소로 치료를 받은 자
  • 연구 시작 전 90일 동안 임의의 연구 약물로 치료를 받은 자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 저용량
0.05g/kg/일 아르기닌
의약품: 아르기닌
어린이 또는 성인의 체중에 따라 환자는 하루에 2회 4-10 캡슐을 복용했습니다. 체중이 45kg 미만인 환자는 저용량 활성(또는 위약)을 복용했기 때문에 캡슐이 더 작았습니다. 45kg 이상의 환자는 고용량 활성 또는 위약을 복용하고 있었으므로 이 캡슐은 더 컸습니다.
활성 비교기: 고용량
0.10g/kg/일 아르기닌
의약품: 아르기닌
어린이 또는 성인의 체중에 따라 환자는 하루에 2회 4-10 캡슐을 복용했습니다. 체중이 45kg 미만인 환자는 저용량 활성(또는 위약)을 복용했기 때문에 캡슐이 더 작았습니다. 45kg 이상의 환자는 고용량 활성 또는 위약을 복용하고 있었으므로 이 캡슐은 더 컸습니다.
위약 비교기: 위약
아르기닌 없음
의약품: 위약
어린이 또는 성인의 체중에 따라 환자는 하루에 2회 4-10 캡슐을 복용했습니다. 체중이 45kg 미만인 환자는 저용량 활성(또는 위약)을 복용했기 때문에 캡슐이 더 작았습니다. 45kg 이상의 환자는 고용량 활성 또는 위약을 복용하고 있었으므로 이 캡슐은 더 컸습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Gardos 채널 활동
기간: 무작위 배정 후 12주
가르도스 채널 활동: ​​칼슘(Ca2+) 활성화 K+ 채널
무작위 배정 후 12주
산화질소
기간: 무작위 배정 후 12주
혈장 아미노산의 산화질소
무작위 배정 후 12주
평균 미립자 헤모글로빈 농도
기간: 무작위 배정 후 12주
Advia 기계로 측정한 평균 적혈구 헤모글로빈 농도
무작위 배정 후 12주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
가용성 혈관 세포 접착 분자
기간: 무작위 배정 후 12주
가용성 혈관 세포 접착 분자(sVCAM) 혈관 접착 분자
무작위 배정 후 12주
8-이소-PGF2a
기간: 무작위 배정 후 12주
8-iso-PGF2a는 Cayman chemical의 효소 면역분석 키트로 측정한 생체 내 지질 과산화 및 산화적 손상의 척도이다.
무작위 배정 후 12주
엔도텔린-1
기간: 무작위 배정 후 12주
Endothelin-1은 SCD 환자에서 증가하는 강력한 혈관수축제 및 전염증제입니다.
무작위 배정 후 12주
태아 헤모글로빈
기간: 무작위 배정 후 12주
Advia 기계로 측정한 태아 헤모글로빈(HbF)
무작위 배정 후 12주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

협력자

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

수사관

  • 수석 연구원: Lillian McMahon, MD, Boston Medical Center
  • 수석 연구원: Rathi Iyer, MD, University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
  • 수석 연구원: Carolyn Bigelow, MD, University of Mississippi Medical Center (Adult)
  • 수석 연구원: Lennette Benjamin, MD, Montefiore Medical Center
  • 수석 연구원: Mary Fabry, MD, Albert Einstein College of Medicine
  • 수석 연구원: Thomas Moulton, MD, Children's Hospital of Montefiore
  • 수석 연구원: Laura DeCastro, MD, Duke University
  • 수석 연구원: Kenneth Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
  • 수석 연구원: Samir K. Ballas, MD, Thomas Jefferson University
  • 수석 연구원: Sal Bertalone, MD, Norton Healthcare
  • 수석 연구원: Carlton Dampier, MD, St. Christopher's Childrens Hospital
  • 수석 연구원: William Mentzer, MD, University of California, San Francisco
  • 수석 연구원: Winfred Wang, MD, St. Jude's Childrens Research Hospital
  • 수석 연구원: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital
  • 수석 연구원: Cynthia Rutherford, MD, Children's Medical Center Dallas
  • 수석 연구원: Kathryn Hassell, MD, University of Colorado, Denver
  • 수석 연구원: Joan Parkhurst Cain, MD, Children's Hospital of Oklahoma

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2004년 6월 1일

기본 완료 (실제)

2007년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2008년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2007년 8월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2007년 8월 6일

처음 게시됨 (추정)

2007년 8월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 3월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 2월 28일

마지막으로 확인됨

2009년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 485
  • U54HL070587-04 (미국 NIH 보조금/계약)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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