Eficácia da arginina como tratamento para anemia falciforme (Arginine)
28 de fevereiro de 2017 atualizado por: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Suplementação de Arginina na Anemia Falciforme: Efeitos Fisiológicos e Profiláticos
A doença falciforme (DF), também conhecida como anemia falciforme, é uma doença genética hereditária que pode causar episódios de dor intensa.
Este estudo avaliará a eficácia do suplemento nutricional arginina na melhoria da função das células sanguíneas e dos sintomas da doença em pessoas com anemia falciforme.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A SCD é uma doença hereditária do sangue. Os sintomas incluem anemia, infecções, danos aos órgãos e episódios intensos de dor, chamados de "crises falciformes". A SCD é causada por um tipo anormal de hemoglobina, que é uma proteína dentro dos glóbulos vermelhos que transporta oxigênio. Em pessoas com SCD, a hemoglobina anormal distorce a forma dos glóbulos vermelhos. Isso faz com que os glóbulos vermelhos se agrupem, diminuindo o fluxo sanguíneo e a entrega de oxigênio aos tecidos do corpo. Os níveis reduzidos de oxigênio podem levar a crises falciformes e danos aos tecidos. A hemólise, a destruição dos glóbulos vermelhos, também é uma característica da SCD. Durante a hemólise, a hemoglobina é liberada na corrente sanguínea, onde remove o óxido nítrico (NO), uma substância química natural do corpo que expande os vasos sanguíneos. A arginase, outra proteína liberada durante a hemólise, remove a arginina da corrente sanguínea, o que também pode levar à diminuição dos níveis de NO. A falta de NO contrai os vasos sanguíneos, contribuindo ainda mais para crises dolorosas de células falciformes. A suplementação de arginina pode aumentar a produção saudável de hemoglobina e NO e, por sua vez, prevenir ou reduzir as crises falciformes. O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia da arginina no aumento dos níveis de NO, melhorando a função dos glóbulos vermelhos e reduzindo as hospitalizações e o uso de analgésicos em pessoas com anemia falciforme.
Este estudo irá inscrever crianças e adultos com SCD. Os participantes serão designados aleatoriamente para receber doses duas vezes ao dia de uma dose baixa de arginina, uma dose alta de arginina ou placebo por 12 semanas. As visitas do estudo ocorrerão na linha de base, três vezes durante o Mês 1 e as Semanas 8, 12, 14 e 16. Cada visita do estudo incluirá um ecocardiograma para medir a atividade cardíaca, coleta de sangue e uma revisão do histórico médico para identificar eventos adversos, uso de analgésicos, dores de cabeça, atendimentos de emergência e hospitalizações.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
128
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
California
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital of Oakland and Research Institute
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California - San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80262
- University of Colorado at Denver and Health Sciences Center--Sickle Cell Treatment and Research Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Kosair Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston Medical Center
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39215
- University of Mississippi Medical Center (Adult)
-
Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39215
- University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
-
-
New York
-
Bronx, New York, Estados Unidos, 10463
- Montefiore Medical Center
-
Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Children's Hospital of Montefiore
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Children's Hospital of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
- St. Christopher's Children's Research Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19444
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Children's Medical Center of Dallas
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico estabelecido de H SS ou talassemia S-beta
- História de pelo menos um evento de dor vaso-oclusiva nos 12 meses anteriores à entrada no estudo
- Cumprimento regular de cuidados médicos abrangentes
- Em um estado de doença estável e não em meio a qualquer complicação aguda devido a MSC no início do estudo
Critério de exclusão:
- Incapacidade de tomar ou tolerar medicamentos orais
- Disfunção hepática (isto é, nível de SGPT maior ou igual a duas vezes o limite normal e nível de albumina menor ou igual a 3,2 g/dL)
- Disfunção renal (ou seja, nível de creatinina maior ou igual a 1,2 mg/dL para crianças e maior ou igual a 1,4 mg/dL para adultos)
- Alergia a arginina
- Grávida
- Recebeu uma transfusão de sangue nos 90 dias anteriores à entrada no estudo
- Mais de 10 internações hospitalares por dor nos 12 meses anteriores à entrada no estudo
- Uso diário de opioides e dor instável que interfere no trabalho ou na rotina diária
- Exigiu mais de 3 internações hospitalares e mais de 10 atendimentos de emergência/hospital diurno nos 12 meses anteriores à entrada no estudo
- Recebeu tratamento com hidroxiureia nos 90 dias anteriores à entrada no estudo
- Recebeu tratamento com qualquer medicamento experimental nos 90 dias anteriores à entrada no estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador Ativo: Dose baixa
0,05 g/kg/dia Arginina
|
Dependendo do peso da criança ou adulto, os pacientes tomaram entre 4-10 cápsulas 2 vezes ao dia.
Os pacientes com peso inferior a 45 quilos estavam recebendo a dose baixa de ativo (ou placebo), portanto as cápsulas eram menores.
Pacientes com peso maior ou igual a 45 kg estavam em dose alta de ativo ou placebo, portanto, essas cápsulas eram maiores.
|
|
Comparador Ativo: Dose alta
0,10 g/kg/dia Arginina
|
Dependendo do peso da criança ou adulto, os pacientes tomaram entre 4-10 cápsulas 2 vezes ao dia.
Os pacientes com peso inferior a 45 quilos estavam recebendo a dose baixa de ativo (ou placebo), portanto as cápsulas eram menores.
Pacientes com peso maior ou igual a 45 kg estavam em dose alta de ativo ou placebo, portanto, essas cápsulas eram maiores.
|
|
Comparador de Placebo: Placebo
Sem arginina
|
Dependendo do peso da criança ou adulto, os pacientes tomaram entre 4-10 cápsulas 2 vezes ao dia.
Os pacientes com peso inferior a 45 quilos estavam recebendo a dose baixa de ativo (ou placebo), portanto as cápsulas eram menores.
Pacientes com peso maior ou igual a 45 kg estavam em dose alta de ativo ou placebo, portanto, essas cápsulas eram maiores.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Atividade do Canal Gardos
Prazo: 12 semanas após a randomização
|
Atividade do canal de Gardos: um canal de K+ ativado por cálcio (Ca2+)
|
12 semanas após a randomização
|
|
Óxido nítrico
Prazo: 12 semanas após a randomização
|
Óxido nítrico de aminoácidos plasmáticos
|
12 semanas após a randomização
|
|
Concentração Média de Hemoglobina Corpuscular
Prazo: 12 semanas após a randomização
|
Concentração média de hemoglobina corpuscular medida por uma máquina Advia
|
12 semanas após a randomização
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Molécula de Adesão de Células Vasculares Solúvel
Prazo: 12 semanas após a randomização
|
Molécula de adesão celular vascular solúvel (sVCAM) uma molécula de adesão vascular
|
12 semanas após a randomização
|
|
8-iso-PGF2a
Prazo: 12 semanas após a randomização
|
8-iso-PGF2a é uma medida de peroxidação lipídica e dano oxidativo in vivo medido pelo kit de imunoensaio enzimático da Cayman Chemical
|
12 semanas após a randomização
|
|
Endotelina-1
Prazo: 12 semanas após a randomização
|
A endotelina-1 é um potente vasoconstritor e agente pró-inflamatório que está elevado em pacientes com anemia falciforme
|
12 semanas após a randomização
|
|
Hemoglobina Fetal
Prazo: 12 semanas após a randomização
|
Hemoglobina fetal (HbF) medida pela máquina Advia
|
12 semanas após a randomização
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Lillian McMahon, MD, Boston Medical Center
- Investigador principal: Rathi Iyer, MD, University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
- Investigador principal: Carolyn Bigelow, MD, University of Mississippi Medical Center (Adult)
- Investigador principal: Lennette Benjamin, MD, Montefiore Medical Center
- Investigador principal: Mary Fabry, MD, Albert Einstein College Of Medicine
- Investigador principal: Thomas Moulton, MD, Children's Hospital of Montefiore
- Investigador principal: Laura DeCastro, MD, Duke University
- Investigador principal: Kenneth Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
- Investigador principal: Samir K. Ballas, MD, Thomas Jefferson University
- Investigador principal: Sal Bertalone, MD, Norton Healthcare
- Investigador principal: Carlton Dampier, MD, St. Christopher's Childrens Hospital
- Investigador principal: William Mentzer, MD, University of California, San Francisco
- Investigador principal: Winfred Wang, MD, St. Jude's Childrens Research Hospital
- Investigador principal: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital
- Investigador principal: Cynthia Rutherford, MD, Children's Medical Center Dallas
- Investigador principal: Kathryn Hassell, MD, University of Colorado, Denver
- Investigador principal: Joan Parkhurst Cain, MD, Children's Hospital of Oklahoma
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2004
Conclusão Primária (Real)
1 de setembro de 2007
Conclusão do estudo (Real)
1 de janeiro de 2008
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de agosto de 2007
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de agosto de 2007
Primeira postagem (Estimativa)
8 de agosto de 2007
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de março de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de fevereiro de 2017
Última verificação
1 de junho de 2009
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 485
- U54HL070587-04 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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