Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность аргинина при лечении серповидноклеточной анемии (Arginine)

28 февраля 2017 г. обновлено: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Прием аргинина при серповидноклеточной анемии: физиологические и профилактические эффекты

Серповидноклеточная анемия (SCD), также известная как серповидноклеточная анемия, является наследственным генетическим заболеванием, которое может вызывать приступы сильной боли. В этом исследовании будет оцениваться эффективность пищевой добавки аргинина в улучшении функции клеток крови и уменьшении симптомов заболевания у людей с ВСС.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

SCD является наследственным заболеванием крови. Симптомы включают анемию, инфекции, повреждение органов и интенсивные эпизоды боли, которые называются «серповидно-клеточными кризами». ВСС вызывается аномальным типом гемоглобина, который представляет собой белок внутри эритроцитов, переносящий кислород. У людей с ВСС аномальный гемоглобин искажает форму эритроцитов. Это заставляет эритроциты слипаться, уменьшая приток крови и доставку кислорода к тканям организма. Снижение уровня кислорода может привести к кризам серповидно-клеточной анемии и повреждению тканей. Гемолиз, разрушение эритроцитов, также является отличительной чертой ВСС. Во время гемолиза гемоглобин высвобождается в кровоток, где он удаляет оксид азота (NO), естественное химическое вещество в организме, которое расширяет кровеносные сосуды. Аргиназа, другой белок, высвобождаемый во время гемолиза, удаляет аргинин из кровотока, что также может привести к снижению уровня NO. Недостаток NO сужает кровеносные сосуды, что еще больше способствует болезненным кризам серповидно-клеточной анемии. Добавка аргинина может увеличить выработку здорового гемоглобина и NO и, в свою очередь, предотвратить или уменьшить кризы серповидно-клеточной анемии. Целью этого исследования является оценка эффективности аргинина в повышении уровня NO, улучшении функции эритроцитов и снижении количества госпитализаций и использования обезболивающих препаратов у людей с ВСС.

В этом исследовании будут участвовать дети и взрослые с ВСС. Участникам будет случайным образом назначено получать два раза в день дозы либо низкой дозы аргинина, либо высокой дозы аргинина, либо плацебо в течение 12 недель. Учебные визиты будут происходить на исходном уровне, три раза в течение 1 месяца и 8, 12, 14 и 16 недель. Каждое учебное посещение будет включать эхокардиограмму для измерения сердечной деятельности, сбор крови и обзор истории болезни для выявления побочных эффектов, использования обезболивающих, головных болей, посещений отделений неотложной помощи и госпитализаций.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

128

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Children's Hospital of Oakland and Research Institute
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California - San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80262
        • University of Colorado at Denver and Health Sciences Center--Sickle Cell Treatment and Research Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • Kosair Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
        • Boston Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39215
        • University of Mississippi Medical Center (Adult)
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39215
        • University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10463
        • Montefiore Medical Center
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Children's Hospital of Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • Children's Hospital of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19134
        • St. Christopher's Children's Research Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19444
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Children's Medical Center Of Dallas

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Установленный диагноз H SS или S-бета-талассемии
  • В анамнезе по крайней мере один эпизод вазоокклюзионной боли за 12 месяцев до включения в исследование.
  • Регулярное соблюдение комплексной медицинской помощи
  • В устойчивом состоянии болезни и не в разгар какого-либо острого осложнения из-за внезапной сердечной смерти при включении в исследование.

Критерий исключения:

  • Неспособность принимать или переносить пероральные препараты
  • Дисфункция печени (т. е. уровень SGPT больше или равен двукратному нормальному пределу, а уровень альбумина меньше или равен 3,2 г/дл)
  • Дисфункция почек (т. е. уровень креатинина больше или равен 1,2 мг/дл для детей и больше или равен 1,4 мг/дл для взрослых)
  • Аллергия на аргинин
  • Беременная
  • Получил переливание крови в течение 90 дней до включения в исследование
  • Более 10 госпитализаций по поводу боли за 12 месяцев до включения в исследование
  • Ежедневное употребление опиоидов и нестабильная боль, которая мешает работе или повседневной жизни
  • Требуется более 3 госпитализаций и более 10 посещений отделения неотложной помощи/дневного стационара за 12 месяцев до включения в исследование
  • Получал лечение гидроксимочевиной в течение 90 дней до включения в исследование.
  • Получали лечение любым исследуемым препаратом в течение 90 дней до включения в исследование.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Малая доза
0,05 г/кг/день аргинина
Лекарство: Аргинин
В зависимости от веса ребенка или взрослого пациенты принимали от 4 до 10 капсул 2 раза в день. Пациенты с массой тела менее 45 кг принимали низкие дозы активного вещества (или плацебо), поэтому капсулы были меньше. Пациенты с массой тела более или равной 45 кг принимали высокие дозы активного вещества или плацебо, поэтому эти капсулы были больше.
Активный компаратор: Высокая доза
0,10 г/кг/день аргинина
Лекарство: Аргинин
В зависимости от веса ребенка или взрослого пациенты принимали от 4 до 10 капсул 2 раза в день. Пациенты с массой тела менее 45 кг принимали низкие дозы активного вещества (или плацебо), поэтому капсулы были меньше. Пациенты с массой тела более или равной 45 кг принимали высокие дозы активного вещества или плацебо, поэтому эти капсулы были больше.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Нет аргинина
Лекарство: Плацебо
В зависимости от веса ребенка или взрослого пациенты принимали от 4 до 10 капсул 2 раза в день. Пациенты с массой тела менее 45 кг принимали низкие дозы активного вещества (или плацебо), поэтому капсулы были меньше. Пациенты с массой тела более или равной 45 кг принимали высокие дозы активного вещества или плацебо, поэтому эти капсулы были больше.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Активность канала Gardos
Временное ограничение: 12 недель после рандомизации
Активность канала Gardos: активируемый кальцием (Ca2+) K+ канал
12 недель после рандомизации
Оксид азота
Временное ограничение: 12 недель после рандомизации
Оксид азота из аминокислот плазмы
12 недель после рандомизации
Средняя концентрация корпускулярного гемоглобина
Временное ограничение: 12 недель после рандомизации
Средняя концентрация корпускулярного гемоглобина, измеренная прибором Advia
12 недель после рандомизации

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Растворимая молекула адгезии сосудистых клеток
Временное ограничение: 12 недель после рандомизации
Растворимая молекула адгезии сосудистых клеток (sVCAM) молекула сосудистой адгезии
12 недель после рандомизации
8-изо-PGF2a
Временное ограничение: 12 недель после рандомизации
8-iso-PGF2a является мерой перекисного окисления липидов и окислительного повреждения in vivo, измеренной с помощью набора для иммуноферментного анализа от Cayman Chemical.
12 недель после рандомизации
Эндотелин-1
Временное ограничение: 12 недель после рандомизации
Эндотелин-1 является мощным сосудосуживающим и провоспалительным агентом, уровень которого повышен у пациентов с ВСС.
12 недель после рандомизации
Фетальный гемоглобин
Временное ограничение: 12 недель после рандомизации
Фетальный гемоглобин (HbF), измеренный на аппарате Advia
12 недель после рандомизации

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Соавторы

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Следователи

  • Главный следователь: Lillian McMahon, MD, Boston Medical Center
  • Главный следователь: Rathi Iyer, MD, University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
  • Главный следователь: Carolyn Bigelow, MD, University of Mississippi Medical Center (Adult)
  • Главный следователь: Lennette Benjamin, MD, Montefiore Medical Center
  • Главный следователь: Mary Fabry, MD, Albert Einstein College of Medicine
  • Главный следователь: Thomas Moulton, MD, Children's Hospital of Montefiore
  • Главный следователь: Laura DeCastro, MD, Duke University
  • Главный следователь: Kenneth Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
  • Главный следователь: Samir K. Ballas, MD, Thomas Jefferson University
  • Главный следователь: Sal Bertalone, MD, Norton Healthcare
  • Главный следователь: Carlton Dampier, MD, St. Christopher's Childrens Hospital
  • Главный следователь: William Mentzer, MD, University of California, San Francisco
  • Главный следователь: Winfred Wang, MD, St. Jude's Childrens Research Hospital
  • Главный следователь: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital
  • Главный следователь: Cynthia Rutherford, MD, Children's Medical Center Dallas
  • Главный следователь: Kathryn Hassell, MD, University of Colorado, Denver
  • Главный следователь: Joan Parkhurst Cain, MD, Children's Hospital of Oklahoma

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2004 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 сентября 2007 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2008 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 августа 2007 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 августа 2007 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

8 августа 2007 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 марта 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 февраля 2017 г.

Последняя проверка

1 июня 2009 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 485
  • U54HL070587-04 (Грант/контракт NIH США)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Анемия, серповидноклеточная анемия

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Togo

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться