Un estudio con RO4917523 en pacientes con síndrome de X frágil
1 de noviembre de 2016 actualizado por: Hoffmann-La Roche
Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, farmacocinético, de seguridad y tolerabilidad, y de eficacia exploratoria y efectos farmacodinámicos de RO4917523 en pacientes adultos con síndrome de X frágil.
Este estudio aleatorizado, doble ciego de dosis múltiples ascendentes evaluará la seguridad y la tolerabilidad, la farmacocinética y la eficacia de RO4917523 en pacientes con síndrome de X frágil.
Los pacientes serán aleatorizados para recibir el fármaco activo o el placebo.
El tiempo previsto en el tratamiento del estudio es de 6 semanas.
El tamaño de muestra objetivo es <100 pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
40
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
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Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 50 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes adultos, de 18 a 50 años de edad
- Síndrome X frágil
- CI inferior a 75
- cuidador confiable
Criterio de exclusión:
- Psicosis actual o presunción de psicosis
- Historial de comportamiento suicida o considerado de alto riesgo suicida
- Comportamiento auto agresivo severo
- Cualquier condición médica inestable que no sea el Síndrome X Frágil (p. hipertensión, diabetes)
- Trastorno convulsivo actual
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo (para dosis ascendentes de RO4917523)
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Placebo po diario
Placebo po diario
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Comparador de placebos: Placebo (para dosis fija RO4917523)
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Placebo po diario
Placebo po diario
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Experimental: RO4917523 dosis ascendentes
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RO4917523 dosis ascendentes diarias po
RO4917523 dosis fija diaria po
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Experimental: RO4917523 dosis fija
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RO4917523 dosis ascendentes diarias po
RO4917523 dosis fija diaria po
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Seguridad, tolerabilidad y farmacocinética: EA, parámetros de laboratorio
Periodo de tiempo: AA a lo largo del estudio; evaluaciones de laboratorio: días 1, 8, 15, 29, 43
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AA a lo largo del estudio; evaluaciones de laboratorio: días 1, 8, 15, 29, 43
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Eficacia: evaluaciones de comportamiento y cognición
Periodo de tiempo: Cada 2 semanas durante el estudio
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Cada 2 semanas durante el estudio
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2009
Finalización primaria (Actual)
1 de enero de 2011
Finalización del estudio (Actual)
1 de enero de 2011
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de noviembre de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de noviembre de 2009
Publicado por primera vez (Estimar)
18 de noviembre de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
2 de noviembre de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de noviembre de 2016
Última verificación
1 de noviembre de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedad
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Retraso Mental, Ligado al X
- Discapacidad intelectual
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Trastornos cromosómicos
- Trastornos de los cromosomas sexuales
- Síndrome
- Síndrome X frágil
Otros números de identificación del estudio
- NP22578
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .