Исследование с RO4917523 у пациентов с синдромом ломкой Х-хромосомы
1 ноября 2016 г. обновлено: Hoffmann-La Roche
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фармакокинетики, безопасности и переносимости, а также исследовательское исследование эффективности и фармакодинамических эффектов RO4917523 у взрослых пациентов с синдромом ломкой Х-хромосомы.
В этом рандомизированном двойном слепом исследовании с множественной возрастающей дозой будут оцениваться безопасность и переносимость, фармакокинетика и эффективность RO4917523 у пациентов с синдромом ломкой Х-хромосомы.
Пациенты будут рандомизированы для получения либо активного препарата, либо плацебо.
Предполагаемый период лечения исследуемым препаратом составляет 6 недель.
Целевой размер выборки составляет <100 пациентов.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
40
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 50 лет (Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Взрослые пациенты от 18 до 50 лет
- Синдром ломкой Х-хромосомы
- IQ ниже 75
- Надежный опекун
Критерий исключения:
- Текущий психоз или презумпция психоза
- История суицидального поведения или считается высоким суицидальным риском
- Тяжелое самоповреждающее поведение
- Любое нестабильное заболевание, кроме синдрома ломкой Х-хромосомы (например, гипертония, сахарный диабет)
- Текущее судорожное расстройство
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо (для возрастающих доз RO4917523)
|
Плацебо ежедневно
Плацебо ежедневно
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо (для фиксированной дозы RO4917523)
|
Плацебо ежедневно
Плацебо ежедневно
|
|
Экспериментальный: RO4917523 возрастающие дозы
|
RO4917523 возрастающие дозы ежедневно перорально
RO4917523 фиксированная доза ежедневно перорально
|
|
Экспериментальный: RO4917523 фиксированная доза
|
RO4917523 возрастающие дозы ежедневно перорально
RO4917523 фиксированная доза ежедневно перорально
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Безопасность, переносимость и фармакокинетика: НЯ, лабораторные параметры
Временное ограничение: НЯ на протяжении всего исследования; лабораторные исследования: дни 1, 8, 15, 29, 43
|
НЯ на протяжении всего исследования; лабораторные исследования: дни 1, 8, 15, 29, 43
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Эффективность: оценка поведения и когнитивных функций
Временное ограничение: Каждые 2 недели на протяжении всего обучения
|
Каждые 2 недели на протяжении всего обучения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 ноября 2009 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 января 2011 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 января 2011 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
17 ноября 2009 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 ноября 2009 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
18 ноября 2009 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
2 ноября 2016 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
1 ноября 2016 г.
Последняя проверка
1 ноября 2016 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нейроповеденческие проявления
- Болезнь
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Умственная отсталость, Х-сцепленный
- Интеллектуальная недееспособность
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Хромосомные нарушения
- Нарушения половых хромосом
- Синдром
- Синдром ломкой Х-хромосомы
Другие идентификационные номера исследования
- NP22578
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .