Um estudo com RO4917523 em pacientes com síndrome do X frágil
1 de novembro de 2016 atualizado por: Hoffmann-La Roche
Um Estudo Randomizado, Duplo-cego, Controlado por Placebo, Farmacocinético, Segurança e Tolerabilidade, Eficácia Exploratória e Efeitos Farmacodinâmicos de RO4917523 em Pacientes Adultos com Síndrome do X Frágil.
Este estudo randomizado, duplo-cego e múltiplo de dose ascendente avaliará a segurança e tolerabilidade, farmacocinética e eficácia do RO4917523 em pacientes com Síndrome do X Frágil.
Os pacientes serão randomizados para receber o medicamento ativo ou placebo.
O tempo previsto no tratamento do estudo é de 6 semanas.
O tamanho da amostra alvo é <100 pacientes.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
40
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
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Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 50 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes adultos, de 18 a 50 anos de idade
- Síndrome do X Frágil
- QI inferior a 75
- cuidador confiável
Critério de exclusão:
- Psicose atual ou presunção de psicose
- Histórico de comportamento suicida ou considerado de alto risco suicida
- Comportamento autolesivo grave
- Qualquer condição médica instável que não seja a Síndrome do X Frágil (p. hipertensão, diabetes)
- Transtorno convulsivo atual
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo (para doses crescentes de RO4917523)
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Placebo dose diária
Placebo dose diária
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Comparador de Placebo: Placebo (para dose fixa RO4917523)
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Placebo dose diária
Placebo dose diária
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Experimental: RO4917523 doses ascendentes
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RO4917523 doses ascendentes diariamente po
RO4917523 dose fixa diária po
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Experimental: RO4917523 dose fixa
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RO4917523 doses ascendentes diariamente po
RO4917523 dose fixa diária po
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Segurança, Tolerabilidade e Farmacocinética: EAs, parâmetros laboratoriais
Prazo: EAs ao longo do estudo; avaliações laboratoriais: dias 1, 8, 15, 29, 43
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EAs ao longo do estudo; avaliações laboratoriais: dias 1, 8, 15, 29, 43
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Eficácia: avaliações de comportamento e cognição
Prazo: A cada 2 semanas durante o estudo
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A cada 2 semanas durante o estudo
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de novembro de 2009
Conclusão Primária (Real)
1 de janeiro de 2011
Conclusão do estudo (Real)
1 de janeiro de 2011
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de novembro de 2009
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de novembro de 2009
Primeira postagem (Estimativa)
18 de novembro de 2009
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
2 de novembro de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de novembro de 2016
Última verificação
1 de novembro de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doença
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distúrbios cromossômicos
- Distúrbios dos cromossomos sexuais
- Síndrome
- Síndrome do X Frágil
Outros números de identificação do estudo
- NP22578
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