Terapia con óxido nítrico para el síndrome torácico agudo en niños con enfermedad de células falciformes (INNOSTAPED)
3 de diciembre de 2014 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Terapia con óxido nítrico para el síndrome torácico agudo en niños con enfermedad de células falciformes: ensayo de prueba de concepto aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo
El síndrome torácico agudo es una complicación grave de la enfermedad de células falciformes en niños que requieren terapia de transfusión de sangre para prevenir la insuficiencia respiratoria aguda y la muerte.
El óxido nítrico es un potente vasodilatador que podría revertir la oclusión vascular pulmonar y restaurar la oxigenación normal.
El ensayo aleatorio probará esa hipótesis.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El síndrome torácico agudo es una complicación grave de la enfermedad de células falciformes en niños que requieren terapia de transfusión de sangre para prevenir la insuficiencia respiratoria aguda y la muerte.
El óxido nítrico es un potente vasodilatador que podría revertir la oclusión vascular pulmonar y restaurar la oxigenación normal.
El ensayo aleatorizado probará esa hipótesis en un estudio prospectivo, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo.
Se incluirán 50 niños en dos años: 25 en cada brazo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
21
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Paris, Francia, 75019
- Hoipital Robert Debre
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- niño entre 1 y 18 años
- Anemia de células falciformes o equivalente (talasemia falciforme beta 0) cuyo peso está entre 10 kg y 65 kg
- presentar síndrome torácico agudo definido como nuevo infiltrado radiológico con taquipnea, molestias respiratorias, tos, dolor de pared torácica y fiebre mayor de 38,5°C
- hipoxemia con saturación transcutánea de oxígeno igual o inferior al 92%
- consentimiento informado firmado por los padres y aprobado por el niño capaz de expresar su consentimiento
- asegurados por el sistema nacional de seguridad social o por el seguro médico universal
- examen físico médico previo
Criterio de exclusión:
- distrés respiratorio con hipoxemia con saturación transcutánea de oxígeno igual o inferior al 92% bajo más de 5l/min de oxígeno o 40% de oxígeno inhalado, signos de hipercapnia (sudoración, alteración de la conciencia, paCO2 mayor de 60mmHg) con necesidad de exanguinotransfusión de urgencia y/o intubación traqueal con ventilación mecánica
- Crisis asmática aguda aislada
- accidente cerebrovascular o priapismo con transfusión aguda de emergencia necesaria
- anemia aguda con caída de hemoglobina de más del 20% en comparación con la hemoglobina en estado estacionario
- terapia de transfusión crónica a largo plazo
- hipersensibilidad al óxido nítrico
- pacientes con cortocircuito cardíaco extrapulmonar derecho-izquierdo
- paciente previamente incluido en el protocolo
- paciente que participa en otro protocolo de intervención
- embarazo o lactancia
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador activo: 1: INOMAX
Óxido nítrico por inhalación INOMAX: brazo activo tratado con óxido nítrico |
Óxido nítrico por inhalación INOMAX 800 ppm 40 ppm durante 24 horas luego 20 ppm durante 24 horas luego 10 ppm durante 24 horas
Otros nombres:
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Comparador de placebos: 2: placebo
brazo de placebo tratado con placebo en las mismas condiciones
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placebo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Observaremos las necesidades transfusionales del paciente bajo tratamiento con óxido nítrico (MONOXIDO AZOTE) versus placebo inhalado para evaluar la eficacia del MOXYDE AZOTE inhalado en la mejora de la oxigenación (O2 transcutáneo superior al 92%)
Periodo de tiempo: La mejora de la oxigenación (O2 transcutáneo superior al 92%) después de la inhalación de gas se evaluará 2 horas después de la inclusión y luego cada 2 horas hasta las 12 horas de terapia y luego cada seis horas durante 3 días y luego una vez al día hasta el alta hospitalaria.
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La mejora de la oxigenación (O2 transcutáneo superior al 92%) después de la inhalación de gas se evaluará 2 horas después de la inclusión y luego cada 2 horas hasta las 12 horas de terapia y luego cada seis horas durante 3 días y luego una vez al día hasta el alta hospitalaria.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Número de transfusiones de sangre y volumen total de sangre transfundida
Periodo de tiempo: 7 a 10 días
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7 a 10 días
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Cantidad de analgésicos necesarios y en particular OPIOIDES
Periodo de tiempo: 7 a 10 días
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7 a 10 días
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Duración de la terapia con óxido nítrico
Periodo de tiempo: después de 7 a 10 días
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después de 7 a 10 días
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Duración de la OXIGENOTERAPIA
Periodo de tiempo: 7 a 10 días
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7 a 10 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Malika Benkerrou, Dr., Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2010
Finalización primaria (Actual)
1 de noviembre de 2013
Finalización del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de octubre de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de marzo de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
18 de marzo de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
4 de diciembre de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de diciembre de 2014
Última verificación
1 de agosto de 2013
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Trastornos de la respiración
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedad
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Síndrome
- Anemia de células falciformes
- Síndrome torácico agudo
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes vasodilatadores
- Agentes Autonómicos
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Agentes Protectores
- Agentes broncodilatadores
- Agentes antiasmáticos
- Agentes del sistema respiratorio
- Antioxidantes
- Eliminadores de radicales libres
- Factores relajantes dependientes del endotelio
- Gasotransmisores
- Óxido nítrico
Otros números de identificación del estudio
- P071003
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .