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Thérapie à l'oxyde nitrique pour le syndrome thoracique aigu chez les enfants drépanocytaires (INNOSTAPED)

3 décembre 2014 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Thérapie à l'oxyde nitrique pour le syndrome thoracique aigu chez les enfants atteints de drépanocytose : essai randomisé, à double insu et contrôlé par placebo

Le syndrome thoracique aigu est une complication grave de la drépanocytose chez les enfants nécessitant une thérapie par transfusion sanguine pour prévenir une insuffisance respiratoire aiguë et la mort. L'oxyde nitrique est un puissant vasodilatateur qui pourrait inverser l'occlusion vasculaire pulmonaire et rétablir une oxygénation normale. L'essai randomisé testera cette hypothèse.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le syndrome thoracique aigu est une complication grave de la drépanocytose chez les enfants nécessitant une thérapie par transfusion sanguine pour prévenir une insuffisance respiratoire aiguë et la mort. L'oxyde nitrique est un puissant vasodilatateur qui pourrait inverser l'occlusion vasculaire pulmonaire et rétablir une oxygénation normale. L'essai randomisé testera cette hypothèse dans une étude prospective randomisée en double aveugle contrôlée par placebo. 50 enfants en deux ans seront inclus : 25 dans chaque bras.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

21

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France, 75019
        • Hoipital Robert Debre

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • enfant entre 1 et 18 ans
  • Drépanocytose ou équivalent (falciforme bêta 0 thalassémie) dont le poids est compris entre 10kg et 65kg
  • présentant un syndrome thoracique aigu tel que défini un nouvel infiltrat radiologique avec tachypnée, gêne respiratoire, toux, douleurs de la paroi thoracique et fièvre supérieure à 38,5°C
  • hypoxémie avec saturation transcutanée en oxygène égale ou inférieure à 92 %
  • consentement éclairé signé par les parents et approuvé par l'enfant en mesure d'exprimer son consentement
  • assurés par le Régime national de sécurité sociale ou par l'assurance maladie universelle
  • examen médical physique précédent

Critère d'exclusion:

  • détresse respiratoire avec hypoxémie avec saturation transcutanée en oxygène égale ou inférieure à 92 % sous plus de 5 l/min d'oxygène ou 40 % d'oxygène inhalé, signes d'hypercapnie (transpiration, altération de la conscience, paCO2 supérieure à 60 mmHg) avec nécessité d'une exsanguinotransfusion d'urgence et/ou intubation trachéale avec ventilation mécanique
  • Crise d'asthme aiguë isolée
  • accident vasculaire cérébral ou priapisme nécessitant une transfusion aiguë d'urgence
  • anémie aiguë avec chute d'hémoglobine de plus de 20 % par rapport à l'hémoglobine à l'état d'équilibre
  • thérapie transfusionnelle chronique à long terme
  • hypersensibilité à l'oxyde nitrique
  • patients avec shunt cardiaque extra-pulmonaire droit-gauche
  • patient précédemment inclus dans le protocole
  • patient participant à un autre protocole interventionnel
  • grossesse ou allaitement

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: 1 : INOMAX

Monoxyde d'azote par inhalation INOMAX :

bras actif traité au monoxyde d'azote
Médicament: Monoxyde d'azote par inhalation INOMAX

Monoxyde d'azote par inhalation INOMAX 800 ppm

40 ppm pendant 24 heures puis 20 ppm pendant 24 heures puis 10 ppm pendant 24 heures

Autres noms:
  • INOMAX
Comparateur placebo: 2 : Placebo
bras placebo traité par placebo dans les mêmes conditions
Médicament: Placebo
placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nous observerons les besoins transfusionnels du patient sous monoxyde d'azote (MONOXYDE AZOTE) versus placebo en traitement inhalé pour évaluer l'efficacité du MOXYDE AZOTE inhalé sur l'amélioration de l'oxygénation (O2 transcutané supérieur à 92%)
Délai: L'amélioration de l'oxygénation (O2 transcutané supérieur à 92 %) après inhalation de gaz sera évaluée 2 heures après l'inclusion, puis toutes les 2 heures jusqu'à 12 heures de traitement, puis toutes les 6 heures pendant 3 jours, puis une fois par jour jusqu'à la sortie de l'hôpital.
L'amélioration de l'oxygénation (O2 transcutané supérieur à 92 %) après inhalation de gaz sera évaluée 2 heures après l'inclusion, puis toutes les 2 heures jusqu'à 12 heures de traitement, puis toutes les 6 heures pendant 3 jours, puis une fois par jour jusqu'à la sortie de l'hôpital.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Nombre de transfusions sanguines et volume total de sang transfusé
Délai: 7 à 10 jours
7 à 10 jours
Quantité de médicaments antalgiques nécessaires et particulièrement les OPIOIDES
Délai: 7 à 10 jours
7 à 10 jours
Durée de la thérapie à l'oxyde nitrique
Délai: après 7 à 10 jours
après 7 à 10 jours
Durée de l'OXYGENOTHERAPIE
Délai: 7 à 10 jours
7 à 10 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaborateurs

Mallinckrodt

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Malika Benkerrou, Dr., Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2010

Achèvement primaire (Réel)

1 novembre 2013

Achèvement de l'étude (Réel)

1 novembre 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 octobre 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 mars 2010

Première publication (Estimation)

18 mars 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

4 décembre 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 décembre 2014

Dernière vérification

1 août 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • P071003

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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