- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01372449
Un ensayo multisitio doble ciego controlado con placebo de memantina versus placebo en niños con autismo (MEM)
Un ensayo multisitio, doble ciego, controlado con placebo de memantina versus placebo en niños con autismo dirigido a la memoria y la planificación motora
Este estudio intentará estudiar el efecto de la memantina sobre la memoria y la praxis motora/habilidades del lenguaje expresivo en niños con autismo.
Los investigadores reclutarán a niños de 6 a 12 años que sean verbales y cumplan con los criterios para el trastorno del espectro autista. Se evaluará la función de la memoria de los niños, la producción del lenguaje expresivo y las habilidades motoras/praxis. Luego serán aleatorizados para recibir memantina o placebo durante 6 meses. Los efectos de este medicamento y su seguridad en esta población se estudiarán durante el período de 6 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Múltiples investigadores han informado anomalías en la modulación del sistema de glutamato que estudian modelos animales, cerebros post-mortem y trastornos de un solo gen que tienen fenotipos superpuestos con el autismo. Se han informado anomalías en la función glutamatérgica en trastornos que afectan una variedad de dominios conductuales y neurológicos, desde la estabilidad del estado de ánimo hasta la flexibilidad cognitiva, la memoria y la función motora. Numerosos estudios han informado una variedad de déficits motores y de memoria en niños con autismo. Mientras que la neurobiología de tales déficits es un área de investigación activa, existe una escasez de investigación de intervención para tales déficits en el autismo. Este estudio intentará estudiar el efecto de un inhibidor del receptor de N-metil-D-aspartato (NMDA), la memantina, sobre la memoria y la praxis motora/habilidades del lenguaje expresivo en niños con autismo.
Métodos: Los niños de 6 a 12 años que sean verbales y cumplan con los criterios para el trastorno del espectro autista serán reclutados en 2 sitios. Después del consentimiento, se evaluará la función de la memoria, la producción del lenguaje expresivo y las habilidades/praxis motoras de los niños. Luego serán aleatorizados 1:1 a memantina versus placebo durante 6 meses. Los efectos de este medicamento en los dominios de síntomas mencionados anteriormente, así como su seguridad en esta población, se estudiarán durante un período de 6 meses.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión
- Pacientes ambulatorios masculinos o femeninos de 6 a 12 años de edad
- Verbal; Módulo 2 o 3 sobre Programa de Observación de Diagnóstico de Autismo (ADOS)
- Conoce el Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales, 4ª Edición, Revisión de Texto (DSM-IV-TR) para el Trastorno del Espectro Autista. El diagnóstico se confirmará con la Entrevista de Diagnóstico de Autismo-Revisada (ADI-R) y el Módulo 2 o 3 de ADOS.
- Los padres informan dificultades con las habilidades motoras
- Tener una puntuación de gravedad de impresión global del médico (CGI-S) ≥ 4 (moderadamente enfermo) en la selección y al inicio
- Si ya recibe intervenciones educativas, conductuales y/o dietéticas no farmacológicas estables, tiene una participación continua durante los 3 meses anteriores a la selección y no iniciará de forma electiva intervenciones nuevas ni modificará intervenciones en curso durante la duración del estudio.
- Los participantes pueden tomar hasta 2 medicamentos psicotrópicos concomitantes antes de ingresar al estudio, siempre que hayan estado en una dosis estable durante 30 días y no tengan planes de ajustar la dosis durante la duración del estudio.
- Tener un examen físico y resultados de pruebas de laboratorio normales en la selección. Si es anormal, los investigadores deben considerar que los resultados son clínicamente insignificantes.
- Antes de la realización de cualquier procedimiento específico del estudio, el paciente debe dar su consentimiento para participar en el estudio (si es apropiado para el desarrollo), y el padre o tutor legal debe dar su consentimiento informado por escrito.
- El paciente y el padre o tutor legal del paciente deben poder hablar y comprender el inglés lo suficiente como para comprender la naturaleza del estudio y permitir la realización de todas las evaluaciones del estudio.
- El padre o tutor legal debe ser capaz de proporcionar información confiable sobre la condición del paciente, aceptar supervisar la administración del fármaco del estudio y acompañar al paciente a todas las visitas a la clínica.
Criterio de exclusión:
- Pacientes nacidos antes de las 35 semanas de edad gestacional
- Pacientes con cualquier diagnóstico psiquiátrico primario que no sea autismo en la selección: antecedentes de trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH), trastorno bipolar, psicosis, trastorno de estrés postraumático, esquizofrenia o trastorno depresivo mayor
- Pacientes con antecedentes médicos de enfermedad neurológica, incluidos, entre otros, epilepsia/trastorno convulsivo (excepto convulsiones febriles simples), trastorno del movimiento, esclerosis tuberosa, X frágil y cualquier otro síndrome genético conocido, o lesión estructural/resonancia magnética anormal conocida del cerebro
- Pacientes con una condición médica que podría interferir con la realización del estudio, confundir la interpretación de los resultados del estudio o poner en peligro su propio bienestar. Pacientes con evidencia o antecedentes de malignidad o cualquier enfermedad hematológica, endocrina, cardiovascular (incluido cualquier trastorno del ritmo), respiratoria, renal, hepática o gastrointestinal significativa.
- Pacientes que planean iniciar o cambiar intervenciones farmacológicas o no farmacológicas durante el curso del estudio
- Pacientes que toman d-cicloserina o riluzol, ya que ambos se dirigen al sistema de glutamato
- Pacientes con agentes que alcalinizan la orina (acetazolamida, citrato de potasio y bicarbonato de sodio), ya que disminuyen la eliminación de memantina
- Pacientes que han recibido tratamiento con memantina en el pasado sin respuesta
- Pacientes con antecedentes de reacción de hipersensibilidad al dextrometorfano, la amantadina o cualquier otro antagonista del receptor NMDA
- Pacientes que no pueden tolerar los procedimientos de venopunción para la toma de muestras de sangre.
- Pacientes que, en opinión del Investigador, podrían no ser aptos para el estudio.
- Niños que pesan menos de 20 kg (para cumplir con las aprobaciones de la FDA)
- Pacientes con prueba de embarazo positiva
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
Comparador de placebos
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Comparador activo: Memantina
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La memantina se iniciará a 3 mg.
La dosis se incrementará cada semana en 3 mg hasta un máximo de 12 mg para sujetos que pesen ≥ 60 kg, 9 mg para sujetos que pesen ≥ 40 kg pero
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación neuropsicológica del desarrollo (NEPSY) Subpruebas de apraxia y repetición de palabras sin sentido
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12, semana 24 (cambio de medición desde la línea de base, a la mitad de la prueba y al final de la prueba)
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La medida de resultado va a informar un cambio.
El NEPSY proporciona una evaluación neuropsicológica del desarrollo para niños de 3 a 12 años.
Fue diseñado para evaluar aspectos básicos y complejos de las capacidades cognitivas que son fundamentales para la capacidad de los niños para aprender y ser productivos tanto dentro como fuera del entorno escolar.
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Línea de base, semana 12, semana 24 (cambio de medición desde la línea de base, a la mitad de la prueba y al final de la prueba)
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Prueba de vocabulario expresivo (EVT)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12, semana 24 (cambio de medición desde la línea de base, a la mitad de la prueba y al final de la prueba)
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Línea de base, semana 12, semana 24 (cambio de medición desde la línea de base, a la mitad de la prueba y al final de la prueba)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Escala de comportamiento adaptativo de Vineland - Revisada
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12, semana 24 (cambio de medición desde la línea de base, a la mitad de la prueba y al final de la prueba)
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La medida de resultado va a informar un cambio.
La Escala de Vineland es una entrevista de informante semiestructurada que evalúa el funcionamiento diario de los sujetos.
Por lo general, se administra a un cuidador/miembro de la familia.
Se ha encontrado que esta escala evalúa los déficits sociales en el autismo y las fortalezas relativas en las habilidades de la vida diaria.
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Línea de base, semana 12, semana 24 (cambio de medición desde la línea de base, a la mitad de la prueba y al final de la prueba)
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Formulario de Investigación Uniforme de Monitoreo de Seguridad
Periodo de tiempo: Cribado, Línea base, Semana 2, Semana 4, Semana 6, Semana 8, Semana 10, Semana 12, Semana 16, Semana 20, Semana 24
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El SMURF consta de tres partes.
La Parte 1 contiene una "Consulta general" para obtener toda la información sobre posibles quejas físicas, utilizando sondeos generales.
La Parte 2 comprende "Consultas específicas" sobre dolencias físicas, organizadas aproximadamente en torno a diferentes sistemas corporales.
La Parte 3 concluye con una "Consulta de cierre" en la que el médico puede preguntar sobre cualquier problema físico o de otro tipo sobre el que tenga conocimiento previo o que haya notado durante el resto de la consulta.
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Cribado, Línea base, Semana 2, Semana 4, Semana 6, Semana 8, Semana 10, Semana 12, Semana 16, Semana 20, Semana 24
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Evdokia Anagnostou, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Investigador principal: Latha V Soorya, Ph.D., Rush University Medical Center
- Investigador principal: David Grodberg, M.D., Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Brignell A, Marraffa C, Williams K, May T. Memantine for autism spectrum disorder. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Aug 25;8(8):CD013845. doi: 10.1002/14651858.CD013845.pub2.
- Soorya LV, Fogg L, Ocampo E, Printen M, Youngkin S, Halpern D, Kolevzon A, Lee S, Grodberg D, Anagnostou E. Neurocognitive Outcomes from Memantine: A Pilot, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial in Children with Autism Spectrum Disorder. J Child Adolesc Psychopharmacol. 2021 Sep;31(7):475-484. doi: 10.1089/cap.2021.0010.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Última actualización publicada (Actual)
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Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Trastornos del neurodesarrollo
- Trastornos del desarrollo infantil generalizados
- Trastorno autista
- Desorden del espectro autista
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Antagonistas de aminoácidos excitatorios
- Agentes de aminoácidos excitatorios
- Agentes de dopamina
- Agentes antiparkinsonianos
- Agentes contra la discinesia
- Memantina
Otros números de identificación del estudio
- 111576
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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