- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01372449
Uno studio multi-sito in doppio cieco controllato con placebo di memantina rispetto al placebo nei bambini con autismo (MEM)
Uno studio multi-sito in doppio cieco controllato con placebo di memantina contro placebo nei bambini con autismo mirato alla memoria e alla pianificazione motoria
Questo studio tenterà di studiare l'effetto della memantina, sulla memoria e sulla prassi motoria/abilità linguistiche espressive nei bambini con autismo.
Gli investigatori recluteranno bambini di età compresa tra 6 e 12 anni che sono verbali e soddisfano i criteri per il disturbo dello spettro autistico. I bambini saranno valutati per la funzione della memoria, l'output del linguaggio espressivo e le abilità motorie/prassi. Saranno quindi randomizzati a memantina o placebo per 6 mesi. Gli effetti di questo farmaco e la sua sicurezza in questa popolazione saranno studiati per un periodo di 6 mesi.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Anomalie nella modulazione del sistema del glutammato sono state segnalate da più ricercatori che studiano modelli animali, cervelli post mortem e disturbi di un singolo gene che hanno fenotipi sovrapposti con l'autismo. Anomalie della funzione glutammatergica sono state riportate in disturbi che interessano una varietà di domini comportamentali e neurologici, dalla stabilità dell'umore, alla flessibilità cognitiva, alla memoria e alla funzione motoria. Numerosi studi hanno riportato una varietà di memoria e deficit motori nei bambini con autismo. Mentre la neurobiologia di tali deficit è un'area di ricerca attiva, c'è una scarsità di ricerca sull'intervento per tali deficit nell'autismo. Questo studio tenterà di studiare l'effetto di un inibitore del recettore N-metil-D-aspartato (NMDA), la memantina, sulla memoria e sulla prassi motoria/abilità linguistiche espressive nei bambini con autismo.
Metodi: i bambini di età compresa tra 6 e 12 anni che sono verbali e soddisfano i criteri per il disturbo dello spettro autistico verranno reclutati in 2 siti. Dopo il consenso, i bambini saranno valutati per la funzione della memoria, l'output del linguaggio espressivo e le capacità / prassi motorie. Saranno quindi randomizzati 1: 1 a memantina rispetto a placebo per 6 mesi. Gli effetti di questo farmaco sui domini dei sintomi sopra menzionati e la sua sicurezza in questa popolazione saranno studiati nel periodo di 6 mesi.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione
- Pazienti ambulatoriali maschi o femmine dai 6 ai 12 anni di età
- Verbale; Modulo 2 o 3 sul programma di osservazione diagnostica dell'autismo (ADOS)
- Incontra Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali, 4a edizione, revisione del testo (DSM-IV-TR) per il disturbo dello spettro autistico. La diagnosi sarà confermata con Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) e ADOS Module 2 o 3.
- I genitori riferiscono difficoltà con le capacità motorie
- Avere un punteggio CGI-S (Global Impression-Severity) di un medico ≥ 4 (moderatamente malato) allo screening e al basale
- Se stai già ricevendo interventi educativi, comportamentali e/o dietetici stabili non farmacologici, partecipa in modo continuativo durante i 3 mesi precedenti lo screening e non avvierà elettivamente nuovi o modificherà gli interventi in corso per la durata dello studio
- I partecipanti possono assumere fino a 2 farmaci psicotropi concomitanti prima di entrare nello studio, a condizione che abbiano assunto una dose stabile per 30 giorni e non abbiano intenzione di aggiustare la dose per la durata dello studio
- Avere un normale esame fisico e risultati dei test di laboratorio allo Screening. Se anormali, i risultati devono essere considerati clinicamente insignificanti dagli investigatori
- Prima dello svolgimento di qualsiasi procedura specifica dello studio, il paziente deve fornire il consenso a partecipare allo studio (se appropriato dal punto di vista dello sviluppo) e il genitore o il tutore legale deve fornire il consenso informato scritto
- Il paziente e il genitore o tutore legale del paziente devono essere in grado di parlare e comprendere l'inglese sufficientemente per comprendere la natura dello studio e consentire il completamento di tutte le valutazioni dello studio
- Il genitore o tutore legale deve essere in grado di fornire informazioni attendibili sulle condizioni del paziente, accettare di supervisionare la somministrazione del farmaco oggetto dello studio e accompagnare il paziente a tutte le visite cliniche
Criteri di esclusione:
- Pazienti nati prima di 35 settimane di età gestazionale
- Pazienti con qualsiasi diagnosi psichiatrica primaria diversa dall'autismo allo screening: una storia di disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD), disturbo bipolare, psicosi, disturbo da stress post-traumatico, schizofrenia o disturbo depressivo maggiore
- Pazienti con una storia medica di malattia neurologica, inclusi, ma non limitati a, epilessia/disturbi convulsivi (eccetto semplici convulsioni febbrili), disturbi del movimento, sclerosi tuberosa, X fragile e qualsiasi altra sindrome genetica nota o risonanza magnetica/lesione strutturale anomala nota del cervello
- Pazienti con una condizione medica che potrebbe interferire con la conduzione dello studio, confondere l'interpretazione dei risultati dello studio o mettere in pericolo il proprio benessere. Pazienti con evidenza o storia di malignità o qualsiasi malattia ematologica, endocrina, cardiovascolare (inclusa qualsiasi disturbo del ritmo), respiratoria, renale, epatica o gastrointestinale significativa.
- Pazienti che intendono iniziare o modificare interventi farmacologici o non farmacologici durante il corso dello studio
- Pazienti in d-cicloserina o riluzolo poiché entrambi prendono di mira il sistema del glutammato
- Pazienti che assumono agenti che alcalinizzano l'urina (acetazolamide, citrato di potassio e bicarbonato di sodio), poiché riducono l'eliminazione di memantina
- Pazienti che hanno ricevuto in passato un trattamento con memantina senza risposta
- Pazienti con una storia di reazione di ipersensibilità al destrometorfano, all'amantadina o ad altri antagonisti del recettore NMDA
- Pazienti incapaci di tollerare le procedure di prelievo venoso per il prelievo di sangue
- Pazienti che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero non essere idonei per lo studio
- Bambini di peso inferiore a 20 kg (per soddisfare le approvazioni FDA)
- Pazienti con test di gravidanza positivo
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
Comparatore placebo
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Comparatore attivo: Memantina
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La memantina sarà iniziata a 3 mg.
La dose verrà aumentata ogni settimana di 3 mg per un massimo di 12 mg per soggetti di peso ≥ 60 kg, 9 mg per soggetti di peso ≥ 40 kg ma
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutazione neuropsicologica dello sviluppo (NEPSY) Sottotest di aprassia e ripetizione di parole senza senso
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, settimana 24 (misurazione del cambiamento rispetto al basale, metà della prova e fine della prova)
|
Outcome Measure riporterà un cambiamento.
Il NEPSY fornisce una valutazione neuropsicologica dello sviluppo per i bambini di età compresa tra 3 e 12 anni.
È stato progettato per valutare gli aspetti di base e complessi delle capacità cognitive che sono fondamentali per la capacità dei bambini di apprendere ed essere produttivi sia all'interno che all'esterno degli ambienti scolastici
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Basale, settimana 12, settimana 24 (misurazione del cambiamento rispetto al basale, metà della prova e fine della prova)
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Test di vocabolario espressivo (EVT)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, settimana 24 (misurazione del cambiamento rispetto al basale, metà della prova e fine della prova)
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Basale, settimana 12, settimana 24 (misurazione del cambiamento rispetto al basale, metà della prova e fine della prova)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Scala del comportamento adattivo di Vineland - Rivista
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, settimana 24 (misurazione del cambiamento rispetto al basale, metà della prova e fine della prova)
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Outcome Measure riporterà un cambiamento.
La scala Vineland è un'intervista a un informatore semi-strutturata che valuta il funzionamento quotidiano dei soggetti.
In genere viene somministrato a un custode/familiare.
Questa scala è stata trovata per valutare i deficit sociali nell'autismo e i relativi punti di forza nelle abilità della vita quotidiana.
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Basale, settimana 12, settimana 24 (misurazione del cambiamento rispetto al basale, metà della prova e fine della prova)
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Modulo di ricerca uniforme per il monitoraggio della sicurezza
Lasso di tempo: Screening, Basale, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 6, Settimana 8, Settimana 10, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20, Settimana 24
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Il Puffo si compone di tre parti.
La Parte 1 contiene una "Richiesta generale" per ottenere tutte le informazioni su possibili disturbi fisici, utilizzando sonde generali.
La parte 2 comprende "Domande specifiche" sui disturbi fisici, organizzate approssimativamente attorno a diversi sistemi corporei.
La Parte 3 si conclude con una "Richiesta di chiusura" in cui il clinico può porre domande su eventuali problemi fisici o di altro tipo di cui è a conoscenza preesistente o che ha notato durante il resto dell'indagine.
|
Screening, Basale, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 6, Settimana 8, Settimana 10, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20, Settimana 24
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Cattedra di studio: Evdokia Anagnostou, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Investigatore principale: Latha V Soorya, Ph.D., Rush University Medical Center
- Investigatore principale: David Grodberg, M.D., Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Brignell A, Marraffa C, Williams K, May T. Memantine for autism spectrum disorder. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Aug 25;8(8):CD013845. doi: 10.1002/14651858.CD013845.pub2.
- Soorya LV, Fogg L, Ocampo E, Printen M, Youngkin S, Halpern D, Kolevzon A, Lee S, Grodberg D, Anagnostou E. Neurocognitive Outcomes from Memantine: A Pilot, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial in Children with Autism Spectrum Disorder. J Child Adolesc Psychopharmacol. 2021 Sep;31(7):475-484. doi: 10.1089/cap.2021.0010.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disordini mentali
- Disturbi del neurosviluppo
- Disturbi dello sviluppo infantile, pervasivi
- Disturbo autistico
- Disturbo dello spettro autistico
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Antagonisti degli aminoacidi eccitatori
- Agenti di aminoacidi eccitatori
- Agenti dopaminergici
- Agenti antiparkinson
- Agenti anti-discinesia
- Memantina
Altri numeri di identificazione dello studio
- 111576
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Prove cliniche su Disturbo dello spettro autistico
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University of Trás-os-Montes and Alto DouroCentro Hospitalar De Trás-Os-Montes E Alto Douro, E.P.E.ReclutamentoDisturbi psicotici | Grave malattia mentale | Schizofrenia Spectrum Disorders (SSD)Portogallo
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Central Institute of Mental Health, MannheimReclutamentoSchizofrenia Spectrum Disorders (SSD)Germania
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Stephanie MehlGerman Research Foundation; Charite University, Berlin, Germany; Ludwig-Maximilians... e altri collaboratoriReclutamentoPsicosi | Psicosi SAI | Psicosi del primo episodio | Schizofrenia Spectrum Disorders (SSD) | Studio Controllato Randomizzato (RCT) | Early Onset Psychosis | First Psychotic Episode Within the Last 5 YearsGermania
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