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Uno studio multi-sito in doppio cieco controllato con placebo di memantina rispetto al placebo nei bambini con autismo (MEM)

17 marzo 2017 aggiornato da: Evdokia Anagnostou

Uno studio multi-sito in doppio cieco controllato con placebo di memantina contro placebo nei bambini con autismo mirato alla memoria e alla pianificazione motoria

Questo studio tenterà di studiare l'effetto della memantina, sulla memoria e sulla prassi motoria/abilità linguistiche espressive nei bambini con autismo.

Gli investigatori recluteranno bambini di età compresa tra 6 e 12 anni che sono verbali e soddisfano i criteri per il disturbo dello spettro autistico. I bambini saranno valutati per la funzione della memoria, l'output del linguaggio espressivo e le abilità motorie/prassi. Saranno quindi randomizzati a memantina o placebo per 6 mesi. Gli effetti di questo farmaco e la sua sicurezza in questa popolazione saranno studiati per un periodo di 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Anomalie nella modulazione del sistema del glutammato sono state segnalate da più ricercatori che studiano modelli animali, cervelli post mortem e disturbi di un singolo gene che hanno fenotipi sovrapposti con l'autismo. Anomalie della funzione glutammatergica sono state riportate in disturbi che interessano una varietà di domini comportamentali e neurologici, dalla stabilità dell'umore, alla flessibilità cognitiva, alla memoria e alla funzione motoria. Numerosi studi hanno riportato una varietà di memoria e deficit motori nei bambini con autismo. Mentre la neurobiologia di tali deficit è un'area di ricerca attiva, c'è una scarsità di ricerca sull'intervento per tali deficit nell'autismo. Questo studio tenterà di studiare l'effetto di un inibitore del recettore N-metil-D-aspartato (NMDA), la memantina, sulla memoria e sulla prassi motoria/abilità linguistiche espressive nei bambini con autismo.

Metodi: i bambini di età compresa tra 6 e 12 anni che sono verbali e soddisfano i criteri per il disturbo dello spettro autistico verranno reclutati in 2 siti. Dopo il consenso, i bambini saranno valutati per la funzione della memoria, l'output del linguaggio espressivo e le capacità / prassi motorie. Saranno quindi randomizzati 1: 1 a memantina rispetto a placebo per 6 mesi. Gli effetti di questo farmaco sui domini dei sintomi sopra menzionati e la sua sicurezza in questa popolazione saranno studiati nel periodo di 6 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione

  1. Pazienti ambulatoriali maschi o femmine dai 6 ai 12 anni di età
  2. Verbale; Modulo 2 o 3 sul programma di osservazione diagnostica dell'autismo (ADOS)
  3. Incontra Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali, 4a edizione, revisione del testo (DSM-IV-TR) per il disturbo dello spettro autistico. La diagnosi sarà confermata con Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) e ADOS Module 2 o 3.
  4. I genitori riferiscono difficoltà con le capacità motorie
  5. Avere un punteggio CGI-S (Global Impression-Severity) di un medico ≥ 4 (moderatamente malato) allo screening e al basale
  6. Se stai già ricevendo interventi educativi, comportamentali e/o dietetici stabili non farmacologici, partecipa in modo continuativo durante i 3 mesi precedenti lo screening e non avvierà elettivamente nuovi o modificherà gli interventi in corso per la durata dello studio
  7. I partecipanti possono assumere fino a 2 farmaci psicotropi concomitanti prima di entrare nello studio, a condizione che abbiano assunto una dose stabile per 30 giorni e non abbiano intenzione di aggiustare la dose per la durata dello studio
  8. Avere un normale esame fisico e risultati dei test di laboratorio allo Screening. Se anormali, i risultati devono essere considerati clinicamente insignificanti dagli investigatori
  9. Prima dello svolgimento di qualsiasi procedura specifica dello studio, il paziente deve fornire il consenso a partecipare allo studio (se appropriato dal punto di vista dello sviluppo) e il genitore o il tutore legale deve fornire il consenso informato scritto
  10. Il paziente e il genitore o tutore legale del paziente devono essere in grado di parlare e comprendere l'inglese sufficientemente per comprendere la natura dello studio e consentire il completamento di tutte le valutazioni dello studio
  11. Il genitore o tutore legale deve essere in grado di fornire informazioni attendibili sulle condizioni del paziente, accettare di supervisionare la somministrazione del farmaco oggetto dello studio e accompagnare il paziente a tutte le visite cliniche

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti nati prima di 35 settimane di età gestazionale
  2. Pazienti con qualsiasi diagnosi psichiatrica primaria diversa dall'autismo allo screening: una storia di disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD), disturbo bipolare, psicosi, disturbo da stress post-traumatico, schizofrenia o disturbo depressivo maggiore
  3. Pazienti con una storia medica di malattia neurologica, inclusi, ma non limitati a, epilessia/disturbi convulsivi (eccetto semplici convulsioni febbrili), disturbi del movimento, sclerosi tuberosa, X fragile e qualsiasi altra sindrome genetica nota o risonanza magnetica/lesione strutturale anomala nota del cervello
  4. Pazienti con una condizione medica che potrebbe interferire con la conduzione dello studio, confondere l'interpretazione dei risultati dello studio o mettere in pericolo il proprio benessere. Pazienti con evidenza o storia di malignità o qualsiasi malattia ematologica, endocrina, cardiovascolare (inclusa qualsiasi disturbo del ritmo), respiratoria, renale, epatica o gastrointestinale significativa.
  5. Pazienti che intendono iniziare o modificare interventi farmacologici o non farmacologici durante il corso dello studio
  6. Pazienti in d-cicloserina o riluzolo poiché entrambi prendono di mira il sistema del glutammato
  7. Pazienti che assumono agenti che alcalinizzano l'urina (acetazolamide, citrato di potassio e bicarbonato di sodio), poiché riducono l'eliminazione di memantina
  8. Pazienti che hanno ricevuto in passato un trattamento con memantina senza risposta
  9. Pazienti con una storia di reazione di ipersensibilità al destrometorfano, all'amantadina o ad altri antagonisti del recettore NMDA
  10. Pazienti incapaci di tollerare le procedure di prelievo venoso per il prelievo di sangue
  11. Pazienti che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero non essere idonei per lo studio
  12. Bambini di peso inferiore a 20 kg (per soddisfare le approvazioni FDA)
  13. Pazienti con test di gravidanza positivo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Comparatore placebo
Comparatore attivo: Memantina
La memantina sarà iniziata a 3 mg. La dose verrà aumentata ogni settimana di 3 mg per un massimo di 12 mg per soggetti di peso ≥ 60 kg, 9 mg per soggetti di peso ≥ 40 kg ma
Altri nomi:
  • Nomenda

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione neuropsicologica dello sviluppo (NEPSY) Sottotest di aprassia e ripetizione di parole senza senso
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, settimana 24 (misurazione del cambiamento rispetto al basale, metà della prova e fine della prova)
Outcome Measure riporterà un cambiamento. Il NEPSY fornisce una valutazione neuropsicologica dello sviluppo per i bambini di età compresa tra 3 e 12 anni. È stato progettato per valutare gli aspetti di base e complessi delle capacità cognitive che sono fondamentali per la capacità dei bambini di apprendere ed essere produttivi sia all'interno che all'esterno degli ambienti scolastici
Basale, settimana 12, settimana 24 (misurazione del cambiamento rispetto al basale, metà della prova e fine della prova)
Test di vocabolario espressivo (EVT)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, settimana 24 (misurazione del cambiamento rispetto al basale, metà della prova e fine della prova)
Basale, settimana 12, settimana 24 (misurazione del cambiamento rispetto al basale, metà della prova e fine della prova)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala del comportamento adattivo di Vineland - Rivista
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, settimana 24 (misurazione del cambiamento rispetto al basale, metà della prova e fine della prova)
Outcome Measure riporterà un cambiamento. La scala Vineland è un'intervista a un informatore semi-strutturata che valuta il funzionamento quotidiano dei soggetti. In genere viene somministrato a un custode/familiare. Questa scala è stata trovata per valutare i deficit sociali nell'autismo e i relativi punti di forza nelle abilità della vita quotidiana.
Basale, settimana 12, settimana 24 (misurazione del cambiamento rispetto al basale, metà della prova e fine della prova)
Modulo di ricerca uniforme per il monitoraggio della sicurezza
Lasso di tempo: Screening, Basale, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 6, Settimana 8, Settimana 10, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20, Settimana 24
Il Puffo si compone di tre parti. La Parte 1 contiene una "Richiesta generale" per ottenere tutte le informazioni su possibili disturbi fisici, utilizzando sonde generali. La parte 2 comprende "Domande specifiche" sui disturbi fisici, organizzate approssimativamente attorno a diversi sistemi corporei. La Parte 3 si conclude con una "Richiesta di chiusura" in cui il clinico può porre domande su eventuali problemi fisici o di altro tipo di cui è a conoscenza preesistente o che ha notato durante il resto dell'indagine.
Screening, Basale, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 6, Settimana 8, Settimana 10, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20, Settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Evdokia Anagnostou, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
  • Investigatore principale: Latha V Soorya, Ph.D., Rush University Medical Center
  • Investigatore principale: David Grodberg, M.D., Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 giugno 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 giugno 2011

Primo Inserito (Stima)

14 giugno 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 marzo 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 marzo 2017

Ultimo verificato

1 marzo 2017

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Disturbo dello spettro autistico

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