ALL-SCT BFM International- HSCT en niños y adolescentes con ALL (ALL-SCT-BFMi)
25 de junio de 2015 actualizado por: Prof. Christina Peters, St. Anna Kinderkrebsforschung
Trasplante alogénico de células madre en niños y adolescentes con leucemia linfoblástica aguda
Con este protocolo el grupo de estudio internacional ALL-SCT BFM quiere
- para evaluar si el trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) de familiares compatibles o donantes no relacionados (MD) es equivalente al HSCT de hermanos donantes compatibles (MSD).
- evaluar la eficacia del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) de donantes familiares o no relacionados (MMD) no compatibles en comparación con el HSCT de hermanos donantes compatibles o donantes compatibles.
- para determinar si la terapia se ha llevado a cabo de acuerdo con las principales recomendaciones del protocolo HSCT. La estandarización de las opciones de tratamiento durante el HSCT de diferentes tipos de donantes tiene como objetivo lograr una comparación óptima de la supervivencia después del HSCT con la supervivencia después de la quimioterapia sola.
- para evaluar prospectivamente y comparar la incidencia de la enfermedad de injerto contra huésped (GvHD) aguda y crónica después del HSCT de un hermano donante compatible (MSD), de un donante compatible (MD) y de un donante no compatible (MMD).
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de alto riesgo o en recaída tienen un peor pronóstico en comparación con todos los demás pacientes con LLA.
Para estos pacientes se requieren enfoques de terapia adicionales después de que hayan logrado la remisión con quimioterapia multimodal.
El trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas muestra resultados prometedores, principalmente debido a un control antileucémico inmunológico por el efecto injerto contra leucemia, pero la mortalidad y la morbilidad relacionadas con el tratamiento siguen siendo un problema grave.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
405
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Graz, Austria, 8036
- Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde, Klin. Abt. f. Hämato-Onkologie
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Innsbruck, Austria, 6020
- Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
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Vienna, Austria, A-1090
- St. Anna Children's Hospital
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Copenhagen, Dinamarca, 4074
- Pediatric Clinic II, Rigshospitalet
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Bratislava, Eslovaquia, 833 40
- Department of Pediatric Bone Marrow Transplantation Unit, University Childrens´ Hospital
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Paris, Francia, 75935
- Pediatric Immuno-Hematology Unit Robert Debré Hospital
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Haifa, Israel, 31096
- Rambam Medical Center
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Petach-Tikva, Israel, 49202
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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Monza, Italia, 20052
- Clinica Pediatrica dell'Universita di Milano Bicocca, Hospitale San Gerardo
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Ankara, Pavo, 06018
- Department of Pediatrics, Gülhane Military Medical Academy
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Ankara, Pavo, 06100
- Dept. of Paediatrics - BMT Unit, School of Medicine, University of Ankara
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Antalya, Pavo, 07070
- Department of Pediatric Hematology-Oncology and Pediatric Stem Cell Transplantation, Akdeniz University School of Medicine
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Istanbul, Pavo, 343990
- Department of Pediatric Hematology, Oncology and BMT, Istanbul School of Medicine
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Izmir, Pavo, 35100
- Pediatric BMT Centre, Ege University
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Leiden, Países Bajos, 2300
- Leiden University Hospital
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Nijmegen, Países Bajos, 6500
- Radboud University - Nijmegen Medical Centre
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Utrecht, Países Bajos, 3584
- Department of Paediatric Haematology and Oncology, Wilhelmina Children's Hospital
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Bydgoszcz, Polonia, 85-094
- University Hospital, Collegium Medicum UMK, Pediatric Hematology and Oncology
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Cracow, Polonia, 30-663
- Department of Transplantation, University Children's Hospital
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Lublin, Polonia, 20-093
- Children's University Hospital - Hematology - Oncology
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Poznan, Polonia, 60-572
- Department of Pediadric Oncology, Hematology and Transplantology, University of Medical Sciences
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Wroclaw, Polonia, 50-345
- Wroclaw Medical University, Dept. of Children Hematology and Oncology
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Prague, República Checa, 15006
- Department of Paediatric Haematology and Oncology HSCT-Unit
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Lund, Suecia, 221-85
- Department of Pediatric Oncology, Lund University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 14 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- edad en el momento del diagnóstico inicial o del diagnóstico de recaída, respectivamente menor o igual a 18 años
- Indicación para trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TPH)
- remisión completa antes del trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH)
- consentimiento por escrito de los padres (tutor legal) y, si es necesario, del paciente menor a través del Formulario de Consentimiento Informado
- sin embarazo
- sin malignidad secundaria
- sin trasplante previo de células madre hematopoyéticas (TPH)
- el trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH) se realiza en un centro participante en el estudio.
Criterio de exclusión:
- edad en el momento del diagnóstico inicial o diagnóstico de recaída, respectivamente mayor de 18 años
- sin indicación para HSCT alogénico
- sin remisión completa antes del SCT
- sin consentimiento por escrito de los padres (tutor legal) y, si es necesario, del paciente menor de edad a través del formulario de consentimiento informado
- el embarazo
- malignidad secundaria
- TPH previo
- El HSCT no se realiza en un centro participante en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: MSD - Donante hermano compatible
los pacientes con TME reciben un acondicionamiento de TBI (12 Gy, 6 fracciones) y VP16 60 mg/kg durante un día (-3)
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los pacientes con MSD reciben como acondicionamiento VP16 60 mg/kg/d el día -3
Otros nombres:
los pacientes con TME reciben TBI (12Gy en 6 fracciones) como condicionamiento
Otros nombres:
los pacientes con un donante no emparentado HLA compatible (9/10 o 10/10) reciben TBI (12Gy en 6 fracciones)
Otros nombres:
los pacientes con trasplante de MMD (8/10) reciben 12 Gy en 6 fracciones
Otros nombres:
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Otro: MD - Donante compatible
los pacientes con un donante no emparentado compatible con HLA (9/10 o 10/10) reciben TBI (12 Gy en 6 fracciones), VP16 60 mg/kg/d el día -3 y ATG fresenius 20 mg/kg/d el día -3,-2 ,-1
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los pacientes con TME reciben TBI (12Gy en 6 fracciones) como condicionamiento
Otros nombres:
los pacientes con un donante no emparentado HLA compatible (9/10 o 10/10) reciben TBI (12Gy en 6 fracciones)
Otros nombres:
los pacientes con trasplante de MMD (8/10) reciben 12 Gy en 6 fracciones
Otros nombres:
los pacientes con un donante no emparentado compatible con HLA (9/10 o 10/10) reciben VP16 60 mg/kg/d el día -3 y ATG fresenius 20 mg/kg/d el día -3,-2,-1
Otros nombres:
pacientes con trasplante de MMD (8/10) reciben 60 mg/kg/d de VP16 el día -4, ATG desde el día -3 hasta el día 1 20 mg/kg/d
Otros nombres:
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Otro: MMD - Donante no coincidente
Los pacientes con MMD reciben células madre de la sangre del cordón umbilical, de un donante haploidéntico (padre) o de un donante no emparentado con una compatibilidad menor o igual a 8/10
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los pacientes con TME reciben TBI (12Gy en 6 fracciones) como condicionamiento
Otros nombres:
los pacientes con un donante no emparentado HLA compatible (9/10 o 10/10) reciben TBI (12Gy en 6 fracciones)
Otros nombres:
los pacientes con trasplante de MMD (8/10) reciben 12 Gy en 6 fracciones
Otros nombres:
los pacientes con un donante no emparentado compatible con HLA (9/10 o 10/10) reciben VP16 60 mg/kg/d el día -3 y ATG fresenius 20 mg/kg/d el día -3,-2,-1
Otros nombres:
pacientes con trasplante de MMD (8/10) reciben 60 mg/kg/d de VP16 el día -4, ATG desde el día -3 hasta el día 1 20 mg/kg/d
Otros nombres:
los pacientes con MMD (haploidéntica o sangre de cordón) reciben fludarabina 30 mg/m²/día los días -9 a -5, ATG fresenius 20 mg/kg/día los días -3,-2,-1, treosulfán 14 g/m²/día los días día -7 a -5 y Tiotepa 2x5mg/kg/d el día -4
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia libre de eventos
Periodo de tiempo: 10 años
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Supervivencia libre de eventos y global después de HSCT alogénico
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10 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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número de pacientes con EICH aguda y crónica enfermedad de injerto contra huésped (EICH)
Periodo de tiempo: 10 años
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evaluación de la incidencia y la gravedad de la enfermedad de injerto contra huésped aguda de grado I-IV y de la enfermedad de injerto contra huésped crónica limitada o extensa
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10 años
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aparición y evolución de los efectos tardíos después de la quimioterapia con HSCT alogénico subsiguiente
Periodo de tiempo: 10 años
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evaluación de disfunciones orgánicas según la puntuación de toxicidad de la OMS
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10 años
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aparición y evolución de los efectos tardíos después de la quimioterapia con HSCT alogénico subsiguiente
Periodo de tiempo: 10 años
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evaluación del retraso del crecimiento y la disfunción endocrina
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10 años
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aparición y evolución de los efectos tardíos después de la quimioterapia con HSCT alogénico subsiguiente
Periodo de tiempo: 10 años
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Evaluación de la incidencia de necrosis ósea aséptica.
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10 años
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aparición y curso de neoplasias malignas posteriores después de la quimioterapia con HSCT alogénico posterior
Periodo de tiempo: 10 años
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Evaluación de la incidencia de cáncer secundario después de la irradiación corporal total y/o quimioterapia
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10 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Christina Peters Peters, Prof MD PHD, St. Anna Kinderkrebsforschung
- Investigador principal: Petr Sedlacek, Prof. MD, Department of Paediatric Haematology and Oncology. HSCT Unit Prague
- Investigador principal: Marianne Ifversen, MD, Paediatric Clinic II, Rigshospitalet Copenhagen
- Investigador principal: Jean-Hugues Dalle, Prof. MD, HSCT Unit Robert Debré Hospital Paris
- Investigador principal: Jerry Stein, Prof. MD, Schneider Children's Medical Center, Israel
- Investigador principal: Adriana Balduzzi, MD, Ospedale San Gerardo Monza
- Investigador principal: Marc Bierings, MD, Wilhelmina Children's Hospital Utrecht
- Investigador principal: Jacek Wachowiak, MD, Prof., Department of Paediatric Oncology, Haematology and Transplantology, University of Medical Sciences Poznan
- Investigador principal: Sabina Sufliarska, MD, HSCT Unit, University Children's Hospital Bratislava
- Investigador principal: Jacek Toporski, MD, Department of Paediatric Oncology Lund
- Investigador principal: Sema Anak, Prof MD, Paediatric HSCT Unit, Istanbul School of Medicine
- Investigador principal: Akif Yesilipek, MD Prof, Dep. of Paediatric Haematology-Oncology and HSCT, Akdeniz University School of Medicine
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Tasian SK, Peters C. Targeted therapy or transplantation for paediatric ABL-class Ph-like acute lymphocytic leukaemia? Lancet Haematol. 2020 Dec;7(12):e858-e859. doi: 10.1016/S2352-3026(20)30369-0. No abstract available.
- Peters C, Schrauder A, Schrappe M, von Stackelberg A, Stary J, Yaniv I, Gadner H, Klingebiel T; BFM Study Group, the IBFM-Study Group and the Paediatric Disease Working Party of the EBMT. Allogeneic haematopoietic stem cell transplantation in children with acute lymphoblastic leukaemia: the BFM/IBFM/EBMT concepts. Bone Marrow Transplant. 2005 Mar;35 Suppl 1:S9-11. doi: 10.1038/sj.bmt.1704835.
- Pulsipher MA, Peters C, Pui CH. High-risk pediatric acute lymphoblastic leukemia: to transplant or not to transplant? Biol Blood Marrow Transplant. 2011 Jan;17(1 Suppl):S137-48. doi: 10.1016/j.bbmt.2010.10.005.
- Peters C, Schrappe M, von Stackelberg A, Schrauder A, Bader P, Ebell W, Lang P, Sykora KW, Schrum J, Kremens B, Ehlert K, Albert MH, Meisel R, Matthes-Martin S, Gungor T, Holter W, Strahm B, Gruhn B, Schulz A, Woessmann W, Poetschger U, Zimmermann M, Klingebiel T. Stem-cell transplantation in children with acute lymphoblastic leukemia: A prospective international multicenter trial comparing sibling donors with matched unrelated donors-The ALL-SCT-BFM-2003 trial. J Clin Oncol. 2015 Apr 10;33(11):1265-74. doi: 10.1200/JCO.2014.58.9747. Epub 2015 Mar 9.
- Balduzzi A, Dalle JH, Wachowiak J, Yaniv I, Yesilipek A, Sedlacek P, Bierings M, Ifversen M, Sufliarska S, Kalwak K, Lankester A, Toporski J, Di Maio L, Glogova E, Poetschger U, Peters C. Transplantation in Children and Adolescents with Acute Lymphoblastic Leukemia from a Matched Donor versus an HLA-Identical Sibling: Is the Outcome Comparable? Results from the International BFM ALL SCT 2007 Study. Biol Blood Marrow Transplant. 2019 Nov;25(11):2197-2210. doi: 10.1016/j.bbmt.2019.07.011. Epub 2019 Jul 15.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2007
Finalización primaria (Actual)
1 de septiembre de 2011
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de septiembre de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de agosto de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de agosto de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
26 de agosto de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
26 de junio de 2015
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de junio de 2015
Última verificación
1 de junio de 2015
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Trastornos linfoproliferativos
- Enfermedades linfáticas
- Trastornos inmunoproliferativos
- Leucemia
- Leucemia-linfoma linfoblástico de células precursoras
- Leucemia Linfoide
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Agentes antineoplásicos, fitogénicos
- Inhibidores de la topoisomerasa II
- Inhibidores de la topoisomerasa
- Etopósido
- Fosfato de etopósido
- Fludarabina
- Tiotepa
- Treosulfán
Otros números de identificación del estudio
- EudraCT 2005-005106-23
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