ALL-SCT BFM International – HSCT gyermekek és serdülők ALL-ban (ALL-SCT-BFMi)
2015. június 25. frissítette: Prof. Christina Peters, St. Anna Kinderkrebsforschung
Allogén őssejt-transzplantáció akut limfoblasztos leukémiában szenvedő gyermekeknél és serdülőknél
Ezzel a protokollal az ALL-SCT BFM nemzetközi tanulmányi csoport azt akarja
- annak értékelésére, hogy a megfelelő családi vagy nem rokon donoroktól (MD) származó vérképző őssejt-transzplantáció (HSCT) egyenértékű-e a megfelelő testvérdonorok (MSD) HSCT-jével.
- az össze nem illő családból vagy nem rokon donorokból (MMD) származó hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) hatékonyságának értékelése, összehasonlítva a megfelelő testvérdonoroktól vagy megfelelő donoroktól származó HSCT-vel.
- annak megállapítására, hogy a terápiát a fő HSCT protokoll ajánlásainak megfelelően hajtották-e végre. A különböző donortípusokból származó HSCT során alkalmazott kezelési lehetőségek standardizálása a HSCT utáni túlélés és a csak kemoterápia utáni túlélés optimális összehasonlítását célozza.
- prospektív módon értékelni és összehasonlítani az akut és krónikus graft-versus-host-betegség (GvHD) előfordulási gyakoriságát a HSCT-t követően páros testvérdonorból (MSD), illesztett donorból (MD) és nem illesztett donorból (MMD).
A tanulmány áttekintése
Állapot
Ismeretlen
Körülmények
Részletes leírás
A magas kockázatú vagy kiújult akut limfoblasztos leukémiában (ALL) szenvedő betegek prognózisa rosszabb, mint az összes többi ALL-ben szenvedő betegnél.
Ezeknél a betegeknél további terápiás megközelítésekre van szükség, miután a multimodális kemoterápiával elérték a remissziót.
Az allogén haematopoeticus őssejt-transzplantáció ígéretes eredményeket mutat, elsősorban a graft-versus-leukaemia hatás általi immunológiai antileukémiás kontrollnak köszönhetően, de a kezeléssel összefüggő mortalitás és morbiditás továbbra is komoly probléma.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
405
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Graz, Ausztria, 8036
- Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde, Klin. Abt. f. Hämato-Onkologie
-
Innsbruck, Ausztria, 6020
- Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
-
Vienna, Ausztria, A-1090
- St. Anna Children's Hospital
-
-
-
-
-
Prague, Cseh Köztársaság, 15006
- Department of Paediatric Haematology and Oncology HSCT-Unit
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánia, 4074
- Pediatric Clinic II, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75935
- Pediatric Immuno-Hematology Unit Robert Debré Hospital
-
-
-
-
-
Leiden, Hollandia, 2300
- Leiden University Hospital
-
Nijmegen, Hollandia, 6500
- Radboud University - Nijmegen Medical Centre
-
Utrecht, Hollandia, 3584
- Department of Paediatric Haematology and Oncology, Wilhelmina Children's Hospital
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 31096
- Rambam Medical Center
-
Petach-Tikva, Izrael, 49202
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Lengyelország, 85-094
- University Hospital, Collegium Medicum UMK, Pediatric Hematology and Oncology
-
Cracow, Lengyelország, 30-663
- Department of Transplantation, University Children's Hospital
-
Lublin, Lengyelország, 20-093
- Children's University Hospital - Hematology - Oncology
-
Poznan, Lengyelország, 60-572
- Department of Pediadric Oncology, Hematology and Transplantology, University of Medical Sciences
-
Wroclaw, Lengyelország, 50-345
- Wroclaw Medical University, Dept. of Children Hematology and Oncology
-
-
-
-
-
Monza, Olaszország, 20052
- Clinica Pediatrica dell'Universita di Milano Bicocca, Hospitale San Gerardo
-
-
-
-
-
Ankara, Pulyka, 06018
- Department of Pediatrics, Gülhane Military Medical Academy
-
Ankara, Pulyka, 06100
- Dept. of Paediatrics - BMT Unit, School of Medicine, University of Ankara
-
Antalya, Pulyka, 07070
- Department of Pediatric Hematology-Oncology and Pediatric Stem Cell Transplantation, Akdeniz University School of Medicine
-
Istanbul, Pulyka, 343990
- Department of Pediatric Hematology, Oncology and BMT, Istanbul School of Medicine
-
Izmir, Pulyka, 35100
- Pediatric BMT Centre, Ege University
-
-
-
-
-
Lund, Svédország, 221-85
- Department of Pediatric Oncology, Lund University Hospital
-
-
-
-
-
Bratislava, Szlovákia, 833 40
- Department of Pediatric Bone Marrow Transplantation Unit, University Childrens´ Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
3 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- életkor a kezdeti diagnózis vagy a relapszus diagnózisa idején, 18 év alatti vagy azzal egyenlő
- allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) indikációja
- teljes remisszió a vérképző őssejt-transzplantáció (HSCT) előtt
- a szülők (törvényes gyám) és szükség esetén a kiskorú beteg írásos hozzájárulása Tájékoztatott beleegyező űrlapon keresztül
- nincs terhesség
- nincs másodlagos rosszindulatú daganat
- nem volt korábban hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT)
- hematopoietikus őssejt-transzplantációt (HSCT) végeznek egy vizsgálatban részt vevő központban.
Kizárási kritériumok:
- életkor a kezdeti diagnózis vagy a relapszus diagnózis idején, illetve 18 év felett
- nincs indikáció allogén HSCT-re
- nincs teljes remisszió az SCT előtt
- nincs a szülők (törvényes gyám) és szükség esetén a kiskorú beteg írásos beleegyezése a tájékoztatáson alapuló beleegyező űrlapon keresztül
- terhesség
- másodlagos rosszindulatú daganat
- korábbi HSCT
- A HSCT-t nem a vizsgálatban részt vevő központban végzik.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: MSD – Egyező testvér donor
Az MSD-ben szenvedő betegek TBI-t (12 Gy, 6 frakció) és VP16-ot 60 mg/ttkg kondicionálással kapnak egy napig (-3)
|
Az MSD-ben szenvedő betegek kondicionáló VP16-ot kapnak 60 mg/kg/nap a -3. napon
Más nevek:
Az MSD-ben szenvedő betegek TBI-t (12 Gy 6 frakcióban) kapnak kondicionálásként
Más nevek:
a HLA-val egyező, nem rokon donorral rendelkező betegek (9/10 vagy 10/10) TBI-t kapnak (12 Gy 6 frakcióban)
Más nevek:
MMD-transzplantáción átesett betegek (8/10) 12 Gy-t kapnak 6 frakcióban
Más nevek:
|
|
Egyéb: MD – Párosított donor
a HLA-val egyező, nem rokon donorral rendelkező betegek (9/10 vagy 10/10) TBI-t (12 Gy 6 frakcióban), VP16-ot 60 mg/kg/nap a -3. napon és ATG freseniust 20 mg/kg/nap a -3., -2. napon kapnak. ,-1
|
Az MSD-ben szenvedő betegek TBI-t (12 Gy 6 frakcióban) kapnak kondicionálásként
Más nevek:
a HLA-val egyező, nem rokon donorral rendelkező betegek (9/10 vagy 10/10) TBI-t kapnak (12 Gy 6 frakcióban)
Más nevek:
MMD-transzplantáción átesett betegek (8/10) 12 Gy-t kapnak 6 frakcióban
Más nevek:
a HLA-val egyező, nem rokon donorral rendelkező betegek (9/10 vagy 10/10) VP16-ot kapnak 60 mg/ttkg/nap a -3. napon és ATG freseniust 20 mg/kg/nap a -3,-2,-1 napon
Más nevek:
MMD-transzplantáción átesett betegek (8/10) VP16-ot kapnak 60 mg/ttkg/nap a -4. napon, ATG-t a -3. naptól az -1. napig 20 mg/kg/nap
Más nevek:
|
|
Egyéb: MMD – Nem megfelelő donor
Az MMD-ben szenvedő betegek köldökzsinórvérből, haploidentikus donortól (szülőtől) vagy nem rokon donortól kapnak őssejteket, amelyek egyezése kisebb vagy egyenlő 8/10
|
Az MSD-ben szenvedő betegek TBI-t (12 Gy 6 frakcióban) kapnak kondicionálásként
Más nevek:
a HLA-val egyező, nem rokon donorral rendelkező betegek (9/10 vagy 10/10) TBI-t kapnak (12 Gy 6 frakcióban)
Más nevek:
MMD-transzplantáción átesett betegek (8/10) 12 Gy-t kapnak 6 frakcióban
Más nevek:
a HLA-val egyező, nem rokon donorral rendelkező betegek (9/10 vagy 10/10) VP16-ot kapnak 60 mg/ttkg/nap a -3. napon és ATG freseniust 20 mg/kg/nap a -3,-2,-1 napon
Más nevek:
MMD-transzplantáción átesett betegek (8/10) VP16-ot kapnak 60 mg/ttkg/nap a -4. napon, ATG-t a -3. naptól az -1. napig 20 mg/kg/nap
Más nevek:
MMD-ben (haploidentikus vagy köldökzsinórvér) szenvedő betegek 30 mg/m²/nap fludarabint kapnak a -9-től -5-ig, az ATG fresenius-t 20 mg/ttkg/nap a -3,-2,-1 napon, a treoszulfánt pedig 14g/m²/nap -7. és -5. napon, a -4. napon pedig 2x5mg/kg/nap tiotepa
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Rendezvénymentes túlélés
Időkeret: 10 év
|
Eseménymentes és teljes túlélés allogén HSCT után
|
10 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
GvHD akut és krónikus graft-versus-host-betegségben (GvHD) szenvedő betegek száma
Időkeret: 10 év
|
az akut I-IV. fokozatú graft versus host betegség és a korlátozott vagy kiterjedt krónikus graft versus host betegség előfordulásának és súlyosságának értékelése
|
10 év
|
|
késői hatások előfordulása és lefolyása a későbbi allogén HSCT-vel végzett kemoterápia után
Időkeret: 10 év
|
szervi működési zavarok értékelése a WHO toxicitási pontszáma szerint
|
10 év
|
|
késői hatások előfordulása és lefolyása a későbbi allogén HSCT-vel végzett kemoterápia után
Időkeret: 10 év
|
a növekedési retardáció és az endokrin diszfunkció értékelése
|
10 év
|
|
késői hatások előfordulása és lefolyása a későbbi allogén HSCT-vel végzett kemoterápia után
Időkeret: 10 év
|
Az aszeptikus csontnekrózis előfordulásának értékelése.
|
10 év
|
|
a későbbi rosszindulatú daganatok előfordulása és lefolyása a későbbi allogén HSCT-vel végzett kemoterápia után
Időkeret: 10 év
|
A másodlagos rák előfordulásának értékelése teljes test besugárzás és/vagy kemoterápia után
|
10 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Christina Peters Peters, Prof MD PHD, St. Anna Kinderkrebsforschung
- Kutatásvezető: Petr Sedlacek, Prof. MD, Department of Paediatric Haematology and Oncology. HSCT Unit Prague
- Kutatásvezető: Marianne Ifversen, MD, Paediatric Clinic II, Rigshospitalet Copenhagen
- Kutatásvezető: Jean-Hugues Dalle, Prof. MD, HSCT Unit Robert Debré Hospital Paris
- Kutatásvezető: Jerry Stein, Prof. MD, Schneider Children's Medical Center, Israel
- Kutatásvezető: Adriana Balduzzi, MD, Ospedale San Gerardo Monza
- Kutatásvezető: Marc Bierings, MD, Wilhelmina Children's Hospital Utrecht
- Kutatásvezető: Jacek Wachowiak, MD, Prof., Department of Paediatric Oncology, Haematology and Transplantology, University of Medical Sciences Poznan
- Kutatásvezető: Sabina Sufliarska, MD, HSCT Unit, University Children's Hospital Bratislava
- Kutatásvezető: Jacek Toporski, MD, Department of Paediatric Oncology Lund
- Kutatásvezető: Sema Anak, Prof MD, Paediatric HSCT Unit, Istanbul School of Medicine
- Kutatásvezető: Akif Yesilipek, MD Prof, Dep. of Paediatric Haematology-Oncology and HSCT, Akdeniz University School of Medicine
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Tasian SK, Peters C. Targeted therapy or transplantation for paediatric ABL-class Ph-like acute lymphocytic leukaemia? Lancet Haematol. 2020 Dec;7(12):e858-e859. doi: 10.1016/S2352-3026(20)30369-0. No abstract available.
- Peters C, Schrauder A, Schrappe M, von Stackelberg A, Stary J, Yaniv I, Gadner H, Klingebiel T; BFM Study Group, the IBFM-Study Group and the Paediatric Disease Working Party of the EBMT. Allogeneic haematopoietic stem cell transplantation in children with acute lymphoblastic leukaemia: the BFM/IBFM/EBMT concepts. Bone Marrow Transplant. 2005 Mar;35 Suppl 1:S9-11. doi: 10.1038/sj.bmt.1704835.
- Pulsipher MA, Peters C, Pui CH. High-risk pediatric acute lymphoblastic leukemia: to transplant or not to transplant? Biol Blood Marrow Transplant. 2011 Jan;17(1 Suppl):S137-48. doi: 10.1016/j.bbmt.2010.10.005.
- Peters C, Schrappe M, von Stackelberg A, Schrauder A, Bader P, Ebell W, Lang P, Sykora KW, Schrum J, Kremens B, Ehlert K, Albert MH, Meisel R, Matthes-Martin S, Gungor T, Holter W, Strahm B, Gruhn B, Schulz A, Woessmann W, Poetschger U, Zimmermann M, Klingebiel T. Stem-cell transplantation in children with acute lymphoblastic leukemia: A prospective international multicenter trial comparing sibling donors with matched unrelated donors-The ALL-SCT-BFM-2003 trial. J Clin Oncol. 2015 Apr 10;33(11):1265-74. doi: 10.1200/JCO.2014.58.9747. Epub 2015 Mar 9.
- Balduzzi A, Dalle JH, Wachowiak J, Yaniv I, Yesilipek A, Sedlacek P, Bierings M, Ifversen M, Sufliarska S, Kalwak K, Lankester A, Toporski J, Di Maio L, Glogova E, Poetschger U, Peters C. Transplantation in Children and Adolescents with Acute Lymphoblastic Leukemia from a Matched Donor versus an HLA-Identical Sibling: Is the Outcome Comparable? Results from the International BFM ALL SCT 2007 Study. Biol Blood Marrow Transplant. 2019 Nov;25(11):2197-2210. doi: 10.1016/j.bbmt.2019.07.011. Epub 2019 Jul 15.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2007. január 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2011. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2016. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. augusztus 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. augusztus 25.
Első közzététel (Becslés)
2011. augusztus 26.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2015. június 26.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. június 25.
Utolsó ellenőrzés
2015. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Immunrendszeri betegségek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák
- Limfoproliferatív rendellenességek
- Nyirokrendszeri betegségek
- Immunproliferatív rendellenességek
- Leukémia
- Prekurzor sejt limfoblaszt leukémia-limfóma
- Leukémia, limfoid
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Enzim gátlók
- Antineoplasztikus szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Daganatellenes szerek, alkilező
- Alkilező szerek
- Mieloablatív agonisták
- Daganatellenes szerek, fitogén
- Topoizomeráz II inhibitorok
- Topoizomeráz gátlók
- Etoposide
- Etopozid-foszfát
- Fludarabine
- Tiotepa
- Treoszulfán
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- EudraCT 2005-005106-23
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .