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Eficacia, seguridad y farmacocinética (PK) de la formulación de triptorelina de 6 meses en pacientes con pubertad precoz central

27 de julio de 2017 actualizado por: Debiopharm International SA

Un estudio abierto, no comparativo, multicéntrico sobre la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de la formulación de 22,5 mg de pamoato de triptorelina (Embonate) de 6 meses en pacientes que sufren de pubertad precoz central (dependiente de gonadotropina)

El estudio investigará la eficacia, seguridad y farmacocinética de triptorelina 22,5 mg formulación de 6 meses en 44 pacientes que sufren de pubertad precoz central. La duración total del estudio por paciente será de 12 meses (48 semanas).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

44

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Chile
      • Santiago, Chile
        • IDIMI
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85053
        • Pediatric Endocrinology of Phoenix
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos
        • Children's National Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington, D.C., District of Columbia, Estados Unidos
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
        • Arnold Palmer Pediatric Endocrinology Practice
      • Tallahassee, Florida, Estados Unidos, 32308
        • Nancy Wright MD P.A.
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
        • Washington University
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos
        • Women's & Children's Hospital of Buffalo
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
        • Lynn Health Science Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
        • Swedish Pediatric Specialist
  • México
      • Monterrey, México
        • Hospital Universitario de Monterrey

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 9 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Inicio del desarrollo de las características sexuales antes de los 8 y 9 años en niñas y niños, respectivamente (desarrollo mamario en niñas o agrandamiento testicular en niños según el método de Tanner), y candidato a recibir al menos 12 meses de terapia con agonistas de GnRH después del ingreso al estudio.
  2. De 2 a 8 años inclusive (es decir, < 9 años) para niñas y de 2 a 9 años inclusive (es decir, < 10 años) para niños al inicio del tratamiento con triptorelina.
  3. Inicio del tratamiento con triptorelina a más tardar 18 meses después de la aparición de los primeros signos de pubertad precoz.
  4. Diferencia (Δ) edad ósea (método de Greulich y Pyle) - edad cronológica ≥ 1 año.
  5. Respuesta de LH de tipo puberal 30 minutos después de una prueba de estimulación con agonista de GnRH antes del inicio del tratamiento (acetato de leuprolida 20 μg/kg SC) ≥ 6 UI/L.
  6. Evidencia clínica de pubertad, definida como Tanner Staging ≥ 2 para desarrollo mamario en niñas y volumen testicular ≥ 4 ml (cc) en niños.
  7. Consentimiento informado firmado por uno de los padres o ambos padres (según los requisitos locales), por el padre responsable o por el tutor legal (cuando corresponda); consentimiento firmado por el niño si ≥ 7 años.

Criterios de no inclusión:

  1. Pubertad precoz (periférica) independiente de gonadotropinas: secreción extrapituitaria de gonadotropinas o secreción de esteroides sexuales gonadales o suprarrenales independiente de gonadotropinas.
  2. Telarquia prematura aislada no progresiva.
  3. Presencia de un tumor intracraneal inestable o un tumor intracraneal que requiera neurocirugía o irradiación cerebral. Los pacientes con hamartomas que no requieren cirugía son elegibles.
  4. Evidencia de insuficiencia renal (creatinina > 2 x ULN) o hepática (bilirrubina o ASAT > 3 x ULN).
  5. Cualquier otra afección o enfermedad crónica o tratamiento que posiblemente interfiera con el crecimiento u otros criterios de valoración del estudio (p. uso crónico de esteroides [excepto esteroides tópicos leves], insuficiencia renal, diabetes, escoliosis de moderada a grave, tumor intracraneal previamente tratado).
  6. Terapia anterior o actual con un agonista de GnRH, acetato de medroxiprogesterona, hormona de crecimiento o factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF 1).
  7. Enfermedad médica o psiquiátrica importante que podría interferir con las visitas del estudio.
  8. Diagnóstico de talla baja, es decir > ​​2,25 DE por debajo de la talla media para la edad.
  9. Prueba de embarazo positiva.
  10. Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los materiales de prueba o compuestos relacionados.
  11. Uso de anticoagulantes (heparina y derivados de la cumarina).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Triptorelina
Triptorelina 22,5 mg, intramuscular (IM), en el día 1 y el día 169
Droga: Triptorelina
Polvo y solución para solución inyectable
Otros nombres:
  • Trelstar

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de niños con supresión de la hormona luteinizante (LH) a niveles prepuberales 30 minutos después de la estimulación con leuprolida en el mes 6
Periodo de tiempo: Mes 6
Esta es una prueba de laboratorio para ver qué porcentaje de participantes regresaron a los niveles normales antes de la pubertad en el Mes 6.
Mes 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de niños con supresión de LH a niveles prepuberales 30 minutos después de la estimulación con leuprolida en los meses 1, 2, 3, 9 y 12
Periodo de tiempo: en los Meses 1, 2, 3, 9 y 12
Esta es una prueba de laboratorio para ver qué porcentaje de niños volvieron a los niveles normales antes de la pubertad por el fármaco en cada momento.
en los Meses 1, 2, 3, 9 y 12
Porcentaje de niños que mantienen la supresión de la LH en niveles prepuberales 30 minutos después de la estimulación con leuprolida del mes 6 al 12
Periodo de tiempo: del Mes 6 al 12
Esta es una prueba de laboratorio para ver qué porcentaje de niños se mantuvo en el nivel normal antes de la pubertad desde el mes 6 hasta el mes 12.
del Mes 6 al 12
Porcentaje de niños con supresión de LH (LH ≤ 4 UI/L) 30 minutos después de la estimulación con leuprolida en los meses 1, 2, 3, 6, 9 y 12
Periodo de tiempo: en los Meses 1, 2, 3, 6, 9 y 12
Esta es una prueba de laboratorio para ver qué porcentaje de niños regresaron a niveles más bajos de lo normal antes de la pubertad por el fármaco en cada punto de tiempo.
en los Meses 1, 2, 3, 6, 9 y 12
Porcentaje de niños que mantienen la supresión de LH en </= 4 UI/L 30 minutos después de la estimulación con leuprolida del mes 6 al 12
Periodo de tiempo: del Mes 6 al 12
Esta es una prueba de laboratorio para ver qué porcentaje de niños se mantuvo en el nivel más bajo de lo normal antes de la pubertad desde el mes 6 hasta el mes 12.
del Mes 6 al 12
Cambio desde el inicio en la hormona luteinizante (LH) y la hormona estimulante del folículo (FSH) en los meses 1, 2, 3, 6, 9 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base a los meses 1, 2, 3, 6, 9 y 12
Línea de base a los meses 1, 2, 3, 6, 9 y 12
Cambio desde el inicio en los niveles de estradiol en los meses 1, 2, 3, 6, 9 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base a los meses 1, 2, 3, 6, 9 y 12
Línea de base a los meses 1, 2, 3, 6, 9 y 12
Cambio desde el inicio en los niveles de testosterona en los meses 1, 2, 3, 6, 9 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base a los meses 1, 2, 3, 6, 9 y 12
Línea de base a los meses 1, 2, 3, 6, 9 y 12
Porcentaje de niños con niveles prepuberales de estradiol o testosterona en los meses 1, 2, 3, 6, 9 y 12
Periodo de tiempo: en los meses 1, 2, 3, 6, 9 y 12
en los meses 1, 2, 3, 6, 9 y 12
Porcentaje de niños sin niveles más altos de LH basal y estradiol o testosterona
Periodo de tiempo: a los 2 días después de la segunda inyección de triptorelina (Día 171)
a los 2 días después de la segunda inyección de triptorelina (Día 171)
Cambio desde el punto de referencia en la puntuación Z de talla para la edad según las tablas de crecimiento de los CDC de 2000 en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base a los meses 6 y 12
Línea de base a los meses 6 y 12
Cambio desde el punto de referencia en el percentil de altura para la edad según las tablas de crecimiento de los CDC de 2000 en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base a los meses 6 y 12
Línea de base a los meses 6 y 12
Cambio desde el inicio en la velocidad de crecimiento en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base a los meses 6 y 12
Línea de base a los meses 6 y 12
Porcentaje de participantes sin aumento de la relación edad ósea/edad cronológica desde el inicio en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base a los meses 6 y 12
Línea de base a los meses 6 y 12
Porcentaje de niños que logran la estabilización de la maduración sexual en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: en los meses 6 y 12
en los meses 6 y 12
Porcentaje de niñas con regresión de la longitud uterina en comparación con el valor inicial en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base a los meses 6 y 12
Línea de base a los meses 6 y 12
Porcentaje de niños con ausencia de progresión de los volúmenes testiculares en comparación con el valor inicial en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base a los meses 6 y 12
Línea de base a los meses 6 y 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Debiopharm International SA

Investigadores

  • Investigador principal: Tala Dajani, MD, Pediatric Endocrinology of Phoenix, Arizona
  • Investigador principal: Barry Reiner, MD, Barry J. Reiner, MD, LLC, Baltimore, Maryland
  • Investigador principal: Galal Salem, MD, SRCR, Inc, Bell Gardens, California
  • Investigador principal: Heidi Shea, MD, Endocrine Associates of Dallas, Plano, Texas
  • Investigador principal: Mark Rappaport, MD, Pediatric Endocrine Associates, Atlanta, Georgia
  • Investigador principal: Opada Alzohaili, MD, Alzohaili Medical Consultants, Dearborn, Michigan
  • Investigador principal: Quentin Van Meter, MD, Van Meter Pediatric Endocrinology, Peachtree City, Georgia
  • Investigador principal: David Domek, MD, Lynn health Science Institute, Oklahoma City
  • Investigador principal: Kathleen Bethin, MD, Women's & Children's Hospital of Buffalo, New York
  • Investigador principal: Paul Kaplowitz, MD, Children's National Medical Center, Washington
  • Investigador principal: Karen Klein, MD, Children's National Medical Center, San Diego, California
  • Investigador principal: Diane Merritt, MD, Washington University, St. Louis, Missouri
  • Investigador principal: Susan Rose, MD, Cincinnati Children's Hospital, Ohio
  • Investigador principal: Gad Kletter, MD, Swedish Pediatric Specialist, Seattle, Washington
  • Investigador principal: Javier Aisenberg, MD, Hackensack university medical center, New Jersey
  • Investigador principal: Dennis Brenner, MD, St. Barnabas Medical Center, Livingston, New Jersey
  • Investigador principal: Douglas Rogers, MD, Cleveland Clinic, Ohio
  • Investigador principal: Lawrence Silverman, MD, Goryeb Children's Hospital, Morristown, New Jersey
  • Investigador principal: Peter Lee, MD, Penn State Hershey Children's Hospital, Pennsylvania
  • Investigador principal: Ricardo Gomez, MD, Children's Hospital, New Orleans, Louisiana
  • Investigador principal: Fernando Cassorla, MD, IDIMI, Santiago, Chile
  • Investigador principal: Joshua Yang, MD, Arnold Palmer Pediatric Endocrinology Practice, Orlando, Florida
  • Investigador principal: Erica Eugster, MD, James Whitcomb Riley Hospital for Children, Indianapolis, Indiana
  • Investigador principal: Oscar Flores, MD, Hospital Universitario de Monterrey, Mexico
  • Investigador principal: Nancy Wright, MD, Nancy Wright MD P.A., Tallahasse, Florida

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2012

Finalización primaria (Actual)

1 de agosto de 2013

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de noviembre de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de noviembre de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

9 de noviembre de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de julio de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de julio de 2017

Última verificación

1 de julio de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Debio 8206-CPP-301

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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